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Une étude évaluant l'efficacité et l'innocuité du Risdiplam administré comme intervention précoce chez les participants pédiatriques atteints d'amyotrophie spinale après une thérapie génique (HINALEA 1)

29 mars 2024 mis à jour par: Hoffmann-La Roche

Une étude ouverte de phase IV évaluant l'efficacité et l'innocuité du risdiplam administré en tant qu'intervention précoce chez des patients pédiatriques atteints d'amyotrophie spinale après thérapie génique

Il s'agit d'une étude clinique ouverte, à un seul bras et multicentrique visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité du risdiplam administré en tant qu'intervention précoce chez des participants pédiatriques atteints d'amyotrophie spinale (SMA) et 2 copies de SMN2 qui ont déjà reçu de l'onasemnogene abeparvovec. Les participants sont des enfants de < 2 ans diagnostiqués génétiquement avec SMA.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

28

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72103
        • Recrutement
        • University of Arkansas for Medical Sciences

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • < 2 ans au moment du consentement éclairé
  • Diagnostic confirmé de SMA 5q-autosomique récessif
  • Présence confirmée de deux copies du gène SMN2
  • Administration d'onasemnogene abeparvovec en pré-symptomatique ou en post-symptomatique
  • A reçu de l'onasemnogene abeparvovec pour SMA pas moins de 3 mois, mais pas plus de 7 mois, avant l'inscription
  • N'a, de l'avis de l'investigateur, pas connu de déclin cliniquement significatif de la fonction à partir du moment de l'administration d'onasemnogene abeparvovec

Critère d'exclusion:

  • Traitement par thérapie expérimentale avant le début du traitement à l'étude
  • Toute anomalie de laboratoire de référence non résolue selon les informations de prescription de l'onasemnogene abeparvovec
  • Administration concomitante ou antérieure d'un oligonucléotide antisens ciblant SMN2 ou d'un modificateur d'épissage SMN2 soit dans une étude clinique, soit dans le cadre de soins médicaux
  • Nécessitant une ventilation invasive ou une trachéotomie
  • Nécessitant une ventilation non invasive à l'état de veille ou présentant une hypoxémie à l'état de veille (SaO2 < 95 %) avec ou sans assistance respiratoire
  • Présence d'une sonde d'alimentation et/ou d'un score OrSAT de 0
  • Hospitalisation pour un événement pulmonaire au cours des 2 derniers mois, ou toute hospitalisation prévue au moment du dépistage
  • Toute maladie grave nécessitant une hospitalisation dans le mois précédant l'examen de dépistage ou toute maladie fébrile dans la semaine précédant le dépistage et jusqu'à l'administration de la première dose.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Risdiplam
Les participants recevront du risdiplam par voie orale une fois par jour pendant 72 semaines (période de traitement). La période de traitement sera suivie d'une période de prolongation de traitement d'un an pour une durée totale de l'étude de 120 semaines (environ 2,5 ans) pour chaque participant inscrit.
Médicament: risdiplam
Les participants recevront du risdiplam par voie orale à la dose actuellement approuvée. La posologie doit être adaptée au poids et à l'âge.
Autres noms:
  • RO7034067

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Changement par rapport à la ligne de base du score brut des échelles de Bayley du développement du nourrisson et du tout-petit - Troisième édition (BSID-III) Score de motricité globale à 72 semaines de traitement par Risdiplam
Délai: Ligne de base, semaine 72
Ligne de base, semaine 72

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Pourcentage de participants présentant des événements indésirables
Délai: Jusqu'à 120 semaines
Jusqu'à 120 semaines
Pourcentage de participants présentant des événements indésirables graves
Délai: Jusqu'à 120 semaines
Jusqu'à 120 semaines
Pourcentage de participants ayant arrêté le traitement en raison d'événements indésirables
Délai: Jusqu'à 120 semaines
Jusqu'à 120 semaines

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Délai
Changement par rapport à la valeur initiale de l'évaluation de la fonction bulbaire/de déglutition telle que mesurée par l'outil des capacités orales et de déglutition (OrSAT) à 72 semaines de traitement par Risdiplam et au fil du temps
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 120
De la ligne de base jusqu'à la semaine 120
Modification de l'évaluation de la fonction de déglutition telle que mesurée par l'échelle d'apport oral fonctionnel pédiatrique (p-FOIS) à 72 semaines de traitement par Risdiplam et au fil du temps
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 120
De la ligne de base jusqu'à la semaine 120
Pourcentage de participants ayant un indice moteur global compris entre 80 et 109, tel que mesuré par l'échelle motrice de développement Peabody, troisième édition (PDMS-3) à 72 semaines de traitement par Risdiplam et au fil du temps
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 120
De la ligne de base jusqu'à la semaine 120
Pourcentage de participants avec un indice de motricité fine compris entre 80 et 109 tel que mesuré par le PDMS-3 à 72 semaines de traitement par Risdiplam et au fil du temps
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 120
De la ligne de base jusqu'à la semaine 120
Changement dans l'atteinte des jalons moteurs de l'Organisation mondiale de la santé (OMS) après 72 semaines de traitement par Risdiplam et au fil du temps
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 120
De la ligne de base jusqu'à la semaine 120
Pourcentage de participants présentant une amélioration ou aucun changement de la maladie respiratoire, tel qu'évalué par l'impression clinique globale du changement (CGI-C)
Délai: Selon l'événement respiratoire au jour 10 et au jour 20 après l'événement (jusqu'à la semaine 120)
Selon l'événement respiratoire au jour 10 et au jour 20 après l'événement (jusqu'à la semaine 120)
Pourcentage de participants dans le 3e centile de la fourchette normale pour le poids par rapport à l'âge à 72 semaines de traitement par Risdiplam et au fil du temps
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 120
De la ligne de base jusqu'à la semaine 120
Pourcentage de participants dans le 3e centile de la plage normale pour la longueur/taille par rapport à l'âge à 72 semaines de traitement par Risdiplam et au fil du temps
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 120
De la ligne de base jusqu'à la semaine 120
Pourcentage de participants dans le 3e centile de la plage normale pour le poids/longueur/taille à 72 semaines de traitement par Risdiplam et au fil du temps
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 120
De la ligne de base jusqu'à la semaine 120
Nombre d'hospitalisations d'origine respiratoire pendant le traitement Risdiplam de 72 semaines et au fil du temps
Délai: Jusqu'à 120 semaines
Jusqu'à 120 semaines
Changement par rapport à la ligne de base du score brut du score moteur global BSID-III au fil du temps sous traitement Risdiplam
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 120
De la ligne de base jusqu'à la semaine 120

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Hoffmann-La Roche

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

29 avril 2024

Achèvement primaire (Estimé)

31 janvier 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 mars 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 mai 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

8 mai 2023

Première publication (Réel)

17 mai 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

1 avril 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

29 mars 2024

Dernière vérification

1 mars 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • BN44620
  • 2023-504508-26-00 (Identificateur de registre: EU CT number)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

Cet essai clinique évalue le traitement d'une maladie génétique rare dans une petite cohorte de participants. Aucune donnée n'est prévue pour être partagée afin de protéger et de maintenir la vie privée/confidentialité des participants.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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