Гетромбопаг при МДС низкого/промежуточного риска 1 с тромбоцитопенией

Миелодиспластический синдром (МДС) — разновидность клональной миелоидной опухоли. Основным проявлением является снижение тройственного кроветворения из-за неэффективного и аномального кроветворения, некоторые из которых могут прогрессировать до острого миелоидного лейкоза. Согласно международной системе оценки прогноза (IPSS) МДС, около 10% пациентов с МДС низкого/промежуточного риска-1 имеют тяжелую тромбоцитопению (PLT < 30 × 109/л). У этих пациентов наблюдается как снижение количества тромбоцитов, так и дисфункция тромбоцитов, что приводит к высокому риску кровотечения. В новой прогностической шкале, такой как IPSS-r, степень тромбоцитопении рассматривается как неблагоприятный прогностический фактор. Переливание тромбоцитов в основном используется для лечения этого типа пациентов. Показаниями к переливанию являются кровотечения или выраженное снижение числа тромбоцитов (< 10 × 109/л). Однако переливание тромбоцитов может привести только к кратковременному повышению тромбоцитов, в то время как повторное переливание увеличивает вероятность инфицирования и неэффективного переливания тромбоцитов. ТРО представляет собой недавно открытый гемопоэтический стимулирующий фактор, который может специфически связываться с рецептором ТПО на клетке и участвовать в регуляции пролиферации, дифференцировки, созревания и деления мегакариоцитов с образованием функциональных тромбоцитов. Эффективность и безопасность агонистов ТПО-рецепторов элтромбопага и ромиплостима при лечении тромбоцитопении у больных МДС низкого/промежуточного риска-1 успешно подтверждены в зарубежных исследованиях. Гетромбопаг – новый вид агонистов рецепторов ТПО, являющийся высокоспецифическим тромбоцитостимулирующим фактором. В настоящее время нет больших сообщений о применении Гетромбопага у таких пациентов. Целью данного исследования является изучение краткосрочного и долгосрочного терапевтического эффекта и безопасности Hetrombopag у пациентов с МДС низкого/промежуточного риска-1.