- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT05024877
Hetrombopag til lav/mellem-1 risiko MDS med trombocytopeni
18. september 2021 opdateret af: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital
Hetrombopags effektivitet og sikkerhed til lav/mellem-1 risiko MDS med trombocytopeni
Myelodysplastisk syndrom (MDS) er en slags klonal myeloid tumor.
Den vigtigste manifestation er et fald i tre-slægter af blod på grund af ineffektiv og unormal hæmatopoiese, hvoraf nogle kan udvikle sig til akut myeloid leukæmi.
Ifølge det internationale prognosescoringssystem (IPSS) for MDS har omkring 10 % lav/middelrisiko-1 MDS-patienter svær trombocytopeni (PLT < 30 × 109/L).
Disse patienter har både nedsat trombocyttal og blodpladedysfunktion, hvilket resulterer i en høj risiko for blødning.
I den nye prognostiske score, såsom IPSS-r, anses graden af trombocytopeni som en dårlig prognostisk faktor.
Blodpladetransfusion bruges hovedsageligt til behandling af denne type patienter.
Indikationerne for transfusion omfatter blødningshændelser eller alvorlig reduktion af blodpladetal (< 10 × 109 / L).
Blodpladetransfusion kan dog kun føre til kortvarig blodpladeforhøjelse, mens gentagen transfusion øger muligheden for infektion og ineffektiv blodpladetransfusion.
TPO er en nyopdaget hæmatopoietisk fremmende faktor, som specifikt kan binde til TPO-receptoren på cellen og deltage i reguleringen af proliferation, differentiering, modning og deling af megakaryocyt til dannelse af funktionelle blodplader.
Effekten og sikkerheden af TPO-receptoragonisterne eltrombopag og romiplostim til behandling af trombocytopeni hos patienter med lav/mellem risiko-1 MDS er med succes blevet bekræftet i udenlandske undersøgelser.
Hetrombopag er en ny slags TPO-receptoragonister, som er en meget specifik blodpladestimulerende faktor.
På nuværende tidspunkt er der ingen stor rapport om anvendelsen af Hetrombopag til sådanne patienter.
Formålet med denne undersøgelse er at udforske den kortsigtede og langsigtede terapeutiske effekt og sikkerhed af Hetrombopag på lav/mellem risiko-1 MDS patienter.
Studieoversigt
Status
Ikke rekrutterer endnu
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Forventet)
50
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Bing Han, Docter
- Telefonnummer: +8613601059938
- E-mail: hanbing_li@sina.com
Studiesteder
-
-
-
Beijing, Kina, 100730
- Peking Union Medical College Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
16 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Bekræftet MDS, IPSS lav / mellemrisiko-1
- I de 4 uger før inklusion var den gennemsnitlige værdi af blodplader ≤ 30 × 10e9 / L eller < 50 × 10e9 / L med blødningshændelser
- Patienter med EPO på grund af anæmi og G-CSF på grund af svær neutropeni kan inkluderes, og doseringen ændres ikke under forsøget
- ØKOG 0-2 point
- Kan underskrive informeret samtykke
Ekskluderingskriterier:
- Gravid eller ammende
- IPSS mellemrisiko-2 / højrisiko MDS
- Mere end 5% af myeloblasterne i knoglemarven
- Myelofibrose
- Tidligere transplantation eller ATG-behandling inden for 6 måneder
- Tidligere brug af TPO eller andre TPO-receptoragonister
- Aktiv infektion eller tumor
- Tromboembolisk eller hæmoragisk sygdom
- Alvorlig hjertesygdom, herunder ustabil angina, kongestivt hjertesvigt, arytmi, 1 års historie med myokardieinfarkt
- Baseline lever- og nyrefunktion: ALT/ASL over end 3 gange normal øvre grænse, TBIL over end 2 gange normal øvre grænse og kreatinin over end 2 gange normal øvre grænse
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Eksperimentel: Hetrombopag behandlingsgruppe
stanozolol 2mg tid + Hetrombopag (startet med 5mg/dag og øget med 2,5mg/dag hver 2. uge, hvis trombocyttallet forbliver mindre end 20×10e9/L og reduceret, hvis trombocyttallet når over 150×10e9/L, det maksimale dosis er 15 mg/dag)
|
Hetrombopag vil blive givet startet med 5 mg/dag og øget med 2,5 mg/dag hver 2. uge, hvis trombocyttallet forbliver mindre end 20×10e9/L og reduceret, hvis trombocyttallet når over 150×10e9/L, den maksimale dosis er 15 mg/dag)
Stanozolol ville blive givet 2 mg tid.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
samlet svarprocent på 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
|
Samlet responsrate (ORR) Defineret som antallet af deltagere, der opfyldte kriterierne for enten fuldstændig respons (CR) eller delvis respons (PR) efter 6 måneder
|
6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
procentdel af bivirkninger efter 12 måneder
Tidsramme: 12 måneder
|
procentdelen af bivirkninger vil blive registreret under undersøgelsen og blive beregnet i henhold til CTCAE 5.0 efter 12 måneder
|
12 måneder
|
ISTH-BAT (ISTH blødningsvurderingsværktøj)
Tidsramme: 12 måneder
|
for at vurdere sværhedsgraden af blødning er de foreslåede normale cutoffs henholdsvis >=4 hos voksne mænd, >=6 hos voksne kvinder og >=3 hos børn
|
12 måneder
|
ændring af blodpladetransfusion
Tidsramme: 12 måneder
|
den samlede mængde blodpladetransfusion pr. måned
|
12 måneder
|
starttidspunkt for overordnet respons
Tidsramme: gennem studieafslutning, i gennemsnit 1 år
|
starttid for fuldstændig og delvis respons
|
gennem studieafslutning, i gennemsnit 1 år
|
varigheden af den samlede respons
Tidsramme: gennem studieafslutning, i gennemsnit 1 år
|
i løbet af tid til fuldstændig og delvis respons
|
gennem studieafslutning, i gennemsnit 1 år
|
livskvalitet for MDS-patienter
Tidsramme: 12 måneder
|
livskvalitet for MDS-patienter ved QoL-E spørgeskema (score varierer fra 0 til 100, højere score betyder bedre).
|
12 måneder
|
ændringen af myeloblaster i knoglemarv og perifert blod
Tidsramme: 12 måneder
|
det øgede antal myeloblaster i knoglemarv og perifert blod
|
12 måneder
|
forekomst af progression til højrisiko MDS eller leukæmi
Tidsramme: 12 måneder
|
forekomst af progression til højrisiko MDS eller leukæmi
|
12 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Efterforskere
- Studieleder: Bing Han, Docter, Peking Union Medical College Hospital
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Forventet)
1. oktober 2021
Primær færdiggørelse (Forventet)
1. oktober 2023
Studieafslutning (Forventet)
1. december 2023
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
19. august 2021
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
25. august 2021
Først opslået (Faktiske)
27. august 2021
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
24. september 2021
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
18. september 2021
Sidst verificeret
1. september 2021
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- HBP-MDS-001
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Ja
IPD-planbeskrivelse
protokol, samtykkeformular, kliniske data ville være tilgængelige ved personlig kontakt
IPD-delingstidsramme
10 år
IPD-delingsadgangskriterier
personlig kontakt inklusive e-mails
IPD-deling Understøttende informationstype
- Studieprotokol
- Statistisk analyseplan (SAP)
- Formular til informeret samtykke (ICF)
- Klinisk undersøgelsesrapport (CSR)
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med MDS
-
Assiut UniversityUkendt
-
Groupe Francophone des MyelodysplasiesNovartisUkendt
-
Zhejiang Provincial Hospital of TCMUkendt
-
University Hospital TuebingenRekruttering
-
Montefiore Medical CenterRekrutteringAML | MDSForenede Stater
-
The Second Hospital of Shandong UniversityIkke rekrutterer endnu
-
Groupe Francophone des MyelodysplasiesAstex Pharmaceuticals, Inc.Aktiv, ikke rekrutterende
-
Rigshospitalet, DenmarkRekruttering
-
GWT-TUD GmbHRekruttering
-
M.D. Anderson Cancer CenterRekruttering
Kliniske forsøg med Hetrombopag
-
Jiangsu HengRui Medicine Co., Ltd.Ikke rekrutterer endnuKemoterapi-induceret trombocytopeni
-
Tongji HospitalIkke rekrutterer endnuMyelodysplastiske syndromer
-
Sun Yat-sen UniversityIkke rekrutterer endnuKemoterapi-induceret trombocytopeni
-
Institute of Hematology & Blood Diseases HospitalRekrutteringAllogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation | Hæmatologisk sygdomKina
-
Jiangsu HengRui Medicine Co., Ltd.UkendtPurpura, trombocytopenisk, idiopatiskKina
-
Wuhan Union Hospital, ChinaJiangsu Hengrui Pharmaceutical Co., Ltd.Ikke rekrutterer endnuAplastisk anæmi | Primær immun trombocytopeniKina
-
Peking Union Medical College HospitalIkke rekrutterer endnuLægemiddeleffekt | Aplastisk anæmiKina
-
Jiangsu HengRui Medicine Co., Ltd.AfsluttetBiotilgængelighedsundersøgelseKina
-
Sun Yat-Sen Memorial Hospital of Sun Yat-Sen UniversityIkke rekrutterer endnu
-
Jiangsu HengRui Medicine Co., Ltd.AfsluttetIdiopatisk trombocytopenisk purpuraKina