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FET 융합 종양의 Lurbinectedin (LiFFT)

2026년 3월 26일 업데이트: Children's Hospital of Philadelphia

FET-융합 종양(LIFFT)의 루르비넥테딘

이 연구의 목적은 루비넥딘("연구 약물")이라는 약물이 유잉 육종을 포함하여 재발성 또는 재발성 고형 종양 환자를 치료하는 데 안전하고 효과적인지 알아내는 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구에서 연구자들은 FET(FUS, EWRS1(Ewing Sarcoma Breakpoint Region 1), TATA-Box-Binding Protein Associated Factor 15(TAF15))에 대한 표적 치료제로서 루비넥딘의 활성을 테스트할 것입니다. 유잉 육종은 유잉 육종-친구 백혈병 통합 1 전사 인자(EWS-FLI1)에 의해 유발됩니다. Lurbinectedin은 전임상 모델에서 EWS-FLI1 및 Ewing Sarcoma-Wilms' Tumor Gene 1(EWS-WT1)을 억제하는 것으로 나타났습니다. 따라서 이 연구의 목표는 Lurbinectedin이 EWS-FLI1, EWS-WT1 또는 기타 FET 융합 단백질을 억제하여 환자의 종양 반응을 유도할 수 있는지 확인하는 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

63

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

  • 이름: Theodore Laetsch, MD
  • 전화번호: 267-425-5544
  • 이메일: LAETSCHT@chop.edu

연구 연락처 백업

  • 이름: Meghan Donnelly
  • 전화번호: 267-426-9343
  • 이메일: 22DT011@CHOP.EDU

연구 장소

  • 미국
    • California
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국, 52242
        • 모병
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
        • 연락하다:
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Jenna Gedminas, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02215
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
        • 모병
        • University of Michigan
        • 수석 연구원:
          • Rashmi Chugh, MD
        • 연락하다:
        • 연락하다:
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10065
        • 모병
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Julia Glade Bender, MD
        • 연락하다:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • 모병
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • 연락하다:
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 연령 ≥ 10세.
  2. 1상: 1차 요법에 실패한 재발성 또는 재발성 고형 종양의 조직학적으로 확인된 진단. 환자는 차세대 시퀀싱, 중합효소 연쇄 반응(PCR) 또는 FISH(Fluorescence in situ hybridization)에 의해 문서화된 알려진 FET 융합(EWSR1, FUS 또는 TAF15를 포함하는 융합)을 가지고 있어야 합니다. EWS-FLI1을 사용한 유잉 육종의 조직학적 진단을 받은 환자는 용량 증량에 적합하지만 탐색적 코호트에는 적합하지 않습니다. 유윙 육종 및 대체 FET-ETS 융합(EWS-ERG, EWS-ETV1, EWS-ETV4, EWS-FEV, FUS-ERG, FUS-FEV를 포함하되 이에 국한되지 않음)이 있는 환자는 탐색 코호트에 적합합니다.
  3. 2상: EWS-FLI1 융합 및 중단점의 중앙 확인을 위한 FISH 및 이용 가능한 조직에 의해 확인된 차세대 시퀀싱 또는 PCR 또는 EWSR1 재배열에 의한 EWS-FLI1 융합 및 중단점의 확인으로 1차 요법에 실패한 재발성 또는 재발된 유잉 육종의 조직학적으로 확인된 진단 및 중단점.
  4. Eastern Cooperative Oncology Group(ECOG) 수행 상태 0-2(16세 이상) 또는 Lansky 60세 이상(16세 미만).
  5. 질병 상태(기준선 이미징은 연구 치료 1일차 28일 이내에 수행해야 함): RECIST 1.1에 정의된 CT 또는 MRI에서 측정 가능한 질병의 최소 한 부위 또는 이전에 없었던 질병 부위가 최소 한 군데 있는 평가 가능한 질병 방사.

  6. 아래에 설명된 장기 기능 요구 사항을 충족합니다.

    1. 간:

      알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) ≤ 정상 상한치의 2.5배. 이 연구의 목적을 위해 ALT의 정상 상한은 45 U/L입니다. Aspartate aminotransferase(AST) ≤ 정상 상한치의 2.5배. 이 연구의 목적을 위해 AST에 대한 정상 상한은 50 U/L입니다. 총 빌리루빈 ≤ 1.5X 기관 정상 상한치. 단, 빌리루빈 수치가 기관 정상 상한치의 3배 미만이어야 하는 길버트 증후군 환자는 예외입니다.

    2. 신장:

      크레아티닌 계산된 크레아티닌 청소율(18세 미만 환자의 경우 Schwartz 방정식 및 18세 이상 환자의 경우 Cockroft-Gault 공식(부록 B)에 따름) 또는 방사성 핵종 사구체 여과율(GFR) ≥ 50 mL/min /m2 또는 아래 값의 연령/성별 이하의 혈청 크레아티닌:

      연령 최대 혈청 크레아티닌(mg/dL) 남성 여성 10~13세 미만 1.2 1.2 13~16세 미만 1.5 1.4

      16세 이상 1.7 1.4

    3. 골수:

      절대 호중구 수(ANC) ≥ 1,000/µL(속효성 약물(예: filgrastim) 및 지속성 약물(예: peg-filgrastim)) 혈소판 수(PLT) ≥ 100,000/µL(선별 검사실 이전 7일 이내에 혈소판 수혈 없음) 골수 관련 병력이 있는 환자는 기준선에서 양측 골수 흡인 및 생검을 받아야 합니다. 골수 질환이 있는 피험자는 위의 혈액학적 요구 사항을 충족하고 적혈구 또는 혈소판 수혈에 불응성인 것으로 알려지지 않은 한 자격이 있습니다.

    4. 심장병 환자:

    크레아틴 포스포키나제 ≤ 2.5 x 제도적 정상 상한, 좌심실 박출률 또는 제도적 기준당 단축률 ≥ 제도적 정상 하한.

  7. 서면, 자발적 동의
  8. 가임 남성과 가임 여성은 스크리닝부터 연구 1일까지, 여성의 경우 마지막 연구 약물 투여 후 6개월 동안, 남성의 경우 4개월 동안 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 가임 여성은 선별 검사 중에 임신 검사 결과 음성 판정을 받아야 합니다. 효과적인 산아제한 방법에는 이중 장벽 방법(콘돔, 격막), 금욕, 자궁 내 장치(IUD), 레보노르게스트롤 이식, 메드록시프로게스테론 아세테이트 주사 또는 경구 피임이 포함됩니다. 금욕을 선호하는 평소 생활 방식을 선호하는 피험자의 경우, 시험의 전체 활성 단계 동안 이성애 성교를 자제해야 합니다.
  9. 18세 이상의 환자는 연구 시작 시 종양 생검을 받을 의향이 있어야 합니다. Ewing 육종 또는 DSRCT 환자는 치료 후 생검을 받을 의향이 있어야 합니다. 생검이 금기인 경우 등록은 연구 PI의 승인을 받아야 하며 보관 조직을 사용할 수 있어야 합니다.

  10. 이전 치료에서 경과된 시간:

    1. 전신 골수억제 요법의 경우 ≥ 3주여야 합니다.
    2. 국소 방사선 요법(소형 필드)의 경우 ≥ 2주, 갑상선 자극 호르몬 결합 억제(TBI) 후 ≥ 150일, 두개골 외부 빔 방사선 요법(XRT) 또는 골반의 ≥50%에 대한 방사선
    3. ≥ 대수술의 경우 2주
    4. 단클론 항체 및 경구용 키나제 억제제의 경우 ≥ 2주.
    5. 자가 줄기 세포 이식의 경우 ≥ 6주. 동종 줄기세포 이식은 6개월.
    6. 모든 유형의 세포 치료에 대해 ≥ 6주
  11. 환자는 탈모증 및 심부 힘줄 반사 감소를 제외하고 이전 치료의 급성 부작용으로부터 기준선 또는 등급 ≤1로 회복되어야 합니다.

제외 기준:

  1. 트라벡테딘 또는 루비넥테딘을 사용한 사전 요법.
  2. 알려진 뇌 전이가 있는 피험자.
  3. 알려진 출혈 체질을 가진 피험자.
  4. 임신 중이거나 모유 수유 중인 피험자.

  5. 동시 치료:

    1. 현재 시험약 또는 다른 항암제를 투여 받고 있는 환자
    2. 조사관의 의견에 따라 상당한 잠재적 간독성이 있는 처방전 없이 살 수 있는 약초 또는 약초 ​​보충제를 받는 환자.
    3. 연구 약물의 첫 투여 전 14일 이내에 의학적으로 필요한 강하거나 중간 정도의 CYP3A4 억제제 또는 유도제를 투여받은 환자.
  6. 임상적으로 중요하고 관련이 없는 질병 또는 치료 의사의 의견에 따라 조사 대상 물질을 견딜 수 있는 환자의 능력을 손상시키거나 연구 절차 또는 결과를 방해할 가능성이 있는 제어되지 않은 감염.
  7. 연구자의 의견으로는 연구의 안전성 모니터링 요건을 준수할 수 없거나 준수가 차선책일 가능성이 있는 피험자는 제외되어야 합니다.
  8. 알려진 활동성 바이러스 간염 환자(즉, A형, B형 또는 C형 간염)

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 유잉 육종
이 연구의 첫 번째 부분은 FET 융합 종양이 있는 환자에서 1일, 4일 일정에 투여된 루비넥테딘의 안전성, 내약성 및 약동학 프로파일을 테스트하기 위한 표준 3+3 설계입니다.
의약품: 루르비넥틴
Lurbinectedin은 21일마다 1일차, 4일차 일정으로 투여됩니다. 투여량은 시험의 1상 부분에서 결정될 것입니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
1단계: 용량 제한 독성(DLT)
기간: 최초 투여 후 28일 이내
첫 번째 주기(약 21일) 용량 제한 독성(DLT)이 평가됩니다.
최초 투여 후 28일 이내
1단계: 부작용 빈도
기간: 마지막 투여 후 28일
치료 중 및 마지막 투여 후 최소 28일 동안 이상반응이 보고되어야 합니다.
마지막 투여 후 28일
1단계: 완전 대응 또는 부분 대응
기간: 치료 종료까지 평균 1년
완전 반응 또는 부분 반응을 보인 참여자의 비율은 치료가 끝날 때까지 약 2~4주기마다 그리고 마지막 투여 후 최소 28일까지 평가됩니다.
치료 종료까지 평균 1년
2단계: 이벤트 없는 생존(EFS)
기간: 2 년
사건 없는 생존(EFS)은 기준선에서 24개월까지 조사자 평가를 기반으로 합니다.
2 년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
1단계: 관찰된 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 주기 1이 끝날 때(각 주기는 28일)
관찰된 최대 혈장 농도(Cmax)는 루르비넥테딘 약동학을 평가하는 데 사용됩니다.
주기 1이 끝날 때(각 주기는 28일)
1단계: 농도-시간 곡선 아래 면적(AUC)
기간: 주기 1이 끝날 때(각 주기는 28일)
농도-시간 곡선하 면적(AUC)은 루르비넥테딘 약동학을 평가하는 데 사용됩니다.
주기 1이 끝날 때(각 주기는 28일)
2단계: 6개월 무진행 생존(PFS)
기간: 6 개월
PFS(Progression Free Survival)는 연구 약물의 첫 번째 용량부터 사망 또는 진행성 질병의 가장 이른 날짜까지 평가되었습니다.
6 개월
1단계: 대응 기간(DoR)
기간: 최대 5년
반응 기간(DoR)은 반응자의 첫 번째 반응(완전 반응 또는 부분 반응) 날짜부터 진행 또는 사망 날짜까지의 시간으로 정의됩니다.
최대 5년
2단계: 전반적인 생존
기간: 최대 5년
전체 생존(OS)은 등록부터 모든 원인으로 인한 사망 날짜까지의 시간으로 정의됩니다.
최대 5년
2단계: 질병 통제율
기간: 최대 5년
질병 통제는 5년 동안 완전 반응, 부분 반응 또는 안정적인 질병을 유지하는 환자의 비율로 정의됩니다.
최대 5년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Children's Hospital of Philadelphia

협력자

Jazz Pharmaceuticals
Stand Up To Cancer

수사관

  • 수석 연구원: Theodore Laetsch, MD, Children's Hospital of Philadelphia

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 7월 27일

기본 완료 (추정된)

2027년 7월 30일

연구 완료 (추정된)

2028년 7월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 6월 6일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 6월 15일

처음 게시됨 (실제)

2023년 6월 26일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 3월 31일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 3월 26일

마지막으로 확인됨

2026년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 23-020814

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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