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Intrathecal UCB 유래 희소 돌기 아교 세포 유사 세포의 투여로 유전 대사 질환의 UCB 이식 (DUOC-01)

2025년 9월 2일 업데이트: Joanne Kurtzberg, MD

인간 제대혈 유래 희소돌기아교세포 유사 세포의 척수강내 투여를 통한 유전성 대사 질환에 대한 제대혈 이식의 증대

이 연구의 주요 목적은 표준 치료를 받고 있는 중추신경계(CNS)의 조기 탈수초 질환의 증거가 있는 선천성 대사 이상 환자에서 보조 요법으로 DUOC-01의 척수강내 투여의 안전성과 타당성을 결정하는 것입니다. 관련 없는 제대혈 이식(UCBT)을 통한 치료. 이 연구의 2차 목적은 이러한 환자에서 DUOC-01을 척수강내 투여하는 UCBT의 효능을 설명하는 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

유전 대사 장애(IMD)는 이질적인 유전 질환 그룹으로, 대부분 단일 유전자 돌연변이로 인해 효소 결함이 발생합니다. 대부분의 경우 효소 결함으로 인해 독성이 있거나 정상적인 세포 기능을 방해하는 기질이 축적됩니다. 종종 환자는 출생 시 정상으로 보일 수 있지만 유아기에는 뇌 수초가 없거나 비정상적으로 진행되는 진행성 신경학적 악화를 포함하여 질병 징후를 보이기 시작합니다. 궁극적인 결과는 후기 유아기 또는 아동기의 사망입니다.

현재 질병의 신경학적 진행을 중단시키는 유일한 효과적인 치료법은 영구 세포 ERT의 원천 역할을 하는 동종이계 조혈모세포이식(HSCT)입니다.3 그러나, 이 요법의 성공에 대한 한 가지 장벽은 정맥 경로를 통해 투여될 때 CNS에서 공여 세포의 생착이 지연된다는 것이며, 이는 안정화 전 2-4개월에 걸쳐 진행 중인 질병 진행과 관련이 있습니다. IMD 환자에게 공여 세포를 생착하면 효소 대체의 지속적인 공급원을 제공하여 질병의 진행을 늦추거나 중단시킵니다.

이 연구는 동종이계 UCB 기증자 세포를 사용하는 조혈모세포이식의 혜택을 받는 것으로 알려진 특정 IMD 환자를 위한 잠재적인 새로운 치료법의 안전성을 평가할 것입니다. 새로운 중재인 UCB 유래 희소돌기아교세포 유사 세포(DUOC-01)의 경막내 투여는 표준 UCB 이식에 대한 보조 요법으로 사용될 것입니다. 이 요법의 목표는 CNS로의 기증자 세포의 전달을 가속화하여 CNS에서 세포의 전신 이식과 생착 사이의 격차를 해소하고 질병 진행을 예방하는 것입니다. DUOC-01 세포와 HSCT에 사용되는 세포는 동일한 UCB 기증자 단위에서 파생됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

40

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 미국
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27705
        • 모병
        • Duke University Medical Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Joanne Kurtzberg, MD
        • 부수사관:
          • Jessica Sun, MD

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1주 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 환자는 ≥1주에서 21세 미만이어야 합니다.

  2. 환자는 효소 또는 돌연변이 분석에 의해 검출된 다음 유전 대사 질환 중 하나를 가지고 있어야 하며, 별도로 채취한 검체에서 반복 검사를 통해 확인해야 합니다.

    부신백질이영양증(ALD) 바텐병 헌터 증후군(MPS II) 크라베병(구형 백질이영양증) 이색성 백질이영양증(MLD) 니만 픽병 유형 A 또는 B 펠리제우스-메르츠바허병(PMD) 샌드호프병 테이 작스병. 알파 만노시다증 산필리포(MPS III)

  3. 환자는 임상적으로 또는 신경영상 또는 신경생리학적 검사를 통해 질병에 대한 신경학적 증거를 가지고 있어야 합니다. 신경학적 침범 증거의 예에는 다음이 포함되지만 이에 국한되지는 않습니다.

    • 비정상적인 EEG, 뇌간 청각 유발 반응(BAER) 및/또는 시각 유발 전위(VEP).
    • 비정상적인 뇌 MRI, 즉. 증가된 Loes 점수(백질 손상, 탈수초 및 뇌 위축의 척도) 및/또는 확산 텐서 영상(DTI)을 사용하여 MRI로 평가한 비정상적인 피질척수로.
    • 초기 임상 표지자 중 3가지 이상: 수면 문제, 활동 증가, 행동 장애, 발작 유사 활동, 저작 행동, 부적절한 방광 훈련, 부적절한 배변 훈련.

  4. 환자는 다음에 의해 측정된 적절한 장기 기능을 가지고 있어야 합니다.

    • 신장: 혈청 크레아티닌 < 2.0 mg/dl
    • 간: 간 트랜스아미나제(ALT/AST) < 5 x 정상, 빌리루빈 < 2.0 mg/dl(길버트병 환자 또는 생리적 또는 모유 관련 황달이 있는 신생아 제외).

    • 심장: 심초음파 또는 방사성 핵종 스캔(단축 분획 또는 박출 분율)에 의한 정상 심장 기능

      • 연령 정상치의 80%). 후천성 또는 선천성 심근병증 환자는 시클로포스파미드 대신 멜팔란을 투여받을 수 있습니다.
    • 폐: 검사를 완료할 수 있는 환자에서 FVC, FEV1 및 DLCO ≥ 60%를 나타내는 폐 기능 검사. 환자가 PFT를 수행할 수 없는 경우 O2 sat는 실내 공기에서 >90%여야 합니다.
  5. 환자는 완전히 일치하는 적합한 비보유자 형제 또는 관련 골수 기증자가 없어야 합니다.
  6. 환자는 2구획 구성에서 사용 가능하고 적절하게 일치하는 은행형 UCB 장치를 가지고 있어야 합니다(섹션 5.2의 이식편 선택 기준 참조).
  7. 환자는 다음과 같은 수행 상태를 가져야 합니다: Lansky ≥ 40% 또는 Karnofsky ≥ 40%.
  8. 환자는 기대 수명이 ≥ 6개월이어야 합니다.

제외 기준:

  1. 연구 시작 3년 이내의 이전 장기, 조직 또는 줄기 세포 이식.
  2. 유전자 또는 재생 세포 치료 연구에 사전 참여.
  3. MRI 스캔이나 요추 천자를 할 수 없음.
  4. 난치성 발작.
  5. 만성 열망.
  6. 출혈 장애.
  7. HIV 감염 또는 HIV 양성 혈청검사의 증거.
  8. pre-UCBT cytoreduction 시점에 조절되지 않는 박테리아, 바이러스 또는 진균 감염.
  9. 환자, 부모 또는 법적 보호자의 동의를 얻을 수 없음.
  10. 환기 지원의 요구 사항.
  11. 임신 또는 모유 수유.
  12. 활성 동시 악성 종양 또는 동시 방사선 요법, 면역 억제 약물 또는 세포 독성 화학 요법을 받고 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: DUOC-01의 경막내 투여
관련 없는 제대혈 이식 후 26일에서 28일 사이에 척수강내 투여된 DUOC-01 투여
생물학적: 듀옥-01
DUOC-01의 경막내 투여

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
주입 독성 평가
기간: 주입 후 24시간
발열, 구토, 목 경직, 발작, 의식 변화를 모니터링합니다.
주입 후 24시간
신경 독성 평가
기간: 주입 후 1개월
컴퓨터 단층촬영(CT) 스캔을 수행하여 출혈, 종양 형성, 중추신경계 전신 침윤을 평가합니다.
주입 후 1개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
효능 결정
기간: 1-5년
확산 텐서 영상(DTI), 뇌파 검사(EEG), 신경 전도, 뇌간 청각 유발 반응(BAER), 시각 유발 전위(VEP) 및 신경인지 검사를 포함한 뇌 자기 공명 영상(MRI)을 포함하는 치료 표준 후속 평가를 수행합니다. . 지난 20년 동안 우리 기관에서 이전에 이식한 역사적 컨트롤에 대한 벤치마크 결과입니다.
1-5년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Joanne Kurtzberg, MD

협력자

The Marcus Foundation

수사관

  • 수석 연구원: Joanne Kurtzberg, MD, Duke University

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2014년 9월 1일

기본 완료 (추정된)

2026년 10월 1일

연구 완료 (추정된)

2026년 10월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2014년 9월 23일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2014년 9월 29일

처음 게시됨 (추정된)

2014년 10월 2일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2025년 9월 8일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 9월 2일

마지막으로 확인됨

2025년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • Pro00050198

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

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