Безопасность и эффективность 3 уровней доз NMD670 у взрослых пациентов с миастенией гравис (SYNAPSE-MG)
10 мая 2024 г. обновлено: NMD Pharma A/S
Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы 2b для оценки эффективности, безопасности и переносимости 3 уровней доз NMD670 в течение 21 дня у взрослых пациентов с AChR/MuSK-Ab+ миастенией гравис.
Это исследование фазы 2 для проверки концепции и определения диапазона доз направлено на оценку безопасности и эффективности 3 уровней доз NMD670 по сравнению с плацебо у взрослых пациентов с MG с антителами против AChR или MuSK, вводимых два раза в день (дважды в день) в течение 21 дня. .
Обзор исследования
Статус
Еще не набирают
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
84
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: NMD Pharma A/S
- Номер телефона: contact@nmdpharma.com
- Электронная почта: contact@nmdpharma.com
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Участник должен быть мужчиной или женщиной в возрасте от 18 до 75 лет (оба включительно) на момент подписания информированного согласия.
- Диагностика MG, MGFA класса II, III или IV
- Документально подтвержденный положительный результат теста на антитела AChR или MuSK.
- Участник должен иметь возможность глотать таблетки.
- Индекс массы тела от 18 до 35 кг/м2 включительно на момент скрининга и при минимальной массе тела 40 кг.
- Использование противозачаточных средств мужчинами и женщинами должно соответствовать местным правилам, касающимся методов контрацепции для участников клинических исследований.
- Участник дееспособен и дал подписанное информированное согласие
Критерий исключения:
- Известное медицинское или психологическое состояние или фактор риска, которые, по мнению исследователя, могут помешать полноценному участию пациента в исследовании, создать дополнительный риск для пациента или исказить оценку состояния пациента или исход исследования. изучать
- Участники с другими важными клиническими и/или лабораторными данными о безопасности, которые могут помешать проведению или интерпретации исследования.
- Участники, которые получали лечение исследуемым медицинским продуктом в течение 30 дней (или 5 периодов полувыведения препарата, в зависимости от того, что дольше) до Дня 1.
- Участники с историей плохого соблюдения соответствующей терапии MG.
- Пациентки женского пола, которые планируют забеременеть во время исследования или в настоящее время беременны или кормят грудью.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Тройной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
|
Таблетки принимают два раза в день в течение 21 дня.
|
|
Экспериментальный: NMD670 высокая доза
|
Таблетки принимают два раза в день в течение 21 дня.
|
|
Экспериментальный: NMD670 средняя доза
|
Таблетки принимают два раза в день в течение 21 дня.
|
|
Экспериментальный: НМД670 низкая доза
|
Таблетки принимают два раза в день в течение 21 дня.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение общего балла QMG по сравнению с исходным уровнем на 21-й день для NMD670 по сравнению с плацебо
Временное ограничение: Исходный уровень до 21 дня
|
Шкала варьируется от 0 до 36, и более высокий балл указывает на худшую симптоматику.
|
Исходный уровень до 21 дня
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота серьезных нежелательных явлений, возникающих при лечении
Временное ограничение: Более 21 дня дозирования
|
Суммарно за лечение
|
Более 21 дня дозирования
|
|
Частота клинически значимых аномалий при физикальном обследовании
Временное ограничение: Более 21 дня дозирования
|
Суммарно за лечение
|
Более 21 дня дозирования
|
|
Частота клинически значимых отклонений лабораторных параметров безопасности
Временное ограничение: Более 21 дня дозирования
|
Суммарно за лечение
|
Более 21 дня дозирования
|
|
Частота клинически значимых нарушений жизненно важных функций
Временное ограничение: Более 21 дня дозирования
|
Суммарно за лечение
|
Более 21 дня дозирования
|
|
Частота клинически значимых изменений ЭКГ
Временное ограничение: Более 21 дня дозирования
|
Суммарно за лечение
|
Более 21 дня дозирования
|
|
Частота суицидальных мыслей или суицидального поведения
Временное ограничение: Более 21 дня дозирования
|
Суммарно за лечение
|
Более 21 дня дозирования
|
|
Изменение общего балла MG-ADL по сравнению с исходным уровнем к 21-му дню для NMD670 по сравнению с плацебо
Временное ограничение: Исходный уровень до 21 дня
|
Шкала варьируется от 0 до 24, и более высокий балл указывает на худшую симптоматику.
|
Исходный уровень до 21 дня
|
|
Изменение общего балла MGC для NMD670 по сравнению с плацебо по сравнению с исходным уровнем на 21-й день
Временное ограничение: Исходный уровень до 21 дня
|
Шкала варьируется от 0 до 50, и более высокий балл указывает на худшую симптоматику.
|
Исходный уровень до 21 дня
|
|
Изменение MG-QOL15r по сравнению с исходным уровнем к 21-му дню для NMD670 по сравнению с плацебо
Временное ограничение: Исходный уровень до 21 дня
|
Шкала варьируется от 0 до 30, и более высокий балл указывает на худшее качество жизни.
|
Исходный уровень до 21 дня
|
|
Изменение от исходного уровня к 21-му дню в краткой форме Neuro-QoL Fatigue
Временное ограничение: Исходный уровень до 21 дня
|
Шкала варьируется от 8 до 40, и более высокий балл указывает на худшую симптоматику.
|
Исходный уровень до 21 дня
|
|
Частота возникновения нежелательных явлений при лечении
Временное ограничение: Более 21 дня приема
|
Суммарно за лечение
|
Более 21 дня приема
|
|
Частота клинически значимых отклонений при офтальмологическом обследовании
Временное ограничение: От скрининга (день -28 до дня -1) и до последующего наблюдения (28 день)
|
Суммарно за лечение
|
От скрининга (день -28 до дня -1) и до последующего наблюдения (28 день)
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
1 мая 2024 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 ноября 2025 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 ноября 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
10 мая 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
10 мая 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
16 мая 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
16 мая 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
10 мая 2024 г.
Последняя проверка
1 мая 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Заболевания нервной системы
- Заболевания иммунной системы
- Новообразования
- Аутоиммунные заболевания нервной системы
- Аутоиммунные заболевания
- Новообразования по локализации
- Неврологические проявления
- Заболевания опорно-двигательного аппарата
- Мышечные заболевания
- Нервно-мышечные заболевания
- Нейродегенеративные заболевания
- Нервно-мышечные проявления
- Новообразования нервной системы
- Паранеопластические синдромы, нервная система
- Паранеопластические синдромы
- Заболевания нервно-мышечных соединений
- Мышечная слабость
- Миастения Гравис
Другие идентификационные номера исследования
- NMD670-02-0002
- 2023-507539-40 (Другой идентификатор: EUCTR)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования НМД670
-
NMD Pharma A/SРекрутингСпинальная мышечная атрофияСоединенные Штаты, Испания, Бельгия, Дания, Германия, Нидерланды, Италия, Канада