고위험 MDS에서 복합 데페라시록스, 비타민 D 및 아자시티딘 연구 (GFM-EXVD-AZA)

고위험 MDS 치료에서 협회 Deferasirox -Vitamine D - Azacitidine의 안전성 및 반응률 결정

데페라시록스 엑스자이드:

데페라시록스의 용량은 페리틴 수치에 따라 지정됩니다. 용량 증량은 그룹당 5명의 추가 환자와 함께 1상 동안 예정되어 있습니다.

데페라시록스의 최대 허용 용량은 연구의 2상에 필요할 것입니다.

첫 번째 용량은 포함 시점의 환자의 페리틴 수준에 따라 지정됩니다.

그룹 1에서 페리틴이 >300ng/ml이고 <1000ng/ml인 경우 5 mg/kg/d 그룹 2에서 페리틴이 ≥1000ng/ml인 경우 10 mg/kg/d

그룹 1: 페리틴 300~1000ng/ml:

• 코호트 1: 5mg/kg/일
• 코호트 2: 10mg/kg/일
• 코호트 3: 15mg/kg/일

그룹 2: 페리틴 > 1000ng/ml:

• 코호트 1: 10 mg/kg/일
• 코호트 2: 15mg/kg/d

• 코호트 3: 20mg/kg/d

  5명의 환자가 코호트에 의해 치료될 것이다. 독성이 없는 경우(혈액외 독성 등급 3 또는 4 또는 혈액학적 등급 4), 5명의 추가 환자가 다음 코호트에 포함될 것입니다.

데페라시록스는 모든 연구 기간 동안 1일 1회 투여될 것이다. Uvedose는 모든 연구 기간(100.000 UI 피오).

아자시티딘은 7일 동안 각 주기의 J1에서 J7까지 75 mg/m²/d로 피하 투여됩니다(한 주기는 28일).

1상 및 2상 동안 데페라시록스는 항상 비타민 D 및 아자시티딘과 연관될 것입니다.

환자는 6주기의 치료를 받게 됩니다(진행, 허용할 수 없는 독성 또는 환자의 철회가 발생한 경우 제외). 3주기 및 6주기 후에 치료의 효능을 평가하기 위한 평가가 수행됩니다.

데페라시록스의 용량 조절은 진행의 경우를 제외하고 3주기의 치료 후에 수행되지 않습니다. 6주기 후 CR, PR, 골수 CR 또는 HI 환자는 진행될 때까지 동일한 용량의 데페라시록스로 치료됩니다.