경구 Salbutamol 치료를 받은 선천성 근병증 환자에서 무치료와 비교한 운동기능 검사의 변화 (COMPIS)
COMPIS- 선천성 근병증 중재 연구. 경구 살부타몰을 사용한 공개, 교차, 무작위, 통제 연구
선천성 근병증(CM)은 운동 발달 지연으로 이어질 수 있는 저긴장증 및 비진행성 일반화 근육 약화를 나타내는 대규모 근육 장애 그룹입니다. 20개 이상의 유전자가 CM을 유발할 수 있으며 현재 이 장애에 대한 치료 치료법은 없습니다.
사례 보고서와 소규모 연구에서는 이전에 경구 살부타몰이 근력을 증가시켜 다양한 유형의 선천성 근병증을 가진 피험자에게 도움이 되었다고 보고했습니다. 근육 세포에서 살부타몰의 정확한 효과는 정확히 알려지지 않았지만 단백 동화 효과가 있는 것으로 가정되었습니다. 세포 증식을 증가시키고, 세포사멸을 감소시키고, 단백질 분해를 감소시키고, 단백질 합성을 증가시키는 근육 세포 내부의 상이한 경로를 촉발함으로써.
본 연구의 목적은 매일 경구 살부타몰이 치료를 받지 않은 경우와 비교하여 치료 6개월 후 이러한 환자의 근육 기능과 근력을 증가시킬 수 있는지 평가하는 것입니다.
연구 개요
상태
상세 설명
우리는 매일 경구 살부타몰로 치료받은 선천성 근병증 피험자가 무치료와 비교하여 치료 6개월 후 최소 3점으로 운동 기능 측정 32 테스트(MFM32)에서 증가할 것이라고 가정합니다. 우리는 이 연구를 위해 20명의 피험자의 표본 크기가 필요하다고 계산했습니다.
스웨덴 전역에서 선천성 근병증 피험자를 모집하고 스웨덴 예테보리에 있는 Sahlgrenska 대학 병원에서 연구를 수행할 예정입니다.
피험자는 선천성 근육병증과 일치하는 임상 증상이 있어야 하며 선천성 근육병증을 유발하는 것으로 알려진 유전자에 확인된 돌연변이가 있어야 합니다.
6개월의 스크리닝 기간 후 적격 피험자는 그룹 A와 그룹 B의 두 그룹으로 무작위 배정됩니다. 기간 1 동안 그룹 A는 경구용 살부타몰을 매일 3회 투여하고 그룹 B는 치료를 하지 않습니다. 6개월 후 평가됩니다. 그런 다음 1개월의 워시아웃 기간 후 그룹이 교차하는 기간 2가 시작됩니다. 즉, 그룹 A는 치료를 받지 않고 그룹 B는 경구 살부타몰을 매일 3회 투여합니다.
전체적으로 각 피험자는 19개월 동안 매번 수행되는 동일한 근육 기능 및 강도 테스트 배터리로 5회 평가됩니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 장소
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Västra Götaland
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Gothenburg, Västra Götaland, 스웨덴, 41650
- Sahlgrenska University Hospital
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 법적 보호자/환자 및 환자(해당되는 경우)의 사전 동의서 서명
피험자는 다음과 같이 정의된 선천성 근병증(CM) 진단이 확인되어야 합니다.
- 근육 생검에 대한 병리조직학적 소견과 CM과 일치하는 임상 증상 및 CM과 일치하는 알려진 유전적 돌연변이 또는
- 비특이적 병리조직학적 변화가 있지만 CM과 일치하는 유전적 돌연변이가 알려진 CM과 일치하는 임상 증상
- 최소 6개월 동안의 안정적인 운동 기능 테스트(기준선과 스크리닝 사이)
- 다른 약물을 복용 중인 경우 - 시작 전 최소 6개월 동안 안정적인 용량
- 스크리닝 방문 시 운동 기능 측정 32 검사에서 최소 1점이 (MFM32)입니다.
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- 가임기 여성은 경구 피임약을 복용해야 합니다.
- 지난 2년 동안 ECG 및 2D 심초음파로 심장 평가를 받았고 심장 이상의 징후나 증상이 없었습니다.
제외 기준:
- CM과 일치하는 임상적 증상이 있으나 확증된 유전적 변이는 없고, CM에만 국한되지 않고 다른 질환에서도 볼 수 있는 근육생검상 비특이적 변화만 있는 피험자.
- 6세 미만 30세 이상
- 피험자는 스크리닝 방문 시 MFM32 테스트에서 94점 이상을 받았습니다.
- 피험자는 스웨덴어를 구사하지 못하며 연구에 포함된 테스트를 수행하려면 통역사가 필요합니다.
- 대상자는 하루에 10개비 이상의 담배를 피우거나 작년에 10개비 이상의 담배를 피웠다.
- 피험자는 기관 절개술을 받았습니다.
- 피험자는 스크리닝 시 운동 기능 측정 테스트에서 점수를 받지 못했습니다.
- 피험자는 연구자의 의견에 따라 환자의 운동 기능에 영향을 줄 수 있는 다른 동반 만성 진단을 가지고 있습니다.
- 피험자는 현재 또는 지난 6개월 동안 경구용 코르티코스테로이드를 복용하고 있습니다.
- 피험자는 심전도(ECG)에서 볼 수 있는 부정맥이 있으며 심장 전문의가 확인했습니다.
- 피험자는 초음파에서 확인된 심근병증이 있으며 심장 전문의가 확인함
- 조사자의 의견에 따르면, 피험자는 연구 참여를 방해하는 심각한 행동 및/인지 문제를 가지고 있습니다.
- 피험자는 연구 약물 또는 그 구성 요소에 알레르기가 있거나 과민합니다.
- 이전에 또는 현재 진행 중인 건강 상태, 병력, 신체 소견 또는 안전에 영향을 미칠 수 있는 검사실 이상이 있거나, 치료 및 후속 조치가 올바르게 완료될 가능성이 없거나 조사자의 의견에 따라 연구 결과의 평가를 손상시키는 피험자;
- 피험자는 현재 다른 조사 약물을 복용 중이거나 연구 약물의 첫 번째 투여 전 3개월 이내에 다른 조사 약물을 복용한 적이 있습니다.
- 피험자는 이 연구 기간 동안 다른 연구에 참여할 계획입니다.
- 연구 기간 동안 임신 중이거나 임신할 계획인 가임 연령의 여성 피험자.
- 기준선 방문 1년 전까지 출산한 여성 피험자 및/또는 기준선 방문 1개월 전까지 수유 중인 여성 피험자
- 피험자는 연구가 시작되기 전 마지막 6개월 동안 골절이 있거나 연구 중에 골절이 발생했습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 하나의
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: 치료
이 그룹의 선천성 근병증 환자는 매일 세 번 경구 살부타몰을 투여받습니다.
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6개월 동안 매일 3번 복용
다른 이름들:
6개월 동안 매일 3번 복용
다른 이름들:
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간섭 없음: 무치료
이 그룹의 선천성 근병증 환자는 살부타몰이나 위약을 투여받지 않습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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운동 기능 측정 테스트 32(MFM32)
기간: 19개월
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점수는 0점에서 96점까지의 총점으로 표시되며 점수가 높을수록 운동 기능이 우수함
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19개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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시간 제한 기능 테스트
기간: 19개월 동안 5회 평가
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초
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19개월 동안 5회 평가
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6분 걷기 테스트
기간: 19개월 동안 5회 평가
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속도 계산을 위한 미터/분 및 총 걸은 거리.
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19개월 동안 5회 평가
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손 그립 테스트
기간: 19개월 동안 5회 평가
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파운드로 측정
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19개월 동안 5회 평가
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5연속 9홀 PEG 테스트
기간: 19개월 동안 5회 평가
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초 단위로 측정
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19개월 동안 5회 평가
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휴대용 myometer를 이용한 근력 측정 검사
기간: 19개월 동안 5회 평가
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뉴턴으로 측정
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19개월 동안 5회 평가
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활동 제한 ACTIVLIM- 삶의 질 설문지
기간: 19개월 동안 5회 평가
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총점으로 측정, 최대 0-32점, 점수가 높을수록 활동 제한이 적음
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19개월 동안 5회 평가
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Niklas Darin, M.D, Vastra Gotaland Region
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- COMPIS
- 2019-001147-51 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
IPD 계획 설명
IPD 공유 기간
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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근골격계 질환에 대한 임상 시험
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University of Pennsylvania완전한Intrntl Classification of Diseases, 9th Revision, (ICD-9-CM) 410의 주진단 또는 이차진단 코드가 있는 환자(5번째 숫자가 2인 경우 제외)미국
Salbutamol (Salbutamol Sulfate) 2 Mg 경구 정제에 대한 임상 시험
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Boehringer Ingelheim완전한
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Tampere UniversityFinnish Cultural Foundation; Sigrid Jusélius Foundation; Päivikki and Sakari Sohlberg Foundation... 그리고 다른 협력자들모병