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Um estudo de segurança e eficácia a longo prazo de Lanadelumab para prevenção de ataques agudos de angioedema não histaminérgico com inibidor C1 normal

14 de junho de 2024 atualizado por: Shire

Um estudo aberto para avaliar a segurança e eficácia a longo prazo de Lanadelumab para prevenção contra ataques agudos de angioedema não histaminérgico com inibidor C1 normal (C1-INH)

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e a eficácia a longo prazo da administração subcutânea (SC) repetida de lanadelumabe em adolescentes e adultos com angioedema não histaminérgico com inibidor de C1 normal que concluíram o estudo SHP643-303 (NCT04206605).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo consiste em um período de tratamento de 26 semanas (dia 0 ao dia 182) e um período de acompanhamento de 2 semanas. Os participantes que completaram o período de tratamento duplo-cego no Dia 182 do Estudo SHP643-303 (NCT04206605) serão incluídos neste estudo de extensão.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

73

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
    • Bayern
      • Muenchen, Bayern, Alemanha, 81675
        • Klinikum rechts der Isar der TU
    • Hessen
      • Frankfurt, Hessen, Alemanha, 60590
        • Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet pt
  • Canadá
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 1E4
        • Ottawa Allergy Research Corporation
    • Quebec
      • Québec, Quebec, Canadá, G1V 4W2
        • Clinique Spécialisée en Allergie de la Capitale
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
    • Vizcaya
      • Barakaldo, Vizcaya, Espanha, 48903
        • Hospital Universitario Cruces
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35209
        • Clinical Research Center of Alabama
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85248
        • Medical Research of Arizona
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92122
        • UCSD Angioedema Center
      • Walnut Creek, California, Estados Unidos, 94598
        • Allergy and Asthma Clinical Research Inc
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Estados Unidos, 80907
        • Asthma and Allergy Associates, PC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Kansas
      • Overland Park, Kansas, Estados Unidos, 66211
        • Kanarek Allergy, Asthma and Immunology
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Estados Unidos, 20815
        • Institute for Asthma & Allergy, P.C.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48106
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63141
        • Washington University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45236
        • Bernstein Clinical Research Center, LLC
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43235
        • Optimed Research, LTD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98115
        • Seattle Allergy & Asthma Research Institute
  • França
      • Paris, França, 75012
        • Hopital Saint-Antoine
  • Holanda
      • Amsterdam, Holanda, 1105 AZ
        • Amsterdam UMC
      • Groningen, Holanda, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
      • Utrecht, Holanda, 3508 GA
        • UMC Utrecht
  • Hungria
      • Budapest, Hungria, 1088
        • Semmelweis Egyetem
  • Itália
      • Milano, Itália, 20157
        • Azienda Socio Sanitaria Territoriale Fatebenefratelli (Presidio Ospedale Sacco)
      • Napoli, Itália, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
      • Salerno, Itália, 84131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria OO. RR. S. Giovanni di Dio e Ruggi D'Aragona
    • Palermo Palermo
      • Palermo, Palermo Palermo, Itália, 90100
        • A.O. Ospedali riuniti Villa Sofia - Cervello,
  • Japão
    • Hiroshima-Ken
      • Hiroshima-shi, Hiroshima-Ken, Japão, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
    • Hyogo-Ken
      • Kobe-shi, Hyogo-Ken, Japão, 650-0017
        • Kobe University Hospital
    • Kanagawa-Ken
      • Fujisawa-shi, Kanagawa-Ken, Japão, 251-0025
        • Clover Hospital
  • Polônia
      • Bialystok, Polônia, 15-867
        • NZOZ Homeo Medicus, Poradnia Alergologiczna
      • Wroclaw, Polônia, 53-201
        • "ALL-MED" Specjalistyczna Opieka Medyczna Filia

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

8 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Homens e mulheres, com 12 anos de idade ou mais, diagnosticados com angioedema C1-INH normal não histaminérgico no momento da inscrição no estudo antecedente SHP643-303 (NCT04206605).
  • Os participantes devem ter concluído o período de tratamento (até a Visita 26/Dia 182) do Estudo SHP643-303 (NCT04206605) sem relatar um TEAE clinicamente significativo que impediria a exposição subsequente ao lanadelumabe.
  • Concorde em aderir ao cronograma de tratamentos, avaliações e procedimentos definidos pelo protocolo.
  • Homens ou mulheres não grávidas e não lactantes que tenham potencial para engravidar e que concordem em ser abstinentes ou concordar em cumprir os requisitos contraceptivos aplicáveis ​​deste protocolo durante o estudo; ou mulheres sem potencial para engravidar, definidas como cirurgicamente estéreis (estado pós-histerectomia, ooforectomia bilateral ou laqueadura bilateral de trompas) ou pós-menopáusicas por pelo menos 12 meses.
  • O participante (ou o pai/responsável legal do participante, se aplicável) forneceu consentimento informado por escrito aprovado pelo conselho de revisão institucional/conselho de ética em pesquisa/comitê de ética (IRB/REB/EC) a qualquer momento antes do início do estudo. Se o participante for menor de idade (ou seja, menor então (

Critério de exclusão:

  • Descontinuado do Estudo SHP643-303 (NCT04206605) após a inscrição, mas antes da Visita 26 por qualquer motivo.
  • Presença de importantes preocupações de segurança identificadas no Estudo SHP643-303 (NCT04206605) que impediriam a participação neste estudo.
  • Dosagem com um produto experimental (IP, não incluindo IP definido no estudo antecedente SHP643-303 [NCT04206605]) ou exposição a um dispositivo experimental dentro de 4 semanas antes do Dia 0.
  • Os participantes têm hipersensibilidade conhecida ao produto experimental ou seus componentes.
  • Ter qualquer condição (cirúrgica ou médica) que, na opinião do investigador ou patrocinador, possa comprometer sua segurança ou adesão, impedir a condução bem-sucedida do estudo ou interferir na interpretação dos resultados (por exemplo, doença preexistente significativa ou outras comorbidades importantes que o investigador considere podem confundir a interpretação dos resultados do estudo).

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Lanadelumabe 300 mg a cada 2 semanas
Os participantes receberam injeção subcutânea (SC) de 300 miligramas (mg) de lanadelumabe, a cada 2 semanas (Q2W) por até 26 semanas, com a opção de mudar para lanadelumabe 300 mg a cada 4 semanas (Q4W) se os ataques fossem bem controlados com base na opinião do investigador. critério e consulta ao monitor médico do patrocinador.
Medicamento: Lanadelumabe
Injeção SC de lanadelumabe
Outros nomes:
  • SHP643
  • TAK-743
  • DX-2930

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos emergentes de tratamento (TEAEs), incluindo eventos adversos de interesse especial (AESI) e eventos adversos graves (EAGs) durante o período de tratamento
Prazo: Do Dia 0 ao Dia 182
TEAE: Qualquer evento que surja ou se manifeste durante ou após o início do tratamento com produto experimental (PI) ou medicamento ou qualquer evento existente que piore em intensidade ou frequência após a exposição ao IP ou medicamento, incluindo resultados clinicamente significativos em testes laboratoriais de segurança, vitais sinais, peso e achados do eletrocardiograma (ECG). SAE: Qualquer manifestação clínica desfavorável de sinais, sintomas ou resultados (considerados relacionados à IP ou não e em qualquer dose: resulta em morte, é fatal, requer internação hospitalar ou prolongamento da hospitalização, resulta em deficiência/incapacidade persistente ou significativa , anomalia congênita/defeito congênito, um evento médico importante. Os EAIE incluíram reações de hipersensibilidade, acontecimentos de perturbação da coagulação, tais como EAIE hemorrágico, EAIE hipercoagulável. Os TEAEs foram classificados e relatados como ataques de angioedema e eventos adversos de ataque não angioedema nesta medida de resultado.
Do Dia 0 ao Dia 182
Número de participantes com eventos adversos emergentes de tratamento (TEAEs), incluindo eventos adversos de interesse especial (AESI) e eventos adversos graves (EAGs) durante o acompanhamento
Prazo: Do dia 183 ao dia 196
TEAE: Qualquer evento que surja ou se manifeste durante ou após o início do tratamento com produto experimental (PI) ou medicamento ou qualquer evento existente que piore em intensidade ou frequência após a exposição ao IP ou medicamento, incluindo resultados clinicamente significativos em testes laboratoriais de segurança, vitais sinais, peso e achados do eletrocardiograma (ECG). SAE: Qualquer manifestação clínica desfavorável de sinais, sintomas ou resultados (considerados relacionados à IP ou não e em qualquer dose: resulta em morte, é fatal, requer internação hospitalar ou prolongamento da hospitalização, resulta em deficiência/incapacidade persistente ou significativa , anomalia congênita/defeito congênito, um evento médico importante. Os EAIE incluíram reações de hipersensibilidade, acontecimentos de perturbação da coagulação, tais como EAIE hemorrágico, EAIE hipercoagulável. Os TEAEs foram classificados e relatados como ataques de angioedema e eventos adversos de ataque não angioedema nesta medida de resultado.
Do dia 183 ao dia 196

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de crises de angioedema confirmadas pelo investigador durante o período de tratamento do dia 0 ao dia 182
Prazo: Do Dia 0 ao Dia 182
Um ataque de angioedema foi definido como sintomas ou sinais consistentes com um ataque em pelo menos um dos seguintes locais: angioedema periférico (inchaço cutâneo envolvendo uma extremidade, face, pescoço, tronco e/ou região geniturinária), angioedema abdominal (abdominal dor, com ou sem distensão abdominal, náusea, vômito ou diarréia), angioedema laríngeo (estridor, dispnéia, dificuldade para falar, dificuldade para engolir, aperto na garganta ou inchaço da língua, palato, úvula ou laringe). Foi avaliado o número de ataques de angioedema confirmados pelo investigador durante o período de tratamento do Dia 0 ao Dia 182.
Do Dia 0 ao Dia 182
Número de ataques de angioedema moderados ou graves durante o período de tratamento do dia 0 ao dia 182
Prazo: Do Dia 0 ao Dia 182
A gravidade global do ataque de angioedema foi determinada pelo local utilizando as seguintes definições: ligeiro (desconforto transitório ou ligeiro), moderado (limitação ligeira a moderada na actividade), grave (limitação acentuada na actividade). Foi avaliado o número de ataques de angioedema moderados ou graves durante o período de tratamento do Dia 0 ao Dia 182.
Do Dia 0 ao Dia 182
Número de ataques de angioedema de alta morbidade durante o período de tratamento do dia 0 ao dia 182
Prazo: Do Dia 0 ao Dia 182
Uma crise de angioedema de alta morbidade foi definida como qualquer crise que apresenta pelo menos uma das seguintes características: grave, resulta em hospitalização (exceto internação para observação <24 horas), hemodinamicamente significativa (pressão arterial (PA) sistólica <90 milímetros de mercúrio (mmHg), requer hidratação intravenosa, ou associada a síncope ou quase síncope) ou laríngea.
Do Dia 0 ao Dia 182
Concentrações plasmáticas farmacocinéticas (PK) de lanadelumab
Prazo: Pré-dose nos Dias 0, 84 e 140 e pós-dose no Dia 182
Os dados foram particionados por regime de dosagem e relatados de acordo para serem atribuídos adequadamente a cada regime de dosagem.
Pré-dose nos Dias 0, 84 e 140 e pós-dose no Dia 182
Atividade de calicreína plasmática (pKal)
Prazo: Pré-dose nos Dias 0, 84 e 140 e pós-dose no Dia 182
A atividade da calicreína plasmática foi medida pelo biomarcador cininogênio de alto peso molecular clivado (cHMWK) com nível de ativação do fator XIIa para avaliar a farmacodinâmica do lanadelumabe. Os dados foram particionados por regime de dosagem e relatados de acordo para serem atribuídos adequadamente a cada regime de dosagem.
Pré-dose nos Dias 0, 84 e 140 e pós-dose no Dia 182
Número de participantes com anticorpos antidrogas neutralizantes (ADA) no plasma
Prazo: Pré-dose nos Dias 0, 84 e 140 e pós-dose no Dia 182
Foi avaliado o número de participantes com ADA positivo, incluindo avaliação de anticorpos neutralizantes no plasma. Conforme pré-especificado no plano de análise estatística (SAP), os dados para esta medida de resultado foram recolhidos e analisados ​​como um único grupo, independentemente do regime de dosagem.
Pré-dose nos Dias 0, 84 e 140 e pós-dose no Dia 182
Alteração da linha de base na pontuação total do questionário de qualidade de vida do angioedema total (AE-QoL) no final do período de tratamento
Prazo: Linha de base (Dia 0) até o final do período de tratamento (Dia 182)
O questionário AE-QoL é um instrumento validado e autoadministrado para avaliar a QV relacionada à saúde (HR) entre participantes com angioedema recorrente (incluindo angioedema hereditário [AEH]). Consiste em 17 itens de QV específicos da doença, para produzir a pontuação total do AE-QoL e 4 pontuações de domínio (funcionamento, fadiga/humor, medo/vergonha, nutrição). Cada um dos 17 itens tinha uma escala de resposta de 5 pontos variando de 1(Nunca) a 5 (muito frequentemente). Foi pontuado de acordo com as diretrizes dos desenvolvedores para produzir 4 pontuações de domínio, resultando na pontuação total. A pontuação total bruta (média de todas as pontuações dos itens) foi reescalonada usando transformações lineares em pontuações percentuais finais variando de 0 a 100, com base na pontuação máxima possível, onde maior pontuação, maior comprometimento da QV. Mudança negativa em relação à linha de base indica melhor qualidade de vida. Linha de base: Último valor não omisso antes da primeira exposição ao medicamento em estudo (com base na data ou data/hora). Conforme pré-especificado no SAP, os dados para esta medida de resultado foram coletados e analisados ​​como grupo único, independentemente do regime de dosagem.
Linha de base (Dia 0) até o final do período de tratamento (Dia 182)
Número de participantes com qualquer pausa durante a injeção
Prazo: Dias 0, 14, 28, 42, 56, 70, 84, 98, 112, 126, 140, 154 e 168
Um relatório de injeção foi preenchido pelo participante (ou pai/cuidador) após cada administração de dose de injeção de lanadelumabe usada durante o período de tratamento e qualquer tipo de pausa durante a injeção foi capturado. Categorias com pelo menos um participante com evento são informadas.
Dias 0, 14, 28, 42, 56, 70, 84, 98, 112, 126, 140, 154 e 168
Número de participantes com eventos adversos emergentes de tratamento (TEAEs), incluindo eventos adversos de interesse especial (AESI) e eventos adversos graves (SAEs) em participantes que mudaram de regime de dosagem
Prazo: Do Dia 0 ao Dia 196
TEAE: Qualquer evento que surja ou se manifeste durante ou após o início do tratamento com produto experimental (PI) ou medicamento ou qualquer evento existente que piore em intensidade ou frequência após a exposição ao IP ou medicamento, incluindo resultados clinicamente significativos em testes laboratoriais de segurança, vitais sinais, peso e achados do eletrocardiograma (ECG). SAE: Qualquer manifestação clínica desfavorável de sinais, sintomas ou resultados (considerados relacionados à IP ou não e em qualquer dose: resulta em morte, é fatal, requer internação hospitalar ou prolongamento da hospitalização, resulta em deficiência/incapacidade persistente ou significativa , anomalia congênita/defeito congênito, um evento médico importante. Os EAIE incluíram reações de hipersensibilidade, acontecimentos de perturbação da coagulação, tais como EAIE hemorrágico, EAIE hipercoagulável. Os TEAEs foram classificados e relatados como ataques de angioedema e eventos adversos de ataque não angioedema nesta medida de resultado.
Do Dia 0 ao Dia 196
Número de crises de angioedema confirmadas pelo investigador durante o período de tratamento do dia 0 ao dia 182 em participantes que mudaram de regime de dosagem
Prazo: Do Dia 0 ao Dia 182
Um ataque de angioedema foi definido como sintomas ou sinais consistentes com um ataque em pelo menos um dos seguintes locais: angioedema periférico (inchaço cutâneo envolvendo uma extremidade, face, pescoço, tronco e/ou região geniturinária), angioedema abdominal (abdominal dor, com ou sem distensão abdominal, náusea, vômito ou diarréia), angioedema laríngeo (estridor, dispnéia, dificuldade para falar, dificuldade para engolir, aperto na garganta ou inchaço da língua, palato, úvula ou laringe). Foi avaliado o número de ataques de angioedema confirmados pelo investigador durante o período de tratamento do Dia 0 ao Dia 182.
Do Dia 0 ao Dia 182
Número de ataques de angioedema moderados ou graves durante o período de tratamento do dia 0 ao dia 182 em participantes que mudaram de regime de dosagem
Prazo: Do Dia 0 ao Dia 182
A gravidade global do ataque de angioedema foi determinada pelo local utilizando as seguintes definições: ligeiro (desconforto transitório ou ligeiro), moderado (limitação ligeira a moderada na actividade), grave (limitação acentuada na actividade). Foi avaliado o número de ataques de angioedema moderados ou graves durante o período de tratamento do Dia 0 ao Dia 182.
Do Dia 0 ao Dia 182
Número de ataques de angioedema de alta morbidade durante o período de tratamento do dia 0 ao dia 182 em participantes que mudaram de regime de dosagem
Prazo: Do Dia 0 ao Dia 182
Uma crise de angioedema de alta morbidade foi definida como qualquer crise que apresenta pelo menos uma das seguintes características: grave, resulta em hospitalização (exceto internação para observação <24 horas), hemodinamicamente significativa (PA sistólica <90 mmHg, requer hidratação intravenosa ou associada a síncope ou quase síncope) ou laríngea.
Do Dia 0 ao Dia 182

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Shire

Colaboradores

Takeda Development Center Americas, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Study Director, Takeda Development Center Americas

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

5 de fevereiro de 2021

Conclusão Primária (Real)

5 de maio de 2023

Conclusão do estudo (Real)

5 de maio de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

16 de junho de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

23 de junho de 2020

Primeira postagem (Real)

24 de junho de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

17 de junho de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

14 de junho de 2024

Última verificação

1 de junho de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • TAK-743-3001
  • 2019-004823-20 (Número EudraCT)
  • jRCT2051220001 (Identificador de registro: jRCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Takeda fornece acesso aos dados de participantes individuais não identificados (IPD) para estudos elegíveis para ajudar pesquisadores qualificados a abordar objetivos científicos legítimos (o compromisso de compartilhamento de dados da Takeda está disponível em https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Esses IPDs serão fornecidos em um ambiente de pesquisa seguro após a aprovação de uma solicitação de compartilhamento de dados e sob os termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

O IPD de estudos elegíveis será compartilhado com pesquisadores qualificados de acordo com os critérios e processos descritos em https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para solicitações aprovadas, os pesquisadores terão acesso a dados anônimos (para respeitar a privacidade do paciente de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis) e às informações necessárias para atender aos objetivos da pesquisa nos termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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