다양한 유형의 발달 및 간질성 뇌병증 치료를 위한 펜플루라민: 간질성 및 비간질성 결과를 탐색하는 파일럿 시험 (FENDEEP)
연구 개요
상태
개입 / 치료
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 4단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Ana Rodriguez
- 전화번호: 0034913875250
- 이메일: ensayosepi@neurologiaclinica.es
연구 장소
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Madrid, 스페인, 28034
- 모병
- Hospital Ruber Internacional
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연락하다:
- Ana Rodriguez
- 전화번호: 0034913875250
- 이메일: ensayosepi@neurologiaclinica.es
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수석 연구원:
- Antonio Gil-Nagel, MD PhD.
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부수사관:
- Angel Aledo-Serrano, MD PhD.
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부수사관:
- Rafael Toledano, MD PhD.
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부수사관:
- Irene García-Morales, MD PhD.
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
일반 포함 기준:
- 2세에서 35세 사이의 연령(둘 다 포함).
- 11세 이전에 시작하여 어느 정도의 지적 장애와 관련된 간질 진단.
- 모든 환자는 유전적, 전기 임상적 또는 신경 영상 진단과 일치하는 표현형을 갖게 됩니다.
그룹별 특정 포함 기준:
---그룹 1: 3개월의 기준 기간 동안 매월 최소 4회의 운동 기호학을 동반한 가산 발작이 있는 최소 3가지 항경련제에 실패한 후 통제되지 않는 간질.
- 그룹 1A: 주요 시냅스병증 유전자(SYNGAP1 및 STXBP1)에서 병원성 또는 병원성 변이를 나타내는 유전자 검사를 받은 환자.
- 그룹 1B: 염색체 15[inv-dup (15)]의 병원성 또는 병원성 가능성이 있는 반전 복제를 나타내는 유전자 검사를 받은 환자.
그룹 1C: 피질 발달의 다발성 또는 양측성 기형을 보이는 신경 영상을 가진 환자.
- 그룹 2:
최소 3가지 항경련제에 실패한 후 느린 수면 추적의 최소 50%를 차지하는 간질 활동을 보여주는 기본 비디오-EEG 모니터링을 통한 CSWS(Continuous Spikes and Waves during Sleep) 증후군의 전기 임상 진단.
추가 포함 기준:
또한 모든 피험자는 연구에 등록하기 위해 다음 포함 기준을 모두 충족해야 합니다.
- 피험자는 남성이거나 임신하지 않고 수유 중인 여성입니다. 가임 여성 피험자는 임신 중이거나 모유 수유 중이 아니어야 합니다. 가임 여성 피험자는 스크리닝 시 및 연구 동안 음성 소변 또는 혈청 임신 검사를 받아야 합니다.
- 최소 1개의 병용 항경련제(ASM) 및 최대 4개의 병용 ASM(포함)을 받고 있습니다. 케토제닉 다이어트(KD) 및 미주 신경 자극(VNS)은 허용되지만 총 ASM 수에는 포함되지 않습니다. 발작에 대한 구조 약물은 총 ASM 수에 포함되지 않습니다.
- 간질에 대한 모든 약물 또는 중재(케톤 생성 식이요법 및 미주 신경 자극 포함)는 스크리닝 전 최소 4주 동안 안정적이어야 하며 연구 내내 안정적으로 유지될 것으로 예상됩니다.
- 피험자에게 연구의 성격을 알리고 법적 책임이 있는 부모/보호자로부터 사전 동의를 얻었습니다.
- 피험자는 가능한 경우 IRB(Institutional Review Board)/윤리 위원회 요구 사항에 따라 동의했습니다.
- 피험자의 부모/간병인은 일지 작성, 방문 일정 및 연구 약물 책임을 따를 의지와 능력이 있습니다.
제외 기준
다음 제외 기준 중 하나를 충족하는 피험자는 연구에 등록되지 않습니다.
- 피험자는 펜플루라민 또는 연구 약물의 부형제에 알려진 과민증이 있습니다.
- 피험자는 그룹 1의 경우 비운동 발작(예: 결석)만 있습니다.
- 피험자는 폐동맥 고혈압이 있습니다.
- 피험자는 심혈관 또는 뇌혈관 질환의 현재 또는 과거 병력이 있습니다.
- 피험자는 1개월 이상의 기간 동안 의학적 치료 또는 심리적 치료를 필요로 했던 신경성 식욕부진, 폭식증 또는 우울증의 현재 또는 최근 병력이 있습니다.
- 피험자는 녹내장의 현재 또는 과거 병력이 있습니다.
- 피험자는 중등도 또는 중증의 신장 또는 간 장애가 있습니다.
- 피험자는 다음 중 하나와 병용 요법을 받고 있습니다: 중추 작용 식욕 부진제; 모노아민-옥시다제 억제제; 세로토닌 재흡수 억제를 포함하여 임상적으로 감지할 수 있는 양의 세로토닌 작용제 또는 길항제 특성을 갖는 임의의 중추 작용 화합물; 다른 중추 작용 노르아드레날린 작용제.
- 피험자는 현재 연구용 제품을 받고 있습니다.
- 피험자는 지난 30일 이내에 다른 임상 시험에 참여했습니다(해당 연구의 마지막 예정 방문에서 계산됨).
- 피험자는 자해 또는 타인에게 해를 끼칠 절박한 위험에 처해 있습니다.
- 피험자는 예정된 방문, 약물 투여 계획, 실험실 테스트, 기타 연구 절차 및 연구 제한 사항을 준수할 의지가 없거나 준수할 수 없습니다.
- 피험자는 일반 요양원(즉, 숙련된 간질 치료를 제공하지 않는 시설)에 수용되어 있습니다.
- 피험자는 연구 내내 발작 일지 정보를 제공할 수 있는 신뢰할 수 있는 간병인이 없습니다.
- 피험자는 임상적으로 심각한 심각한 상태를 가지고 있습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: - 그룹 1A.
주요 시냅스병증 유전자(SYNGAP1 및 STXBP1)에 병원성 또는 병원성 가능성이 있는 변이가 나타나는 유전자 검사를 받은 환자
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펜플루라민 투여. 펜플루라민 치료 용량: 스티리펜톨(STP)을 병용하지 않는 경우 0.2~0.7mg/kg/일, 최대 용량: 40mg/일[또는 STP를 병용하는 피험자의 경우 0.5mg/kg/일, 최대 30mg/일]. 투약은 1주일에 0.1mg/일로 시작한 다음 1주일에 0.2mg/kg/일, 그 다음 조사자의 임상 의사 결정으로 최대 0.4, 0.6 또는 0.7mg/kg/일, 최대 0.2 매주 mg/kg/일 증가. 방문: 네 번의 방문이 있습니다. (방문 1) 스크리닝; (방문 2) 치료 개시, +2주; (방문 3, 텔레매틱) +8주; (방문 4) +14주. |
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실험적: 그룹 1B.
15번 염색체의 병원성 또는 병원성 가능성이 있는 역전복을 나타내는 유전자 검사를 받은 환자[inv-dup(15)].
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펜플루라민 투여. 펜플루라민 치료 용량: 스티리펜톨(STP)을 병용하지 않는 경우 0.2~0.7mg/kg/일, 최대 용량: 40mg/일[또는 STP를 병용하는 피험자의 경우 0.5mg/kg/일, 최대 30mg/일]. 투약은 1주일에 0.1mg/일로 시작한 다음 1주일에 0.2mg/kg/일, 그 다음 조사자의 임상 의사 결정으로 최대 0.4, 0.6 또는 0.7mg/kg/일, 최대 0.2 매주 mg/kg/일 증가. 방문: 네 번의 방문이 있습니다. (방문 1) 스크리닝; (방문 2) 치료 개시, +2주; (방문 3, 텔레매틱) +8주; (방문 4) +14주. |
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실험적: 그룹 1C.
대뇌 피질 발달의 다발성 또는 양측 기형을 보여주는 신경 영상 환자.
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펜플루라민 투여. 펜플루라민 치료 용량: 스티리펜톨(STP)을 병용하지 않는 경우 0.2~0.7mg/kg/일, 최대 용량: 40mg/일[또는 STP를 병용하는 피험자의 경우 0.5mg/kg/일, 최대 30mg/일]. 투약은 1주일에 0.1mg/일로 시작한 다음 1주일에 0.2mg/kg/일, 그 다음 조사자의 임상 의사 결정으로 최대 0.4, 0.6 또는 0.7mg/kg/일, 최대 0.2 매주 mg/kg/일 증가. 방문: 네 번의 방문이 있습니다. (방문 1) 스크리닝; (방문 2) 치료 개시, +2주; (방문 3, 텔레매틱) +8주; (방문 4) +14주. |
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실험적: 그룹 2.
최소 3가지 항경련제에 실패한 후 느린 수면 추적의 최소 50%를 차지하는 간질 활동을 보여주는 기본 비디오 EEG 모니터링을 통해 수면 중 연속 스파이크 및 파동(CSWS) 증후군에 대한 전기 임상 진단
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펜플루라민 투여. 펜플루라민 치료 용량: 스티리펜톨(STP)을 병용하지 않는 경우 0.2~0.7mg/kg/일, 최대 용량: 40mg/일[또는 STP를 병용하는 피험자의 경우 0.5mg/kg/일, 최대 30mg/일]. 투약은 1주일에 0.1mg/일로 시작한 다음 1주일에 0.2mg/kg/일, 그 다음 조사자의 임상 의사 결정으로 최대 0.4, 0.6 또는 0.7mg/kg/일, 최대 0.2 매주 mg/kg/일 증가. 방문: 네 번의 방문이 있습니다. (방문 1) 스크리닝; (방문 2) 치료 개시, +2주; (방문 3, 텔레매틱) +8주; (방문 4) +14주. |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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발작 빈도.
기간: 12 개월.
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발작 일기.
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12 개월.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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발작 심각도.
기간: 12 개월.
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Chalfont 발작 심각도 척도(CSSS).
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12 개월.
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행동.
기간: 12 개월.
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실행 기능의 행동 평가 인벤토리.
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12 개월.
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총 운동 기능.
기간: 12 개월.
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총 운동 기능 측정(GMFM).
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12 개월.
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수면 습관.
기간: 12 개월.
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부모가 보고한 아동의 수면 습관 설문지.
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12 개월.
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변화에 대한 전반적인 인상.
기간: 12 개월.
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간병인의 전반적인 변화에 대한 인상.
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12 개월.
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|
변화에 대한 전반적인 인상.
기간: 12 개월.
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임상의 임상적 전반적 변화 인상 - 개선(CDD-CGI-I).
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12 개월.
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삶의 질과 가족에 미치는 영향.
기간: 12 개월.
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PedsQL 4.0.
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12 개월.
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간질 활동
기간: 12 개월.
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12시간 비디오-EEG 모니터링.
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12 개월.
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공동 작업자 및 조사자
협력자
수사관
- 수석 연구원: Antonio Gil-Nagel, MD, PHD, Hospital Ruber Internacional
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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기타 연구 ID 번호
- FENDEEP
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