이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

혈소판 감소증이 있는 저/중-1 위험 MDS에 대한 Hetrombopag

2021년 9월 18일 업데이트: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

혈소판 감소증을 동반한 저/중-1 위험 MDS에 대한 Hetrombopag의 효능 및 안전성

골수이형성 증후군(MDS)은 클론성 골수성 종양의 일종입니다. 주요 징후는 비효율적이고 비정상적인 조혈로 인한 혈액의 삼중 계통의 감소이며, 그 중 일부는 급성 골수성 백혈병으로 진행될 수 있습니다. MDS의 국제 예후 점수 시스템(IPSS)에 따르면, 약 10%의 저/중간 위험도-1 MDS 환자는 중증 혈소판 감소증(PLT < 30 × 109/L)이 있습니다. 이 환자들은 혈소판 수가 감소하고 혈소판 기능 장애가 있어 출혈 위험이 높습니다. IPSS-r과 같은 새로운 예후 점수에서는 혈소판 감소증의 정도가 불량한 예후 인자로 간주됩니다. 혈소판 수혈은 이러한 종류의 환자 치료에 주로 사용됩니다. 수혈의 적응증에는 출혈 사건 또는 심각한 혈소판 수 감소(< 10 × 109/L)가 포함됩니다. 그러나 혈소판 수혈은 단기적인 혈소판 상승만을 유발할 수 있으며 반복 수혈은 감염 가능성을 높이고 비효율적인 혈소판 수혈을 유도할 수 있다. TPO는 새롭게 발견된 조혈촉진인자로서 세포의 TPO 수용체에 특이적으로 결합하여 거핵구의 증식, 분화, 성숙, 분열 조절에 관여하여 기능성 혈소판을 형성할 수 있다. 저/중 위험-1 MDS 환자의 혈소판 감소증 치료에서 TPO 수용체 작용제인 엘트롬보팍 및 로미플로스팀의 효능 및 안전성은 해외 연구에서 성공적으로 확인되었습니다. Hetrombopag는 고도로 특이적인 혈소판 자극 인자인 새로운 종류의 TPO 수용체 작용제입니다. 현재 이러한 환자에 대한 헤트롬보팍의 적용에 대한 대규모 보고는 없다. 이 연구의 목적은 저/중간 위험-1 MDS 환자에 대한 Hetrombopag의 단기 및 장기 치료 효과 및 안전성을 탐색하는 것입니다.

연구 개요

상태

아직 모집하지 않음

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (예상)

50

단계

  • 2 단계
  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 중국
      • Beijing, 중국, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

14년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. MDS, IPSS 저/중 위험도 확인-1
  2. 포함 전 4주 동안, 혈소판의 평균값은 ≤ 30 × 10e9/L이거나 출혈 사례가 있는 < 50 × 10e9/L였습니다.
  3. 빈혈로 인한 EPO 환자 및 중증 호중구감소증으로 인한 G-CSF 환자가 포함될 수 있으며, 시험 기간 동안 용량은 변경되지 않습니다.
  4. ECOG 0-2점
  5. 정보에 입각한 동의서에 서명할 수 있음

제외 기준:

  1. 임신 또는 수유
  2. IPSS 중간 위험-2 / 고위험 MDS
  3. 골수에 있는 골수모세포의 5% 이상
  4. 골수 섬유증
  5. 이전 이식 또는 6개월 이내의 ATG 치료
  6. TPO 또는 다른 TPO 수용체 작용제의 이전 사용
  7. 활성 감염 또는 종양
  8. 혈전색전증 또는 출혈성 질환
  9. 불안정 협심증, 울혈성 심부전, 부정맥, 1년의 심근경색 병력을 포함한 심각한 심장 질환
  10. 기저 간 및 신장 기능: ALT/ASL이 정상 상한치의 3배 이상, TBIL이 정상 상한치의 2배 이상, 크레아티닌이 정상 상한치의 2배 이상

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 헤트롬보팍 치료군
stanozolol 2mg tid + Hetrombopag(5mg/일로 시작하여 혈소판 수가 20×10e9/L 미만인 경우 2주마다 2.5mg/일씩 증량하고 혈소판 수가 최대 150×10e9/L 이상인 경우 감량합니다. 복용량은 15mg/일입니다)
의약품: 헤트롬보팍
Hetrombopag는 5mg/일로 시작하여 혈소판 수가 20×10e9/L 미만인 경우 2주마다 2.5mg/일씩 증량하고 혈소판 수가 150×10e9/L 이상인 경우 감량합니다. 최대 용량은 다음과 같습니다. 15mg/일)
의약품: Stanozolol 정제
Stanozolol은 2mg tid를 제공합니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
6개월 시점의 전체 응답률
기간: 6개월
전체 응답률(ORR)은 6개월에 완전 응답(CR) 또는 부분 응답(PR) 기준을 충족한 참가자 수로 정의됩니다.
6개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
12개월 후 부작용 비율
기간: 12 개월
부작용의 백분율은 연구 중에 기록되고 12개월에 CTCAE 5.0에 따라 계산됩니다.
12 개월
ISTH-BAT(ISTH 출혈 평가 도구)
기간: 12 개월
출혈의 중증도를 평가하기 위해 제안된 정상 컷오프는 각각 성인 남성의 경우 >=4, 성인 여성의 경우 >=6, 어린이의 경우 >=3입니다.
12 개월
혈소판 수혈의 변화
기간: 12 개월
매월 총 혈소판 수혈량
12 개월
전체 반응 개시 시간
기간: 학업 수료까지 평균 1년
완전 및 부분 반응 개시 시간
학업 수료까지 평균 1년
전체 응답 기간
기간: 학업 수료까지 평균 1년
완전 및 부분 응답 시간 동안
학업 수료까지 평균 1년
MDS 환자의 삶의 질
기간: 12 개월
QoL-E 질문에 의한 MDS 환자의 삶의 질(점수 범위는 0~100, 점수가 높을수록 좋음).
12 개월
골수 및 말초 혈액의 골수모세포의 변화
기간: 12 개월
골수 및 말초 혈액의 골수모세포 수 증가
12 개월
고위험 MDS 또는 백혈병으로의 진행 발생률
기간: 12 개월
고위험 MDS 또는 백혈병으로의 진행 발생률
12 개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Peking Union Medical College Hospital

수사관

  • 연구 책임자: Bing Han, Docter, Peking Union Medical College Hospital

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (예상)

2021년 10월 1일

기본 완료 (예상)

2023년 10월 1일

연구 완료 (예상)

2023년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 8월 19일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 8월 25일

처음 게시됨 (실제)

2021년 8월 27일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 9월 24일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 9월 18일

마지막으로 확인됨

2021년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • HBP-MDS-001

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

프로토콜, 동의서, 임상 데이터는 개인 연락처로 제공됩니다.

IPD 공유 기간

10 년

IPD 공유 액세스 기준

이메일을 포함한 개인 연락처

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구 프로토콜
  • 통계 분석 계획(SAP)
  • 정보에 입각한 동의서(ICF)
  • 임상 연구 보고서(CSR)

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

MDS에 대한 임상 시험

헤트롬보팍에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Algeria

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

구독하다