Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een veiligheids-, verdraagbaarheids- en farmacokinetische studie van een enkelvoudige intraveneuze injectie van recombinante stollingsfactor VIII Fc - Von Willebrand-factor - XTEN Fusion Protein (rFVIIIFc-VWF-XTEN) (BIVV001) bij eerder behandelde volwassenen met ernstige hemofilie A (EXTEN-A)

30 maart 2022 bijgewerkt door: Bioverativ, a Sanofi company

Een fase 1/2a, open-label, dosis-escalatieonderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek te bepalen van een enkelvoudige intraveneuze injectie van rFVIIIFc-VWF-XTEN (BIVV001) bij eerder behandelde volwassenen met ernstige hemofilie A

Het primaire doel was het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van een enkelvoudige intraveneuze (IV) toediening van BIVV001 bij volwassen eerder behandelde patiënten (PTP's) met ernstige hemofilie A.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

16

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Japan
    • Nara-Ken
      • Kashihara-Shi, Nara-Ken, Japan, 634-8521
        • Nara Medical University Hospital
    • Tokyo-To
      • Shinjuku-Ku, Tokyo-To, Japan, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
      • Tokyo, Tokyo-To, Japan, 167-8515
        • Ogikubo Hospital
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90007
        • University of California Los Angeles Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa Hospitals & Clinics
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Verenigde Staten, 48823
        • Michigan State University
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Verenigde Staten, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • Hemophilia Center of Western PA
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98104
        • University of Washington

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 65 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Vermogen van de deelnemer, of zijn wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger (bijv. ouder of wettelijke voogd) indien van toepassing in overeenstemming met lokale regelgeving, om het doel en de risico's van het onderzoek te begrijpen en ondertekende en gedateerde geïnformeerde toestemming/instemming en autorisatie te geven om vertrouwelijke gezondheid te gebruiken informatie in overeenstemming met nationale en lokale privacyregels voor deelnemers.
  • Ernstige hemofilie A, gedefinieerd als minder dan (<) 1 internationale eenheden per deciliter (IE/dL) (<1 procent [%]) endogeen FVIII bij screening, zoals bepaald door de eentrapsstollingsassay van het centrale laboratorium. Als het initiële screeningresultaat groter was dan of gelijk was aan (>=) 1%, werd een herhaald endogeen FVIII-activiteitsniveau uitgevoerd met behulp van de eentrapsstollingstest van het centrale laboratorium. Als het herhaalde resultaat < 1 IE/dL (<1%) was, dan voldeed de deelnemer aan deze opnamevereiste.
  • Eerdere behandeling voor hemofilie A, gedefinieerd als ten minste 150 gedocumenteerde eerdere blootstellingsdagen aan een recombinant en/of plasma-afgeleide FVIII- en/of cryoprecipitaatproducten op dag 1. Behandeling met vers ingevroren plasma mag niet worden meegerekend bij het tellen van gedocumenteerde blootstellingsdagen.
  • Aantal bloedplaatjes >=100.000 cellen/microliter (mcL) bij screening (test uitgevoerd door het centrale laboratorium en beoordeeld voorafgaand aan de dag 1 Advate-dosis).
  • Een deelnemer waarvan bekend is dat hij positief is voor antilichamen tegen het humaan immunodeficiëntievirus (HIV), hetzij eerder gedocumenteerd, hetzij geïdentificeerd uit screeningbeoordelingen, moet de volgende resultaten hebben vóór Dag 1 Advate-dosis: cluster van differentiatie 4 (CD4) lymfocytentelling groter dan (>) 200 cellen/millimeter (mm)^3; virale belasting van <400 kopieën/ml.

Uitsluitingscriteria:

Medische geschiedenis:

  • Elke gelijktijdige klinisch significante ernstige ziekte die, naar de mening van de onderzoeker, de deelnemer ongeschikt maakte voor inschrijving.
  • Ernstige actieve bacteriële of virale infectie (anders dan chronische hepatitis of HIV) aanwezig binnen 30 dagen na screening.
  • Andere bekende stollingsstoornis(en) naast hemofilie A.
  • Geschiedenis van overgevoeligheid of anafylaxie geassocieerd met een FVIII-product.
  • Bekende of vermoede allergie voor muizen, hamsters of een ingrediënt in Advate.
  • Geschiedenis van een positieve remmertest of klinische tekenen van verminderde respons op FVIII-toedieningen. Familiegeschiedenis van remmers sluit de deelnemer niet uit.

Medicijnen en procedures:

- Huidige inschrijving of deelname binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening in een andere onderzoeksstudie.

Ander:

  • Onvermogen om te voldoen aan studievereisten zoals beoordeeld door de Onderzoeker.
  • Andere niet gespecificeerde redenen die, naar de mening van de Onderzoeker of Sponsor, de deelnemer ongeschikt maakten voor inschrijving.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Ander
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cohort met lage dosis: advaat 25 IE/kg, daarna BIVV001 25 IE/kg
Deelnemers kregen een enkele intraveneuze (IV) dosis Advate 25 internationale eenheden per kilogram (IE/kg) op dag 1 van de Advate-behandelingsperiode (3 dagen), gevolgd door een enkele IV-dosis BIVV001 25 IE/kg in de BIVV001-behandelingsperiode (BTP ) (28 dagen). De Advate-behandelingsperiode (ATP) bestond uit een wash-out van ten minste 72 uur die werd gestart vanaf het moment van Advate-dosering.
Biologisch: Advataat (lage dosis)
De deelnemers kregen een enkele IV lage dosis Advate 25 IE/kg.
Biologisch: BIVV001 (lage dosis)
De deelnemers kregen een enkele IV lage dosis BIVV001 25 IE/kg.
Experimenteel: Cohort met hoge dosis: advaat 65 IE/kg, daarna BIVV001 65 IE/kg
De deelnemers kregen een enkele IV-dosis van Advate 65 IE/kg op dag 1 van ATP (4 dagen), gevolgd door een enkele IV-dosis van BIVV001 65 IE/kg in BTP (28 dagen). ATP bestond uit een wash-out van ten minste 96 uur die werd gestart vanaf het moment van Advate-dosering.
Biologisch: Advataat (hoge dosis)
De deelnemers kregen een enkelvoudige IV hoge dosis Advate 65 IE/kg.
Biologisch: BIVV001 (Hoge dosis)
De deelnemers kregen een enkelvoudige IV hoge dosis BIVV001 65 IE/kg.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen (TEAE) en tijdens de behandeling optredende ernstige ongewenste voorvallen (TESAE) tijdens de advataatbehandelingsperiode
Tijdsspanne: Tot Dag 3 voor Advate 25 IE/kg; tot dag 4 voor Advate 65 IE/kg
AE werd gedefinieerd als elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer die het onderzoeksgeneesmiddel kreeg en die niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband had met de behandeling. TEAE wordt gedefinieerd als elke bijwerking die begint op of na de enkelvoudige dosis Advate maar vóór de enkelvoudige dosis BIVV001. Ernstige AE (SAE) werd gedefinieerd als elke AE die leidt tot overlijden, onmiddellijk risico op overlijden, ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname, aanhoudende of significante invaliditeit/onbekwaamheid, of een aangeboren/afwijking/geboorteafwijking, of enige andere medisch belangrijke gebeurtenis.
Tot Dag 3 voor Advate 25 IE/kg; tot dag 4 voor Advate 65 IE/kg
Aantal deelnemers met tijdens behandeling optredende ongewenste voorvallen (TEAE) en tijdens behandeling optredende ernstige ongewenste voorvallen (TESAE) tijdens behandelingsperiode BIVV001
Tijdsspanne: Tot 28 dagen na toediening van BIVV001
AE werd gedefinieerd als elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer die het onderzoeksgeneesmiddel kreeg en die niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband had met de behandeling. TEAE wordt gedefinieerd als elke bijwerking die begint op of na de onderzoeksbehandeling (BIVV001) en binnen 28 dagen na toediening van BIVV001. SAE werd gedefinieerd als elke AE die leidt tot overlijden, onmiddellijk risico op overlijden, intramurale ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname, aanhoudende of significante invaliditeit/onbekwaamheid, of een aangeboren/afwijking/geboorteafwijking, of enige andere medisch belangrijke gebeurtenis.
Tot 28 dagen na toediening van BIVV001
Aantal deelnemers met klinisch significante afwijkingen in laboratoriumtests tijdens de addate-behandelingsperiode
Tijdsspanne: Tot Dag 3 voor Advate 25 IE/kg; tot dag 4 voor Advate 65 IE/kg
Het aantal deelnemers met klinisch significante afwijkingen in laboratoriumtests (waaronder hematologie, klinische chemie, urineonderzoek en stollings- en trombosemarkers) werd gerapporteerd.
Tot Dag 3 voor Advate 25 IE/kg; tot dag 4 voor Advate 65 IE/kg
Aantal deelnemers met klinisch significante afwijkingen in laboratoriumtests tijdens behandelingsperiode BIVV001
Tijdsspanne: Tot 28 dagen na toediening van BIVV001
Het aantal deelnemers met klinisch significante afwijkingen (waaronder hematologie, klinische chemie, urineonderzoek en stollings- en trombosemarkers) werd gerapporteerd.
Tot 28 dagen na toediening van BIVV001
Percentage deelnemers met bevestigde ontwikkeling van remmers zoals gemeten met de Nijmegen-Modified Bethesda-assay
Tijdsspanne: Tot 28 dagen na toediening van BIVV001
Ontwikkeling van een remmer werd gedefinieerd als een neutraliserende antilichaamwaarde van meer dan of gelijk aan (>=) 0,6 Bethesda-eenheden per milliliter (BU/ml), geïdentificeerd en bevestigd door een tweede test op een onafhankelijk monster, verzameld binnen 2 tot 4 weken na het eerste positieve monster, waarbij beide tests werden uitgevoerd door het centrale laboratorium met behulp van de door Nijmegen gemodificeerde Bethesda-assay.
Tot 28 dagen na toediening van BIVV001

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Farmacokinetiek (PK): maximale waargenomen plasmaconcentratie (Cmax) voor Advate en BIVV001 (vergelijking lage dosis)
Tijdsspanne: Voor Advate: Pre-dosis en Post-dosis op 0,5, 1, 6, 24, 48 en 72 uur; Voor BIVV001: Pre-dosis en Post-dosis op 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 en 240 uur
De Cmax van Advate en BIVV001 bij een lage dosis werd beoordeeld en vergeleken op basis van een op één fase geactiveerde partiële tromboplastinetijd (aPTT)-gebaseerde stollingstest.
Voor Advate: Pre-dosis en Post-dosis op 0,5, 1, 6, 24, 48 en 72 uur; Voor BIVV001: Pre-dosis en Post-dosis op 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 en 240 uur
PK: maximale waargenomen plasmaconcentratie (Cmax) voor Advate en BIVV001 (vergelijking van hoge doses)
Tijdsspanne: Voor Advate: Pre-dosis en Post-dosis op 0,5, 1, 6, 24, 48 en 72 uur; Voor BIVV001: Pre-dosis en Post-dosis op 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 en 336 uur
Cmax van Advate en BIVV001 bij hoge dosis werd beoordeeld en vergeleken op basis van een-traps aPTT-gebaseerde stollingstest.
Voor Advate: Pre-dosis en Post-dosis op 0,5, 1, 6, 24, 48 en 72 uur; Voor BIVV001: Pre-dosis en Post-dosis op 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 en 336 uur
PK: Halfwaardetijd (t1/2) voor Advate en BIVV001 (vergelijking lage dosis)
Tijdsspanne: Voor Advate: Pre-dosis en Post-dosis op 0,5, 1, 6, 24, 48 en 72 uur; Voor BIVV001: Pre-dosis en Post-dosis op 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 en 240 uur
Halfwaardetijd wordt gedefinieerd als de tijd die nodig is om de concentratie van het geneesmiddel de helft van zijn oorspronkelijke waarde te laten bereiken. t1/2 van Advate en BIVV001 bij lage dosis werd beoordeeld en vergeleken op basis van een ééntraps aPTT-gebaseerde stollingstest.
Voor Advate: Pre-dosis en Post-dosis op 0,5, 1, 6, 24, 48 en 72 uur; Voor BIVV001: Pre-dosis en Post-dosis op 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 en 240 uur
PK: Halfwaardetijd voor Advataat en BIVV001 (vergelijking van hoge doses)
Tijdsspanne: Voor Advate: Pre-dosis en Post-dosis op 0,5, 1, 6, 24, 48 en 72 uur; Voor BIVV001: Pre-dosis en Post-dosis op 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 en 336 uur
Halfwaardetijd wordt gedefinieerd als de tijd die nodig is om de concentratie van het geneesmiddel de helft van zijn oorspronkelijke waarde te laten bereiken. t1/2 van Advate en BIVV001 bij hoge dosis werd beoordeeld en vergeleken op basis van een ééntraps aPTT-gebaseerde stollingstest.
Voor Advate: Pre-dosis en Post-dosis op 0,5, 1, 6, 24, 48 en 72 uur; Voor BIVV001: Pre-dosis en Post-dosis op 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 en 336 uur
PK: totale lichaamsklaring (CL) voor Advate en BIVV001 (vergelijking lage dosis)
Tijdsspanne: Voor Advate: Pre-dosis en Post-dosis op 0,5, 1, 6, 24, 48 en 72 uur; Voor BIVV001: Pre-dosis en Post-dosis op 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 en 240 uur
Klaring wordt gedefinieerd als een kwantitatieve maat voor de snelheid waarmee een geneesmiddelsubstantie uit het lichaam wordt verwijderd. De CL van Advate en BIVV001 bij een lage dosis werd beoordeeld en vergeleken op basis van een ééntraps aPTT-gebaseerde stollingstest.
Voor Advate: Pre-dosis en Post-dosis op 0,5, 1, 6, 24, 48 en 72 uur; Voor BIVV001: Pre-dosis en Post-dosis op 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 en 240 uur
PK: totale lichaamsklaring (CL) voor Advate en BIVV001 (vergelijking van hoge doses)
Tijdsspanne: Voor Advate: Pre-dosis en Post-dosis op 0,5, 1, 6, 24, 48 en 72 uur; Voor BIVV001: Pre-dosis en Post-dosis op 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 en 336 uur
Klaring wordt gedefinieerd als een kwantitatieve maat voor de snelheid waarmee een geneesmiddelsubstantie uit het lichaam wordt verwijderd. CL van Advate en BIVV001 bij hoge dosis werd beoordeeld en vergeleken op basis van een-traps aPTT-gebaseerde stollingstest.
Voor Advate: Pre-dosis en Post-dosis op 0,5, 1, 6, 24, 48 en 72 uur; Voor BIVV001: Pre-dosis en Post-dosis op 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 en 336 uur
PK: Distributievolume bij steady state (Vss) voor Advate en BIVV001 (Low Dose Comparison)
Tijdsspanne: Voor Advate: Pre-dosis en Post-dosis op 0,5, 1, 6, 24, 48 en 72 uur; Voor BIVV001: Pre-dosis en Post-dosis op 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 en 240 uur
Distributievolume wordt gedefinieerd als het theoretische volume waarin de totale hoeveelheid geneesmiddel gelijkmatig moet worden verdeeld om de gewenste plasmaconcentratie van een geneesmiddel te produceren. Vss van Advate en BIVV001 bij lage dosis werd beoordeeld en vergeleken op basis van eentraps aPTT-gebaseerde stollingstest.
Voor Advate: Pre-dosis en Post-dosis op 0,5, 1, 6, 24, 48 en 72 uur; Voor BIVV001: Pre-dosis en Post-dosis op 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 en 240 uur
PK: Distributievolume bij steady state (Vss) voor Advate en BIVV001 (vergelijking van hoge doses)
Tijdsspanne: Voor Advate: Pre-dosis en Post-dosis op 0,5, 1, 6, 24, 48 en 72 uur; Voor BIVV001: Pre-dosis en Post-dosis op 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 en 336 uur
Distributievolume wordt gedefinieerd als het theoretische volume waarin de totale hoeveelheid geneesmiddel gelijkmatig moet worden verdeeld om de gewenste plasmaconcentratie van een geneesmiddel te produceren. Vss van Advate en BIVV001 bij hoge dosis werd beoordeeld en vergeleken op basis van een-traps aPTT-gebaseerde stollingstest.
Voor Advate: Pre-dosis en Post-dosis op 0,5, 1, 6, 24, 48 en 72 uur; Voor BIVV001: Pre-dosis en Post-dosis op 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 en 336 uur
PK: Area Under the Concentration Time Curve (AUC) van tijd 0 tot oneindig (AUCinfinity) voor Advate en BIVV001 (Low Dose Comparison)
Tijdsspanne: Voor Advate: Pre-dosis en Post-dosis op 0,5, 1, 6, 24, 48 en 72 uur; Voor BIVV001: Pre-dosis en Post-dosis op 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 en 240 uur
De AUCinfinity van Advate en BIVV001 bij een lage dosis werd beoordeeld en vergeleken op basis van een ééntraps aPTT-gebaseerde stollingstest.
Voor Advate: Pre-dosis en Post-dosis op 0,5, 1, 6, 24, 48 en 72 uur; Voor BIVV001: Pre-dosis en Post-dosis op 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 en 240 uur
PK: Area Under the Concentration Time Curve From Time 0 to Infinity (AUCinfinity) voor Advate en BIVV001 (High Dose Comparison)
Tijdsspanne: Voor Advate: Pre-dosis en Post-dosis op 0,5, 1, 6, 24, 48 en 72 uur; Voor BIVV001: Pre-dosis en Post-dosis op 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 en 336 uur
De AUCinfinity van Advataat en BIVV001 bij hoge dosis werd beoordeeld en vergeleken op basis van een ééntraps aPTT-gebaseerde stollingstest.
Voor Advate: Pre-dosis en Post-dosis op 0,5, 1, 6, 24, 48 en 72 uur; Voor BIVV001: Pre-dosis en Post-dosis op 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 en 336 uur
PK: Mean Residence Time (MRT) voor Advate en BIVV001 (Low Dose Comparison)
Tijdsspanne: Voor Advate: Pre-dosis en Post-dosis op 0,5, 1, 6, 24, 48 en 72 uur; Voor BIVV001: Pre-dosis en Post-dosis op 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 en 240 uur
De gemiddelde tijd waarin het aantal geabsorbeerde moleculen in het lichaam aanwezig is, na toediening van een enkelvoudige dosis. MRT van Advate en BIVV001 bij lage dosis werd beoordeeld en vergeleken op basis van een-traps aPTT-gebaseerde stollingstest.
Voor Advate: Pre-dosis en Post-dosis op 0,5, 1, 6, 24, 48 en 72 uur; Voor BIVV001: Pre-dosis en Post-dosis op 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 en 240 uur
PK: Mean Residence Time (MRT) voor Advate en BIVV001 (vergelijking hoge dosis)
Tijdsspanne: Voor Advate: Pre-dosis en Post-dosis op 0,5, 1, 6, 24, 48 en 72 uur; Voor BIVV001: Pre-dosis en Post-dosis op 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 en 336 uur
De gemiddelde tijd waarin het aantal geabsorbeerde moleculen in het lichaam aanwezig is, na toediening van een enkelvoudige dosis. MRT van Advate en BIVV001 bij hoge dosis werd beoordeeld en vergeleken op basis van een-traps aPTT-gebaseerde stollingstest.
Voor Advate: Pre-dosis en Post-dosis op 0,5, 1, 6, 24, 48 en 72 uur; Voor BIVV001: Pre-dosis en Post-dosis op 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 en 336 uur
PK: incrementeel herstel (IR) voor Advate en BIVV001 (vergelijking lage dosis)
Tijdsspanne: Voor Advate: Pre-dosis en Post-dosis op 0,5, 1, 6, 24, 48 en 72 uur; Voor BIVV001: Pre-dosis en Post-dosis op 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 en 240 uur
Incrementeel herstel wordt gedefinieerd als de toename van het circulerende FVIII-activiteitsniveau voor één eenheid (IE) van het FVIII-product per kilogram lichaamsgewicht. IR van Advate en BIVV001 bij lage dosis werd beoordeeld en vergeleken op basis van een-traps aPTT-gebaseerde stollingstest.
Voor Advate: Pre-dosis en Post-dosis op 0,5, 1, 6, 24, 48 en 72 uur; Voor BIVV001: Pre-dosis en Post-dosis op 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 en 240 uur
PK: incrementeel herstel (IR) voor Advate en BIVV001 (vergelijking hoge dosis)
Tijdsspanne: Voor Advate: Pre-dosis en Post-dosis op 0,5, 1, 6, 24, 48 en 72 uur; Voor BIVV001: Pre-dosis en Post-dosis op 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 en 336 uur
Incrementeel herstel wordt gedefinieerd als de toename van het circulerende FVIII-activiteitsniveau voor één eenheid (IE) van het FVIII-product per kilogram lichaamsgewicht. IR van Advate en BIVV001 bij hoge dosis werd beoordeeld en vergeleken op basis van een-traps aPTT-gebaseerde stollingstest.
Voor Advate: Pre-dosis en Post-dosis op 0,5, 1, 6, 24, 48 en 72 uur; Voor BIVV001: Pre-dosis en Post-dosis op 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 en 336 uur
PK: Tijd tot 1% boven de basislijn voor FVIII-activiteit voor Advate en BIVV001 (vergelijking lage dosis)
Tijdsspanne: Voor Advate: Pre-dosis en Post-dosis op 0,5, 1, 6, 24, 48 en 72 uur; Voor BIVV001: Pre-dosis en Post-dosis op 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 en 240 uur
Tijd tot 1% activiteit is de tijd die nodig is vanaf het begin van de dosering voordat de FVIII-activiteit 1 IE/dL (1%) boven hun basislijnwaarden bereikt. De tijd tot 1% boven de basislijn voor FVIII-activiteit van Advate en BIVV001 bij een lage dosis werd beoordeeld en vergeleken op basis van eenfasige aPTT-gebaseerde stollingstest.
Voor Advate: Pre-dosis en Post-dosis op 0,5, 1, 6, 24, 48 en 72 uur; Voor BIVV001: Pre-dosis en Post-dosis op 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168 en 240 uur
PK: Tijd tot 1% boven de basislijn voor FVIII-activiteit voor Advate en BIVV001 (vergelijking van hoge doses)
Tijdsspanne: Voor Advate: Pre-dosis en Post-dosis op 0,5, 1, 6, 24, 48 en 72 uur; Voor BIVV001: Pre-dosis en Post-dosis op 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 en 336 uur
Tijd tot 1% activiteit is de tijd die nodig is vanaf het begin van de dosering voordat de FVIII-activiteit 1 IE/dL (1%) boven hun basislijnwaarden bereikt. De tijd tot 1% boven de basislijn voor FVIII-activiteit van Advate en BIVV001 bij hoge dosis werd beoordeeld en vergeleken op basis van een-traps aPTT-gebaseerde stollingsassay.
Voor Advate: Pre-dosis en Post-dosis op 0,5, 1, 6, 24, 48 en 72 uur; Voor BIVV001: Pre-dosis en Post-dosis op 0,17, 0,5, 1, 3, 6, 9, 24, 48, 72, 96, 120, 168, 240, 288 en 336 uur

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Bioverativ, a Sanofi company

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

28 augustus 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

12 november 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

12 november 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

29 juni 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

29 juni 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

2 juli 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

19 april 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 maart 2022

Laatst geverifieerd

1 maart 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TDU16220
  • 242HA101 (Andere identificatie: Bioverativ, a Sanofi company)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Ja

Beschrijving IPD-plan

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot gegevens op patiëntniveau en gerelateerde onderzoeksdocumenten, waaronder het klinische onderzoeksrapport, het onderzoeksprotocol met eventuele wijzigingen, een blanco casusrapportformulier, het plan voor statistische analyse en de specificaties van de dataset. Gegevens op patiëntniveau worden geanonimiseerd en onderzoeksdocumenten worden geredigeerd om de privacy van proefdeelnemers te beschermen. Meer informatie over Sanofi's criteria voor het delen van gegevens, in aanmerking komende onderzoeken en het proces voor het aanvragen van toegang is te vinden op: https://vivli.org

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Hemofilie A

Klinische onderzoeken op Advataat (lage dosis)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Belarus

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren