유전자 치료 후 척추근위축이 있는 소아 참여자의 조기 개입으로 Risdiplam의 효과 및 안전성을 평가하는 연구 (HINALEA 1)
2024년 4월 25일 업데이트: Hoffmann-La Roche
유전자 치료 후 척수근위축 소아 환자의 조기 개입으로 투여된 Risdiplam의 유효성 및 안전성을 평가하는 제IV상 공개 라벨 연구
이것은 이전에 onasemnogene abeparvovec을 투여받은 적이 있는 척수성 근위축증(SMA) 및 2개의 SMN2 사본을 가진 소아 참가자에 대한 조기 개입으로 투여된 risdiplam의 효과 및 안전성을 평가하기 위한 공개 라벨, 단일군, 다기관 임상 연구입니다.
참가자는 유전적으로 SMA 진단을 받은 2세 미만의 어린이입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
28
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Reference Study ID Number: BN44620 https://forpatients.roche.com/
- 전화번호: 888-662-6728 (U.S. Only)
- 이메일: global-roche-genentech-trials@gene.com
연구 장소
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, 미국, 72103
- 모병
- University of Arkansas for Medical Sciences
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 정보에 입각한 동의 시점에 2세 미만
- 5q 상염색체 열성 SMA 진단 확정
- 2개의 SMN2 유전자 카피 존재 확인
- 증상 전 또는 증상 후 onasemnogene abeparvovec 투여
- 등록 전 3개월 이상 7개월 이하의 SMA에 대해 onasemnogene abeparvovec을 투여받았음
- 연구자의 의견으로는 onasemnogene abeparvovec 투여 시점부터 임상적으로 유의한 기능 저하를 경험하지 않았음
제외 기준:
- 연구 치료를 시작하기 전에 연구 요법으로 치료
- onasemnogene abeparvovec 처방 정보에 따라 해결되지 않은 표준 치료 검사실 이상
- 임상 연구 또는 의료 서비스의 일부로 SMN2 표적 안티센스 올리고뉴클레오티드 또는 SMN2 스플라이싱 변형제의 동시 또는 이전 투여
- 침습적 환기 또는 기관절개술이 필요한 경우
- 각성 비침습적 인공호흡이 필요하거나 인공호흡기가 지원되거나 지원되지 않는 각성 저산소혈증(SaO2 <95%)이 있는 경우
- 영양관 존재 및/또는 OrSAT 점수 0
- 지난 2개월 이내에 폐 질환으로 입원했거나 스크리닝 시점에 예정된 입원
- 선별검사 전 1개월 이내에 입원을 요하는 주요 질환 또는 선별검사 전 1주일 이내의 발열성 질환 및 초회 투여까지.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 리스디플람
참가자는 72주(치료 기간) 동안 1일 1회 risdiplam을 구두로 투여받게 됩니다.
등록된 각 참가자에 대해 총 120주(약 2.5년)의 연구 기간 동안 치료 기간 이후 1년의 치료 연장 기간이 뒤따릅니다.
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참가자는 현재 승인된 복용량으로 구두로 risdiplam을 받게 됩니다.
용량은 체중과 연령에 맞게 조절해야 합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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Risdiplam 치료 72주에서 Bayley 영유아 발달 - 제3판(BSID-III) 총 운동 점수의 원시 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 72주차
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기준선, 72주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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부작용이 있는 참가자의 비율
기간: 최대 120주
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최대 120주
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심각한 부작용이 발생한 참가자의 비율
기간: 최대 120주
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최대 120주
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이상사례로 인해 치료를 중단한 참가자의 비율
기간: 최대 120주
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최대 120주
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기타 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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리스디플람 치료 72주 및 시간 경과에 따른 구강 및 삼키는 능력 도구(OrSAT)로 측정한 구근/삼키기 기능 평가의 기준선 대비 변화
기간: 기준선부터 120주차까지
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기준선부터 120주차까지
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리스디플람 치료 72주차 및 시간 경과에 따른 소아 기능적 경구 섭취 척도(p-FOIS)로 측정한 삼킴 기능 평가의 변화
기간: 기준선부터 120주차까지
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기준선부터 120주차까지
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리스디플람 치료 72주 및 시간 경과에 따른 피바디 발달 운동 척도 제3판(PDMS-3)으로 측정한 총 운동 지수가 80-109 사이인 참가자의 비율
기간: 기준선부터 120주차까지
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기준선부터 120주차까지
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리스디플람 치료 72주차 및 시간 경과에 따라 PDMS-3으로 측정한 미세 운동 지수가 80-109인 참가자의 비율
기간: 기준선부터 120주차까지
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기준선부터 120주차까지
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리스디플람 치료 72주 및 시간 경과에 따른 세계보건기구(WHO) 운동 마일스톤 달성의 변화
기간: 기준선부터 120주차까지
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기준선부터 120주차까지
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CGI-C(Clinical Global Impression of Change)로 평가한 호흡기 질환이 개선되거나 변화가 없는 참가자의 비율
기간: 사건 후 10일차 및 20일차(최대 120주차)의 호흡기 사건에 따라
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사건 후 10일차 및 20일차(최대 120주차)의 호흡기 사건에 따라
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리스디플람 치료 72주차 및 시간 경과에 따른 체중 대비 연령 정상 범위의 3번째 백분위수 내에 있는 참가자의 비율
기간: 기준선부터 120주차까지
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기준선부터 120주차까지
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리스디플람 치료 72주차 및 시간 경과에 따른 신장/키 대 연령 정상 범위의 3번째 백분위수 내에 있는 참가자의 비율
기간: 기준선부터 120주차까지
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기준선부터 120주차까지
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리스디플람 치료 72주차 및 시간 경과에 따른 체중 대 신장/키 정상 범위의 3번째 백분위수 내에 있는 참가자의 비율
기간: 기준선부터 120주차까지
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기준선부터 120주차까지
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72주 리스디플람 치료 기간 및 시간 경과에 따른 호흡기 관련 입원 건수
기간: 최대 120주
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최대 120주
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Risdiplam 치료 중 시간 경과에 따른 BSID-III 총 운동 점수의 원시 점수 기준선 대비 변화
기간: 기준선부터 120주차까지
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기준선부터 120주차까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
2024년 4월 29일
기본 완료 (추정된)
2027년 1월 31일
연구 완료 (추정된)
2028년 3월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 5월 8일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 5월 8일
처음 게시됨 (실제)
2023년 5월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2024년 4월 26일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 4월 25일
마지막으로 확인됨
2024년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- BN44620
- 2023-504508-26-00 (레지스트리 식별자: EU CT number)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
IPD 계획 설명
이 임상 시험은 소수의 참여자 코호트에서 희귀 유전 질환의 치료를 평가합니다.
참가자 개인 정보/기밀성을 보호하고 유지하기 위해 데이터를 공유할 계획이 없습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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근위축, 척추에 대한 임상 시험
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Rennes University Hospital완전한