このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

視床下核への定位脳手術を用いたパーキンソン病に対するAAVウイルスによるケモジェネティック遺伝子療法の臨床研究 (CGTPD)

2026年4月21日 更新者：Second Affiliated Hospital, School of Medicine, Zhejiang University

視床下核への定位脳手術を用いたパーキンソン病に対するAAVウイルスによるケモジェネティック遺伝子治療の臨床研究

研究者らは、パーキンソン病に対する遺伝子治療戦略を提案する。これは、パーキンソン病患者の視床下核の異常活動に介入するケモジェネティクス阻害技術である。 研究者らは、効率的なアデノ随伴ウイルスカプシド（AAV）、神経細胞プロモーター（hSyn）、およびケモジェネティクス効果器要素（hM4Di）を介して、STP-001と呼ばれる治療用注射剤を設計・構築する。 その後、定位脳手術により、薬剤を両側の視床下核に正確に注入した。 手術後、クロザピンと併用して、視床下核の異常活動を正確に介入し、パーキンソン病の中核運動症状を改善した。

調査の概要

状態

まだ募集していません

条件

介入・治療

詳細な説明

これは単一アーム、非盲検の予備的安全性評価試験デザインです。 浙江省立大学医学院附属第二病院神経内科からiPD患者6名を募集します。 インフォームドコンセントに署名後、この6名の参加者は用量漸増原則に従い2つの用量群に分けられ、STP-001注射液を投与されます。 ウイルス用量漸増原則は以下の通りです：

3名のセンチネル被験者が1×10¹²ボルトのウイルスベクターを投与された後、研究チームは3ヵ月後に現在の薬剤用量の安全性、忍容性及び有効性を評価します。 被験者が用量制限毒性を示さず、ある程度の有効性を示した場合、サンプルサイズは元の用量で6名に拡大されます。 被験者が用量制限毒性を示さないが明らかな有効性がない場合、力価を3×10¹²ボルトに増量し、さらに3名の参加者を試験に募集します。 STP-001投与4週間後、参加者が回復した時点で、クロザピン用量漸増治療が実施されます。 参加者は毎日クロザピンを経口投与し、それぞれ1/32錠、1/16錠、1/8錠の用量を朝と昼に服用し、各用量を3日間繰り返し、合計9日間とします。 この期間中に疾患の進行がない場合、参加者は維持用量として1/8用量の薬剤を1日2回継続服用し、12ヵ月間のモニタリングを受けます。

研究の種類

介入

入学 (推定)

6

段階

  • 初期フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • 中国
    • Province
      • Zhejiang、Province、中国
        • Second Affiliated Hospital, School of Medicine,Zhejiang University
        • コンタクト：
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

適格基準：

年齢範囲：40歳～70歳（含む）、性別不問；原発性パーキンソン病と診断され、H&Y分類が4～5である；罹病期間が少なくとも5年以上；レボドパ治療への反応が少なくとも12ヶ月以上持続している；MDSパーキンソン病評価尺度第三部（MDS-UPDRS Part III）のスコアが35以上；マドパー負荷試験の改善率が30%以上；スクリーニング前の少なくとも4週間、臨床症状および薬物治療が安定している；インフォームド・コンセント文書を理解し、自発的に署名できる能力がある；参加者は、12ヶ月の追跡調査完了まで、脳深部刺激を含むあらゆる神経外科手術を延期することに同意する；ドパミン薬の効果が著しく低下しているか、明らかな運動合併症があるか、重篤な薬物副作用がある；処方されたオランザピン投与量に対して急性有害反応がない；良好な遵守性があり、本試験計画書に規定されたすべての追跡調査を完了する意思がある。

