Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Open-Label PoC-onderzoek van Ganaxolon bij kinderen met PCDH19 vrouwelijke pediatrische epilepsie en andere zeldzame genetische epilepsie

17 maart 2023 bijgewerkt door: Marinus Pharmaceuticals

Een multicenter, open-label proof-of-concept-onderzoek van ganaxolon bij kinderen met PCDH19 vrouwelijke pediatrische epilepsie en andere zeldzame genetische epilepsie, gevolgd door een open-labelbehandeling van 52 weken

Evalueren van de werkzaamheid van open-label gaaxolon als aanvullende therapie voor ongecontroleerde aanvallen bij vrouwelijke kinderen met PCDH19-mutatie en andere zeldzame genetische epilepsie in een open-label proof-of-concept-onderzoek.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het doel van deze proof-of-concept-studie is gaaxolon te evalueren als aanvullende therapie voor ongecontroleerde aanvallen bij vrouwelijke kinderen met PCDH19-mutaties en andere zeldzame genetische epilepsie. Nadat de basisfrequentie van aanvallen is vastgesteld, zullen in aanmerking komende proefpersonen deelnemen aan het onderzoek en gedurende maximaal zes maanden worden behandeld met open-label ganaxolon.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

30

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Italië
      • Rome, Italië, 00165
        • Bambino Gesu Children's Hospital, IRCCS
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95816
        • Sutter Institute for Medical Research
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • University of California San Francisco
    • Georgia
      • Norcross, Georgia, Verenigde Staten, 30093
        • Center for Rare Neurological Diseases
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46239
        • JWM Neurology
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten, 07601
        • Northeast Regional Epilepsy Group
      • Livingston, New Jersey, Verenigde Staten, 07039
        • Institute of Neurology and Neurosurgery at St. Barnabas
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 18 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  1. Zorg dat een ouder of wettelijke voogd beschikbaar is en bereid is schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven.
  2. Mannelijke en vrouwelijke poliklinische patiënten tussen 2 en 18 jaar oud op het moment van toestemming.
  3. Een van de volgende epilepsiesyndromen heeft: PCDH19; CDKL5; Syndroom van Dravet; Lennox Gastaut-syndroom (LGS); Continue pieken en golven tijdens slaap (CSWS)
  4. Ongecontroleerde clusteraanvallen en/of niet-geclusterde aanvallen hebben.
  5. Proefpersonen moeten een stabiel regime van anti-epileptische medicatie krijgen en over het algemeen in goede gezondheid verkeren.
  6. Ouder of voogd is in staat en bereid om een ​​nauwkeurige en volledige dagelijkse schriftelijke inbeslagnamekalender bij te houden.
  7. In staat en bereid om studiemedicatie twee of drie keer per dag met voedsel in te nemen.

Belangrijkste uitsluitingscriteria

  1. Eerdere blootstelling aan gaaxolon hebben gehad.
  2. Bekende gevoeligheid of allergie voor een component in het onderzoeksgeneesmiddel, progesteron of andere verwante steroïde verbindingen.
  3. Blootstelling aan een onderzoeksgeneesmiddel of hulpmiddel < 90 dagen voorafgaand aan de screening, of plannen om deel te nemen aan een ander geneesmiddel of hulpmiddel op enig moment tijdens het onderzoek.
  4. Gelijktijdig gebruik van vigabatrine, tiagabine of ezogabine is niet toegestaan.
  5. Een medische aandoening hebben die naar het oordeel van de onderzoeker als klinisch significant wordt beschouwd en die mogelijk de veiligheid van de proefpersoon of het studieresultaat kan beïnvloeden, inclusief maar niet beperkt tot: klinisch significante hart-, nier-, long-, gastro-intestinale, hematologische of leveraandoeningen; of een aandoening die de absorptie, distributie, metabolisme of uitscheiding van geneesmiddelen beïnvloedt.
  6. Actieve suïcidale plannen/intenties hebben, of actieve suïcidale gedachten hebben gehad in de afgelopen 6 maanden of een suïcidepoging hebben gehad in de afgelopen 3 jaar.
  7. Alaninetransferase (ALT; SGPT) of aspartaattransferase (AST; SGOT) niveaus hebben > 3 keer de bovengrens van normaal (ULN), of totaal bilirubine > 1,5 keer ULN bij de screening en basislijnbezoeken.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Preventie
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Ganaxolon
Maximaal 1800 mg/dag of 63 mg/kg/dag
Geneesmiddel: Ganaxolon
orale suspensie of capsules
Andere namen:
  • CCD 1042

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Samenvatting van de frequentie van aanvallen gedurende 28 dagen voor de som van individuele aanvallen en clusters gedurende de OLE-periode van 52 weken (gemiddelde procentuele verandering en standaarddeviatie)
Tijdsspanne: Baseline tot en met 52 weken open-label periode
Procentuele verandering ten opzichte van baseline in 28-daagse aanvalsfrequentie na 3 maanden (dag 91), 26 weken, 52 weken OLE (gemiddelde procentuele verandering & standaarddeviatie)
Baseline tot en met 52 weken open-label periode
Samenvatting van de frequentie van aanvallen gedurende 28 dagen voor de som van individuele aanvallen en clusters gedurende 52 weken OLE (mediaan procentuele verandering)
Tijdsspanne: Baseline tot en met 52 weken open-label periode
Procentuele verandering ten opzichte van baseline in 28-daagse aanvalsfrequentie na 3 maanden (dag 91), 26 weken, 52 weken OLE (Median Percentage Change)
Baseline tot en met 52 weken open-label periode

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Samenvatting van CGII-C
Tijdsspanne: Einde van week 4, einde van week 8, einde van week 17, einde van week 26, week 44, week 62, week 78
Clinicus Global Impression of Change-score zoals beoordeeld door vragenlijst. [Tijdsbestek: 78 weken] CGII-C-schaal is kwalitatieve waarden en niet kwantitatief.
Einde van week 4, einde van week 8, einde van week 17, einde van week 26, week 44, week 62, week 78
Samenvatting van CGII-P
Tijdsspanne: Patiënt Global Impression of Change-score zoals beoordeeld door vragenlijst. [ Tijdsbestek: 78 weken ]
Patiënt Global Impression of Change-score zoals beoordeeld door vragenlijst. [Tijdsbestek: 78 weken] CGII-P-schaal is kwalitatieve waarden en niet kwantitatief.
Patiënt Global Impression of Change-score zoals beoordeeld door vragenlijst. [ Tijdsbestek: 78 weken ]
Aantal deelnemers met responderpercentage van aanvalsfrequentie
Tijdsspanne: Maand 3 en week 26
Responderpercentage in termen van 28-daagse aanvalsfrequentie op basis van de som van individuele aanvallen en clusters
Maand 3 en week 26
Gemiddelde procentuele verandering van individuele aanvalsvrije dagen
Tijdsspanne: Basislijn, dag 91, week 26, OLE-periode van 52 weken tot en met maand 6, OLE-periode van 52 weken
Gemiddelde procentuele verandering van individuele aanvalsvrije dagen per periode van 28 dagen (tot 52 weken OLE) ten opzichte van baseline
Basislijn, dag 91, week 26, OLE-periode van 52 weken tot en met maand 6, OLE-periode van 52 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Marinus Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

6 november 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

16 januari 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

4 januari 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

30 januari 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 februari 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

9 februari 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

21 maart 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 maart 2023

Laatst geverifieerd

1 maart 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 1042-900

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Ganaxolon

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Kuwait

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren