Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Sinusoïdaal obstructiesyndroom voor stamceltransplantatiepatiënten Biomarkerstudie (SOSBiomarker)

18 december 2023 bijgewerkt door: Sophie Paczesny, Indiana University

Biomarkers van endotheeldisfunctie bij pediatrische patiënten die chemotherapie/bestraling met hoge intensiteit krijgen

Het doel hiervan is om meer te leren over stamceltransplantatie en complicaties die sommige mensen hebben na hun transplantatie, in het bijzonder sinusoïdaal obstructiesyndroom (SOS), ook wel veno-occlusieve leveraandoening genoemd.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een multicenter, prospectief, observationeel onderzoek. We zullen biomarkers meten en drempels bepalen die een verhoogd risico op SOS voorspellen bij pediatrische patiënten die HCT of hoge intensiteit chemotherapie/bestraling krijgen met het toekomstige doel van een gerandomiseerde, interventionele, open-label, multicenter studie die het preventieve gebruik van defibrotide zal testen voor preventie van SOS in een verrijkte hoogrisicopopulatie.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

80

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Indiana University
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • University of Michigan
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Baylor College of Medicine

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 25 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Kanssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten met stamceltransplantatie

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Leeftijd ≤ 25 jaar die HCT ondergaan om welke reden dan ook en die voldoen aan EEN (1) van de volgende criteria:

  1. Geschiedenis van leverziekte zoals gedefinieerd door:

    1. Virale hepatitis (d.w.z. hepatitis C-virus [HCV])
    2. Levertumor vóór HCT
    3. Leverfibrose of cirrose vóór HCT zoals bewezen door leverbiopsie
    4. Hoog aspartaataminotransferase (AST) (> 2x ULN) vóór HCT (pre-transplantatie evaluatie)
    5. Hoge alaninetransaminase (ALT) (> 2x ULN) vóór HCT
    6. Hoog bilirubine (> 1,2x ULN) vóór HCT

  2. HCT-kenmerken met een hoog risico, waaronder:

    A. Conditionering met risicovolle modaliteiten, waaronder: i. Busulfan (BU)-bevattend regime, in het bijzonder met oraal BU + cyclofosfamide ii. TBI-bevattend regime, in het bijzonder cyclofosfamide + totale lichaamsbestraling (TBI) b. ≥ 2 HCT c. Allo-HCT voor leukemie > of = tweede terugval d. Niet-verwante donor (URD) ​​HCT e. Humaan leukocytenantigeen (HLA) mismatch HCT (minder dan 10 van 10 voor beenmerg/perifere bloedstamcellen [BM/PBSC] of iets minder dan 6 van 6 voor UCB) f. Gebruik van sirolimus + tacrolimus profylaxe voor GVHD

  3. Ziektetoestanden met een hoog risico, waaronder:

    1. Juveniele myelo-monocytische chronische leukemie (JMML)
    2. Primaire hemofagocytaire lymfohistiocytose (HLH)
    3. Adrenoleukodystrofie
    4. Osteopetrose

  4. Andere risicovolle functies, waaronder:

    1. Eerdere behandeling met gemtuzumab ozogamicine
    2. Gebruik van hepatotoxische geneesmiddelen 1 maand vóór HCT en tijdens HCT
    3. IJzerstapeling (d.w.z. thalassemie/sikkelcel) met serumferritine > 1000 ng/ml
    4. Deficiëntie van ATIII, T-PA (d.w.z. < 30% normale waarden) en resistentie tegen geactiveerd proteïne C indien klinische indicatie (deze waarden hoeven niet specifiek te worden gecontroleerd als er geen klinische voorgeschiedenis is)
    5. Jonge leeftijd < 2 jaar maar meer dan 1 maand

Uitsluitingscriteria:

Patiënten die getransplanteerd zijn maar niet aan een van de bovengenoemde criteria voldoen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Stamceltransplantatie
Seriële bloedafnames
Ander: Seriële bloedafnames
Bloedafname op dag 0 en dag 3 voor SOS-biomarkers. Als de proefpersoon SOS-bloedafname ontwikkelt voorafgaand aan de dosis Defibrotide, Dag 14 na Defibrotide en Dag 21 na Defibrotide.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
SOS proteomische markers
Tijdsspanne: Tot het einde van de studie-evaluatie, dag 180
Maatregel voor 3 SOS-proteomische markers, L-Ficolin, HA en ST2, als vroege voorspellers van SOS-incidentie tot voltooiing van de studie.
Tot het einde van de studie-evaluatie, dag 180

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Indiana University

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 april 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

14 januari 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

14 januari 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 april 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 april 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

27 april 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

19 december 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 december 2023

Laatst geverifieerd

1 december 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 1701020549

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Seriële bloedafnames

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Russia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren