Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kliininen tutkimus kemogeneettisesta geeniterapiasta AAV-viruksen avulla Parkinsonin taudille stereotaktista kirurgiaa käyttäen subthalamisen tumakkeen alueella (CGTPD)

tiistai 21. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Second Affiliated Hospital, School of Medicine, Zhejiang University

Kliininen tutkimus kemogeneettisesta geeniterapiasta AAV-viruksen avulla Parkinsonin taudin hoidossa käyttäen stereotaktista kirurgiaa subtalaamisessa tumakkeessa

Tutkijat ehdottavat geeniterapia-strategiaa Parkinsonin taudille - kemogenetiikallinen estotekniikka, jolla puututaan Parkinson-potilaiden subthalamisen tumakkeen poikkeavaan aktiivisuuteen. Tutkijat suunnittelevat ja rakentavat terapeuttisen injektiovalmisteen nimeltä STP-001 tehokkaan adeno-assosioidun viruksen kapsidin (AAV), neuronipromoottorin (hSyn) ja kemogenetiikallisen efektorielementin (hM4Di) avulla. Sitten lääke ruiskutettiin tarkasti molempiin subthalamisiin tumakkeisiin stereotaktisen leikkauksen kautta. Leikkauksen jälkeen, yhdistettynä klotsapiiniin, subthalamisen tumakkeen poikkeavaa aktiivisuutta puututtiin tarkasti parantaen Parkinsonin taudin keskeisiä motorisia oireita.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on yksipuolinen, avoimen leiman alustava turvallisuusarviointitutkimussuunnitelma. Kuusi iPD-potilasta rekrytoidaan Zhejiangin yliopiston lääketieteellisen koulun toisen liitännäissairaalan neurologian osastolta. Kun nämä 6 osallistujaa ovat allekirjoittaneet tietoon perustuvan suostumuslomakkeen, heidät jaetaan 2 annosryhmään annoksen nostoperiaatteen mukaisesti ja he saavat STP-001-injektioliuoksen. Virusannoksen nostoperiaate on seuraava:

Kun 3 vartijahenkilöä on saanut 1×10¹² volttia virusvektoria, tutkimusryhmä arvioi nykyisen lääkeannoksen turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon 3 kuukauden kuluttua. Jos koekappaleet eivät näytä annosrajoittavaa toksisuutta ja niillä on jonkin verran tehoa, otoskoko laajennetaan 6:een alkuperäisellä annoksella. Jos koekappaleet eivät näytä annosrajoittavaa toksisuutta, mutta niillä ei ole selkeää tehoa, titeriä nostetaan 3×10¹² volttiin ja kolme muuta osallistujaa rekrytoidaan kokeeseen. Neljä viikkoa STP-001-injektion jälkeen, kun osallistujat ovat toipuneet, suoritetaan klotsapiinin annoksen nostohoito. Osallistujat ottavat klotsapiinia suun kautta joka päivä, annoksina 1/32, 1/16 ja 1/8 tablettia, otettuna aamulla ja keskipäivällä, ja kutakin annosta toistetaan 3 päivää, yhteensä 9 päivää. Jos tänä aikana ei ole sairauden etenemistä, osallistujat jatkavat 1/8 annoksen lääkkeen ottamista kahdesti päivässä ylläpitotilana ja heitä seurataan 12 kuukautta.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

6

Vaihe

  • Varhainen vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Kiina
    • Province
      • Zhejiang, Province, Kiina
        • Second Affiliated Hospital, School of Medicine,Zhejiang University
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällytyskriteerit:

Ikäalue: 40–70 vuotta (mukaan lukien), sukupuolta ei rajoiteta; Diagnosoitu primaarinen Parkinsonin tauti, H&Y-asteikolla 4–5; Sairauden kesto vähintään 5 vuotta; Vastaus levodopa-hoitoon kestänyt vähintään 12 kuukautta; MDS Parkinsonin taudin arviointiasteikon kolmannen osan pistemäärä (MDS-UPDRS osa III) ≥ 35; Madopar-haastekoe parantumisaste ≥ 30%; Vakaa kliininen oirekuva ja lääkehoito vähintään 4 viikkoa ennen seulontaa; Kyky ymmärtää ja allekirjoittaa vapaaehtoisesti tietoon perustuva suostumuslomake; Osallistujat suostuvat lykkäämään kaikkia neurologisia leikkauksia, mukaan lukien syväaivostimulaatio, kunnes 12 kuukauden seuranta on suoritettu; Dopamiinilääkkeiden teho on vähentynyt merkittävästi tai on ilmennyt selkeitä motorisia komplikaatioita tai vakavia lääkkeen sivuvaikutuksia; Ei akuutteja haittareaktioita määrätylle olantsapiinidoseille; Hyvä yhteistyökyky ja halukkuus suorittaa kaikki tässä tutkimussuunnitelmassa määritellyt seurannat.

Poissulkemiskriteerit:

Aiempi aivoleikkaus Parkinsonin taudin vuoksi, kuten syväaivostimulaatio, tai muut epänormaalit aivokuvantamislöydökset; Hamiltonin depressioasteikko pistemäärä ≥ 20; Hamiltonin ahdistuneisuusasteikko pistemäärä ≥ 14; Aiempi aivovamma tai keskushermoston infektio; MoCA kognitiivisen heikentymisen pistemäärä < 26 pistettä ja MMSE dementia-arviointiasteikon kognitiivisen heikentymisen pistemäärä ≤ 20 pistettä; Fokaaliset neurologiset vajeet; Todisteita merkittävästä lääketieteellisestä tai mielenterveyden sairaudesta, kuten dementia, psykoottinen häiriö, päihdeongelman historia tai vakava masennus; Epätyypillinen Parkinsonin tauti tai toissijainen Parkinsonin tauti, joka johtuu esimerkiksi traumasta, aivokasvaimesta, infektioista, cerebrovaskulaarisesta sairaudesta, muista neurologisista sairauksista tai lääkkeistä, kemikaaleista tai toksiineista; Saanut muita geeni- tai soluterapialääkkeitä; Aiempi pahanlaatuinen kasvainhistoria, mutta ei käsiteltyä in situ-karsinoomaa; tai huonosti hallittuja sairauksia, jotka voivat lisätä leikkauksen riskiä; Aiempi aivohalvaushistoria tai selkeät sydän- ja verisuonitaudit, diabetes; Kliinisesti selkeät tai laboratoriossa havaittavat infektiot; Krooninen immunosuppressiivinen hoito, mukaan lukien krooniset steroidit, immunoterapia, sytotoksinen hoito ja kemoterapia; Hyytymishäiriöt tai kyvyttömyys väliaikaisesti keskeyttää mikä tahansa antikoagulantti- tai verihiutaleiden estohoito ennen leikkausta; Vakava maksasairaus (AST/ALT ≥ 2,5-kertainen normaalin ylärajaan (ULN) verrattuna); Mikä tahansa tekijä, joka saattaa estää koehenkilöä noudattamasta tutkimussuunnitelmaa, mukaan lukien lääketieteelliset tai sosiaaliset tekijät, kuten maantieteellinen epäkäytännöllisyys; Mikä tahansa muu tilanne, jonka tutkija katsoo sopimattomaksi osallistumiseen tähän tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: STP-001-ryhmä

Tämä on yksisuuntainen, avoimen leiman alustava turvallisuusarviointitutkimussuunnitelma. Kuusi iPD-potilasta värvätään Zhejiangin yliopiston lääketieteellisen korkeakoulun toisen liittyneen sairaalan neurologian osastolta. Kun he ovat allekirjoittaneet tietoon perustuvan suostumuksen, nämä 6 osallistujaa jaetaan 2 annosryhmään annoksen nostoperiaatteen mukaisesti ja he saavat STP-001-injektioliuoksen. Virusannoksen nostoperiaate on seuraava:

Kun 3 sentinelikohdetta on saanut 1×10¹² volttia virusvektoria, tutkimusryhmä arvioi nykyisen lääkeannoksen turvallisuuden, sietokyvyn ja tehon 3 kuukauden kuluttua. Jos koekohteilla ei esiinny annosrajoittavaa myrkyllisyyttä ja heillä on jonkinlaista tehoa, otoskoko laajennetaan 6:een alkuperäisellä annoksella. Jos koekohteilla ei esiinny annosrajoittavaa myrkyllisyyttä, mutta heillä ei ole selkeää tehoa, titteriä nostetaan 3×10¹² volttiin ja kolme muuta osallistujaa värvätään kokeeseen. Neljä viikkoa injektion jälkeen
Geneettinen: geeniterapia
Kuusi osallistujaa on suunniteltu jaettavaksi kahteen annosryhmään annoksen nostoperiaatteen mukaisesti. Annoksen nostoperiaate on seuraava: Kun 3 sentinelikoehenkilöä on saanut 1×10¹² volttia virusvektoria, tutkimusryhmä arvioi nykyisen lääkeannoksen turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon 3 kuukauden kuluttua. Jos koehenkilöt eivät osoita annosta rajoittavaa myrkyllisyyttä ja lääke on jossain määrin tehoava, otoskoko laajennetaan 6:een alkuperäisellä annoksella. Jos koehenkilöt eivät osoita annosta rajoittavaa myrkyllisyyttä mutta lääkkeellä ei ole selkeää tehoa, titaus nostetaan 3×10¹² volttiin ja kolme lisäosallistujaa rekrytoidaan kokeeseen. Neljä viikkoa STP-001:n injektion jälkeen, kun osallistujat ovat toipuneet, aloitetaan klotsapiinin annoksen nostohoito.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittatapahtumien ja vakavien haittatapahtumien ilmaantuvuus 3 kuukauden kuluessa STP-001:n ruiskuttamisesta molempiin subthalamisiin tumakkeisiin.
Aikaikkuna: 3 kuukautta STP-001:n injektoinnin jälkeen
Haittatapahtumat ja vakavat haittatapahtumat arvioidaan fysikaalisten tutkimusten, elektrokardiogrammitestien ja laboratoriotestien avulla arvioimaan niiden turvallisuutta ja siedettävyyttä, mukaan lukien rutiiniverikokeet, rutiinivirtsakokeet, kuvantamistutkimukset jne. Pääasialliset näkökohdat sisältävät CRS:n ja GvHD:n esiintymisen (≥ aste II), sekä injektioon liittyvän dyskinesian (GID), uusien allogeenisten kasvainten ilmaantumisen injektion jälkeen ja kuoleman.
3 kuukautta STP-001:n injektoinnin jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittatapahtumien ja vakavien haittatapahtumien esiintymistiheydet 12 kuukauden kuluessa siitä, kun STP-001 oli ruiskutettu molempiin subthalamisiin tumakkeisiin.
Aikaikkuna: 12 kuukautta STP-001:n jälkeen

Homologisen kasvaimen esiintyvyys: Vertaa pääsi MR-kuvauksen tuloksia ennen leikkausta sekä 1, 3, 6 ja 12 kuukautta leikkauksen jälkeen; sekä pääsi CT-kuvauksen tuloksia ennen leikkausta ja 12 kuukautta leikkauksen jälkeen. Jos uusia kasvaimia ilmaantuu (jos sellaisia on), suorita histologinen tutkimus patologisen tyypin määrittämiseksi.

Haittatapahtumien (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) esiintyvyys ja vakavuus: Sisällytä turvallisuuden mittarit kuten elintoimintojen merkit, fysikaalinen tutkimus, laboratoriotutkimukset, immunologiset testit ja kasvainmerkkiaineiden testit 12 kuukauden aikana leikkauksen jälkeen. Arvioi injektion aiheuttamaa liikehäiriötä 12 kuukauden aikana leikkauksen jälkeen asteikolla.
12 kuukautta STP-001:n jälkeen
Anti-PD-lääkityksen erot ennen ja jälkeen hoidon
Aikaikkuna: 12 kuukautta STP-001-ruiskeen jälkeen
Vertaa muutoksia anti-PD-lääkkeiden käytössä, mukaan lukien päivittäinen suun kautta otettava levodopa tai levodopan vastaava annos, alkuarvosta hoitojälkeiseen vaiheeseen 6 osallistujalla.
12 kuukautta STP-001-ruiskeen jälkeen
Parkinsonin tautikyselyn erot ennen ja jälkeen hoidon
Aikaikkuna: 12 kuukautta STP-001-injektion jälkeen
Vertaa Parkinsonin tautia koskevan kyselylomakkeen muutoksia lähtöarvosta hoitojakson jälkeiseen vaiheeseen kaikilla 6 osallistujalla.
12 kuukautta STP-001-injektion jälkeen
Hoen ja Yahrin (H&Y) vaiheen erot ennen hoitoa ja sen jälkeen
Aikaikkuna: 12 kuukautta STP-001-injektion jälkeen
Vertaa muutoksia Hoehn & Yahr (H&Y) -asteikossa lähtötasosta hoitojälkeiseen vaiheeseen kaikilla 6 osallistujalla.
12 kuukautta STP-001-injektion jälkeen
DAT PET CT:n muutokset ennen ja jälkeen hoidon
Aikaikkuna: 12 kuukautta STP-001-injektion jälkeen
Vertaa DAT PET CT -tutkimuksen muutoksia lähtötasolta hoitojälkeiseen aikaan kuudessa osallistujassa.
12 kuukautta STP-001-injektion jälkeen
MDS-Unified Parkinsonin taudin arviointiasteikon erot ennen ja jälkeen hoidon
Aikaikkuna: 12 kuukautta STP-001-injektiosta
Vertaa Movement Disorder Society -yhdistyksen yhtenäisen Parkinsonin taudin luokitusasteikon (MDS-UPDRS) muutoksia lähtötilanteesta hoidon jälkeen kaikilla 6 osallistujalla. Minimi arvo: 0; Maksimi arvo: 260; Korkeammat pisteet tarkoittavat huonompaa lopputulosta (Parkinsonin taudin oireiden suurempaa vakavuutta).
12 kuukautta STP-001-injektiosta
Eroja Clinical Global Impression -asteikon parantumisessa ennen hoitoa ja hoidon jälkeen
Aikaikkuna: 12 kuukautta STP-001-injektion jälkeen
Vertaa Clinical Global Impression scale-improvementin muutoksia lähtötilanteesta hoidon jälkeen kaikilla 6 osallistujalla. Minimiarvo: 1; Maksimiarvo: 7. Korkeammat pisteet tarkoittavat huonompaa lopputulosta (suurempaa sairauden vakavuutta).
12 kuukautta STP-001-injektion jälkeen
Patient Global Impression -parannusasteikon erot ennen ja jälkeen hoidon
Aikaikkuna: 12 kuukautta STP-001-injektion jälkeen
Vertaa muutoksia Patient Global Impression improvement -asteikossa lähtötilanteesta hoidon jälkeen kaikilla kuudella osallistujalla. Minimiarvo: 1;Maksimiarvo: 7.Korkeammat pisteet tarkoittavat huonompaa lopputulosta (suurempi sairauden vaikeusaste).
12 kuukautta STP-001-injektion jälkeen
Non-Motor Symptoms Questionnaire -kyselyn erot ennen ja jälkeen hoidon
Aikaikkuna: 12 kuukautta STP-001-injektion jälkeen
Vertaa muutoksia Non-Motor Symptoms Questionnaire -kyselyssä lähtötilanteesta hoidon jälkeen kaikilla kuudella osallistujalla. Pienin pistemäärä 0, suurin pistemäärä 30. Korkeammat pistemäärät tarkoittavat huonompaa lopputulosta, mikä heijastaa suurempaa ei-motoristen oireiden taakkaa.
12 kuukautta STP-001-injektion jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Second Affiliated Hospital, School of Medicine, Zhejiang University

Tutkijat

  • Päätutkija: Jiali Pu, Second Affiliated Hospital, School of Medicine, Zhejiang University

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Perjantai 1. toukokuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. huhtikuuta 2029

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. huhtikuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 9. huhtikuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 9. huhtikuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 16. huhtikuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 24. huhtikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 21. huhtikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2026-0355

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

Koska tämä tutkimus sisältää osallistujien henkilökohtaisia terveystietoja, eettisten hyväksymisehtojen ja henkilötietojen suojelulain tiukkaa noudattamista varten alkuperäistä IPD:tä ei jaeta julkisesti. Tiedot tallennetaan tällä hetkellä turvalliselle palvelimelle, ja niitä voidaan antaa päteville tutkijoille ehdolla, että he noudattavat tietosuojaprotokollaa. Tutkijat, jotka ovat kiinnostuneita vahvistavista tai yhteistyöhön perustuvista analyyseistä, voivat ottaa yhteyttä vastaavaan kirjoittajaan esityksen jättämiseksi.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Parkinsonin tauti (PD)

Kliiniset tutkimukset geeniterapia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa