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시상하핵에 대한 정위 수술을 이용한 파킨슨병의 AAV 바이러스 화학유전자 치료 임상 연구 (CGTPD)

2026년 4월 21일 업데이트: Second Affiliated Hospital, School of Medicine, Zhejiang University

파킨슨병을 위한 AAV 바이러스를 이용한 화학유전자 요법의 임상 연구: 시상하핵에서의 정위수술 사용

연구진은 파킨슨병 환자의 시상하핵 비정상 활동을 중재하기 위한 화학유전학적 억제 기술인 파킨슨병 유전자 치료 전략을 제안합니다. 연구진은 효율적인 아데노 관련 바이러스 캡시드(AAV), 신경세포 프로모터(hSyn) 및 화학유전학적 효과 인자(hM4Di)를 통해 STP-001이라는 치료용 주사제를 설계 및 제작합니다. 그런 다음, 약물은 정위 수술을 통해 양측 시상하핵에 정확하게 주입됩니다. 수술 후, 클로자핀과 결합하여 시상하핵의 비정상 활동을 정밀하게 중재하여 파킨슨병의 핵심 운동 증상을 개선합니다.

연구 개요

상태

아직 모집하지 않음

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 단일군, 개방형 예비 안전성 평가 연구 설계입니다. Zhejiang University School of Medicine 제2부속병원 신경과에서 iPD 환자 6명을 모집합니다. 동의서에 서명한 후, 이 6명의 참가자는 용량 증강 원칙에 따라 2개의 용량 그룹으로 나뉘어 STP-001 주사액을 투여받습니다. 바이러스 용량 증강 원칙은 다음과 같습니다:

3명의 감시 대상자가 1×10¹² 볼트의 바이러스 벡터를 투여받은 후, 연구팀은 3개월 후 현재 약물 용량의 안전성, 내약성 및 효능을 평가합니다. 대상자가 용량 제한 독성을 나타내지 않고 일부 효능을 보이면, 원래 용량으로 표본 크기를 6명으로 확대합니다. 대상자가 용량 제한 독성을 나타내지 않지만 뚜렷한 효능이 없으면, 역가를 3×10¹² 볼트로 증가시키고 3명의 추가 참가자를 시험에 모집합니다. STP-001 주사 4주 후, 참가자가 회복하면 클로자핀 용량 증강 치료가 수행됩니다. 참가자는 매일 클로자핀을 경구 복용하며, 각각 1/32, 1/16 및 1/8 정의 용량으로 아침과 점심에 복용하고, 각 용량은 3일 동안 반복되며 총 9일입니다. 이 기간 동안 질병 진행이 없으면, 참가자는 유지 용량으로 하루 두 번 1/8 용량의 약물을 계속 복용하고 12개월 동안 모니터링을 받습니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

6

단계

  • 초기 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 중국
    • Province
      • Zhejiang, Province, 중국
        • Second Affiliated Hospital, School of Medicine,Zhejiang University
        • 연락하다:
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

연령 범위: 40세 - 70세(포함), 성별 제한 없음; 원발성 파킨슨병 진단, H&Y 등급 4~5; 질병 기간 최소 5년; 레보도파 치료에 대한 반응 최소 12개월 지속; MDS 파킨슨병 평가 척도(MDS-UPDRS Part III) 제3부 점수 ≥ 35; 마도파 도전 검사 개선율 ≥ 30%; 선별 전 최소 4주 동안 안정된 임상 증상 및 약물 치료; 이해하고 자발적으로 동의서에 서명할 수 있음; 참가자는 심부 뇌 자극을 포함한 모든 신경 수술을 12개월 추적 관찰 완료까지 연기하는 데 동의함; 도파민 약물의 효과가 현저히 감소하거나 명백한 운동 합병증이 있거나 심각한 약물 부작용이 있음; 처방된 올란자핀 용량에 대한 급성 부작용 없음; 좋은 순응도 및 이 프로토콜에 규정된 모든 추적 관찰을 완료할 의향이 있음.

제외 기준:

심부 뇌 자극과 같은 파킨슨병에 대한 뇌 수술 과거력 또는 기타 이상 뇌 영상 소견 있음; 해밀턴 우울 척도 점수 ≥ 20; 해밀턴 불안 척도 점수 ≥ 14; 뇌 손상 또는 중추 신경계 감염 과거력 있음; MoCA 인지 장애 점수 < 26점, 및 MMSE 치매 평가 척도 인지 장애 점수 ≤ 20점; 국소 신경학적 결손; 치매, 정신병, 약물 남용 과거력 또는 심각한 우울증과 같은 주요 의학적 또는 정신 질환 증거; 외상, 뇌종양, 감염, 뇌혈관 질환, 기타 신경 질환 또는 약물, 화학 물질 또는 독소와 같은 요인으로 인한 비정형 파킨슨병 또는 이차성 파킨슨병; 다른 유전자 또는 세포 치료 약물 투여 받음; 악성 종양 과거력 있음(치료된 원위치암 제외); 또는 수술 위험을 증가시킬 수 있는 제대로 통제되지 않은 의학적 상태; 뇌졸중 과거력, 또는 명백한 심혈관 질환, 당뇨병; 임상적으로 명백하거나 실험실에서 검출된 감염; 만성 스테로이드, 면역 요법, 세포독성 요법 및 화학 요법을 포함한 만성 면역 억제 치료; 응고 장애 또는 수술 전 모든 항응고제 또는 항혈소판 치료를 일시 중단할 수 없음; 심각한 간 질환(AST/ALT ≥ 정상 상한치(ULN)의 2.5배); 의학적 또는 사회적 요인(지리적 불편함 포함)을 포함하여 연구 대상자가 연구 프로토콜을 따르지 못하게 할 수 있는 모든 요인; 연구자가 본 연구 참여에 부적합하다고 판단하는 기타 상황.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: STP-001 그룹

이것은 단일군, 개방형 예비 안전성 평가 연구 설계입니다. Zhejiang University School of Medicine 부속 제2병원 신경과에서 iPD 환자 6명을 모집합니다. 동의서에 서명한 후, 이 6명의 참가자는 용량 증대 원칙에 따라 2개의 용량 그룹으로 나뉘어 STP-001 주사액을 투여받습니다. 바이러스 용량 증대 원칙은 다음과 같습니다:

3명의 센티넬 대상자가 1×10¹² 볼트의 바이러스 벡터를 투여받은 후, 연구팀은 3개월 후 현재 약물 용량의 안전성, 내약성 및 효능을 평가합니다. 피험자가 용량 제한 독성을 나타내지 않고 일부 효능이 있는 경우, 원래 용량에서 표본 크기를 6으로 확대합니다. 피험자가 용량 제한 독성을 나타내지 않지만 뚜렷한 효능이 없는 경우, 역가를 3×10¹² 볼트로 증가시키고 3명의 추가 참가자를 시험에 모집합니다. 주사 4주 후
유전적: 유전자 치료
6명의 참가자가 용량 증량 원칙에 따라 두 개의 용량 그룹으로 나뉠 예정입니다. 용량 증량 원칙은 다음과 같습니다: 3명의 센티넬 참가자가 1×10¹² 볼트의 바이러스 벡터를 투여받은 후, 연구팀은 3개월 후 현재 약물 용량의 안전성, 내약성 및 효능을 평가할 것입니다. 피험자가 용량 제한 독성을 보이지 않고 일부 효능이 있는 경우, 표본 크기는 원래 용량으로 6명으로 확대됩니다. 피험자가 용량 제한 독성을 보이지 않지만 뚜렷한 효능이 없는 경우, 역가는 3×10¹² 볼트로 증가시키고 세 명의 참가자를 더 모집하여 시험을 진행할 것입니다. STP-001 주사 4주 후, 참가자가 회복하면 클로자핀 용량 증량 치료가 수행될 것입니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
양측 시상하핵에 STP-001을 주입한 후 3개월 이내의 이상사례 및 중대한 이상사례 발생률.
기간: STP-001 주사 후 3개월
부작용 및 심각한 부작용은 안전성과 내약성을 평가하기 위해 신체 검사, 심전도 검사 및 혈액 검사, 요 검사, 영상 검사 등과 같은 검사실 검사를 통해 평가됩니다. 주요 측면에는 CRS와 GvHD(등급 ≥ II)의 발생, 주사로 인한 운동 이상증(GIDs), 주사 후 발생한 새로운 동종 이종 종양 및 사망이 포함됩니다.
STP-001 주사 후 3개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
STP-001을 양측 시상하핵에 주입한 후 12개월 이내의 이상 반응 및 중대한 이상 반응 발생률.
기간: STP-001 후 12개월

동종 종양 발생률: 수술 전후, 수술 후 1, 3, 6, 12개월 시점의 두부 MRI 스캔 결과를 비교하고, 수술 전과 수술 후 12개월 시점의 두부 CT 스캔 결과를 비교합니다. 새로운 종양이 발생한 경우(있는 경우), 조직학적 검사를 수행하여 병리학적 유형을 판단합니다.

부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)의 발생률과 심각도: 수술 후 12개월 이내의 생체 징후, 신체 검사, 실험실 검사, 면역학적 검사 및 종양 표지자 검사와 같은 안전성 지표를 포함합니다. 수술 후 12개월 이내에 주사로 인한 운동장애를 척도를 사용하여 평가합니다.
STP-001 후 12개월
치료 전후의 항-PD 약물 사용 차이
기간: STP-001 주사 후 12개월
6명의 참가자에서 베이스라인부터 치료 후까지 경구용 레보도파 일일 투여량 또는 레보도파 상당 용량을 포함한 항-PD 약물 사용 변화를 비교합니다.
STP-001 주사 후 12개월
치료 전후 파킨슨병 설문지의 차이
기간: STP-001 주사 후 12개월
6명의 모든 참가자에서 파킨슨병 설문지의 기저선 대비 치료 후 변화를 비교하십시오.
STP-001 주사 후 12개월
치료 전후 Hoehn & Yahr(H&Y) 단계의 차이
기간: STP-001 주사 후 12개월
6명의 모든 참가자에서 Hoehn & Yahr(H&Y) 단계의 기준선부터 치료 후까지의 변화를 비교하십시오.
STP-001 주사 후 12개월
치료 전후의 DAT PET CT 변화
기간: STP-001 주사 후 12개월
6명의 참가자에서 기준 시점부터 치료 후까지 DAT PET CT 검사의 변화를 비교하십시오.
STP-001 주사 후 12개월
치료 전후 MDS-통합 파킨슨병 평가 척도의 차이
기간: STP-001 주사 후 12개월
모든 6명의 참가자에서 치료 시작 전후의 운동 장애 학회 통일 파킨슨병 평가 척도(MDS-UPDRS) 변화를 비교합니다. 최소값: 0; 최대값: 260; 점수가 높을수록 더 나쁜 결과(파킨슨병 증상의 더 심각함)를 의미합니다.
STP-001 주사 후 12개월
치료 전후 임상적 전반적 인상 척도-개선의 차이
기간: STP-001 주입 후 12개월
모든 6명의 참가자에서 기준선부터 치료 후까지의 임상적 전반적 인상-개선 척도의 변화를 비교합니다. 최소값: 1; 최대값: 7. 높은 점수는 더 나쁜 결과(더 큰 질병 중증도)를 의미합니다.
STP-001 주입 후 12개월
환자 전반적 인상 개선 척도의 치료 전후 차이
기간: STP-001 주사 후 12개월
(모든 6명의 참가자에서 기준선에서 치료 후까지의 Patient Global Impression 개선 척도의 변화를 비교합니다. 최소값: 1; 최대값: 7. 높은 점수는 더 나쁜 결과(더 큰 질병 심각도)를 의미합니다.)
STP-001 주사 후 12개월
치료 전후의 비운동 증상 설문지 차이
기간: STP-001 주사 후 12개월
모든 6명의 참가자에서 기준선에서 치료 후까지 비운동 증상 설문지의 변화를 비교합니다. 최소 점수 0, 최대 점수 30. 점수가 높을수록 비운동 증상의 부담이 크다는 것을 반영하여 더 나쁜 결과를 나타냅니다.
STP-001 주사 후 12개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Second Affiliated Hospital, School of Medicine, Zhejiang University

수사관

  • 수석 연구원: Jiali Pu, Second Affiliated Hospital, School of Medicine, Zhejiang University

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (추정된)

2026년 5월 1일

기본 완료 (추정된)

2029년 4월 1일

연구 완료 (추정된)

2029년 4월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2026년 4월 9일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2026년 4월 9일

처음 게시됨 (실제)

2026년 4월 16일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 4월 24일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 4월 21일

마지막으로 확인됨

2026년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 2026-0355

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

IPD 계획 설명

본 연구는 참가자의 개인 건강 정보를 포함하고 있으므로, 윤리 승인 조건과 개인정보 보호법을 엄격히 준수하여 원본 IPD는 공개적으로 공유되지 않습니다. 데이터는 현재 보안 서버에 저장되어 있으며, 데이터 보호 프로토콜을 준수하는 조건 하에 적격 연구자에게 제공될 수 있습니다. 확인적 또는 협력적 분석을 수행하고자 하는 연구자는 해당 저자에게 제안서를 제출하기 위해 연락할 수 있습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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