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Seguridad y eficacia de tres niveles de dosis de NMD670 en pacientes adultos con miastenia gravis (SYNAPSE-MG)

19 de agosto de 2026 actualizado por: NMD Pharma A/S

Un estudio de fase 2b, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de 3 niveles de dosis de NMD670 durante 21 días en pacientes adultos con miastenia gravis AChR/MuSK-Ab+

Este estudio de fase 2 de prueba de concepto y búsqueda de rango de dosis tiene como objetivo evaluar la seguridad y eficacia de 3 niveles de dosis de NMD670 frente a placebo en pacientes adultos con MG con anticuerpos contra AChR o MuSK, administrados dos veces al día (BID) durante 21 días. .

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

84

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: NMD Pharma A/S
  • Número de teléfono: contact@nmdpharma.com
  • Correo electrónico: contact@nmdpharma.com

Ubicaciones de estudio

  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica
        • Retirado
        • UZ Leuven
  • Dinamarca
      • Aarhus, Dinamarca
        • Reclutamiento
        • Aarhus University Hospital
        • Contacto:
          • Josefine Nielsen
          • Número de teléfono: +45 23 88 25 83
          • Correo electrónico: josenl@rm.dk
        • Investigador principal:
          • Henning Andersen
      • Copenhagen, Dinamarca
        • Reclutamiento
        • Rigshospitalet University of Copenhagen
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Nicolai Preisler
  • España
      • Barcelona, España
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Raul Juntas Morales
  • Estados Unidos
    • California
      • Carlsbad, California, Estados Unidos, 92011
        • Retirado
        • Profound Research LLC
      • Irvine, California, Estados Unidos, 92868
        • Reclutamiento
        • University of California Irvine Medical Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Ali Amer Habib
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Reclutamiento
        • University of Colorado Neuromuscular Division
        • Investigador principal:
          • Stacy Dixon, MD
        • Contacto:
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33487
        • Reclutamiento
        • SFM Clinical Research, LLC
        • Investigador principal:
          • Marc Feinberg, MD
        • Contacto:
          • Gabrielle DeMaria
          • Número de teléfono: (561) 939-0333
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • Reclutamiento
        • Neuromuscular Research Division | University of South Florida
        • Contacto:
          • Jessica Shaw
          • Número de teléfono: 813-974-9413
          • Correo electrónico: jessshaw@usf.edu
        • Investigador principal:
          • Tuan H Vu
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
        • Reclutamiento
        • Augusta University, Neuroscience Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Michael Rivner
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65212
        • Reclutamiento
        • NextGen Precision Health
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • David Arnold
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • Reclutamiento
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • James Howard
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43221
        • Reclutamiento
        • The Ohio State University
        • Contacto:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Reclutamiento
        • University of Oregon
        • Contacto:
          • Katie Lewis
          • Número de teléfono: 503-494-5236
          • Correo electrónico: lewiskat@ohsu.edu
        • Investigador principal:
          • Nizar Chahin
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38120
        • Retirado
        • Semmes Murphey Clinic
  • Francia
      • Bordeaux, Francia
        • Reclutamiento
        • Centre de référence des maladies neuromusculaires AOC-CHU de Bordeaux - Hôpital Pellegrin
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Guilhem Sole
      • Marseille, Francia
        • Reclutamiento
        • Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires et de la SLA
        • Investigador principal:
          • Shahram ATTARIAN
        • Contacto:
      • Nantes, Francia
        • Reclutamiento
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes - Hôtel Dieu Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires Rares -
        • Investigador principal:
          • Yann Pereon
        • Contacto:
      • Nice, Francia
        • Reclutamiento
        • Chu De Nice
        • Contacto:
      • Nice, Francia
        • Reclutamiento
        • Unité de Recherche Clinique NeuroSciences
        • Contacto:
          • Saskia Bresch
          • Número de teléfono: +33 04 92 03 89 05
          • Correo electrónico: bord.m@chu-nice.fr
        • Investigador principal:
          • Saskia Bresch
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia
        • Activo, no reclutando
        • JSC Curatio
      • Tbilisi, Georgia
        • Activo, no reclutando
        • LTD David Tatishvili Health Center
      • Tbilisi, Georgia
        • Activo, no reclutando
        • LTD New Hospitals
  • Italia
      • Bergamo, Italia, 21127
        • Reclutamiento
        • Asst Papa Giovanni Xxiii (Azienda Ospedaliera Papa Giovanni Xxiii)
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Manlio Sgarzi
      • Bologna, Italia, 40139
        • Reclutamiento
        • IRCCS Istituo delle Scienze neurologiche di Bologna, UOC Clinica neurologica Ospedale
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Prof. Rocco Liguori
      • Genova, Italia, 16132
        • Reclutamiento
        • IRCCS Ospedale Policlinico San Martino
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Dr. Marina Grandis
      • Milan, Italia, 20133
        • Reclutamiento
        • IRCCS Fondazione Istituto Neurologico Carlo Besta, Dipartimento di Ricerca e Sviluppo clinico
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Carlo Antozzi
      • Milan, Italia
        • Reclutamiento
        • DIMER, IRCCS, Ospedale San Raffaele
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Dr. Fazio Raffaella
      • Naples, Italia, 80138
        • Reclutamiento
        • Centro Sclerosi Multipla Napoli - AOU Vanvitelli
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Alvino Bisecco
      • Pisa, Italia, 56126
        • Reclutamiento
        • AOU Pisana
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Michelangelo Maestri Tassoni
      • Roma, Italia, 00189
        • Reclutamiento
        • Azienda Ospedaliera Sant'Andrea - Universita di Roma La Sapienza
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Matteo Garibaldi
  • Países Bajos
      • Leiden, Países Bajos, 2333
        • Reclutamiento
        • Leiden Universitair Medisch Centrum (LUMC)
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jan Verschuuren
  • Polonia
      • Katowice, Polonia
        • Reclutamiento
        • Neurologia Śląska Centrum Medyczne
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Dr. Marek Smilowski
      • Krakow, Polonia
        • Reclutamiento
        • Szpital Specjalistyczny im. Ludwika Rydygiera w Krakowie sp.z o.o
        • Investigador principal:
          • Ryszard Nowak
        • Contacto:
      • Lublin, Polonia
        • Reclutamiento
        • Galen Clinic
        • Contacto:
          • Urszula Chyrchel-Paszkiewicz
          • Número de teléfono: + 48602102105
          • Correo electrónico: pgluchyrchel@gmail.com
        • Investigador principal:
          • Dr. Chyrchel-Paszkiewicz Urszula
      • Lublin, Polonia, 20701
        • Reclutamiento
        • Centrum Medyczne Hope Clinic
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Dr. Sebastian Szklener
      • Myślenice, Polonia
        • Reclutamiento
        • NeuroCor Banaszkiewicz, Tomaszewski Lekarze Spółka Partnerska
        • Contacto:
          • Krzysztof Banaszkiewicz
          • Número de teléfono: +48691776505
          • Correo electrónico: badania@neurocor.pl
      • Warsaw, Polonia
        • Reclutamiento
        • Centrum Medyczne Neuro Protect
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Dr. Grudniak Mariusz
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia
        • Retirado
        • University Clinical Center of Serbia, Neurology Clinic
      • Niš, Serbia
        • Reclutamiento
        • University Clinical Center Nis, Neurology Clinic
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Gordana Djordjevic

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El participante debe ser hombre o mujer y tener entre 18 y 75 años (ambos incluidos), al momento de firmar el consentimiento informado.
  • Diagnóstico de MG, MGFA clase II, III o IV
  • Prueba de anticuerpos AChR o MuSK positiva documentada.
  • El participante debe poder tragar tabletas.
  • Índice de masa corporal entre 18 y 35 kg/m2, inclusive, en el momento de la selección y con un peso mínimo de 40 kg
  • El uso de anticonceptivos por parte de hombres y mujeres debe ser consistente con las regulaciones locales con respecto a los métodos anticonceptivos para quienes participan en estudios clínicos.
  • El participante es capaz y ha dado su consentimiento informado firmado.

Criterio de exclusión:

  • Condiciones médicas o psicológicas conocidas o factores de riesgo que, en opinión del investigador, podrían interferir con la participación total del paciente en el estudio, plantear cualquier riesgo adicional para el paciente o confundir la evaluación del paciente o el resultado del estudio. estudiar
  • Participantes con otros hallazgos importantes de seguridad clínica y/o de laboratorio que puedan interferir con la realización o interpretación del estudio.
  • Participantes que recibieron tratamiento con un producto médico en investigación dentro de los 30 días (o 5 vidas medias del medicamento, lo que sea más largo) antes del Día 1
  • Participantes con antecedentes de mal cumplimiento de la terapia MG relevante
  • Pacientes mujeres que planean quedar embarazadas durante el estudio o que actualmente están embarazadas o amamantando.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Droga: Placebo
Tabletas tomadas dos veces al día durante 21 días.
Experimental: NMD670 dosis alta
Droga: NMD670
Tabletas tomadas dos veces al día durante 21 días.
Experimental: NMD670 dosis media
Droga: NMD670
Tabletas tomadas dos veces al día durante 21 días.
Experimental: NMD670 dosis baja
Droga: NMD670
Tabletas tomadas dos veces al día durante 21 días.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio hasta el día 21 en la puntuación total de QMG para NMD670 frente a placebo
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 21
La escala va de 0 a 39 y una puntuación más alta indica peor sintomatología
Línea de base hasta el día 21

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia de eventos adversos graves emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: Más de 21 días de dosificación
Resumido por tratamiento
Más de 21 días de dosificación
Incidencia de anomalías clínicamente significativas en los exámenes físicos
Periodo de tiempo: Más de 21 días de dosificación
Resumido por tratamiento
Más de 21 días de dosificación
Incidencia de anomalías clínicamente significativas en los parámetros de laboratorio de seguridad
Periodo de tiempo: Más de 21 días de dosificación
Resumido por tratamiento
Más de 21 días de dosificación
Incidencia de anomalías clínicamente significativas de los signos vitales
Periodo de tiempo: Más de 21 días de dosificación
Resumido por tratamiento
Más de 21 días de dosificación
Incidencia de anomalías ECG clínicamente significativas
Periodo de tiempo: Más de 21 días de dosificación
Resumido por tratamiento
Más de 21 días de dosificación
Incidencia de Ideación Suicida o Comportamiento Suicida
Periodo de tiempo: Más de 21 días de dosificación
Resumido por tratamiento
Más de 21 días de dosificación
Cambio desde el inicio hasta el día 21 en la puntuación total de MG-ADL para NMD670 frente a placebo
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 21
La escala va de 0 a 24 y una puntuación más alta indica peor sintomatología
Línea de base hasta el día 21
Cambio desde el inicio hasta el día 21 en la puntuación total de MGC para NMD670 frente a placebo
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 21
La escala va de 0 a 50 y una puntuación más alta indica peor sintomatología
Línea de base hasta el día 21
Cambio desde el inicio hasta el día 21 en MG-QOL15r para NMD670 frente a placebo
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 21
La escala va de 0 a 30 y una puntuación más alta indica peor calidad de vida
Línea de base hasta el día 21
Cambio desde el inicio hasta el día 21 en la versión corta de fatiga de Neuro-QoL
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 21
La escala va de 8 a 40 y una puntuación más alta indica peor sintomatología
Línea de base hasta el día 21
Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: Más de 21 días de dosificación
Resumido por tratamiento
Más de 21 días de dosificación
Incidencia de anomalías clínicamente significativas en exámenes oftalmológicos.
Periodo de tiempo: Desde el cribado (día -28 al día -1) hasta el seguimiento (día 28)
Resumido por tratamiento
Desde el cribado (día -28 al día -1) hasta el seguimiento (día 28)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

NMD Pharma A/S

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

16 de mayo de 2024

Finalización primaria (Estimado)

1 de diciembre de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

1 de diciembre de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

10 de mayo de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de mayo de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

16 de mayo de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

21 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de agosto de 2026

Última verificación

1 de noviembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • NMD670-02-0002
  • 2023 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-507539-40 (Otro identificador: EUCTR)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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