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유전성 대사 장애를 치료하기 위한 혼합 키메라 현상의 I/II상 파일럿 연구

2023년 4월 10일 업데이트: Talaris Therapeutics Inc.
이 연구의 목표는 유전성 대사 장애가 있는 환자에서 키메라증을 확립하고 이식편대숙주병(GVHD)을 피하는 것입니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구의 목적은 등급 III/IV GVHD 없이 감소된 강도 컨디셔닝 후 키메라 현상을 확립하는 것입니다. 우리가 따를 1차 종점은 환자의 > 90%에서 이식 후 180일에 정상 수준의 ≥ 10%에서 누락된 효소의 생성입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

3

단계

  • 2 단계
  • 1단계

확장된 액세스

더 이상 사용할 수 없음 임상시험 외. 확장 액세스 기록을 참조하세요.

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27705
        • Duke University Medical Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 환자는 유전성 대사 장애/선천성 대사 이상 진단을 받아야 합니다. 진단은 연구 등록 전에 적절한 검사(들)(효소 및/또는 돌연변이 분석)에 의해 확인되어야 합니다. 환자는 연령, 동반 질환 또는 장기 기능 장애로 인해 이식을 위한 준비 요법으로 골수 절제 화학 요법을 받을 자격이 없어야 합니다.

    본 연구에 적합한 선천성 대사 장애/선천성 대사 장애(IMD)는 다음을 포함합니다.

    • 헐러 증후군(MPS I)
    • 초기 신경학적 침범 및/또는 ERT에 대한 민감성을 동반한 Hurler-Scheie Syndrome
    • 헌터 증후군(MPS II)
    • 산필리포 증후군(MPS III)
    • 크라베병(글로보이드 백질이영양증)
    • 이색성 백질이영양증(MLD)
    • 부신백질이영양증(ALD 및 AMN)
    • 샌드호프병
    • 테이삭스병
    • Pelizaeus Merzbacher(PMD)
    • 니만픽병
    • 알파-만노시다증

  2. 환자는 다음으로 측정된 다른 장기 시스템의 적절한 기능을 가지고 있어야 합니다.

    • 크레아티닌 2.0 mg/dl 이하 및 크레아티닌 청소율 ≥60 cc/min/1.73m2. 신생아는 크레아티닌 청소율이 ≥ 25cc/min이어야 합니다. 생후 3개월 이하의 아기의 경우 사구체 여과율(GFR)의 원시 값은 ≥ 1cc/kg/min이어야 합니다.
    • 간 트랜스아미나제(ALT/AST) 2.5 x 정상, 빌리루빈 <2.0mg/dl
    • 심초음파 또는 방사성 핵종 스캔에 의한 정상적인 심장 기능(박출률 또는 단축률 > 정상 연령 값의 80%)
    • 1초 강제 호기량(FEV1)이 예상 연령의 50% 이상임을 보여주는 폐 기능 검사(PFT). 아이가 너무 어리거나 PFT를 수행할 수 없는 경우, 연령에 대한 정상 값 >50%의 우는 폐활량 결과 또는 방 공기에서 >92%의 휴식 맥박 산소 측정기 또는 폐 전문의의 청소가 필요합니다.
  3. 환자는 관련 기증자(1, 2 또는 3개의 인간 백혈구 항원(HLA)-A, -B 또는 -DR 유전자좌에 대해 동일하거나 일치하지 않음)가 있어야 합니다.
  4. 환자, 부모 또는 법적 보호자는 FDA 지침에 따라 사전 서면 동의를 제공해야 합니다.
  5. 환자는 최소 기대 수명이 6개월 이상이어야 합니다.
  6. 가임 여성 환자는 임신 또는 수유/수유 중일 수 없으며 외과적으로 불임이거나 폐경 후(이전 12개월 동안 월경 없음)이거나 조사자가 결정한 효과적인 산아제한 방법(예: 경구 피임약, 이중 장벽 방법, 호르몬 주사 또는 이식 피임약, 난관 결찰 또는 정관 절제술 파트너).
  7. 이 연구에는 상한 또는 하한 연령 제한이 없습니다.

제외 기준

  1. 조절되지 않는 발작, 무호흡, 재발성 또는 조절되지 않는 흡인의 증거가 있거나 만성 기계적 환기가 필요한 환자.
  2. 지난 6개월 이내에 세포감소 요법으로 동종 줄기세포 이식을 받은 환자.
  3. 피험자는 전신 방사선 조사(TBI)(방사선 치료사가 결정한 대로)를 배제하는 이전의 방사선 요법을 받은 적이 없어야 합니다.
  4. 통제되지 않은 감염 또는 중증의 수반되는 질병(주임 연구원의 판단에 따라 감소된 강도의 이식을 견딜 수 없음).
  5. 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 항체 검사 결과가 양성인 피험자
  6. 혈청 HCG(Human Chorionic gonadotropin) 검사에서 양성으로 나타난 임신한 피험자
  7. 기증자가 이식 예정 시점에 임신한 피험자
  8. 현장에서 조사관이 정의한 대로 적절한 피임법을 시행하지 않는 가임 가능성이 있는 피험자
  9. 수혈을 꺼리는 여호와의 증인
  10. 주요 조사자의 관점에서 환자를 치료 합병증 및 요법 관련 이환율/사망률로부터 너무 높은 위험에 놓이게 하는 임의의 동반이환 상태를 갖는 환자.
  11. 관련 기증자 부족

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 유전성 대사 장애 환자
수혜자는 살아있는 기증자로부터 조혈 줄기 세포 주입으로 치료받습니다.
생물학적: 조혈모세포 주입
농축 조혈 줄기 세포 주입

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
정상 수준의 10% 이상에서 누락된 효소 생산
기간: 이식 후 180일에서 3년
이식 후 180일에서 3년

2차 결과 측정

결과 측정
기간
농축 조혈모세포 생착
기간: 1개월 ~ 3년
1개월 ~ 3년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Talaris Therapeutics Inc.

협력자

Duke University

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2011년 4월 1일

기본 완료 (실제)

2016년 4월 1일

연구 완료 (실제)

2016년 4월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2011년 6월 10일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2011년 6월 10일

처음 게시됨 (추정)

2011년 6월 13일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 4월 12일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 4월 10일

마지막으로 확인됨

2023년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ICT-14070-010611

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

미정

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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