Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

NMD670:n kolmen annoksen turvallisuus ja tehokkuus aikuispotilailla, joilla on myasthenia gravis (SYNAPSE-MG)

perjantai 10. toukokuuta 2024 päivittänyt: NMD Pharma A/S

Vaihe 2b, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus NMD670:n kolmen annoksen tehon, turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi yli 21 päivän ajan aikuispotilailla, joilla on AChR/MuSK-Ab+ Myasthenia Gravis

Tämän vaiheen 2 proof-of-konseptin, annosalueen havainnointitutkimuksen tavoitteena on arvioida kolmen NMD670-annostason turvallisuutta ja tehokkuutta plaseboon verrattuna aikuispotilailla, joilla on MG-vasta-aineita AChR- tai MuSK-vasta-aineita, annettuna kahdesti päivässä (BID) 21 päivän ajan. .

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

84

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Osallistujan tulee olla 18-75-vuotias mies tai nainen (molemmat mukaan lukien) tietoisen suostumuksen allekirjoitushetkellä
  • MG-, MGFA-luokan II, III tai IV diagnoosi
  • Dokumentoitu positiivinen AChR- tai MuSK-vasta-ainetesti.
  • Osallistujan tulee kyetä nielemään tabletit
  • Painoindeksi 18–35 kg/m2, seulonnassa ja vähintään 40 kg
  • Miesten ja naisten ehkäisyvälineiden on oltava kliinisiin tutkimuksiin osallistuvien ehkäisymenetelmiä koskevien paikallisten määräysten mukaisia.
  • Osallistuja pystyy ja on antanut allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen

Poissulkemiskriteerit:

  • Tunnetut lääketieteelliset tai psykologiset tila(t) tai riskitekijä, joka tutkijan näkemyksen mukaan saattaa häiritä potilaan täysimääräistä osallistumista tutkimukseen, aiheuttaa lisäriskiä potilaalle tai hämmentää potilaan arviointia tai tutkimuksen lopputulosta. opiskella
  • Osallistujat, joilla on muita merkittäviä kliinisiä ja/tai laboratorioturvallisuushavaintoja, jotka voivat häiritä tutkimuksen suorittamista tai tulkintaa
  • Osallistujat, jotka saivat hoitoa tutkimuslääkevalmisteella 30 päivän sisällä (tai 5 lääkkeen puoliintumisajan kuluessa, sen mukaan kumpi on pidempi) ennen päivää 1
  • Osallistujat, joilla on ollut huono yhteensopivuus asianmukaisen MG-hoidon kanssa
  • Naispotilaat, jotka suunnittelevat raskautta tutkimuksen aikana tai ovat parhaillaan raskaana tai imettävät

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Lääke: Plasebo
Tabletit otettu kahdesti päivässä 21 päivän ajan
Kokeellinen: NMD670 suuri annos
Lääke: NMD670
Tabletit otettu kahdesti päivässä 21 päivän ajan
Kokeellinen: NMD670 keskiannos
Lääke: NMD670
Tabletit otettu kahdesti päivässä 21 päivän ajan
Kokeellinen: NMD670 pieni annos
Lääke: NMD670
Tabletit otettu kahdesti päivässä 21 päivän ajan

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötilanteesta päivään 21 QMG-kokonaispisteissä NMD670 vs. lumelääke
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 21
Asteikko on 0–36 ja korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa oireyhtymää
Lähtötilanne päivään 21

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vakavien hoitoon liittyvien haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Yli 21 päivän annostelu
Yhteenveto hoitokohtaisesti
Yli 21 päivän annostelu
Kliinisesti merkittävien poikkeavuuksien ilmaantuvuus fyysisessä tarkastuksessa
Aikaikkuna: Yli 21 päivän annostelu
Yhteenveto hoitokohtaisesti
Yli 21 päivän annostelu
Kliinisesti merkittävien poikkeavuuksien ilmaantuvuus turvallisuuslaboratorioparametreissa
Aikaikkuna: Yli 21 päivän annostelu
Yhteenveto hoitokohtaisesti
Yli 21 päivän annostelu
Kliinisesti merkittävien elintoimintojen poikkeavuuksien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Yli 21 päivän annostelu
Yhteenveto hoitokohtaisesti
Yli 21 päivän annostelu
Kliinisesti merkittävien EKG-poikkeavuuksien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Yli 21 päivän annostelu
Yhteenveto hoitokohtaisesti
Yli 21 päivän annostelu
Itsemurha-ajatusten tai itsemurhakäyttäytymisen esiintyvyys
Aikaikkuna: Yli 21 päivän annostelu
Yhteenveto hoitokohtaisesti
Yli 21 päivän annostelu
Muutos lähtötilanteesta päivään 21 NMD670:n MG-ADL-kokonaispisteissä plaseboon verrattuna
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 21
Asteikko on 0–24 ja korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa oireyhtymää
Lähtötilanne päivään 21
Muutos lähtötasosta päivään 21 MGC-kokonaispisteissä NMD670 vs. lumelääke
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 21
Asteikko vaihtelee 0–50 ja korkeammat pisteet osoittavat huonompaa oireyhtymää
Lähtötilanne päivään 21
Muutos lähtötilanteesta päivään 21 MG-QOL15r:ssä NMD670 vs lumelääke
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 21
Asteikko vaihtelee 0-30 ja korkeammat pisteet osoittavat huonompaa elämänlaatua
Lähtötilanne päivään 21
Muutos lähtötilanteesta päivään 21 Neuro-QoL-väsymyslyhyessä muodossa
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 21
Asteikko vaihtelee 8–40 ja korkeammat pisteet osoittavat huonompia oireita
Lähtötilanne päivään 21
Hoidosta johtuvan haittatapahtuman ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Yli 21 päivän annostelu
Yhteenveto hoitokohtaisesti
Yli 21 päivän annostelu
Kliinisesti merkittävien poikkeavuuksien ilmaantuvuus oftalmologisissa tutkimuksissa
Aikaikkuna: Seulonnasta (päivä -28 päivään -1) seurantaan (päivä 28)
Yhteenveto hoitokohtaisesti
Seulonnasta (päivä -28 päivään -1) seurantaan (päivä 28)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

NMD Pharma A/S

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Keskiviikko 1. toukokuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. marraskuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. marraskuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 10. toukokuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 10. toukokuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 16. toukokuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 16. toukokuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 10. toukokuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. toukokuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NMD670-02-0002
  • 2023-507539-40 (Muu tunniste: EUCTR)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Myasthenia Gravis

Kliiniset tutkimukset NMD670

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Malawi

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa