Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa eptyfibatydu u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową

22 maja 2013 zaktualizowane przez: University of North Carolina, Chapel Hill

Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy I/II w celu oceny bezpieczeństwa stosowania eptyfibatydu w leczeniu epizodów ostrego bólu w niedokrwistości sierpowatokrwinkowej

To badanie oceni bezpieczeństwo eptifibatydu u pacjentów z anemią sierpowatą i jego skuteczność w przebiegu bolesnych przełomów. Ogólna hipoteza, którą staramy się przetestować, jest taka, że ​​​​zwiększona aktywacja płytek krwi i wynikające z niej reakcje zapalne są ważnymi czynnikami przyczyniającymi się do problemów niedokrwistości sierpowatokrwinkowej. Niedokrwistość sierpowatokrwinkowa była określana zarówno jako stan związany ze zwiększonym ryzykiem zakrzepów krwi, jak i zwiększonym stanem zapalnym. Bolesny kryzys stanowi najczęstszy problem kliniczny w niedokrwistości sierpowatokrwinkowej, ale leczenie tych kryzysów pozostaje niewystarczające.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Niedokrwistość sierpowatokrwinkowa była określana zarówno jako stan związany ze zwiększonym ryzykiem zakrzepów krwi, jak i zwiększonym stanem zapalnym. Pomimo licznych dowodów laboratoryjnych nieprawidłowego krzepnięcia krwi i stanu zapalnego, wkład tych zmian w problemy doświadczane przez pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową pozostaje niepewny. Oprócz nieprawidłowego krzepnięcia krwi, płytki krwi (małe krwinki, które pomagają w krzepnięciu krwi) są bardziej aktywowane u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową w porównaniu ze zdrowymi pacjentami bez tej choroby.

Ponadto, gdy pacjenci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową doświadczają bolesnego przełomu, istnieją dowody na to, że aktywacja płytek krwi i nieprawidłowe krzepnięcie krwi wzrastają jeszcze bardziej. Aktywowane płytki krwi uwalniają substancję zwaną ligandem klastra o oznaczeniu 40, która może zwiększać lepkość wyściółki naczyń krwionośnych i może zwiększać nieprawidłowe krzepnięcie krwi. Poziom klastra ligandu oznaczenia 40 jest znacznie wyższy u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową w porównaniu ze zdrowymi osobami bez tej choroby. Ponadto poziom wzrasta jeszcze bardziej, gdy pacjenci z anemią sierpowatą doświadczają bolesnego kryzysu.

Bolesny przełom stanowi najczęstszy problem kliniczny w niedokrwistości sierpowatokrwinkowej i jest w dużej mierze odpowiedzialny za to, że życie tych pacjentów jest tak nieprzewidywalne. Jednak leczenie tych bolesnych przełomów pozostaje niewystarczające i polega głównie na silnych lekach przeciwbólowych. W tym badaniu ocenimy bezpieczeństwo eptifibatydu u pacjentów z anemią sierpowatokrwinkową i jego skuteczność w przebiegu bolesnych przełomów. Po zakończeniu tego badania będziemy lepiej rozumieć wkład aktywacji płytek krwi i stanu zapalnego w problemy związane z niedokrwistością sierpowatokrwinkową.

Ogólna hipoteza, którą staramy się przetestować, jest taka, że ​​​​zwiększona aktywacja płytek krwi i wynikające z niej reakcje zapalne są ważnymi czynnikami przyczyniającymi się do problemów niedokrwistości sierpowatokrwinkowej. Sądzimy, że zmniejszając lepkość płytek krwi, uwalniając mediatory stanu zapalnego i nieprawidłowego krzepnięcia krwi, eptyfibatyd wpłynie na przebieg kliniczny powikłań tej choroby.

Jeśli wyniki naszego badania potwierdzą hipotezę, że eptyfibatyd jest bezpieczny i skuteczny w tej populacji, planujemy przeprowadzenie większych badań w celu dokładniejszej oceny bezpieczeństwa eptyfibatydu i jego skuteczności w leczeniu i/lub zapobieganiu bolesnym przełomom w anemia sierpowata.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

13

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599-7305
        • University of North Carolina

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 55 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek od 18 do 55 lat
  2. Mają potwierdzone rozpoznanie anemii sierpowatej lub talasemii sierpowatej beta-zero
  3. Mieć stężenie kreatyniny w surowicy </= 1,2 mg/dl
  4. Mieć wartości transaminaz w surowicy < 3 razy górne granice normy
  5. Mieć liczbę płytek krwi >/= 150 x 10^9/l
  6. Mieć normalny wyjściowy profil krzepnięcia
  7. Nagły początek bólu obejmujący jedno lub więcej miejsc i typowy dla zwykłych epizodów bólowych
  8. Zapewnić odpowiedni dostęp dożylny
  9. Być w stanie zrozumieć wymagania badania i być gotowym do wyrażenia świadomej zgody
  10. Kobiety w wieku rozrodczym muszą praktykować (i będą praktykować przez cały czas trwania badania) odpowiednią metodę antykoncepcji (antykoncepcja doustna, depo-provera, obustronne podwiązanie jajowodów lub metoda mechaniczna).

Kryteria wyłączenia:

  1. Wyjściowe stężenie hemoglobiny < 6,0 gm/dl
  2. Mieć historię poważnego krwawienia z przewodu pokarmowego lub skazy krwotocznej
  3. Mieć ciągły epizod zespołu ostrej klatki piersiowej
  4. Mieć w przeszłości jawny klinicznie udar(y)
  5. Masz ciężkie nadciśnienie (skurczowe ciśnienie krwi > 200 mmHg i/lub rozkurczowe ciśnienie krwi > 110 mmHg), które nie jest odpowiednio kontrolowane za pomocą leków przeciwnadciśnieniowych
  6. Przeszli poważną operację w ciągu sześciu tygodni poprzedzających rejestrację
  7. Są w ciąży lub karmią piersią
  8. Są na przewlekłym leczeniu przeciwzakrzepowym lub przeciwpłytkowym (w tym niesteroidowymi lekami przeciwzapalnymi).
  9. Mieć historię raka z przerzutami
  10. Są w programie przewlekłych transfuzji lub otrzymali transfuzję krwi w ciągu ostatnich 8 tygodni
  11. Miej pozytywny wynik testu toksykologicznego moczu na obecność fencyklidyny, kokainy lub amfetaminy.
  12. Mieć historię nadużywania alkoholu
  13. Otrzymywali jakiekolwiek badane leki w ciągu ostatnich 4 tygodni.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: 1
Gdy tylko kwalifikujący się pacjenci zostaną zidentyfikowani i wyrażą zgodę na udział w badaniu, pacjenci przydzieleni losowo do ramienia eptyfibatydu otrzymają dwa bolusy eptyfibatydu po 180 µg/kg w odstępie 10 minut (tj. mcg/kg/min przez 6 godzin.
Lek: Eptyfibatyd
Pacjenci przydzieleni losowo do grupy otrzymującej eptyfibatyd otrzymają dwa bolusy eptyfibatydu po 180 μg/kg w odstępie 10 minut (tj. podwójny bolus), a następnie ciągły wlew 2 μg/kg/min przez 6 godzin.
Inne nazwy:
  • Integrilina
Komparator placebo: 2
Gdy tylko zostaną zidentyfikowani kwalifikujący się pacjenci i wyrażą zgodę na udział w badaniu, pacjenci przydzieleni losowo do grupy placebo otrzymają roztwór soli fizjologicznej dostarczany w objętości i z taką samą szybkością jak aktywny lek.
Lek: Placebo
Pacjenci przydzieleni losowo do ramienia placebo otrzymają roztwór soli fizjologicznej dostarczany w objętości i z taką samą szybkością jak aktywny lek.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
1) Główne epizody krwawienia
Ramy czasowe: Do 35 dni
Duże epizody krwawienia definiuje się jako każdy epizod, taki jak krwawienie z przewodu pokarmowego lub krwawienie wewnątrzczaszkowe, które zwykle prowadzi do hospitalizacji lub innego przedłużającego się krwawienia wymagającego transfuzji krwi
Do 35 dni
Zmiana liczby płytek krwi
Ramy czasowe: Do 35 dni
Zmiana liczby płytek krwi występująca w dowolnym momencie od randomizacji do dnia 35 (ostatnia wizyta kontrolna).
Do 35 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wpływ eptyfibatydu na czas trwania epizodów ostrego bólu
Ramy czasowe: Do 7 dni

Czas trwania epizodu bólu zostanie zdefiniowany jako czas od randomizacji do zakończenia epizodu bólu. Epizod bólowy zostanie uznany za zakończony, gdy pacjent stwierdzi, że kryzys ustąpił (zdefiniowany jako gotowość do powrotu do domu na doustnych środkach przeciwbólowych) lub spełnione są wszystkie poniższe kryteria:

  1. Złagodzenie bólu (ocena bólu ≤ 40) utrzymywało się przez co najmniej 2 kolejne odczyty (oceniane za pomocą wizualnej skali analogowej z pomiarami od 0 do 100, gdzie 0 oznacza brak bólu, a 100 ból najgorszy, jaki można sobie wyobrazić).
  2. Przez co najmniej 12 godzin nie podawano pozajelitowych leków przeciwbólowych.
  3. Zdolność do normalnego chodzenia (chyba że nie był w stanie chodzić z innego powodu przed wystąpieniem kryzysu).
Do 7 dni
Wpływ eptyfibatydu na czas trwania hospitalizacji
Ramy czasowe: Do 7 dni
Czas trwania hospitalizacji będzie określany jako okres od randomizacji do momentu napisania zlecenia wypisu ze szpitala.
Do 7 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of North Carolina, Chapel Hill

Śledczy

  • Główny śledczy: Kenneth I Ataga, MD, University of North Carolina, Chapel Hill

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 stycznia 2009

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 marca 2012

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 marca 2012

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

31 stycznia 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

31 stycznia 2009

Pierwszy wysłany (Oszacować)

3 lutego 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

27 czerwca 2013

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 maja 2013

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2013

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 1R21HL091265-01A1 (Grant/umowa NIH USA)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia sierpowata

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Algeria

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj