Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus, jossa arvioidaan risdiplaamin tehokkuutta ja turvallisuutta varhaisena hoitona lapsille, joilla on selkärangan lihasatrofia geeniterapian jälkeen (HINALEA 1)

tiistai 4. kesäkuuta 2024 päivittänyt: Hoffmann-La Roche

IV vaiheen avoin tutkimus, jossa arvioidaan risdiplaamin tehokkuutta ja turvallisuutta varhaisena hoitona lapsipotilaille, joilla on selkärangan lihasatrofia geeniterapian jälkeen

Tämä on avoin, yksihaarainen, monikeskuskliininen tutkimus, jossa arvioidaan risdiplaamin tehokkuutta ja turvallisuutta varhaisena interventiona lapsille, joilla on spinaalinen lihasatrofia (SMA) ja 2 SMN2-kopiota, jotka ovat aiemmin saaneet onasemnogeeniabeparvovekia. Osallistujat ovat alle 2-vuotiaita lapsia, joilla on geneettisesti diagnosoitu SMA.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

28

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72103
        • Rekrytointi
        • University of Arkansas for Medical Sciences

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • < 2-vuotias tietoisen suostumuksen ajankohtana
  • Vahvistettu diagnoosi 5q-autosomaalinen resessiivinen SMA
  • Vahvistettu kahden SMN2-geenikopion läsnäolo
  • Onasemnogeenin abeparvovekin anto pre-oireisesti tai jälkisymptomaattisesti
  • on saanut onasemnogene abeparvovec -hoitoa SMA:n vuoksi vähintään 3 kuukautta, mutta enintään 7 kuukautta ennen ilmoittautumista
  • ei ole tutkijan näkemyksen mukaan kokenut kliinisesti merkittävää toiminnan heikkenemistä onasemnogeenin abeparvovekin antamisen jälkeen

Poissulkemiskriteerit:

  • Hoito tutkimushoidolla ennen tutkimushoidon aloittamista
  • Kaikki ratkaisemattomat laboratorion poikkeamat onasemnogeenin abeparvovec-lääkemääräystietojen mukaan
  • SMN2-kohdistavan antisense-oligonukleotidin tai SMN2-silmukointimuuntajan samanaikainen tai aiempi antaminen joko kliinisessä tutkimuksessa tai osana lääketieteellistä hoitoa
  • Vaatii invasiivista ventilaatiota tai trakeostomiaa
  • Vaatii hereillä ei-invasiivista ventilaatiota tai hereillä olevaa hypoksemiaa (SaO2 <95 %) hengityslaitteen tuella tai ilman
  • Ruokintaletkun läsnäolo ja/tai OrSAT-pistemäärä 0
  • Sairaalahoito keuhkotapahtuman vuoksi viimeisen 2 kuukauden aikana tai mikä tahansa suunniteltu sairaalahoito seulonnan aikana
  • Mikä tahansa vakava sairaus, joka vaatii sairaalahoitoa 1 kuukauden sisällä ennen seulontatutkimusta tai kuumeinen sairaus 1 viikon sisällä ennen seulontaa ja ensimmäiseen annokseen saakka.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Risdiplam
Osallistujat saavat risdiplaamia suun kautta kerran päivässä 72 viikon ajan (hoitojakso). Hoitojaksoa seuraa 1 vuoden hoidon jatkojakso, jonka kokonaiskesto on 120 viikkoa (noin 2,5 vuotta) jokaiselle osallistujalle.
Lääke: risdiplamia
Osallistujat saavat risdiplaamia suun kautta tällä hetkellä hyväksytyllä annoksella. Annos tulee mukauttaa painon ja iän mukaan.
Muut nimet:
  • RO7034067

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta Bayley-asteikkojen vauvojen ja taaperoiden kehityksen raakapisteissä - Kolmas painos (BSID-III) bruttomotorinen pistemäärä 72 viikon Risdiplam-hoidon jälkeen
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 72
Perustaso, viikko 72

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on haittatapahtumia
Aikaikkuna: Jopa 120 viikkoa
Jopa 120 viikkoa
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on vakavia haittatapahtumia
Aikaikkuna: Jopa 120 viikkoa
Jopa 120 viikkoa
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden hoito keskeytettiin haittatapahtumien vuoksi
Aikaikkuna: Jopa 120 viikkoa
Jopa 120 viikkoa

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta bulbar/nielemistoimintojen arvioinnissa suun ja nielemiskykytyökalulla (OrSAT) mitattuna 72 viikon Risdiplam-hoidon jälkeen ja yli ajan
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 120 asti
Perustasosta viikkoon 120 asti
Muutos nielemistoimintojen arvioinnissa mitattuna lasten funktionaalisella oraalisen saantiasteikolla (p-FOIS) 72 viikon Risdiplam-hoidon jälkeen ja ajan kuluessa
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 120 asti
Perustasosta viikkoon 120 asti
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden bruttomotorinen indeksi on välillä 80-109 mitattuna Peabody Developmental Motor Scale -asteikolla, kolmas painos (PDMS-3) 72 viikon Risdiplam-hoidon jälkeen ja yli ajan
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 120 asti
Perustasosta viikkoon 120 asti
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden hienomotorinen indeksi on välillä 80-109 PDMS-3:lla mitattuna 72 viikon Risdiplam-hoidon jälkeen ja yli ajan
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 120 asti
Perustasosta viikkoon 120 asti
Muutos Maailman terveysjärjestön (WHO) motorisissa virstanpylväissä 72 viikon Risdiplam-hoidon jälkeen ja ajan mittaan
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 120 asti
Perustasosta viikkoon 120 asti
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden hengitystiesairaus on parantunut tai ei ole muuttunut kliinisen globaalin muutoksen vaikutuksen (CGI-C) mukaan
Aikaikkuna: Hengitystapahtuman mukaan tapahtuman jälkeisenä päivänä 10 ja päivänä 20 (viikolle 120 asti)
Hengitystapahtuman mukaan tapahtuman jälkeisenä päivänä 10 ja päivänä 20 (viikolle 120 asti)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka ovat painon ja iän normaalin 3. prosentin sisällä 72 viikon risdiplamihoidon jälkeen ja yli ajan
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 120 asti
Perustasosta viikkoon 120 asti
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka ovat 3. persentiilin sisällä normaalista pituuden/pituuden ja iän välillä 72 viikon Risdiplam-hoidon jälkeen ja yli ajan
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 120 asti
Perustasosta viikkoon 120 asti
Prosenttiosuus osallistujista, jotka ovat 3. persentiilillä normaalista paino-pituus/pituus vaihteluvälistä 72 viikon Risdiplam-hoidon jälkeen ja yli ajan
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 120 asti
Perustasosta viikkoon 120 asti
Hengitykseen liittyvien sairaalahoitojen määrä 72 viikon Risdiplam-hoidon aikana ja ajan kuluessa
Aikaikkuna: Jopa 120 viikkoa
Jopa 120 viikkoa
Muutos lähtötasosta BSID-III:n bruttomoottoripisteiden raakapisteissä ajan mittaan Risdiplam-hoidon aikana
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 120 asti
Perustasosta viikkoon 120 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Hoffmann-La Roche

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 30. toukokuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 31. tammikuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 31. maaliskuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 8. toukokuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 8. toukokuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 17. toukokuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 5. kesäkuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 4. kesäkuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. kesäkuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • BN44620
  • 2023-504508-26-00 (Rekisterin tunniste: EU CT number)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

Tässä kliinisessä tutkimuksessa arvioidaan harvinaisen geneettisen sairauden hoitoa pienessä kohortissa osallistujia. Tietoja ei ole tarkoitus jakaa osallistujien yksityisyyden/luottamuksellisuuden suojaamiseksi ja ylläpitämiseksi.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Selkärangan lihasatrofia

Kliiniset tutkimukset risdiplamia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa