Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av långtidssäkerhet och effekt av Lanadelumab för att förebygga akuta attacker av icke-histaminergt angioödem med normal C1-hämmare

15 juni 2023 uppdaterad av: Shire

En öppen studie för att utvärdera den långsiktiga säkerheten och effekten av Lanadelumab för att förebygga akuta attacker av icke-histaminergt angioödem med normal C1-inhibitor (C1-INH)

Syftet med denna studie är att utvärdera den långsiktiga säkerheten och effekten av upprepad subkutan (SC) administrering av lanadelumab hos ungdomar och vuxna med icke-histaminergt angioödem med normal C1-hämmare som avslutade studien SHP643-303 (NCT04206605).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna studie består av en 26-veckors behandlingsperiod (Dag 0 till Dag 182) och en 2-veckors uppföljningsperiod. Deltagare som fullföljde den dubbelblinda behandlingsperioden på dag 182 i studie SHP643-303 (NCT04206605) kommer att registreras i denna förlängningsstudie.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

73

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75012
        • Hopital Saint-Antoine
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35209
        • Clinical Research Center of Alabama
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Förenta staterna, 85248
        • Medical Research of Arizona
    • California
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92122
        • UCSD Angioedema Center
      • Walnut Creek, California, Förenta staterna, 94598
        • Allergy and Asthma Clinical Research Inc
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Förenta staterna, 80907
        • Asthma and Allergy Associates, PC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Kansas
      • Overland Park, Kansas, Förenta staterna, 66211
        • Kanarek Allergy, Asthma and Immunology
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Förenta staterna, 20815
        • Institute for Asthma & Allergy, P.C.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48106
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63141
        • Washington University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45236
        • Bernstein Clinical Research Center, LLC
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43235
        • Optimed Research, LTD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98115
        • Seattle Allergy & Asthma Research Institute
  • Italien
      • Milano, Italien, 20157
        • Azienda Socio Sanitaria Territoriale Fatebenefratelli (Presidio Ospedale Sacco)
      • Napoli, Italien, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
      • Salerno, Italien, 84131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria OO. RR. S. Giovanni di Dio e Ruggi D'Aragona
    • Palermo Palermo
      • Palermo, Palermo Palermo, Italien, 90100
        • A.O. Ospedali riuniti Villa Sofia - Cervello,
  • Japan
    • Hiroshima-Ken
      • Hiroshima-shi, Hiroshima-Ken, Japan, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
    • Hyogo-Ken
      • Kobe-shi, Hyogo-Ken, Japan, 650-0017
        • Kobe University Hospital
    • Kanagawa-Ken
      • Fujisawa-shi, Kanagawa-Ken, Japan, 251-0025
        • Clover Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 1E4
        • Ottawa Allergy Research Corporation
    • Quebec
      • Québec, Quebec, Kanada, G1V 4W2
        • Clinique Specialisee en Allergie de la Capitale
  • Nederländerna
      • Amsterdam, Nederländerna, 1105 AZ
        • Amsterdam UMC
      • Groningen, Nederländerna, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
      • Utrecht, Nederländerna, 3508 GA
        • UMC Utrecht
  • Polen
      • Bialystok, Polen, 15-867
        • NZOZ Homeo Medicus, Poradnia Alergologiczna
      • Wroclaw, Polen, 53-201
        • "ALL-MED" Specjalistyczna Opieka Medyczna Filia
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
    • Vizcaya
      • Barakaldo, Vizcaya, Spanien, 48903
        • Hospital Universitario Cruces
  • Tyskland
    • Bayern
      • Muenchen, Bayern, Tyskland, 81675
        • Klinikum rechts der Isar der TU
    • Hessen
      • Frankfurt, Hessen, Tyskland, 60590
        • Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet pt
  • Ungern
      • Budapest, Ungern, 1088
        • Semmelweis Egyetem

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

10 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Män och kvinnor, 12 år och äldre diagnostiserade med icke-histaminergt normalt C1-INH-angioödem vid tidpunkten för inskrivningen i den föregående studien SHP643-303 (NCT04206605).
  • Deltagarna måste ha fullföljt behandlingsperioden (till och med besök 26/dag 182) för studie SHP643-303 (NCT04206605) utan att rapportera en kliniskt signifikant TEAE som skulle utesluta efterföljande exponering för lanadelumab.
  • Gå med på att följa det protokolldefinierade schemat för behandlingar, bedömningar och procedurer.
  • Hanar, eller icke-gravida, icke-ammande kvinnor som är i fertil ålder och som samtycker till att vara abstinenta eller samtycker till att följa de tillämpliga preventivmedelskraven i detta protokoll under hela studien; eller kvinnor av icke-fertil ålder, definierade som kirurgiskt sterila (status efter hysterektomi, bilateral ooforektomi eller bilateral tubal ligering) eller postmenopausala i minst 12 månader.
  • Deltagaren (eller deltagarens förälder/vårdnadshavare, om tillämpligt) har lämnat skriftligt informerat samtycke som godkänts av den institutionella granskningsnämnden/forskningsetiska nämnden/etikkommittén (IRB/REB/EC) när som helst före studiestart. Om deltagaren är minderårig (dvs. mindre än (

Exklusions kriterier:

  • Avbruten från studie SHP643-303 (NCT04206605) efter registrering men före besök 26 av någon anledning.
  • Förekomst av viktiga säkerhetsproblem identifierade i studie SHP643-303 (NCT04206605) som skulle utesluta deltagande i denna studie.
  • Dosering med en prövningsprodukt (IP, inte inklusive IP definierad i föregående studie SHP643-303 [NCT04206605]) eller exponering för en undersökningsenhet inom 4 veckor före dag 0.
  • Deltagarna har en känd överkänslighet mot undersökningsprodukten eller dess komponenter.
  • Har något tillstånd (kirurgiskt eller medicinskt) som, enligt utredarens eller sponsorns åsikt, kan äventyra deras säkerhet eller efterlevnad, förhindra ett framgångsrikt genomförande av studien eller stör tolkningen av resultaten (t.ex. betydande redan existerande sjukdom eller andra allvarliga komorbiditeter som utredaren anser kan förvirra tolkningen av studieresultaten).

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Lanadelumab
Rollover-deltagare från SHP643-303 (NCT04206605) kommer att få 300 milligram (mg) lanadelumablösning i förfylld spruta subkutant (SC) i 26 veckor en gång varannan vecka (Q2W) eller en gång var 4:e vecka (Q4W) om det kontrolleras väl under SHP643 303 (NCT04206605) med upp till 13 doser.
Läkemedel: Lanadelumab
Rollover-deltagare kommer att få 300 mg lanadelumab-lösning i en PFS SC-injektion en gång Q2W eller Q4W under 26 på varandra följande veckor.
Andra namn:
  • SHP643
  • TAK-743
  • DX-2930

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med behandling Emergent Adverse Events (TEAE)
Tidsram: Från studiestart till uppföljning (dag 196)
En TEAE definieras som varje händelse som uppstår eller manifesterar sig vid eller efter påbörjad behandling med en prövningsprodukt eller ett läkemedel eller varje existerande händelse som förvärras i antingen intensitet eller frekvens efter exponering för prövningsprodukten eller läkemedlet. En SAE är alla ogynnsamma kliniska manifestationer av tecken, symtom eller resultat (oavsett om de anses relaterade till prövningsprodukten eller inte och i vilken dos som helst: leder till döden, är livshotande, kräver sjukhusvistelse på sjukhus eller förlängning av sjukhusvistelsen, resulterar i ihållande eller betydande funktionsnedsättning /oförmåga, medfödd abnormitet/födelseskada, en viktig medicinsk händelse. AESI kommer att inkludera överkänslighetsreaktioner, händelser av störd koagulation såsom blödande AESI, hyperkoagulerbar AESI. Antal deltagare med TEAE inklusive AESI och SAE kommer att bedömas.
Från studiestart till uppföljning (dag 196)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal utredare bekräftade angioödemattacker under behandlingsperioden dag 0 till dag 182
Tidsram: Dag 0 till och med dag 182
En angioödem attack definieras som de symtom eller tecken som överensstämmer med en attack på minst en av följande platser: perifert angioödem (kutan svullnad som involverar en extremitet, ansikte, hals, bål och/eller genitourinary region), buken angioödem (abdominalt smärta, med eller utan utspänd buk, illamående, kräkningar eller diarré), larynxangioödem (stridor, dyspné, talsvårigheter, svårigheter att svälja, stramar i halsen eller svullnad av tungan, gommen, uvula eller struphuvudet). Antalet angioödem som bekräftats av utredaren under behandlingsperioden dag 0 till dag 182 kommer att bedömas.
Dag 0 till och med dag 182
Antal måttliga eller svåra angioödemattacker under behandlingsperioden dag 0 till dag 182
Tidsram: Dag 0 till och med dag 182
Den totala svårighetsgraden av angioödem attack kommer att bestämmas av platsen med hjälp av följande definitioner: mild (övergående eller lätt obehag), måttlig (lindrig till måttlig begränsning i aktivitet), svår (markerad begränsning i aktivitet). Antalet måttliga eller svåra angioödem attacker under behandlingsperioden dag 0 till dag 182 kommer att bedömas.
Dag 0 till och med dag 182
Antal attacker med hög sjuklighet angioödem under behandlingsperioden dag 0 till dag 182
Tidsram: Dag 0 till och med dag 182
En attack med hög sjuklighet angioödem definieras som varje attack som har minst 1 av följande egenskaper: allvarlig, resulterar i sjukhusvistelse (förutom sjukhusvistelse för observation mindre än (
Dag 0 till och med dag 182
Farmakokinetiska (PK) Plasmakoncentrationer av Lanadelumab
Tidsram: Dag 0, 84, 140 och 182
Farmakokinetiska plasmakoncentrationer av lanadelumab kommer att bedömas.
Dag 0, 84, 140 och 182
Plasma Kallikrein (pKal) Aktivitet
Tidsram: Dag 0, 84, 140 och 182
Plasma Kallikrein-aktivitet kommer att mätas med biomarkörklyvd kininogen med hög molekylvikt (cHMWK ) med faktor XIIa-aktiveringsnivå för att bedöma farmakodynamiken hos lanadelumab.
Dag 0, 84, 140 och 182
Antal deltagare med positiva antidrug antikroppar (ADA) i plasma
Tidsram: Dag 0, 84, 140 och 182
Antal deltagare med positiv ADA inklusive utvärdering av neutraliserande antikroppar i plasma kommer att bedömas.
Dag 0, 84, 140 och 182
Angioödem frågeformulär för livskvalitet (AE-QoL).
Tidsram: Dag 0, 28, 84, 140 och 182
AE-QoL-frågeformuläret är ett självadministrativt validerat instrument för att bedöma hälsorelaterad (HR)QoL bland deltagare med återkommande angioödem (inklusive HAE). AE-QoL består av 17 sjukdomsspecifika livskvalitetsobjekt, för att producera ett totalt AE-QoL-poäng och 4 domänpoäng (funktion, trötthet/humör, rädsla/skam och näring) och var och en av de 17 objekten har en femgradig svarsskala som sträcker sig från 1 (aldrig) till 5 (mycket ofta).
Dag 0, 28, 84, 140 och 182
Lanadelumab-injektionsrapport under behandlingsperioden dag 0 till dag 168
Tidsram: Dag 0 till och med dag 168
En injektionsrapport kommer att fyllas i av deltagaren (eller föräldern/vårdaren) efter varje dosadministrering av lanadelumab-injektion som används under behandlingsperioden dag 0 till och med dag 168 kommer att utvärderas.
Dag 0 till och med dag 168

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Shire

Samarbetspartners

Takeda Development Center Americas, Inc.

Utredare

  • Studierektor: Study Director, Takeda Development Center Americas

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

5 februari 2021

Primärt slutförande (Faktisk)

5 maj 2023

Avslutad studie (Faktisk)

5 maj 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

16 juni 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

23 juni 2020

Första postat (Faktisk)

24 juni 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

16 juni 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 juni 2023

Senast verifierad

1 juni 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • TAK-743-3001
  • 2019-004823-20 (EudraCT-nummer)
  • jRCT2051220001 (Registeridentifierare: jRCT)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Takeda ger tillgång till de avidentifierade individuella deltagardata (IPD) för kvalificerade studier för att hjälpa kvalificerade forskare att ta itu med legitima vetenskapliga mål (Takedas åtagande om datadelning finns tillgängligt på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Dessa IPD:er kommer att tillhandahållas i en säker forskningsmiljö efter godkännande av en begäran om datadelning och under villkoren i ett datadelningsavtal.

Kriterier för IPD Sharing Access

IPD från kvalificerade studier kommer att delas med kvalificerade forskare enligt kriterierna och processen som beskrivs på https://vivli.org/ourmember/takeda/. För godkända förfrågningar kommer forskarna att ges tillgång till anonymiserad data (för att respektera patientens integritet i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar) och med information som är nödvändig för att uppnå forskningsmålen enligt villkoren i ett datadelningsavtal.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • ICF
  • CSR

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Lanadelumab

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Cameroon

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera