Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Kliniczne badanie terapii genowej chemogenetycznej z wykorzystaniem wirusa AAV w chorobie Parkinsona przy użyciu chirurgii stereotaktycznej w jądrze niskowzgórzowym (CGTPD)

21 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Second Affiliated Hospital, School of Medicine, Zhejiang University

Badanie kliniczne terapii genowej chemogenetycznej z wykorzystaniem wirusa AAV w chorobie Parkinsona przy użyciu chirurgii stereotaktycznej w jądrze podwzgórza

Badacze proponują strategię terapii genowej w chorobie Parkinsona - technikę chemogenetycznej inhibicji, aby interweniować w nieprawidłową aktywność jądra niskowzgórzowego u pacjentów z chorobą Parkinsona. Badacze projektują i konstruują terapeutyczny środek wstrzykiwany o nazwie STP-001, poprzez efektywną kapsyd wirusa adeno-powiązanego (AAV), promotor neuronalny (hSyn) oraz element efektora chemogenetycznego (hM4Di). Następnie lek został precyzyjnie wstrzyknięty do obustronnych jąder niskowzgórzowych za pomocą chirurgii stereotaktycznej. Po operacji, w połączeniu z klozapiną, nieprawidłowa aktywność jądra niskowzgórzowego została precyzyjnie interweniowana, aby poprawić podstawowe objawy motoryczne choroby Parkinsona.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to jednoramienne, otwarte, wstępne badanie oceny bezpieczeństwa. Sześciu pacjentów z iPD zostanie zrekrutowanych z Kliniki Neurologii Drugiego Szpitala Afiliowanego przy Szkole Medycznej Uniwersytetu Zhejiang. Po podpisaniu formularza świadomej zgody, tych 6 uczestników zostanie podzielonych na 2 grupy dawkowania zgodnie z zasadą eskalacji dawki i otrzyma roztwór do wstrzykiwań STP-001. Zasada eskalacji dawki wirusa jest następująca:

Po tym, jak 3 pacjenci wskaźnikowi otrzymają 1×10¹² woltów wektora wirusowego, zespół badawczy oceni bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność obecnej dawki leku po 3 miesiącach. Jeśli osoby badane nie wykazują toksyczności ograniczającej dawkę i wykazują pewną skuteczność, liczebność próby zostanie zwiększona do 6 przy pierwotnej dawce. Jeśli osoby badane nie wykazują toksyczności ograniczającej dawkę, ale nie wykazują wyraźnej skuteczności, miano zostanie zwiększone do 3×10¹² woltów i do badania zostanie zrekrutowanych trzech kolejnych uczestników. Cztery tygodnie po wstrzyknięciu STP-001, gdy uczestnicy wyzdrowieją, zostanie przeprowadzone leczenie eskalacją dawki klozapiny. Uczestnicy będą przyjmować klozapinę doustnie każdego dnia, w dawkach odpowiednio 1/32, 1/16 i 1/8 tabletki, przyjmowane rano i w południe, a każda dawka będzie powtarzana przez 3 dni, łącznie 9 dni. Jeśli w tym okresie nie wystąpi progresja choroby, uczestnicy będą kontynuować przyjmowanie dawki 1/8 leku dwa razy dziennie jako dawka podtrzymująca i będą monitorowani przez 12 miesięcy.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

6

Faza

  • Wczesna faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Province
      • Zhejiang, Province, Chiny
        • Second Affiliated Hospital, School of Medicine,Zhejiang University
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

Zakres wieku: 40–70 lat (włącznie), płeć nieograniczona; Zdiagnozowana choroba Parkinsona w stadium pierwotnym, w skali H&Y od 4 do 5; Czas trwania choroby co najmniej 5 lat; Odpowiedź na leczenie lewodopą utrzymująca się przez co najmniej 12 miesięcy; Wynik trzeciej części skali oceny choroby Parkinsona MDS (MDS-UPDRS część III) ≥ 35; Wskaźnik poprawy w teście prowokacyjnym Madopar ≥ 30%; Stabilne objawy kliniczne i leczenie farmakologiczne przez co najmniej 4 tygodnie przed kwalifikacją; Zdolność do zrozumienia i dobrowolnego podpisania formularza świadomej zgody; Uczestnicy zgadzają się odroczyć wszelkie zabiegi neurochirurgiczne, w tym głęboką stymulację mózgu, do zakończenia 12-miesięcznej obserwacji; Skuteczność leków dopaminergicznych znacząco spadła lub występują wyraźne powikłania ruchowe lub ciężkie działania niepożądane leków; Brak ostrych reakcji niepożądanych na przepisaną dawkę olanzapiny; Dobra współpraca i gotowość do ukończenia wszystkich wizji kontrolnych zgodnie z protokołem.

Kryteria wyłączenia:

Przebyta operacja mózgu z powodu choroby Parkinsona, np. głęboka stymulacja mózgu, lub inne nieprawidłowe wyniki obrazowania mózgu; Wynik w skali depresji Hamiltona ≥ 20; Wynik w skali lęku Hamiltona ≥ 14; Wywiad urazu mózgu lub zakażenia ośrodkowego układu nerwowego; Wynik upośledzenia poznawczego w skali MoCA < 26 punktów i wynik upośledzenia poznawczego w skali oceny demencji MMSE ≤ 20 punktów; Ogniskowe deficyty neurologiczne; Dowody poważnej choroby somatycznej lub psychicznej, takiej jak demencja, psychoza, historia nadużywania substancji lub ciężka depresja; Nietypowa choroba Parkinsona lub wtórna choroba Parkinsona spowodowana czynnikami takimi jak uraz, guz mózgu, infekcja, choroba naczyniowo-mózgowa, inne choroby neurologiczne lub leki, substancje chemiczne lub toksyny; Otrzymywanie innych leków genowych lub komórkowych; Historia nowotworów złośliwych, z wyłączeniem wyleczonego raka in situ; lub schorzenia źle kontrolowane, które mogą zwiększać ryzyko operacji; Historia udaru lub wyraźne choroby sercowo-naczyniowe, cukrzyca; Klinicznie widoczne lub laboratoryjnie wykryte infekcje; Przewlekła terapia immunosupresyjna, w tym przewlekłe steroidy, immunoterapia, terapia cytotoksyczna i chemioterapia; Zaburzenia krzepnięcia lub niemożność tymczasowego zaprzestania leczenia przeciwzakrzepowego lub przeciwpłytkowego przed operacją; Ciężka choroba wątroby (AST/ALT ≥ 2,5-krotność górnej granicy normy (ULN)); Jakikolwiek czynnik, który może uniemożliwić uczestnikowi przestrzeganie protokołu badania, w tym czynniki medyczne lub społeczne, w tym niedogodności geograficzne; Jakakolwiek inna sytuacja, którą badacz uzna za nieodpowiednią do udziału w badaniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa STP-001

To jest jednostronne, otwarte badanie wstępnej oceny bezpieczeństwa. Sześciu pacjentów z iPD zostanie zrekrutowanych z Kliniki Neurologii Drugiego Szpitala Uniwersytetu Zhejiang. Po podpisaniu formularza świadomej zgody, tych 6 uczestników zostanie podzielonych na 2 grupy dawkowania zgodnie z zasadą eskalacji dawki i otrzyma roztwór do wstrzykiwań STP-001. Zasada eskalacji dawki wirusa jest następująca:

Po tym, jak 3 pacjenci wstępni otrzymają 1×10¹² jednostek wektora wirusowego, zespół badawczy oceni bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność obecnej dawki leku po 3 miesiącach. Jeśli badani nie wykazują toksyczności ograniczającej dawkę i wykazują pewną skuteczność, liczebność próby zostanie zwiększona do 6 przy pierwotnej dawce. Jeśli badani nie wykazują toksyczności ograniczającej dawkę, ale nie wykazują wyraźnej skuteczności, miano zostanie zwiększone do 3×10¹² jednostek i trzech kolejnych uczestników zostanie zrekrutowanych do badania. Cztery tygodnie po wstrzyknięciu
Genetyczny: terapia genowa
Sześciu uczestników planuje się podzielić na dwie grupy dawkowania zgodnie z zasadą eskalacji dawki. Zasada eskalacji dawki jest następująca: Po tym, jak 3 uczestnicy pilotażowi otrzymają 1×10¹² woltów wektora wirusowego, zespół badawczy oceni bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność obecnej dawki leku 3 miesiące później. Jeśli osoby badane nie wykazują toksyczności ograniczającej dawkę i wykazują pewną skuteczność, wielkość próby zostanie zwiększona do 6 przy pierwotnej dawce. Jeśli osoby badane nie wykazują toksyczności ograniczającej dawkę, ale nie wykazują wyraźnej skuteczności, miano zostanie zwiększone do 3×10¹² woltów i do badania zostanie zrekrutowanych trzech kolejnych uczestników. Cztery tygodnie po wstrzyknięciu STP-001, gdy uczestnicy wyzdrowieją, zostanie przeprowadzone leczenie eskalacją dawki klozapiny.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych i poważnych zdarzeń niepożądanych w ciągu 3 miesięcy po wstrzyknięciu STP-001 do obustronnych jąder podwzgórza.
Ramy czasowe: 3 miesiące po podaniu STP-001
Działania niepożądane i poważne działania niepożądane będą oceniane za pomocą badań fizykalnych, testów elektrokardiograficznych i badań laboratoryjnych w celu oceny ich bezpieczeństwa i tolerancji, w tym rutynowych badań krwi, rutynowych badań moczu, badań obrazowych itp. Główne aspekty obejmują występowanie CRS i GvHD (≥ stopień II), a także dyskinezę indukowaną wstrzyknięciem (GIDs), nowo powstałe guzy allogeniczne po wstrzyknięciu oraz zgon.
3 miesiące po podaniu STP-001

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych i poważnych zdarzeń niepożądanych w ciągu 12 miesięcy po wstrzyknięciu STP-001 do obustronnych jąder niskowzgórzowych.
Ramy czasowe: 12 miesięcy po STP-001

Częstość występowania homologicznych guzów: Porównaj wyniki badań rezonansu magnetycznego głowy przed i po operacji, po 1, 3, 6 i 12 miesiącach; oraz wyniki badań tomografii komputerowej głowy przed operacją i 12 miesięcy po operacji. Jeśli pojawią się nowe guzy (jeśli występują), wykonaj badanie histologiczne w celu określenia typu patologicznego.

Częstość występowania i ciężkość działań niepożądanych (AE) i poważnych działań niepożądanych (SAE): Uwzględnij wskaźniki bezpieczeństwa, takie jak parametry życiowe, badanie fizykalne, badania laboratoryjne, badania immunologiczne i badania markerów nowotworowych w ciągu 12 miesięcy po operacji. Oceń dyskinezję wywołaną wstrzyknięciem w ciągu 12 miesięcy po operacji za pomocą skali.
12 miesięcy po STP-001
Różnice w stosowaniu leków anty-PD przed i po leczeniu
Ramy czasowe: 12 miesięcy po wstrzyknięciu STP-001
Porównaj zmiany w stosowaniu leków przeciw PD, w tym codziennej doustnej lewodopy lub dawki równoważnej lewodopie, od wartości wyjściowej do okresu po leczeniu u 6 uczestników.
12 miesięcy po wstrzyknięciu STP-001
Różnice w kwestionariuszu choroby Parkinsona przed i po leczeniu
Ramy czasowe: 12 miesięcy po wstrzyknięciu STP-001
Porównaj zmiany w kwestionariuszu choroby Parkinsona od wartości wyjściowej do stanu po leczeniu u wszystkich 6 uczestników.
12 miesięcy po wstrzyknięciu STP-001
Różnice w stadium Hoehn & Yahr (H&Y) przed i po leczeniu
Ramy czasowe: 12 miesięcy po iniekcji STP-001
Porównaj zmiany w stadium Hoehn & Yahr (H&Y) od stanu wyjściowego do stanu po leczeniu u wszystkich 6 uczestników.
12 miesięcy po iniekcji STP-001
Zmiany w DAT PET CT przed i po leczeniu
Ramy czasowe: 12 miesięcy po wstrzyknięciu STP-001
Porównaj zmiany w badaniu DAT PET CT od wyjściowego stanu do stanu po leczeniu u 6 uczestników.
12 miesięcy po wstrzyknięciu STP-001
Różnice w Unified Parkinson's Disease Rating Scale według MDS przed i po leczeniu
Ramy czasowe: 12 miesięce po wstrzyknięciu STP-001
Porównaj zmiany w skalą oceny choroby Parkinsona zunifikowanej przez Towarzystwo Zaburzeń Ruchu (MDS-UPDRS) od wartości początkowej do po leczeniu u wszystkich 6 uczestników.Wartość minimalna: 0;Maksymalna wartość: 260;Wyższe wyniki oznaczają gorszy wynik (większe nasilenie objawów choroby Parkinsona).
12 miesięce po wstrzyknięciu STP-001
Różnice w skali Clinical Global Impression-improvement przed i po leczeniu
Ramy czasowe: 12 miesięcy po wstrzyknięciu STP-001
Porównanie zmian w skali Clinical Global Impression-improvement od wartości wyjściowej do po leczeniu u wszystkich 6 uczestników.
Wartość minimalna: 1; Wartość maksymalna: 7.
Wyższe wyniki oznaczają gorszy wynik (większe nasilenie choroby).
12 miesięcy po wstrzyknięciu STP-001
Różnice w skali poprawy ogólnego wrażenia pacjenta przed i po leczeniu
Ramy czasowe: 12 miesięcy po wstrzyknięciu STP-001
Porównaj zmiany w skali poprawy ogólnego wrażenia pacjenta od wartości początkowej do po leczeniu u wszystkich 6 uczestników. Wartość minimalna: 1; Wartość maksymalna: 7. Wyższe wyniki oznaczają gorszy wynik (większe nasilenie choroby).
12 miesięcy po wstrzyknięciu STP-001
Różnice w Kwestionariuszu Objawów Niemotorycznych przed i po leczeniu
Ramy czasowe: 12 miesięcy po wstrzyknięciu STP-001
Porównaj zmiany w Kwestionariuszu Objawów Niemotorycznych od wartości wyjściowych do po leczeniu u wszystkich 6 uczestników. Minimalny wynik 0, maksymalny wynik 30. Wyższe wyniki wskazują na gorszy wynik, odzwierciedlając większe obciążenie objawami niemotorycznymi.
12 miesięcy po wstrzyknięciu STP-001

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Second Affiliated Hospital, School of Medicine, Zhejiang University

Śledczy

  • Główny śledczy: Jiali Pu, Second Affiliated Hospital, School of Medicine, Zhejiang University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 maja 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 kwietnia 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 kwietnia 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 kwietnia 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 kwietnia 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

16 kwietnia 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2026-0355

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Ponieważ to badanie obejmuje dane osobowe dotyczące zdrowia uczestników, w ścisłym przestrzeganiu warunków zgody etycznej oraz Ustawy o Ochronie Danych Osobowych, oryginalne IPD nie będą publicznie udostępniane. Dane są obecnie przechowywane na bezpiecznym serwerze i mogą być udostępnione uprawnionym badaczom pod warunkiem przestrzegania protokołu ochrony danych. Badacze zainteresowani przeprowadzeniem analiz potwierdzających lub współpracą mogą skontaktować się z odpowiednim autorem w celu złożenia wniosku.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Parkinsona (PD)

Badania kliniczne na terapia genowa

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Togo

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj