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Segurança e eficácia de 3 níveis de dose de NMD670 em pacientes adultos com miastenia gravis (SYNAPSE-MG)

19 de agosto de 2026 atualizado por: NMD Pharma A/S

Um estudo de fase 2b, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade de 3 níveis de dose de NMD670 ao longo de 21 dias em pacientes adultos com AChR/MuSK-Ab+ miastenia gravis

Este estudo de prova de conceito de Fase 2 e determinação do intervalo de dose visa avaliar a segurança e eficácia de 3 níveis de dose de NMD670 versus placebo em pacientes adultos com MG com anticorpos contra AChR ou MuSK, administrados duas vezes ao dia (BID) durante 21 dias .

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

84

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica
        • Retirado
        • UZ Leuven
  • Dinamarca
      • Aarhus, Dinamarca
        • Recrutamento
        • Aarhus University Hospital
        • Contato:
          • Josefine Nielsen
          • Número de telefone: +45 23 88 25 83
          • E-mail: josenl@rm.dk
        • Investigador principal:
          • Henning Andersen
      • Copenhagen, Dinamarca
        • Recrutamento
        • Rigshospitalet University of Copenhagen
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Nicolai Preisler
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha
        • Recrutamento
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Raul Juntas Morales
  • Estados Unidos
    • California
      • Carlsbad, California, Estados Unidos, 92011
        • Retirado
        • Profound Research LLC
      • Irvine, California, Estados Unidos, 92868
        • Recrutamento
        • University of California Irvine Medical Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Ali Amer Habib
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Recrutamento
        • University of Colorado Neuromuscular Division
        • Investigador principal:
          • Stacy Dixon, MD
        • Contato:
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33487
        • Recrutamento
        • SFM Clinical Research, LLC
        • Investigador principal:
          • Marc Feinberg, MD
        • Contato:
          • Gabrielle DeMaria
          • Número de telefone: (561) 939-0333
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • Recrutamento
        • Neuromuscular Research Division | University of South Florida
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Tuan H Vu
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
        • Recrutamento
        • Augusta University, Neuroscience Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Michael Rivner
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65212
        • Recrutamento
        • NextGen Precision Health
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • David Arnold
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • Recrutamento
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • James Howard
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43221
        • Recrutamento
        • The Ohio State University
        • Contato:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Recrutamento
        • University of Oregon
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Nizar Chahin
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38120
        • Retirado
        • Semmes Murphey Clinic
  • França
      • Bordeaux, França
        • Recrutamento
        • Centre de référence des maladies neuromusculaires AOC-CHU de Bordeaux - Hôpital Pellegrin
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Guilhem Sole
      • Marseille, França
        • Recrutamento
        • Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires et de la SLA
        • Investigador principal:
          • Shahram ATTARIAN
        • Contato:
      • Nantes, França
        • Recrutamento
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes - Hôtel Dieu Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires Rares -
        • Investigador principal:
          • Yann Pereon
        • Contato:
      • Nice, França
        • Recrutamento
        • Chu De Nice
        • Contato:
      • Nice, França
        • Recrutamento
        • Unité de Recherche Clinique NeuroSciences
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Saskia Bresch
  • Geórgia
      • Tbilisi, Geórgia
        • Ativo, não recrutando
        • JSC Curatio
      • Tbilisi, Geórgia
        • Ativo, não recrutando
        • LTD David Tatishvili Health Center
      • Tbilisi, Geórgia
        • Ativo, não recrutando
        • LTD New Hospitals
  • Holanda
      • Leiden, Holanda, 2333
        • Recrutamento
        • Leiden Universitair Medisch Centrum (LUMC)
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Jan Verschuuren
  • Itália
      • Bergamo, Itália, 21127
        • Recrutamento
        • Asst Papa Giovanni Xxiii (Azienda Ospedaliera Papa Giovanni Xxiii)
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Manlio Sgarzi
      • Bologna, Itália, 40139
        • Recrutamento
        • IRCCS Istituo delle Scienze neurologiche di Bologna, UOC Clinica neurologica Ospedale
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Prof. Rocco Liguori
      • Genova, Itália, 16132
        • Recrutamento
        • IRCCS Ospedale Policlinico San Martino
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Dr. Marina Grandis
      • Milan, Itália, 20133
        • Recrutamento
        • IRCCS Fondazione Istituto Neurologico Carlo Besta, Dipartimento di Ricerca e Sviluppo clinico
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Carlo Antozzi
      • Milan, Itália
        • Recrutamento
        • DIMER, IRCCS, Ospedale San Raffaele
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Dr. Fazio Raffaella
      • Naples, Itália, 80138
        • Recrutamento
        • Centro Sclerosi Multipla Napoli - AOU Vanvitelli
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Alvino Bisecco
      • Pisa, Itália, 56126
        • Recrutamento
        • AOU Pisana
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Michelangelo Maestri Tassoni
      • Roma, Itália, 00189
        • Recrutamento
        • Azienda Ospedaliera Sant'Andrea - Universita di Roma La Sapienza
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Matteo Garibaldi
  • Polônia
      • Katowice, Polônia
        • Recrutamento
        • Neurologia Śląska Centrum Medyczne
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Dr. Marek Smilowski
      • Krakow, Polônia
        • Recrutamento
        • Szpital Specjalistyczny im. Ludwika Rydygiera w Krakowie sp.z o.o
        • Investigador principal:
          • Ryszard Nowak
        • Contato:
      • Lublin, Polônia
        • Recrutamento
        • Galen Clinic
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Dr. Chyrchel-Paszkiewicz Urszula
      • Lublin, Polônia, 20701
        • Recrutamento
        • Centrum Medyczne Hope Clinic
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Dr. Sebastian Szklener
      • Myślenice, Polônia
        • Recrutamento
        • NeuroCor Banaszkiewicz, Tomaszewski Lekarze Spółka Partnerska
        • Contato:
      • Warsaw, Polônia
        • Recrutamento
        • Centrum Medyczne Neuro Protect
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Dr. Grudniak Mariusz
  • Sérvia
      • Belgrade, Sérvia
        • Retirado
        • University Clinical Center of Serbia, Neurology Clinic
      • Niš, Sérvia
        • Recrutamento
        • University Clinical Center Nis, Neurology Clinic
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Gordana Djordjevic

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • O participante deve ser homem ou mulher e ter entre 18 e 75 anos (ambos incluídos), no momento da assinatura do consentimento informado
  • Diagnóstico de MG, MGFA classe II, III ou IV
  • Teste de anticorpos AChR ou MuSK positivo documentado.
  • O participante deve ser capaz de engolir comprimidos
  • Índice de massa corporal entre 18 e 35 kg/m2, inclusive, no rastreio, e com peso mínimo de 40 kg
  • O uso de anticoncepcionais por homens e mulheres deve ser consistente com os regulamentos locais relativos aos métodos contraceptivos para aqueles que participam de estudos clínicos
  • O participante é capaz e deu consentimento informado assinado

Critério de exclusão:

  • Condição(ões) médica(s) ou psicológica(s) conhecida(s) ou fator de risco que, na opinião do Investigador, possa interferir na plena participação do paciente no estudo, representar qualquer risco adicional para o paciente ou confundir a avaliação do paciente ou o resultado do estudar
  • Participantes com outros achados de segurança clínicos e/ou laboratoriais significativos que possam interferir na condução ou interpretação do estudo
  • Participantes que receberam tratamento com um produto médico experimental dentro de 30 dias (ou 5 meias-vidas do medicamento, o que for mais longo) antes do Dia 1
  • Participantes com histórico de baixa adesão à terapia relevante com MG
  • Pacientes do sexo feminino que planejam engravidar durante o estudo ou que estão grávidas ou amamentando

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
Medicamento: Placebo
Comprimidos tomados duas vezes ao dia durante 21 dias
Experimental: Alta dose NMD670
Medicamento: NMD670
Comprimidos tomados duas vezes ao dia durante 21 dias
Experimental: Dose média NMD670
Medicamento: NMD670
Comprimidos tomados duas vezes ao dia durante 21 dias
Experimental: Dose baixa NMD670
Medicamento: NMD670
Comprimidos tomados duas vezes ao dia durante 21 dias

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da linha de base até o dia 21 na pontuação total do QMG para NMD670 vs placebo
Prazo: Linha de base até o dia 21
Escala vai de 0 a 39 e maior pontuação indica pior sintomatologia
Linha de base até o dia 21

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de eventos adversos graves emergentes do tratamento
Prazo: Mais de 21 dias de dosagem
Resumido por tratamento
Mais de 21 dias de dosagem
Incidência de anormalidades clinicamente significativas em exames físicos
Prazo: Mais de 21 dias de dosagem
Resumido por tratamento
Mais de 21 dias de dosagem
Incidência de anormalidades clinicamente significativas nos parâmetros laboratoriais de segurança
Prazo: Mais de 21 dias de dosagem
Resumido por tratamento
Mais de 21 dias de dosagem
Incidência de anormalidades clinicamente significativas dos sinais vitais
Prazo: Mais de 21 dias de dosagem
Resumido por tratamento
Mais de 21 dias de dosagem
Incidência de anormalidades eletrocardiográficas clinicamente significativas
Prazo: Mais de 21 dias de dosagem
Resumido por tratamento
Mais de 21 dias de dosagem
Incidência de Ideação Suicida ou Comportamento Suicida
Prazo: Mais de 21 dias de dosagem
Resumido por tratamento
Mais de 21 dias de dosagem
Alteração da linha de base até o dia 21 na pontuação total MG-ADL para NMD670 vs placebo
Prazo: Linha de base até o dia 21
A escala vai de 0 a 24 e maior pontuação indica pior sintomatologia
Linha de base até o dia 21
Alteração da linha de base até o dia 21 na pontuação total do MGC para NMD670 vs placebo
Prazo: Linha de base até o dia 21
A escala vai de 0 a 50 e maior pontuação indica pior sintomatologia
Linha de base até o dia 21
Alteração da linha de base até o dia 21 no MG-QOL15r para NMD670 vs placebo
Prazo: Linha de base até o dia 21
Escala vai de 0 a 30 e maior pontuação indica pior qualidade de vida
Linha de base até o dia 21
Mudança da linha de base até o dia 21 no Neuro-QoL Fatigue Short Form
Prazo: Linha de base até o dia 21
A escala vai de 8 a 40 e pontuação mais alta indica pior sintomatologia
Linha de base até o dia 21
Incidência de evento adverso emergente do tratamento
Prazo: Mais de 21 dias de dosagem
Resumido por tratamento
Mais de 21 dias de dosagem
Incidência de anormalidades clinicamente significativas em exames oftalmológicos
Prazo: Da triagem (dia -28 ao dia -1) até o acompanhamento (dia 28)
Resumido por tratamento
Da triagem (dia -28 ao dia -1) até o acompanhamento (dia 28)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

NMD Pharma A/S

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

16 de maio de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

1 de dezembro de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de dezembro de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

10 de maio de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

10 de maio de 2024

Primeira postagem (Real)

16 de maio de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

21 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

19 de agosto de 2026

Última verificação

1 de novembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • NMD670-02-0002
  • 2023 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-507539-40 (Outro identificador: EUCTR)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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