En sikkerhetsstudie av eptifibatid hos pasienter med sigdcellesykdom

Sigdcellesykdom har blitt referert til både som en tilstand forbundet med økt risiko for blodpropp og økt betennelse. Til tross for rikelig laboratoriebevis på unormal blodpropp og betennelse, er bidraget fra disse endringene til problemene som pasienter med sigdcellesykdom opplever fortsatt usikkert. I tillegg til unormal blodpropp, er blodplater (små blodceller som hjelper blodpropp) mer aktivert hos pasienter med sigdcellesykdom sammenlignet med friske pasienter uten denne sykdommen.

I tillegg, når sigdcellesykdomspasienter opplever en smertefull krise, er det bevis på at blodplateaktiveringen og unormal blodpropp øker ytterligere. Aktiverte blodplater frigjør et stoff som kalles klynge med betegnelse 40 ligand, som kan øke hvor klissete slimhinnen i blodårene er og kan øke den unormale blodkoaguleringen. Nivået av klynge med betegnelse 40 ligand er mye høyere hos sigdcellesykdomspasienter sammenlignet med friske individer uten denne sykdommen. I tillegg øker nivåene ytterligere når sigdcellepasienter opplever en smertefull krise.

Smertefull krise representerer det vanligste kliniske problemet ved sigdcellesykdom, og er i stor grad ansvarlig for å gjøre livene til disse pasientene så uforutsigbare. Imidlertid er behandlingen av disse smertefulle krisene fortsatt utilstrekkelig, og består hovedsakelig av sterke smertestillende medisiner. I denne studien vil vi evaluere sikkerheten til eptifibatid hos sigdcellepasienter og hvor godt det virker i løpet av smertefulle kriser. Ved fullføringen av denne studien vil vi ha en forbedret forståelse av bidraget til blodplateaktivering og betennelse til problemene ved sigdcellesykdom.

Den generelle hypotesen som vi prøver å teste er at økt blodplateaktivering og de resulterende inflammatoriske responsene er viktige bidragsytere til problemene med sigdcellesykdom. Vi tror at eptifibatid vil påvirke det kliniske forløpet av komplikasjoner ved denne sykdommen ved å redusere blodplate-klebrigheten, og frigjøring av mediatorer av betennelse og unormal blodpropp.

Hvis resultatene fra vår studie støtter hypotesen om at eptifibatid er trygt og effektivt i denne populasjonen, planlegger vi å gjennomføre større studier for mer definitivt å evaluere sikkerheten til eptifibatid og hvor godt det virker i behandling og/eller forebygging av smertefulle kriser i sigdcellesykdom.