Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Hetrombopag dla MDS niskiego/pośredniego ryzyka-1 z trombocytopenią

18 września 2021 zaktualizowane przez: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

Skuteczność i bezpieczeństwo stosowania hetrombopagu w leczeniu MDS niskiego/średniego ryzyka-1 z trombocytopenią

Zespół mielodysplastyczny (MDS) jest rodzajem klonalnego guza szpikowego. Głównym objawem jest zmniejszenie trójliniowości krwi z powodu nieefektywnej i nieprawidłowej hematopoezy, z których część może prowadzić do ostrej białaczki szpikowej. Według międzynarodowego systemu punktacji rokowania (IPSS) w przypadku MDS około 10% pacjentów z MDS o niskim/średnim ryzyku-1 ma ciężką trombocytopenię (PLT < 30 × 109/l). Pacjenci ci mają zarówno zmniejszoną liczbę płytek krwi, jak i dysfunkcję płytek krwi, co skutkuje wysokim ryzykiem krwawienia. W nowej skali prognostycznej, takiej jak IPSS-r, stopień małopłytkowości jest uważany za czynnik złego rokowania. Transfuzja płytek krwi jest stosowana głównie w leczeniu tego rodzaju pacjentów. Wskazaniami do transfuzji są krwawienia lub znaczne zmniejszenie liczby płytek krwi (< 10 × 109/l). Jednak transfuzja płytek krwi może prowadzić tylko do krótkotrwałego wzrostu liczby płytek krwi, podczas gdy powtarzane transfuzje zwiększają możliwość infekcji i nieskutecznej transfuzji płytek krwi. TPO jest nowo odkrytym czynnikiem wspomagającym hematopoetykę, który może specyficznie wiązać się z receptorem TPO na komórce i uczestniczyć w regulacji proliferacji, różnicowania, dojrzewania i podziału megakariocytów w celu utworzenia funkcjonalnej płytki krwi. Skuteczność i bezpieczeństwo stosowania agonistów receptora TPO eltrombopagu i romiplostymu w leczeniu małopłytkowości u pacjentów z MDS niskiego/średniego ryzyka 1 zostało pomyślnie potwierdzone w badaniach zagranicznych. Hetrombopag to nowy rodzaj agonistów receptora TPO, który jest wysoce specyficznym czynnikiem stymulującym płytki krwi. Obecnie nie ma obszernego doniesienia na temat stosowania Hetrombopagu u takich pacjentów. Celem tego badania jest zbadanie krótkoterminowego i długoterminowego efektu terapeutycznego i bezpieczeństwa stosowania Hetrombopagu u pacjentów z MDS niskiego/średniego ryzyka-1.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

50

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Chiny
      • Beijing, Chiny, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Potwierdzone MDS, IPSS niskie/średnie ryzyko-1
  2. W okresie 4 tygodni przed włączeniem średnia wartość płytek krwi wynosiła ≤ 30 × 10e9/L lub < 50 × 10e9/L z krwawieniami
  3. Pacjenci z EPO z powodu niedokrwistości i G-CSF z powodu ciężkiej neutropenii mogą być włączeni, a dawkowanie nie ulegnie zmianie podczas badania
  4. ECOG 0-2 punkty
  5. Możliwość podpisania świadomej zgody

Kryteria wyłączenia:

  1. Ciąża lub karmienie piersią
  2. IPSS średniego ryzyka-2 / wysokiego ryzyka MDS
  3. Ponad 5% mieloblastów w szpiku kostnym
  4. Zwłóknienie szpiku
  5. Przebyta transplantacja lub leczenie ATG w ciągu 6 miesięcy
  6. Wcześniejsze stosowanie TPO lub innych agonistów receptora TPO
  7. Aktywna infekcja lub guz
  8. Choroba zakrzepowo-zatorowa lub krwotoczna
  9. Poważna choroba serca, w tym niestabilna dławica piersiowa, zastoinowa niewydolność serca, arytmia, zawał mięśnia sercowego w ciągu 1 roku
  10. Wyjściowa czynność wątroby i nerek: ALT / ASL ponad 3-krotnie powyżej górnej granicy normy, TBIL ponad 2-krotnie powyżej górnej granicy normy i kreatyniny ponad 2-krotnie powyżej górnej granicy normy

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa leczona hetrombopagiem
stanozolol 2 mg trzy razy na dobę + Hetrombopag (rozpoczęte od 5 mg/dobę i zwiększane o 2,5 mg/dobę co 2 tygodnie, jeśli liczba płytek krwi pozostaje poniżej 20×10e9/l i zmniejszane, jeśli liczba płytek przekracza 150×10e9/l, maksymalna dawka wynosi 15 mg/dzień)
Lek: Hetrombopag
Hetrombopag byłby podawany na początku od 5 mg/dobę i zwiększany o 2,5 mg/dobę co 2 tygodnie, jeśli liczba płytek krwi pozostaje poniżej 20×10e9/l i zmniejszany, jeżeli liczba płytek przekracza 150×10e9/l, maksymalna dawka to 15mg/dzień)
Lek: Tabletki Stanozololu
Stanozolol byłby podany 2mg trzy razy na dobę.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
ogólny wskaźnik odpowiedzi po 6 miesiącach
Ramy czasowe: 6 miesiąc
Ogólny wskaźnik odpowiedzi (ORR) zdefiniowany jako liczba uczestników, którzy spełnili kryteria całkowitej odpowiedzi (CR) lub częściowej odpowiedzi (PR) po 6 miesiącach
6 miesiąc

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
odsetek skutków ubocznych po 12 miesiącach
Ramy czasowe: 12 miesięcy
odsetek działań niepożądanych byłby rejestrowany podczas badania i obliczany zgodnie z CTCAE 5.0 po 12 miesiącach
12 miesięcy
ISTH-BAT (narzędzie do oceny krwawienia ISTH)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
w celu oceny ciężkości krwawienia proponowane normalne wartości odcięcia wynoszą odpowiednio >=4 u dorosłych mężczyzn, >=6 u dorosłych kobiet i >=3 u dzieci
12 miesięcy
zmiana transfuzji płytek krwi
Ramy czasowe: 12 miesięcy
całkowitą ilość przetoczonych płytek krwi w ciągu miesiąca
12 miesięcy
czas wystąpienia ogólnej odpowiedzi
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 1 rok
czas wystąpienia całkowitej i częściowej odpowiedzi
do ukończenia studiów, średnio 1 rok
czas trwania ogólnej odpowiedzi
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 1 rok
w czasie dla pełnej i częściowej odpowiedzi
do ukończenia studiów, średnio 1 rok
jakość życia pacjentów z MDS
Ramy czasowe: 12 miesięcy
jakości życia pacjentów z MDS za pomocą kwestionariusza QoL-E (wyniki w zakresie od 0 do 100, wyższe wyniki oznaczają lepsze).
12 miesięcy
zmiana mieloblastów w szpiku kostnym i krwi obwodowej
Ramy czasowe: 12 miesięcy
zwiększona liczba mieloblastów w szpiku kostnym i krwi obwodowej
12 miesięcy
częstości progresji do MDS wysokiego ryzyka lub białaczki
Ramy czasowe: 12 miesięcy
częstości progresji do MDS wysokiego ryzyka lub białaczki
12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Bing Han, Docter, Peking Union Medical College Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)

1 października 2021

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 października 2023

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 grudnia 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 sierpnia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 sierpnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

27 sierpnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 września 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 września 2021

Ostatnia weryfikacja

1 września 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HBP-MDS-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAk

Opis planu IPD

protokół, formularz zgody, dane kliniczne byłyby dostępne po kontakcie osobistym

Ramy czasowe udostępniania IPD

10 lat

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

kontakt osobisty, w tym e-mail

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • Protokół badania
  • Plan analizy statystycznej (SAP)
  • Formularz świadomej zgody (ICF)
  • Raport z badania klinicznego (CSR)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na MDS

Badania kliniczne na Hetrombopag

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Singapore

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj