Клиническое исследование хемогенетической генотерапии с использованием вируса AAV для лечения болезни Паркинсона методом стереотаксической хирургии в субталамическом ядре (CGTPD)

Критерии включения:

Возрастной диапазон: 40–70 лет (включительно), пол не ограничен; Диагностирована первичная болезнь Паркинсона, стадия по Хен и Яру от 4 до 5; Длительность заболевания не менее 5 лет; Ответ на лечение леводопой продолжительностью не менее 12 месяцев; Балл по третьей части Шкалы оценки болезни Паркинсона MDS (MDS-UPDRS Часть III) ≥ 35; Коэффициент улучшения по тесту с мадопаром ≥ 30%; Стабильные клинические симптомы и лекарственная терапия в течение не менее 4 недель до скрининга; Способность понимать и добровольно подписывать форму информированного согласия; Участники соглашаются отложить любое нейрохирургическое вмешательство, включая глубокую стимуляцию мозга, до завершения 12-месячного наблюдения; Эффективность дофаминергических препаратов значительно снизилась, или имеются явные двигательные осложнения, или серьезные побочные эффекты лекарств; Отсутствуют острые нежелательные реакции на назначенную дозу оланзапина; Хорошая приверженность лечению и готовность выполнить все последующие наблюдения в соответствии с данным протоколом.

Критерии исключения:

Наличие в анамнезе хирургического вмешательства на головном мозге по поводу болезни Паркинсона, например, глубокая стимуляция мозга, или других аномальных находок при нейровизуализации; Балл по Шкале депрессии Гамильтона ≥ 20; Балл по Шкале тревоги Гамильтона ≥ 14; Наличие в анамнезе черепно-мозговой травмы или инфекции центральной нервной системы; Балл когнитивных нарушений по MoCA < 26 баллов, и балл когнитивных нарушений по Краткой шкале оценки психического статуса (MMSE) ≤ 20 баллов; Очаговый неврологический дефицит; Данные о серьезном соматическом или психическом заболевании, таком как деменция, психоз, история злоупотребления психоактивными веществами или тяжелая депрессия; Атипичная болезнь Паркинсона или вторичный паркинсонизм, вызванный такими факторами, как травма, опухоль головного мозга, инфекция, цереброваскулярное заболевание, другие неврологические заболевания или лекарства, химические вещества или токсины; Получал другие генные или клеточные терапевтические препараты; Наличие в анамнезе злокачественных новообразований, за исключением излеченного рака in situ; или соматические состояния, которые плохо контролируются и могут повышать риск хирургического вмешательства; Наличие в анамнезе инсульта или явных сердечно-сосудистых заболеваний, диабета; Клинически явные или лабораторно выявленные инфекции; Хроническая иммуносупрессивная терапия, включая длительный прием стероидов, иммунотерапию, цитотоксическую терапию и химиотерапию; Нарушения свертываемости крови или невозможность временно прекратить любой антикоагулянтный или антиагрегантный препарат перед операцией; Тяжелое заболевание печени (АСТ/АЛТ ≥ 2.5 верхней границы нормы (ВГН)); Любой фактор, который может помешать субъекту следовать протоколу исследования, включая медицинские или социальные факторы, в том числе географическую неудобность; Любая другая ситуация, которую исследователь сочтет непригодной для участия в данном исследовании.