Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sinusoidal obstruktionssyndrom for stamcelletransplantationspatienter Biomarkørundersøgelse (SOSBiomarker)

18. december 2023 opdateret af: Sophie Paczesny, Indiana University

Biomarkører for endothelial dysfunktion hos pædiatriske patienter, der modtager højintensiv kemoterapi/bestråling

Målet med dette er at lære mere om stamcelletransplantation og komplikationer, som nogle mennesker har efter deres transplantationer, især sinusoidal obstruktionssyndrom (SOS), også kaldet veno-okklusiv leversygdom.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et multicenter, prospektivt observationsforsøg. Vi vil måle biomarkører og bestemme tærskler, der vil forudsige øget risiko for SOS hos pædiatriske patienter, der modtager HCT eller højintensiv kemoterapi/bestråling med det fremtidige mål om et randomiseret, interventionelt, åbent, multicenterforsøg, der vil teste forebyggende brug af defibrotid for forebyggelse af SOS i en beriget højrisikobefolkning.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

80

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Indiana University
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 25 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Stamcelletransplanterede patienter

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Alder ≤ 25 år, der gennemgår HCT af en eller anden grund, som opfylder et ET (1) af følgende kriterier:

  1. Anamnese med leversygdom som defineret ved:

    1. Viral hepatitis (dvs. hepatitis C-virus [HCV])
    2. Levertumor før HCT
    3. Hepatisk fibrose eller skrumpelever før HCT som bevist ved leverbiopsi
    4. Høj aspartataminotransferase (AST) (> 2x ULN) før HCT (præ-transplantationsevaluering)
    5. Høj alanin transaminase (ALT) (> 2x ULN) før HCT
    6. Høj bilirubin (> 1,2x ULN) før HCT

  2. HCT højrisikofunktioner, herunder:

    en. Konditionering med højrisiko-modaliteter, herunder: i. Busulfan (BU)-holdigt regime især med oral BU + cyclophosphamid ii. TBI-holdigt regime, især cyclophosphamid + total-body irradiation (TBI) b. ≥ 2 HCT c. Allo-HCT for leukæmi > eller = andet tilbagefald d. Ikke-relateret donor (URD) ​​HCT e. Humant leukocytantigen (HLA) mismatch HCT (mindre end 10 af 10 for knoglemarv/perifere blodstamceller [BM/PBSC] eller noget mindre end 6 af 6 for UCB) f. Anvendelse af sirolimus + tacrolimus profylakse til GVHD

  3. Højrisikosygdomstilstande, herunder:

    1. Juvenil myelo-monocytisk kronisk leukæmi (JMML)
    2. Primær hæmofagocytisk lymfohistiocytose (HLH)
    3. Adrenoleukodystrofi
    4. Osteopetrose

  4. Andre højrisikofunktioner, herunder:

    1. Tidligere behandling med gemtuzumab ozogamicin
    2. Brug af hepatotoksiske lægemidler 1 måned før HCT og under HCT
    3. Overbelastning af jern (dvs. thalassæmi/seglcelle) med serumferritin > 1000 ng/ml
    4. Underskud af ATIII, T-PA (dvs. < 30 % normale værdier) og resistens over for aktiveret protein C, hvis klinisk indikation (disse værdier skal ikke kontrolleres specifikt, hvis ingen klinisk historie)
    5. Ung alder < 2 år men mere end 1 måned

Ekskluderingskriterier:

Patienter, der er transplanteret, men som ikke opfylder nogen af ​​de ovennævnte kriterier.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Stamcelletransplantation
Serieblodstrækninger
Andet: Serieblodstrækninger
Dag 0 og dag 3 blodprøvetagning for SOS biomarkører. Hvis forsøgspersonen udvikler SOS, udtages blod før dosis af Defibrotide, dag 14 efter Defibrotide og Dag 21 efter Defibrotide.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
SOS proteomiske markører
Tidsramme: Indtil slutningen af ​​undersøgelsesevalueringen, dag 180
Mål for 3 SOS-proteomiske markører, L-Ficolin, HA og ST2, som tidlige forudsigere for SOS-incidens gennem afslutning af undersøgelsen.
Indtil slutningen af ​​undersøgelsesevalueringen, dag 180

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Indiana University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. april 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

14. januar 2021

Studieafslutning (Faktiske)

14. januar 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. april 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. april 2017

Først opslået (Faktiske)

27. april 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

19. december 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. december 2023

Sidst verificeret

1. december 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 1701020549

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner