자누브리티닙 및 항-MAG 신경병증 (MAZINGA)
Zanubrutinib, 제2세대 BTK 억제제, Anti-MAG 항체 신경병증에서의 사용: 이탈리아 다기관 2상 임상시험 (MAZINGA)
MAZINGA 연구는 IgM 항-미엘린 관련 당단백질(anti-MAG) 항체 관련 탈수초성 다발신경병증 환자에서 자누브루티니브의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기 위해 설계된 다기관, 개방형, 단일군 IIA상 임상 시험입니다. Anti-MAG 신경병증은 IgM 단일클론 감마병증과 자주 연관된 드문 면역 매개성 질환으로, 미확인 단일클론 감마병증(MGUS), 발덴스트롬 거대글로불린혈증, 변연부 림프종, 만성 림프구성 백혈병 및 기타 비침습성 B세포 림프증식성 질환을 포함합니다.
이 연구의 주요 목적은 12개월간의 자누브루티니브 치료가 임상적으로 의미 있는 신경학적 개선을 유도하는지 여부를 확인하는 것입니다. 이는 검증된 신경학적 척도 중 최소 두 가지에서 최소 1점 이상의 개선으로 정의됩니다. 여기에는 Overall Neuropathy Limitations Scale(ONLS), INCAT Disability Score 및 INCAT Sensory Sum Score(ISS)의 감소와 함께 Medical Research Council(MRC) 총점 및 I-RODS 기능 점수의 증가가 포함됩니다.
2차 목적에는 신경전도 검사(ENG/EMG)를 통해 평가된 신경생리학적 개선 평가, 특히 12, 24, 48개월 시점에서의 말초 운동 잠복기, 말단 잠복기 지수 및 감각 활동 전위 진폭의 변화가 포함됩니다. 추가 2차 종료점은 전체 반응률(완전 반응, 매우 양호한 부분 반응 또는 부분 반응), 무사건 생존율, 신경학적 진행까지의 시간 및 전체 생존율을 통해 혈액학적 효능을 평가합니다. 자누브루티니브의 안전성 프로필은 부작용, 중대한 부작용 및 특별 관심 사건의 발생률, 유형 및 중증도로 특징지어집니다.
적격 참가자는 anti-MAG IgM 관련 탈수초성 다발신경병증의 확진된 진단, 관련 IgM 단일클론 감마병증의 증거, 상승된 anti-MAG 항체 역가 및 측정 가능한 신경학적 장애를 가진 성인(≥18세)입니다. 치료 경험이 없는 환자와 재발/불응성 환자 모두 적격합니다. 주요 배제 기준에는 BTK 억제제 이전 치료, 공격성 림프종, 중대한 축삭 손상, 조절되지 않은 동반 질환, 활동성 감염, 임신 또는 연구 참여나 안전성 평가에 방해가 될 수 있는 상태가 포함됩니다.
계획된 표본 크기는 이탈리아의 9개 센터에서 모집된 약 50명의 환자입니다. 통계 분석은 신경학적 결과를 과거 대조군과 비교하고, Kaplan-Meier 방법을 사용하여 생존 종료점을 추정하며, 임상 결과와 분자적 특징 간의 연관성을 탐구할 것입니다. 이 연구는 anti-MAG 신경병증에서 BTK 억제의 역할에 대한 강력한 전향적 증거를 제공하고, 이 드물고 장애를 유발하는 상태에 대한 미래 치료 전략에 정보를 제공하는 것을 목표로 합니다.
연구 개요
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Andrea Visentin, Dr, Medical Doctor
- 전화번호: +39 049 821 2298
- 이메일: ANDREA.VISENTIN@UNIPD.IT
연구 연락처 백업
- 이름: Manuela Taurisano, Pharmacy, PhD
- 전화번호: +39 3513590476
- 이메일: mtaurisano@clinopshub.com
연구 장소
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Milan
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Milan, Milan, 이탈리아, 20162
- 모병
- CTU Ematologia, Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
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연락하다:
- Anna Maria Frustaci, MD, Medical Degree (Hematology)
- 전화번호: +390264442668
- 이메일: annamaria.frustaci@ospedaleniguarda.it
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연락하다:
- Lucia Bacigaluppi
- 전화번호: +390264447597
- 이메일: lucia.bacigaluppi@ospedaleniguarda.it
-
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PD
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Padova, PD, 이탈리아, 35128
- 모병
- UOC Ematologia, Azienda Ospedale Università Padova
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수석 연구원:
- Andrea Visentin, MD
-
연락하다:
- Andrea Visentin, MD, Medical Degree (Hematology)
- 전화번호: +39 049 821 2298
- 이메일: andrea.visentin@aopd.veneto.it
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Trieste
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Trieste, Trieste, 이탈리아, 34129
- 모병
- SC UCO Ematologia, Ospedale Maggiore di Trieste
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연락하다:
- Francesco Zaja, Prof., Medical Degree (Hematology)
- 전화번호: +390403992015
- 이메일: francesco.zaja@asugi.sanita.fvg.it
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연락하다:
- Maria Chiara Rossetti
- 전화번호: + 390403992897
- 이메일: mariachiara.rossetti@asugi.sanita.fvg.it
-
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준 (MAIN):
- 나이 ≥18세;
- 항-MAG 항체 다발신경병 진단;
- 탈수초성 다발신경병의 신경생리학적 (ENG/EMG) 증거와 하나 이상의 신경에서 불균형적으로 연장된 원위 운동 잠복기 증거 - 수근관 증후군과 관련된 경우 정중신경 제외
- MGUS 기반 IgM 단클론성 단백질 (WHO의 클론성 림프-형질세포 <10% 정의에 기반), Waldenstrom 거대글로불린혈증 (WHO의 클론성 림프-형질세포 ≥10% 정의에 기반), 변연부 림프종, 만성 림프구성 백혈병 또는 기타 명시되지 않은 저등급 림프종;
- 항-MAG 항체 존재 (역가 ≥ 7.000 BTU);
- 탈수초성 다발신경병의 신경생리학적 (ENG/EMG) 증거.
제외 기준 (MAIN):
- BTK 억제제 이전 치료
- 공격성 비호지킨 림프종 또는 IgM 다발성 골수종
- 중등도 또는 중증 운동신경 축삭 손상 증거, 확산성 다발신경병성 탈신경 또는 검사된 근육의 50% 이상에서 중간 미만의 모집 패턴이 발생할 때 정의되며, 및/또는 하지 INCAT ≥4.
- ECOG >3
- 자누브루티닙 첫 투여 14일 이내 강력한 CYP3A 유도제 사용
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 치료 그룹
자누브루티닙
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자누브루티닙 경구 캡슐 또는 브루킨사 경구 캡슐
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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12개월 간 자누브루티닙 치료 후 최소 1점 이상 호전을 보인 것으로 정의된 신경학적 호전 환자 비율.
기간: 5년
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5년
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- MAZ-01
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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자누브루티닙 경구 캡슐에 대한 임상 시험
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University of Illinois at Chicago모병알부민뇨 | 겸상 적혈구 빈혈(HbSS 또는 HbSβ-지중해빈혈0)미국
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Beijing Tiantan HospitalThe First Hospital of Jilin University; Dongzhimen Hospital, Beijing; Huairou Hospital of... 그리고 다른 협력자들아직 모집하지 않음
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Curis, Inc.모병만성림프구성백혈병 | B세포 악성종양미국, 이탈리아, 스페인
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Massachusetts General HospitalNational Cancer Institute (NCI); Mayo Clinic; Columbia University; National Institutes of Health... 그리고 다른 협력자들모집하지 않고 적극적으로
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