除外基準：

パーキンソン病のための脳外科手術（脳深部刺激など）の既往歴がある、または他の異常な脳画像所見がある；ハミルトンうつ病評価尺度のスコアが20以上；ハミルトン不安評価尺度のスコアが14以上；脳損傷または中枢神経系感染症の既往歴がある；MoCA認知障害スコアが26点未満、およびMMSE認知症評価尺度の認知障害スコアが20点以下；限局性神経学的欠損；認知症、精神病、薬物乱用歴または重度のうつ病などの主要な医学的または精神的疾患の証拠；外傷、脳腫瘍、感染症、脳血管疾患、他の神経疾患または薬物、化学物質、毒素などの要因によって引き起こされる非定型パーキンソン病または二次性パーキンソン病；他の遺伝子または細胞治療薬を受けたことがある；悪性腫瘍の既往歴があるが、治療済みの上皮内癌は含まない；または手術のリスクを増大させる可能性がある制御不良の医学的状態；脳卒中の既往歴、または明らかな心血管疾患、糖尿病；臨床的に明らかなまたは検査で検出された感染症；慢性免疫抑制療法（慢性ステロイド、免疫療法、細胞傷害療法および化学療法を含む）；凝固障害、または手術前に抗凝固薬または抗血小板治療を一時的に中止できない；重度の肝疾患（AST/ALTが正常上限（ULN）の2.5倍以上）；被験者が研究計画書に従うことを妨げる可能性のあるあらゆる要因（医学的または社会的要因、地理的不便を含む）；研究者が本研究への参加に不適切と判断するその他の状況。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：STP-001グループ

これは単群、非盲検の予備的安全性評価試験デザインです。 浙江省立大学医学部第二附属病院神経内科からiPD患者6名を募集します。 インフォームド・コンセントに署名後、用量漸増原則に従い、この6名の参加者を2つの用量群に分け、STP-001注射液を投与します。 ウイルス用量漸増原則は以下の通りです：

3名のセンチネル被験者が1×10¹²ボルトのウイルスベクターを受けた後、研究チームは3ヶ月後に現在の薬剤用量の安全性、忍容性、有効性を評価します。 被験者が用量制限毒性を示さず、ある程度の有効性を示す場合、元の用量でサンプルサイズを6名に拡大します。 被験者が用量制限毒性を示さないが、明らかな有効性がない場合、力価を3×10¹²ボルトに増量し、さらに3名の参加者を試験に募集します。 注射後4週間
遺伝的：遺伝子治療
6名の参加者が用量漸増原則に基づき、2つの用量群に分けられる予定です。 用量漸増原則は以下の通りです：3名のセンチネル被験者が1×10¹²ボルトのウイルスベクターを投与された後、研究チームは3ヵ月後に現在の薬剤用量の安全性、耐容性、有効性を評価します。 被験者が用量制限毒性を示さず、ある程度の有効性を示した場合、元の用量でサンプルサイズを6名に拡大します。 被験者が用量制限毒性を示さないものの、明らかな有効性がない場合、力価を3×10¹²ボルトに増量し、さらに3名の参加者を試験に募集します。 STP-001投与4週間後、参加者が回復した時点で、クロザピン用量漸増治療が実施されます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
STP-001を両側視床下核に注入後3か月以内の有害事象および重篤な有害事象の発生率
時間枠：STP-001を注射してから3か月後
有害事象および重篤な有害事象は、安全性と忍容性を評価するために、身体検査、心電図検査、および臨床検査（ルーチン血液検査、ルーチン尿検査、画像検査など）を通じて評価されます。 主な側面には、CRSおよびGvHD（≧II度）の発生、注射誘発性運動障害（GIDs）、注射後の新規発症同種異系腫瘍、および死亡が含まれます。
STP-001を注射してから3か月後

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
両側視床下核にSTP-001を注入した後、12か月以内の有害事象および重篤な有害事象の発生率。
時間枠：STP-001の12ヶ月後

同種腫瘍発生率：術前および術後1、3、6、12か月時の頭部MRI検査結果、ならびに術前および術後12か月時の頭部CT検査結果を比較する。 新たな腫瘍が認められる場合（もしあれば）、病理学的検査を実施して病理学的タイプを判定する。

有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）の発生率および重症度：術後12か月以内のバイタルサイン、身体診察、臨床検査、免疫学的検査、腫瘍マーカー検査などの安全性指標を含む。 術後12か月以内に注射誘発性ジスキネジアをスケールを用いて評価する。
STP-001の12ヶ月後
治療前後の抗PD薬使用の差異
時間枠：STP-001注射後12ヶ月
6名の参加者において、ベースラインから治療後までの、経口レボドパまたはレボドパ等価用量を含む抗PD薬使用量の変化を比較する。
STP-001注射後12ヶ月
治療前後のパーキンソン病質問票の差異
時間枠：STP-001注射後12ヶ月
パーキンソン病質問票のベースラインから治療後の変化を、6名全参加者で比較する。
STP-001注射後12ヶ月
治療前後のHoehn & Yahr（H&Y）ステージの違い
時間枠：STP-001注射後12ヶ月
6名の参加者全員において、ベースラインから治療後のHoehn & Yahr（H&Y）ステージの変化を比較してください。
STP-001注射後12ヶ月
治療前後のDAT PET CTの変化
時間枠：STP-001注射後12ヶ月
DAT PET CT検査の変化を、ベースラインから治療後まで、6名の参加者で比較する。
STP-001注射後12ヶ月
MDS-Unified パーキンソン病評価スケールの治療前後の差
時間枠：STP-001注射から12ヵ月後
全6名の参加者における、Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale（MDS-UPDRS）のベースラインから治療後までの変化を比較する。最小値：0；最大値：260；スコアが高いほど結果が悪いことを意味する（パーキンソン病症状の重症度が高い）。
STP-001注射から12ヵ月後
治療前後のClinical Global Impression scale-improvementの差異
時間枠：STP-001注射の12ヶ月後
全6名の参加者における、ベースラインから治療後までのClinical Global Impression scale-improvementの変化を比較する。最小値：1；最大値：7。スコアが高いほど、結果が悪い（病気の重症度が高い）ことを意味する。
STP-001注射の12ヶ月後
治療前後のPatient Global Impression of Improvement（患者による全体的な改善度評価尺度）の違い
時間枠：STP-001投与12ヶ月後
全6例の参加者において、ベースラインから治療後までの患者総合印象改善スケールの変化を比較する。 最小値：1；最大値：7。スコアが高いほど転帰が悪い（病気の重症度が高い）ことを意味する。
STP-001投与12ヶ月後
治療前後における非運動症状質問票の違い
時間枠：STP-001注射後12ヶ月
全6名の参加者において、治療前から治療後までの非運動症状質問票の変化を比較する。最低スコアは0、最高スコアは30。スコアが高いほど、非運動症状の負担が大きく、転帰が悪いことを示す。
STP-001注射後12ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Second Affiliated Hospital, School of Medicine, Zhejiang University

捜査官

  • 主任研究者：Jiali Pu、Second Affiliated Hospital, School of Medicine, Zhejiang University

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (推定)

2026年5月1日

一次修了 (推定)

2029年4月1日

研究の完了 (推定)

2029年4月1日

試験登録日

最初に提出

2026年4月9日

QC基準を満たした最初の提出物

2026年4月9日

最初の投稿 (実際)

2026年4月16日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年4月24日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年4月21日

最終確認日

2026年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 2026-0355

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

IPD プランの説明

本研究は参加者の個人健康情報を含むため、倫理承認条件および個人情報保護法を厳格に遵守し、元のIPDは公開されません。 データは現在安全なサーバー に保管されており、データ保護プロトコルを遵守する条件の下で適格な研究者に提供可能です。 確認的または共同分析を実施したい研究者は、責任著者に連絡して提案を提出することができます。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

パーキンソン病（PD）の臨床試験

遺伝子治療の臨床試験

類似の治験を検索

スポンサーと協力者

医学的状態

薬物療法

CROs by country

CROs in Senegal

条件

まれな病気

薬物療法

ダイエットサプリメント

スポンサー/協力者

場所

購読する