Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een veiligheidsstudie van eptifibatide bij patiënten met sikkelcelziekte

22 mei 2013 bijgewerkt door: University of North Carolina, Chapel Hill

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase I/II-studie om de veiligheid van eptifibatide als behandeling voor acute pijnepisodes bij sikkelcelziekte te evalueren

Deze studie zal de veiligheid van eptifibatide bij sikkelcelpatiënten evalueren en hoe goed het werkt tijdens pijnlijke crises. De algemene hypothese die we proberen te testen, is dat verhoogde activering van bloedplaatjes en de daaruit voortvloeiende ontstekingsreacties belangrijke bijdragen leveren aan de problemen van sikkelcelziekte. Sikkelcelziekte wordt zowel een aandoening genoemd die gepaard gaat met een verhoogd risico op bloedstolsels als met een verhoogde ontsteking. Een pijnlijke crisis is het meest voorkomende klinische probleem bij sikkelcelziekte, maar de behandeling van deze crises blijft ontoereikend.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Sikkelcelziekte wordt zowel een aandoening genoemd die gepaard gaat met een verhoogd risico op bloedstolsels als met een verhoogde ontsteking. Ondanks het overvloedige laboratoriumbewijs van abnormale bloedstolling en ontsteking, blijft de bijdrage van deze veranderingen aan de problemen die patiënten met sikkelcelziekte ervaren onzeker. Naast abnormale bloedstolling worden bloedplaatjes (kleine bloedcellen die helpen bij de bloedstolling) meer geactiveerd bij patiënten met sikkelcelziekte dan bij gezonde patiënten zonder deze ziekte.

Bovendien, wanneer sikkelcelziektepatiënten een pijnlijke crisis ervaren, zijn er aanwijzingen dat de activering van bloedplaatjes en abnormale bloedstolling nog verder toenemen. Geactiveerde bloedplaatjes geven een stof vrij die cluster van ligand met aanduiding 40 wordt genoemd en die de kleverigheid van de bekleding van bloedvaten kan vergroten en de abnormale bloedstolling kan verhogen. Het clusterniveau van ligand met aanduiding 40 is veel hoger bij patiënten met sikkelcelziekte in vergelijking met gezonde individuen zonder deze ziekte. Bovendien stijgen de niveaus nog verder wanneer sikkelcelpatiënten een pijnlijke crisis doormaken.

Pijnlijke crises vertegenwoordigen het meest voorkomende klinische probleem bij sikkelcelziekte en zijn grotendeels verantwoordelijk voor het zo onvoorspelbaar maken van het leven van deze patiënten. De behandeling van deze pijnlijke crisis blijft echter ontoereikend en bestaat voornamelijk uit sterke pijnstillers. In deze studie zullen we de veiligheid van eptifibatide bij sikkelcelpatiënten evalueren en hoe goed het werkt tijdens pijnlijke crises. Na afronding van deze studie zullen we een beter begrip hebben van de bijdrage van bloedplaatjesactivering en ontsteking aan de problemen bij sikkelcelziekte.

De algemene hypothese die we proberen te testen, is dat verhoogde activering van bloedplaatjes en de daaruit voortvloeiende ontstekingsreacties belangrijke bijdragen leveren aan de problemen van sikkelcelziekte. Wij zijn van mening dat eptifibatide, door het verminderen van de plakkerigheid van bloedplaatjes en het vrijkomen van mediatoren van ontsteking en abnormale bloedstolling, het klinische beloop van complicaties bij deze ziekte zal beïnvloeden.

Als de resultaten van onze studie de hypothese ondersteunen dat eptifibatide veilig en effectief is in deze populatie, zijn we van plan om grotere studies uit te voeren om de veiligheid van eptifibatide en hoe goed het werkt bij de behandeling en/of preventie van pijnlijke crises in sikkelcelziekte.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

13

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599-7305
        • University of North Carolina

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 55 jaar (Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Leeftijd tussen 18 en 55 jaar
  2. De diagnose van sikkelcelanemie of sikkel beta-zero-thalassemie hebben bevestigd
  3. Heb een serumcreatinine </= 1,2 mg/dl
  4. Heb serumtransaminasewaarden < 3 keer de bovengrens van normaal
  5. Heb een aantal bloedplaatjes >/= 150 x 10^9/L
  6. Een normaal baseline-coagulatieprofiel hebben
  7. Plotseling optreden van pijn waarbij een of meer plaatsen betrokken zijn en typerend voor gebruikelijke pijnepisodes
  8. Zorg voor voldoende intraveneuze toegang
  9. De vereisten van het onderzoek kunnen begrijpen en bereid zijn geïnformeerde toestemming te geven
  10. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten een adequate anticonceptiemethode (orale anticonceptie, depo-provera, bilaterale afbinden van de eileiders of barrièremethode) toepassen (en zullen dit gedurende de studie blijven doen)

Uitsluitingscriteria:

  1. Heb een baseline hemoglobine < 6,0 gm/dl
  2. Een voorgeschiedenis hebben van ernstige gastro-intestinale bloedingen of een bloedingsdiathese
  3. Heb een aanhoudende episode van acuut chest syndroom
  4. Een voorgeschiedenis hebben van klinisch openlijke beroerte(s)
  5. Ernstige hypertensie hebben (systolische bloeddruk > 200 mmHg en/of diastolische bloeddruk > 110 mmHg) die niet voldoende onder controle is met hypertensieve medicatie
  6. Een grote operatie hebben ondergaan in de zes weken voorafgaand aan de inschrijving
  7. Zwanger bent of borstvoeding geeft
  8. Zijn op chronische anticoagulantia of plaatjesaggregatieremmers (inclusief niet-steroïde anti-inflammatoire geneesmiddelen).
  9. Heb een voorgeschiedenis van uitgezaaide kanker
  10. Een chronisch transfusieprogramma volgen of in de voorgaande 8 weken een bloedtransfusie hebben gekregen
  11. Zorg voor een positieve urinetoxicologische screening op fencyclidine, cocaïne of amfetaminen.
  12. Heb een geschiedenis van alcoholmisbruik
  13. U heeft in de afgelopen 4 weken onderzoeksgeneesmiddelen gekregen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: 1
Zodra geschikte patiënten zijn geïdentificeerd en toestemming hebben gegeven voor deelname aan het onderzoek, zullen patiënten die zijn gerandomiseerd naar de eptifibatide-arm twee bolussen van 180 mcg/kg eptifibatide krijgen met een tussenpoos van 10 minuten (d.w.z. een dubbele bolus), gevolgd door een continu infuus om 2 uur. mcg/kg/min gedurende 6 uur.
Geneesmiddel: Eptifibatide
Patiënten gerandomiseerd naar eptifibatide krijgen twee bolussen van 180 mcg/kg eptifibatide met een tussenpoos van 10 minuten (d.w.z. een dubbele bolus), gevolgd door een continu infuus van 2 mcg/kg/min gedurende 6 uur.
Andere namen:
  • Integrilin
Placebo-vergelijker: 2
Zodra geschikte patiënten zijn geïdentificeerd en toestemming hebben gegeven om deel te nemen aan de studie, zullen patiënten die gerandomiseerd zijn naar de placebo-arm een ​​zoutoplossing krijgen die wordt toegediend in een volume en snelheid die identiek zijn aan die van het actieve geneesmiddel.
Geneesmiddel: Placebo
Patiënten die gerandomiseerd zijn naar de placebo-arm zullen een zoutoplossing krijgen toegediend in een volume en snelheid die identiek zijn aan die van het actieve geneesmiddel.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
1) Grote bloedingen
Tijdsspanne: Tot 35 dagen
Ernstige bloedingsepisodes worden gedefinieerd als elke episode, zoals gastro-intestinale bloeding of intracraniale bloeding die typisch leidt tot ziekenhuisopname of andere langdurige bloeding waarvoor een bloedtransfusie nodig is
Tot 35 dagen
Verandering in het aantal bloedplaatjes
Tijdsspanne: Tot 35 dagen
Veranderingen in het aantal bloedplaatjes die optreden vanaf randomisatie tot dag 35 (laatste follow-upbezoek).
Tot 35 dagen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Effect van eptifibatide op de duur van acute pijnepisodes
Tijdsspanne: Tot 7 dagen

De duur van de pijnepisode wordt gedefinieerd als de tijd vanaf randomisatie tot beëindiging van de pijnepisode. De pijnepisode wordt als beëindigd beschouwd wanneer de patiënt aangeeft dat de crisis voorbij is (gedefinieerd als klaar zijn om naar huis te gaan met orale analgetica) of wanneer aan alle volgende criteria is voldaan:

  1. Pijnverlichting (pijnscores ≤ 40) gehandhaafd gedurende ten minste 2 opeenvolgende metingen (beoordeeld met behulp van een visueel analoge schaal met metingen van 0 - 100, waarbij 0 geen pijn is en 100 de ergst denkbare pijn).
  2. Er zijn gedurende ten minste 12 uur geen parenterale analgetica toegediend.
  3. Vermogen om normaal te lopen (tenzij hij/zij voor het begin van de crisis om een ​​andere reden niet in staat was om te lopen).
Tot 7 dagen
Effect van eptifibatide op de duur van ziekenhuisopname
Tijdsspanne: Tot 7 dagen
De duur van de ziekenhuisopname wordt gedefinieerd als de periode vanaf randomisatie tot het moment waarop een bevel tot ontslag uit het ziekenhuis wordt geschreven.
Tot 7 dagen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of North Carolina, Chapel Hill

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Kenneth I Ataga, MD, University of North Carolina, Chapel Hill

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 januari 2009

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 maart 2012

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 maart 2012

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

31 januari 2009

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

31 januari 2009

Eerst geplaatst (Schatting)

3 februari 2009

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

27 juni 2013

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 mei 2013

Laatst geverifieerd

1 februari 2013

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 1R21HL091265-01A1 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Sikkelcelziekte

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Greece

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren