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Uno studio che valuta l'efficacia e la sicurezza del risdiplam somministrato come intervento precoce nei partecipanti pediatrici con atrofia muscolare spinale dopo terapia genica (HINALEA 1)

25 aprile 2024 aggiornato da: Hoffmann-La Roche

Uno studio di fase IV in aperto che valuta l'efficacia e la sicurezza del risdiplam somministrato come intervento precoce in pazienti pediatrici con atrofia muscolare spinale dopo terapia genica

Questo è uno studio clinico in aperto, a braccio singolo, multicentrico per valutare l'efficacia e la sicurezza di risdiplam somministrato come intervento precoce in partecipanti pediatrici con atrofia muscolare spinale (SMA) e 2 copie di SMN2 che hanno ricevuto in precedenza onasemnogene abeparvovec. I partecipanti sono bambini di età < 2 anni con diagnosi genetica di SMA.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

28

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72103
        • Reclutamento
        • University of Arkansas for Medical Sciences

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • <2 anni di età al momento del consenso informato
  • Diagnosi confermata di SMA 5q-autosomica recessiva
  • Presenza confermata di due copie del gene SMN2
  • Somministrazione di onasemnogene abeparvovec pre-sintomaticamente o post-sintomaticamente
  • Ha ricevuto onasemnogene abeparvovec per SMA non meno di 3 mesi, ma non più di 7 mesi, prima dell'arruolamento
  • A giudizio dello sperimentatore, non ha manifestato un declino clinicamente significativo della funzione dal momento della somministrazione di onasemnogene abeparvovec

Criteri di esclusione:

  • Trattamento con terapia sperimentale prima dell'inizio del trattamento in studio
  • Eventuali anomalie di laboratorio standard di cura irrisolte secondo le informazioni sulla prescrizione di onasemnogene abeparvovec
  • Somministrazione concomitante o precedente di un oligonucleotide antisenso mirato a SMN2 o di un modificatore di splicing SMN2 in uno studio clinico o come parte di cure mediche
  • Richiede ventilazione invasiva o tracheostomia
  • Necessita di ventilazione non invasiva da sveglio o con ipossiemia da sveglio (SaO2 <95%) con o senza supporto ventilatorio
  • Presenza di sondino di alimentazione e/o punteggio OrSAT pari a 0
  • Ricovero per evento polmonare negli ultimi 2 mesi o qualsiasi ricovero programmato al momento dello screening
  • Qualsiasi malattia grave che richieda il ricovero in ospedale entro 1 mese prima dell'esame di screening o qualsiasi malattia febbrile entro 1 settimana prima dello screening e fino alla prima somministrazione della dose.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Risdiplam
I partecipanti riceveranno risdiplam per via orale una volta al giorno per 72 settimane (periodo di trattamento). Il Periodo di trattamento sarà seguito da un Periodo di estensione del trattamento di 1 anno per una durata totale dello studio di 120 settimane (circa 2,5 anni) per ciascun partecipante arruolato.
Droga: risdiplam
I partecipanti riceveranno risdiplam per via orale alla dose attualmente approvata. La dose deve essere adattata al peso e all'età.
Altri nomi:
  • RO7034067

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nel punteggio grezzo delle Scale Bayley dello sviluppo infantile e infantile - Terza edizione (BSID-III) del punteggio motorio lordo a 72 settimane di trattamento con Risdiplam
Lasso di tempo: Basale, settimana 72
Basale, settimana 72

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con eventi avversi
Lasso di tempo: Fino a 120 settimane
Fino a 120 settimane
Percentuale di partecipanti con eventi avversi gravi
Lasso di tempo: Fino a 120 settimane
Fino a 120 settimane
Percentuale di partecipanti con interruzione del trattamento a causa di eventi avversi
Lasso di tempo: Fino a 120 settimane
Fino a 120 settimane

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nella valutazione della funzione bulbare/deglutitiva misurata mediante lo strumento Oral and Swallowing Abilities Tool (OrSAT) a 72 settimane di trattamento con Risdiplam e nel tempo
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 120
Dal basale fino alla settimana 120
Variazione della valutazione della funzione di deglutizione misurata mediante la Pediatric Functional Oral Intake Scale (p-FOIS) a 72 settimane di trattamento con Risdiplam e nel tempo
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 120
Dal basale fino alla settimana 120
Percentuale di partecipanti con un indice motorio lordo compreso tra 80 e 109 misurato dalla Peabody Developmental Motor Scale, terza edizione (PDMS-3) a 72 settimane di trattamento con Risdiplam e nel tempo
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 120
Dal basale fino alla settimana 120
Percentuale di partecipanti con un indice motorio fine compreso tra 80 e 109, misurato dal PDMS-3 a 72 settimane di trattamento con Risdiplam e nel tempo
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 120
Dal basale fino alla settimana 120
Variazione nel raggiungimento del traguardo motorio raggiunto dall’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) a 72 settimane di trattamento con Risdiplam e nel tempo
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 120
Dal basale fino alla settimana 120
Percentuale di partecipanti con miglioramento o nessun cambiamento nella malattia respiratoria valutata dall'impressione clinica globale del cambiamento (CGI-C)
Lasso di tempo: Come per l'evento respiratorio il giorno 10 e il giorno 20 post-evento (fino alla settimana 120)
Come per l'evento respiratorio il giorno 10 e il giorno 20 post-evento (fino alla settimana 120)
Percentuale di partecipanti entro il 3° percentile dell'intervallo normale per peso/età a 72 settimane di trattamento con Risdiplam e nel tempo
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 120
Dal basale fino alla settimana 120
Percentuale di partecipanti entro il 3° percentile dell'intervallo normale per lunghezza/altezza-età a 72 settimane di trattamento con Risdiplam e nel tempo
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 120
Dal basale fino alla settimana 120
Percentuale di partecipanti entro il 3° percentile dell'intervallo normale per peso-lunghezza/altezza a 72 settimane di trattamento con Risdiplam e nel tempo
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 120
Dal basale fino alla settimana 120
Numero di ricoveri per patologie respiratorie durante il trattamento con Risdiplam di 72 settimane e nel tempo
Lasso di tempo: Fino a 120 settimane
Fino a 120 settimane
Variazione rispetto al basale del punteggio grezzo del punteggio motorio lordo BSID-III nel tempo durante il trattamento con Risdiplam
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 120
Dal basale fino alla settimana 120

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

29 aprile 2024

Completamento primario (Stimato)

31 gennaio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

31 marzo 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 maggio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 maggio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

17 maggio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BN44620
  • 2023-504508-26-00 (Identificatore di registro: EU CT number)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

Questo studio clinico valuta il trattamento di una rara malattia genetica in una piccola coorte di partecipanti. Nessun dato è previsto per essere condiviso al fine di proteggere e mantenere la privacy/riservatezza dei partecipanti.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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