Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Zmiany testów funkcji motorycznych u pacjentów z wrodzoną miopatią leczonych doustnym salbutamolem w porównaniu z brakiem leczenia (COMPIS)

26 maja 2023 zaktualizowane przez: Vastra Gotaland Region

COMPIS — badanie dotyczące interwencji w przypadku wrodzonej miopatii. Otwarte, krzyżowe, randomizowane, kontrolowane badanie z użyciem doustnego salbutamolu

Wrodzona miopatia (CM) to duża grupa zaburzeń mięśniowych, objawiająca się hipotonią i niepostępującym uogólnionym osłabieniem mięśni, co może prowadzić do opóźnienia rozwoju ruchowego. Ponad 20 genów może powodować miopatię mięśniową i obecnie nie ma lekarstwa na to zaburzenie.

Wcześniejsze opisy przypadków i mniejsze badania donosiły, że doustny salbutamol przyniósł korzyści pacjentom z różnymi typami wrodzonych miopatii poprzez zwiększenie ich siły mięśniowej. Dokładny wpływ salbutamolu na komórki mięśniowe nie jest dokładnie znany, ale wysunięto hipotezę, że ma działanie anaboliczne poprzez wyzwalanie różnych szlaków wewnątrz komórek mięśniowych, które zwiększają proliferację komórek, zmniejszają apoptozę, zmniejszają proteolizę i zwiększają syntezę białek.

Celem naszego badania jest ocena, czy codzienny doustny salbutamol może zwiększyć czynność i siłę mięśni u tych pacjentów po 6 miesiącach leczenia, w porównaniu z brakiem leczenia.

Przegląd badań

Status

Rejestracja na zaproszenie

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Stawiamy hipotezę, że pacjenci z wrodzoną miopatią leczeni codziennie doustnym salbutamolem zwiększą swój test funkcji motorycznych 32 (MFM32) o co najmniej 3 punkty po 6 miesiącach leczenia w porównaniu z brakiem leczenia. Obliczyliśmy, że do tego badania potrzebna jest próba o wielkości 20 osób.

Pacjenci z miopatią wrodzoną będą rekrutowani z całej Szwecji, a badanie zostanie przeprowadzone w szpitalu uniwersyteckim Sahlgrenska w Göteborgu w Szwecji.

Pacjenci muszą mieć objawy kliniczne odpowiadające wrodzonej miopatii i mieć zweryfikowaną mutację w genie, o którym wiadomo, że powoduje wrodzoną miopatię.

Po 6-miesięcznym okresie przesiewowym kwalifikujące się osoby zostaną losowo przydzielone do dwóch grup, grupy A i grupy B. W okresie 1 grupa A będzie otrzymywać salbutamol doustnie 3 razy dziennie, a grupa B nie będzie leczona. Zostaną one ocenione po 6 miesiącach. Następnie, po 1-miesięcznym okresie wymywania, rozpocznie się Okres 2, w którym grupy będą się krzyżować, tj. grupa A nie będzie poddawana leczeniu, a grupa B będzie otrzymywać doustnie salbutamol 3 razy dziennie.

W sumie każdy badany będzie oceniany 5 razy w ciągu 19 miesięcy przy użyciu tej samej baterii testów funkcji mięśni i siły wykonywanych za każdym razem.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

20

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Szwecja
    • Västra Götaland
      • Gothenburg, Västra Götaland, Szwecja, 41650
        • Sahlgrenska University Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 lata do 28 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Podpisana świadoma zgoda opiekunów prawnych/pacjentów i pacjenta (w stosownych przypadkach)

  • Pacjent musi mieć potwierdzoną diagnozę wrodzonej miopatii (CM), zdefiniowaną jako:

    • Objawy kliniczne zgodne z miopatią miopatyczną z wynikami badań histopatologicznych z biopsji mięśnia i znaną mutacją genetyczną zgodną z miopatią miopatyczną LUB
    • Objawy kliniczne odpowiadające CM z nieswoistymi zmianami patologicznymi, ale znaną mutacją genetyczną zgodną z CM
  • Stabilne testy funkcji motorycznych przez co najmniej 6 miesięcy (między punktem wyjściowym a badaniem przesiewowym)
  • Jeśli przyjmujesz inne leki – stabilna dawka przez co najmniej 6 miesięcy przed rozpoczęciem
  • Przynajmniej 1 punkt w teście funkcji motorycznej 32 (MFM32) podczas wizyty przesiewowej.

>5-

  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować doustne środki antykoncepcyjne
  • Przeszedł ocenę serca za pomocą EKG i echokardiografii 2D w ciągu ostatnich 2 lat i nie ma oznak ani objawów nieprawidłowości serca.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjent z objawami klinicznymi odpowiadającymi miopatii miopatii, ale bez potwierdzonej mutacji genetycznej i jedynie nieswoistymi zmianami w biopsji mięśnia, które nie ograniczają się tylko do miopatii, ale można je zaobserwować w innych zaburzeniach.
  • Młodsze niż 6 lat i starsze niż 30 lat
  • Badany otrzymuje 94 lub więcej punktów w teście MFM32 podczas wizyty przesiewowej.
  • Badany nie mówi po szwedzku i do wykonania testów zawartych w badaniu potrzebny jest tłumacz.
  • Badany pali więcej niż 10 papierosów dziennie lub palił więcej niż 10 papierosów w ciągu ostatniego roku
  • Tester ma tracheostomię
  • Tester nie otrzymuje żadnych punktów w teście pomiaru funkcji motorycznych podczas badania przesiewowego
  • Pacjent ma inne współistniejące choroby przewlekłe, które zdaniem badacza mogą wpływać na funkcje motoryczne pacjenta
  • Pacjent jest obecnie lub był na doustnych kortykosteroidach w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  • Podmiot ma arytmię widoczną na elektrokardiogramie (EKG), potwierdzoną przez kardiologa
  • Podmiot ma kardiomiopatię widoczną na USG, potwierdzoną przez kardiologa
  • Podmiot ma poważne problemy behawioralne i/poznawcze, które w opinii badacza wykluczają udział w badaniu
  • Badany ma alergię lub nadwrażliwość na badany lek lub którykolwiek z jego składników
  • Uczestnik ma w przeszłości lub obecnie stan chorobowy, historię medyczną, objawy fizykalne lub nieprawidłowości laboratoryjne, które w opinii Badacza mogą mieć wpływ na bezpieczeństwo, sprawiają, że leczenie i obserwacja są mało prawdopodobne, że leczenie i obserwacja zostaną prawidłowo zakończone lub zaburzają ocenę wyników badania;
  • Uczestnik obecnie przyjmuje jakikolwiek inny badany lek lub przyjmował inny badany lek w ciągu 3 miesięcy przed pierwszą dawką badanego leku
  • Badany planuje udział w jakimkolwiek innym badaniu w czasie trwania tego badania.
  • Kobiety w wieku rozrodczym, które są lub planują zajść w ciążę podczas badania.
  • Kobiety, które urodziły do ​​1 roku przed wizytą wyjściową i/lub karmią piersią do 1 miesiąca przed wizytą wyjściową
  • Uczestnik ma złamanie w ciągu ostatnich 6 miesięcy przed rozpoczęciem badania lub nabył złamania podczas badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Pojedynczy

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Leczenie
pacjenci z wrodzoną miopatią w tej grupie będą codziennie otrzymywać doustnie salbutamol, trzy razy dziennie.
Lek: Salbutamol (jako siarczan salbutamolu) 2 mg tabletka doustna
przyjmowane 3 razy dziennie przez 6 miesięcy
Inne nazwy:
  • Tabletki Ventolinu
Lek: Salbutamol Tylko produkt w postaci dawki doustnej
przyjmowane 3 razy dziennie przez 6 miesięcy
Inne nazwy:
  • Syrop doustny Ventolin
Brak interwencji: Brak leczenia
Pacjenci z wrodzoną miopatią w tej grupie nie otrzymają salbutamolu ani placebo.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Test pomiaru funkcji silnika 32 (MFM32)
Ramy czasowe: 19 miesięcy
wynik przedstawiony jako wynik całkowity od 0 do 96 punktów, im wyższy wynik, tym lepsza funkcja motoryczna
19 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
czasowe testy funkcji
Ramy czasowe: 5 ocen w 19 miesięcy
sekundy
5 ocen w 19 miesięcy
6-minutowy test marszu
Ramy czasowe: 5 ocen w 19 miesięcy
metrów/minutę do obliczania prędkości, a także całkowitego przebytego dystansu.
5 ocen w 19 miesięcy
próba chwytu dłoni
Ramy czasowe: 5 ocen w 19 miesięcy
mierzone w funtach
5 ocen w 19 miesięcy
5 kolejnych 9-dołkowych testów PEG
Ramy czasowe: 5 ocen w 19 miesięcy
mierzony w sekundach
5 ocen w 19 miesięcy
badanie miometrii mięśni za pomocą ręcznego miometru
Ramy czasowe: 5 ocen w 19 miesięcy
mierzone w niutonach
5 ocen w 19 miesięcy
Ograniczenie aktywności ACTIVLIM – kwestionariusz jakości życia
Ramy czasowe: 5 ocen w 19 miesięcy
mierzony jako wynik całkowity, 0-32 maks. punktów, im wyższy wynik, tym mniejsze ograniczenie w czynnościach
5 ocen w 19 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vastra Gotaland Region

Śledczy

  • Główny śledczy: Niklas Darin, M.D, Västra götalands region

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

25 października 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 października 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 października 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

29 października 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

30 maja 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 maja 2023

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • COMPIS
  • 2019-001147-51 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

wszystkie indywidualne dane uczestników (IPD), które leżą u podstaw wyników publikacji

Ramy czasowe udostępniania IPD

Dane będą dostępne od 6 miesięcy po publikacji

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Salbutamol (jako siarczan salbutamolu) 2 mg tabletka doustna

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj