수산화요소를 사용하는 겸상 적혈구 환자 관리 최적화: 치료 약리학적 모니터링의 가치 (OPTIMDREP)

• 정보방문 (V0 - 7일 ~ V0 - 6개월) 정기 상담에서 진료를 받은 환자는 의사와의 면담을 통해 프로젝트에 대해 안내받고, 환자 및/또는 환자의 부모에게 정보 전단지를 제공합니다. . 환자가 일반 병동에 입원하는 경우, 의사와의 면담을 통해 연구에 대한 정보가 제공됩니다. 7일 동안 그것에 대해 생각할 시간이 있을 것입니다. 그들이 연구 참여에 동의하는 경우, 동의서 서명을 위해 숙고할 충분한 시간을 갖고 두 번째 약속이 이루어집니다.

미성년 환자의 정보와 동의는 조정된 절차의 대상이 됩니다. 예를 들어, 이해 가능한 연령(11세 미만)의 어린이에게는 구체적인 통지가 제공됩니다. 또한, 소아 환자(11세~16세, 성인)를 대상으로 연령별 이해도에 맞춰 안내 전단지를 제공 및 적용할 예정이다.

• 포함 방문(V0 - 7일 ~ V0 - 173일) 연구 관련 검사에 앞서 부모와 미성년자(해당하는 경우), 법적 대리인 또는 환자의 무료, 고지 및 서명 동의가 필요합니다. 연령은 반성 기간을 준수한 후에 획득됩니다.

피험자(또는 부모와 미성년자(해당하는 경우) 또는 법적 대리인)가 연구 참여에 동의한 날짜가 의료 파일에 기록되며, 해당하는 경우 참여에 대한 반대 날짜도 의료 파일에 기록됩니다. .

또한, 미성년자 피험자가 연구에 참여하는 동안 성년이 된 경우에는 동의를 구합니다.

이 방문 동안 자격 기준을 확인하고 환자가 자격이 있는 경우 환자 및/또는 그의 법적 대리인이 동의서에 서명할 수 있습니다.

- 무작위 방문(V0 방문)

연구에 추가로 참여할 수 있는 피험자의 적격성을 확인하기 위해 다음 검사/조치가 수행됩니다.

• 내과, 수술, 생활기록부 수집
• 신체검사(체중, 키, 혈압, 심박수, 건강검진)

• 그런 다음 무작위 배정은 조사자 또는 위임된 사람이 개인 액세스 코드를 사용하여 액세스하는 Cleanweb 플랫폼을 사용하여 인터넷을 통해 조사자(또는 위임된 사람)에 의해 수행됩니다. 이는 치료 그룹의 할당을 허용합니다. 즉:

  • A군(대조군): 혈액학적 평가에 기초한 용량 조정
  • Arm B(실험): D1의 AUC를 기준으로 용량 조정, 이후 T2H에 의한 약동학적 목표 제어 및 혈액학적 내성 모니터링.
• 그런 다음 HU를 경구로 복용합니다.

이 약은 어린이의 일반적인 조건에서 복용해야 합니다.

그런 다음 샘플을 EDTA 튜브에 채취하여 환자의 약물 노출량(AUC)을 계산합니다.

내성(MTD)을 평가하기 위해 HU 도입 후 또는 용량 조정 후 D15에 도시에서 실시할 테스트에 대해 환자에게 처방전을 제공합니다.

• 방문 V1(M3) 첫 방문과 마찬가지로 일반적인 임상 및 생물학적 검사가 수행됩니다.

PK 분석 및 내성(MTD) 결과가 이용 가능하며, 환자의 무작위 배정 부문에 따라 최대 용량인 35mg/kg을 초과하지 않는 용량 조정이 제안됩니다.

• A군: 최대 독성 용량(MTD)에 따라 5mg/kg 단계(또는 CrCl<60ml/min인 경우 2.5mg/kg)로 조정합니다.

• 팔 B: V1 HU AUC에 따른 적응. 내약성을 평가하기 위해 환자에게 복용량 조정을 한 후 D15에 시내에서 CBC를 처방합니다.

  • V2 방문(M6 +/- 1개월) 첫 번째 방문과 마찬가지로 일반적인 임상 및 생물학적 검사가 수행됩니다.

PK 분석 및 내성(MTD) 결과가 이용 가능하며, 환자의 무작위 배정 부문에 따라 최대 용량인 35mg/kg을 초과하지 않는 용량 조정이 제안됩니다.

• A군: 최대 독성 용량(MTD)에 따라 5mg/kg 단계(또는 CrCl<60ml/min인 경우 2.5mg/kg)로 조정합니다.

• 팔 B: V1 HU AUC에 따른 적응. 내약성을 평가하기 위해 환자에게 복용량 조정을 한 후 D15에 시내에서 CBC를 처방합니다.

  • 3번 방문(M9 +/- 1개월) 및 4번 방문(M12 +/- 1개월):

첫 번째 방문과 마찬가지로 일반적인 임상 및 생물학적 검사가 수행됩니다.

PK 분석 및 내성(MTD) 결과가 이용 가능하며, 환자의 무작위 배정 부문에 따라 최대 용량인 35mg/kg을 초과하지 않는 용량 조정이 제안됩니다.

• A군: 최대 독성 용량(MTD)에 따라 5mg/kg 단계(또는 CrCl<60ml/min인 경우 2.5mg/kg)로 조정합니다.

• 팔 B: V1 HU AUC에 따른 적응. 내약성을 평가하기 위해 환자에게 복용량 조정을 한 후 D15에 시내에서 CBC를 처방합니다.

  • V5 방문(M15) 5번째 방문 당일 환자는 진료과에서 환영을 받습니다.

• HU는 일반적인 복용량으로 복용됩니다.
• 그런 다음 약동학 샘플을 채취합니다.

후속 후속 조치:

이 연구에는 구체적인 후속 조치가 필요하지 않습니다. 그러나 환자는 일반적인 관리 방식에 따라 주간 병원에서 주치의의 추적 관찰을 받거나 3개월마다 상담을 받게 됩니다.