Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hetrombopag pro MDS s nízkým/středním rizikem-1 s trombocytopenií

18. září 2021 aktualizováno: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

Účinnost a bezpečnost Hetrombopagu pro MDS s nízkým/středním rizikem-1 s trombocytopenií

Myelodysplastický syndrom (MDS) je druh klonálního myeloidního nádoru. Hlavním projevem je úbytek tří linií krve v důsledku neúčinné a abnormální krvetvorby, z nichž některé mohou přejít v akutní myeloidní leukémii. Podle mezinárodního prognostického skórovacího systému (IPSS) MDS má asi 10 % pacientů s nízkým/středním rizikem-1 MDS těžkou trombocytopenii (PLT < 30 × 109/l). Tito pacienti mají jak snížený počet krevních destiček, tak dysfunkci krevních destiček, což má za následek vysoké riziko krvácení. V novém prognostickém skóre, jako je IPSS-r, je stupeň trombocytopenie považován za špatný prognostický faktor. Transfuze krevních destiček se používá hlavně při léčbě tohoto druhu pacientů. Indikace transfuze zahrnují krvácivé příhody nebo závažné snížení počtu krevních destiček (< 10 × 109 / l). Transfuze krevních destiček však může vést pouze ke krátkodobému zvýšení krevních destiček, zatímco opakovaná transfuze zvyšuje možnost infekce a neúčinné transfuze krevních destiček. TPO je nově objevený hematopoetický podpůrný faktor, který se může specificky vázat na TPO receptor na buňce a podílet se na regulaci proliferace, diferenciace, zrání a dělení megakaryocytů za vzniku funkčních krevních destiček. V zahraničních studiích byla úspěšně potvrzena účinnost a bezpečnost agonistů TPO receptoru eltrombopagu a romiplostimu v léčbě trombocytopenie u pacientů s nízkým/středním rizikem-1 MDS. Hetrombopag je nový druh agonistů TPO receptoru, který je vysoce specifickým faktorem stimulujícím krevní destičky. V současné době neexistuje žádná velká zpráva o aplikaci Hetrombopagu u takových pacientů. Účelem této studie je prozkoumat krátkodobý a dlouhodobý terapeutický účinek a bezpečnost Hetrombopagu u pacientů s MDS s nízkým/středním rizikem-1.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

50

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Čína
      • Beijing, Čína, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Potvrzený MDS, IPSS nízké / střední riziko-1
  2. Během 4 týdnů před zařazením byla průměrná hodnota krevních destiček ≤ 30 × 10e9 / l nebo < 50 × 10e9 / l s krvácivými příhodami
  3. Mohou být zahrnuti pacienti s EPO kvůli anémii a G-CSF kvůli těžké neutropenii a dávkování se během studie nemění
  4. ECOG 0-2 body
  5. Schopnost podepsat informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  1. Těhotné nebo kojící
  2. IPSS střední riziko-2 / vysoké riziko MDS
  3. Více než 5 % myeloblastů v kostní dřeni
  4. Myelofibróza
  5. Předchozí transplantace nebo léčba ATG do 6 měsíců
  6. Předchozí užívání TPO nebo jiných agonistů receptoru TPO
  7. Aktivní infekce nebo nádor
  8. Tromboembolické nebo hemoragické onemocnění
  9. Závažné srdeční onemocnění, včetně nestabilní anginy pectoris, městnavého srdečního selhání, arytmie, 1-letá anamnéza infarktu myokardu
  10. Základní funkce jater a ledvin: ALT/ASL nad 3násobek normální horní hranice, TBIL nad 2násobek normální horní hranice a kreatinin nad 2násobek normální horní hranice

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Léčebná skupina Hetrombopag
stanozolol 2 mg tid + Hetrombopag (začíná s 5 mg/den a zvyšuje se o 2,5 mg/den každé 2 týdny, pokud počet krevních destiček zůstává nižší než 20×10e9/l a snižuje se, pokud počet krevních destiček přesáhne 150×10e9/l, maximum dávka je 15 mg/den)
Lék: Hetrombopag
Hetrombopag by se měl podávat na začátku s 5 mg/den a zvyšován o 2,5 mg/den každé 2 týdny, pokud počet krevních destiček zůstane nižší než 20×10e9/l a snížen, pokud počet krevních destiček přesáhne 150×10e9/l, maximální dávka je 15 mg/den)
Lék: Tablety stanozololu
Stanozolol by dostal 2 mg třikrát denně.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
celková míra odpovědí za 6 měsíců
Časové okno: 6 měsíců
Celková míra odezvy (ORR) definovaná jako počet účastníků, kteří splnili kritéria buď úplné odpovědi (CR) nebo částečné odpovědi (PR) za 6 měsíců
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
procento nežádoucích účinků po 12 měsících
Časové okno: 12 měsíců
procento vedlejších účinků by bylo zaznamenáno během studie a vypočítáno podle CTCAE 5.0 po 12 měsících
12 měsíců
ISTH-BAT (nástroj pro hodnocení krvácení ISTH)
Časové okno: 12 měsíců
pro hodnocení závažnosti krvácení jsou navrhované normální mezní hodnoty >=4 u dospělých mužů, >=6 u dospělých žen a >=3 u dětí.
12 měsíců
změna transfuze krevních destiček
Časové okno: 12 měsíců
celkové množství transfuze krevních destiček za měsíc
12 měsíců
čas nástupu celkové odezvy
Časové okno: ukončením studia v průměru 1 rok
čas nástupu pro úplnou a částečnou odezvu
ukončením studia v průměru 1 rok
trvání celkové odezvy
Časové okno: ukončením studia v průměru 1 rok
během doby pro úplnou a částečnou odpověď
ukončením studia v průměru 1 rok
kvalitu života pacientů s MDS
Časové okno: 12 měsíců
kvalita života pacientů s MDS podle dotazníku QoL-E (skóre se pohybuje od 0 do 100, vyšší skóre znamená lepší).
12 měsíců
změna myeloblastů v kostní dřeni a periferní krvi
Časové okno: 12 měsíců
zvýšený počet myeloblastů v kostní dřeni a periferní krvi
12 měsíců
výskyt progrese do vysoce rizikového MDS nebo leukémie
Časové okno: 12 měsíců
výskyt progrese do vysoce rizikového MDS nebo leukémie
12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Peking Union Medical College Hospital

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Bing Han, Docter, Peking Union Medical College Hospital

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Očekávaný)

1. října 2021

Primární dokončení (Očekávaný)

1. října 2023

Dokončení studie (Očekávaný)

1. prosince 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. srpna 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. srpna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

27. srpna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. září 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. září 2021

Naposledy ověřeno

1. září 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • HBP-MDS-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ano

Popis plánu IPD

protokol, formulář souhlasu, klinická data by byla k dispozici osobním kontaktem

Časový rámec sdílení IPD

10 let

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

osobní kontakt včetně emailů

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • Protokol studie
  • Plán statistické analýzy (SAP)
  • Formulář informovaného souhlasu (ICF)
  • Zpráva o klinické studii (CSR)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na MDS

Klinické studie na Hetrombopag

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in New Zealand

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit