Determine the Therapeutic Efficiency에 대한 임상 시험

니만픽병 | 산성 스핑고미엘리나제 결핍

미국

다발성 경화증 | 혈관염 | 열대성 경련 하반신마비 | HTLV-I 감염 | 헤르페스바이러스과 감염

미국

뮤코다당증 II | 파브리병 | 니만-픽병, C형 | 점액다당증 VI | 리소좀 산성 리파아제 결핍증 | 이색성 백질이영양증 | 고셔병 | 뇌건황색종증 | 뮤코다당증 IV A | GM1 강글리오시드증 | 점액다당증 VII | 산성 스핑고미엘리나제 결핍 | 세로이드 리포푸스증, 신경세포, 2 | 점액다당증 III-B

미국

감염 | 다발성 경화증 | 자가면역질환 | 제1형 당뇨병 | 류마티스 관절염 | 백신 반응 | 염증성 장 질환 | 건선 | 크론병 | 궤양성 대장염 | 다운 증후군 | 아토피 피부염 | 백반증 | 탈모증 원형 | 코로나19 감염병 세계적 유행 | 강직성 척추염 | 홍반성 루푸스 | 전두 탈모증 | 전신 탈모증 | 아토피성 천식 | 빈혈, 악성 | 자가 면역 갑상선 기능 저하증 | 원형 탈모증(& 사시) | 탈모증 수염 | 탈모증 확산 | 자가 면역 갑상선 기능 항진증 | 아토피성 비염

체코

고형종양 | 고형 종양, 성인 | 악성 흉막 중피종(MPM) | 상피양 혈관내피종(EHE) | NF2 결핍 중피종 | 기타 NF2 결핍 고형 종양 및 YAP1/TAZ 융합 유전자가 있는 고형 종양 | NF2 결핍 | YAP1 또는 TAZ 유전자 융합

미국, 영국

항문 신생물

미국, 캐나다

Niemann-Pick 질병 유형 C1 | 청소년 신경세로이드 리포푸스증증 | 스미스-렘리-오피츠 증후군 | 크레아틴 수송체 결핍

미국

미토콘드리아 질병 | 색소 성 망막염 | 중증 근무력증 | 호산구성 위장염 | 다계통 위축 | 평활근육종 | 백질이영양증 | 항문 누공 | 척수소뇌성 운동실조증 3형 | 프리드라이히 실조증 | 케네디병 | 라임 병 | 혈구탐식림프조직구증 | 척수소뇌성 운동실조증 1형 | 척수소뇌성 운동실조증 2형 | 척수소뇌성 실조증 6형 | 윌리엄스 증후군 | 히르슈스프룽병 | 글리코겐 축적병 | 가와사키병 | 짧은 창자 증후군 | 저인산증 | 레버 선천성 흑암시 | 입내 | 심장이완불능증 | 다발성 내분비선 종양 | 레이 증후군 | 애디슨병 | 제2형 다발성내분비선종양 | 경피증 | 제1형 다발성내분비선종양 | 다발성 내분비선 종양 유형 2A | 다발성 내분비선 종양 유형 2B | 비정형 용혈성... 그리고 다른 조건

미국, 호주

흑색종 | 신장 세포 암종 | 자궁 경부암 | 위암 | 소세포 폐암 | 간세포 암 | 위암 | 식도암 | 난소 암 | NSCLC | 중피종 | 머리와 목의 편평 세포 암종 | 비소세포폐암 | 위식도 접합부 암 | 요로상피암 | 메르켈 세포 암종 | 삼중 음성 유방암 | 포도막 흑색종 | 불일치 수리 결함 | MSI | RCC

미국

다발성 경화증 | 폐렴 | 류마티스 관절염 | 전신성 홍반성 루푸스 | 불안 장애 | 건선 | 천식 | 제1형 당뇨병 | 그레이브스병 | 체강 질병 | 알레르기 성 비염 | 요로 감염 | 크론병 | 인플루엔자 | 궤양성 대장염 | 대상포진 | 단순 포진 | 아토피 피부염 | 백반증 | 류마티스성 다발근통 | 건선성 관절염 | 하부 호흡관 감염 | 쇼그렌 증후군 | 전염병 | 탈모증 원형 | 강직성 척추염 | 우울 에피소드 | 하시모토 갑상선염 | 위장 감염 | 재발성 우울 장애 | 감염 바이러스 | 급성 기관지염 | 상기도 감염 | 피부 감염 | 악성빈혈 | 생식기 감염

영국

다발성 경화증 | 류마티스 관절염 | 전신성 홍반성 루푸스 | 포도막염 | 혈관염 | 건선 | 그레이브스병 | 전신 경화증 | 체강 질병 | 크론병 | 1형 당뇨병 | 중증 근무력증 | 궤양성 대장염 | 피부근염 | 다발근염 | 백반증 | 간염, 자가면역 | 류마티스성 다발근통 | 타카야수 동맥염 | 길랭-바레 증후군 | 강직성 척추염 | 하시모토 갑상선염 | 애디슨병 | 많음 | 항인지질항체증후군 | 원발성 담즙성 간경변증 | 레이노 | 쇼그렌 증후군 | 악성빈혈

미국

스핑고지질증 | 니만-픽병, C형 | 크라베병 | 교활한 증후군 | 푸코시다증 | 아스파르글리코사민뇨증 | 알파 만노시다증 | 헐러 증후군 | 마로토-라미 증후군 | 월만병 | 니만픽병 B형

미국

뮤코다당증 II | 뇌 질환, 대사, 선천성 | 부신백질이영양증 | 배튼병 | 백질이영양증, 이색성 | 백질이영양증, 글로보이드 세포 | 알파-만노시다증 | 테이삭스병 | Pelizaeus-Merzbacher 질병 | 샌드호프병 | 니만픽병 | 산필리포 점액다당류증

미국

육아종 | 빈혈증 | 혈소판감소증 | 호중구감소증 | 겸상 적혈구 질환 | 지중해빈혈 | 니만픽병 | 비스코트-알드리치 증후군 | 골화석증 | 푸코시다증 | 체디악 히가시 증후군 | 헐러병

미국

점액다당증 I | 니만픽병 | 점액다당증 VI | 월만병 | 부신백질이영양증 | 이색성 백질이영양증 | 폐 합병증 | 푸코시다증 | 구형 세포 백질이영양증 | 고셔병 | 만노시다증 | I 세포 질환

미국

니만픽병 | 알파-만노시다증 | 테이삭스병 | 샌드호프병 | 이색성 백질이영양증(MLD) | 헐러-샤이에 증후군 | 헐러 증후군(MPS I) | 헌터 증후군(MPS II) | 산필리포 증후군(MPS III) | 크라베병(글로보이드 백질이영양증) | 부신백질이영양증(ALD 및 AMN) | Pelizaeus Merzbacher(PMD)

미국

혈관염 | AL 아밀로이드증 | 결절성 경화증 | 파브리병 | 시스틴뇨증 | 국소 분절성 사구체 경화증 | IgA 신병증 | 바터 증후군 | 순수 적혈구 무형성증 | 막성 신증 | 비정형 용혈성 요독 증후군 | 상염색체 우성 다낭성 신장 질환 | 시스틴증 | 신장결석증 | BK 신증 | 칼시필락시스 | 지틀만 증후군 | C3 사구체병증 | 조밀한 예금 질병 | 막증식성 사구체신염 | 알포트 증후군 | 후복막 섬유증 | 원발성 고산소뇨증 | 신원성 당뇨병 Insipidus | 섬유근 이형성증 | 덴트병 | 로우 증후군 | 아데닌 포스포리보실트랜스퍼라제 결핍 | 상염색체 열성 다낭성 신장 질환 | Denys-Drash 증후군 | 스테로이드 내성 신증후군 | 원섬유성 사구체신염 | ... 그리고 다른 조건

영국

우울증 | 흑색종 | 간질 | 림프종 | 다발성 경화증 | 신장암 | 자궁 경부암 | 진성 당뇨병 | 백혈병 | 유방암 | 만성 신장 질환 | 만성 폐쇄성 폐질환 | 파킨슨 병 | 전신성 홍반성 루푸스 | 다발성 골수종 | B형 간염 | 불명증 | 대장암 | HIV/에이즈 | 췌장암 | 건선 | 천식 | 자궁내막증 | 난소 암 | 혈전성 혈소판감소성 자반증 | 폐암 | 양극성 장애 | 체강 질병 | 크론병 | 전립선암 | 주사 | 낭포성 섬유증 | 궤양성 대장염 | 겸상 적혈구 빈혈 | 루푸스 신염 | 특발성 혈소판감소성 자반병 | 근염 | 피부암 | 뒤시엔 근이영양증 | 대장 암 | 건선성 관절염 | 쇼그렌 증후군 | 다낭성 신장 질환 | 근긴장성 이영양증 | 탈모증 원형 | 척추 근육 위축 | 강직성 척추염 | 유전성 출혈성 모세혈관확장증 | 안면견갑상완 근이영양증 그리고 다른 조건

미국

Emery-Dreifuss 근이영양증 | 선천성 근무력증 증후군 | 림거들 근이영양증 | ITGA7(인테그린 알파-7) 결핍을 동반한 선천성 근이영양증 | 알파-디스트로글리칸병증(심각한 간질을 동반한 디스트로글리칸의 선천성 근이영양증 및 비정상적인 글리코실화) | 알파-디스트로글리칸병증(TRAPPC11 돌연변이로 인한 지방간 및 영아 발병 백내장을 동반한 선천성 근이영양증) | 알파-디스트로글리칸병증(디스트로글리칸의 저당화를 동반한 선천성 근이영양증) | 알파-디스트로글리칸병증(디스트로글리칸 및 간질의 저당화를 동반한 선천성 근이영양증) | 알파-디스트로글리칸병증(디스트로글리칸병증... 그리고 다른 조건

미국