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Studio sui biomarcatori della sindrome da ostruzione sinusoidale per i pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali (SOSBiomarker)

18 dicembre 2023 aggiornato da: Sophie Paczesny, Indiana University

Biomarcatori della disfunzione endoteliale nei pazienti pediatrici sottoposti a chemioterapia/irradiazione ad alta intensità

L'obiettivo di questo è quello di saperne di più sul trapianto di cellule staminali e sulle complicazioni che alcune persone hanno dopo i loro trapianti, in particolare la sindrome da ostruzione sinusoidale (SOS), chiamata anche malattia veno-occlusiva del fegato.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio multicentrico, prospettico, osservazionale. Misureremo i biomarcatori e determineremo le soglie che prediranno un aumento del rischio di SOS nei pazienti pediatrici che ricevono HCT o chemioterapia/irradiazione ad alta intensità con l'obiettivo futuro di uno studio multicentrico randomizzato, interventistico, in aperto che testerà l'uso preventivo di defibrotide per prevenzione della SOS in una popolazione arricchita ad alto rischio.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

80

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Indiana University
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 25 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

Pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali

Descrizione

Criterio di inclusione:

Età ≤ 25 anni sottoposti a HCT per qualsiasi motivo che soddisfano UNO (1) dei seguenti criteri:

  1. Storia di malattia epatica come definita da:

    1. Epatite virale (cioè virus dell'epatite C [HCV])
    2. Tumore al fegato prima dell'HCT
    3. Fibrosi epatica o cirrosi prima dell'HCT come dimostrato dalla biopsia epatica
    4. Alta aspartato aminotransferasi (AST) (> 2x ULN) prima dell'HCT (valutazione pre-trapianto)
    5. Alta alanina transaminasi (ALT) (> 2x ULN) prima dell'HCT
    6. Bilirubina alta (> 1,2x ULN) prima dell'HCT

  2. Caratteristiche ad alto rischio dell'HCT, tra cui:

    UN. Condizionamento con modalità ad alto rischio tra cui: i. Regime contenente busulfan (BU) in particolare con BU orale + ciclofosfamide ii. Regime contenente trauma cranico, in particolare ciclofosfamide + irradiazione totale del corpo (TBI) b. ≥ 2 HCT c. Allo-HCT per leucemia > o = seconda recidiva d. Donatore non consanguineo (URD) ​​HCT e. Mancata corrispondenza dell'antigene leucocitario umano (HLA) HCT (meno di 10 su 10 per midollo osseo/cellule staminali del sangue periferico [BM/PBSC] o qualsiasi valore inferiore a 6 su 6 per UCB) f. Uso della profilassi sirolimus + tacrolimus per GVHD

  3. Stati di malattia ad alto rischio tra cui:

    1. Leucemia cronica mielo-monocitica giovanile (JMML)
    2. Linfoistiocitosi emofagocitica primaria (HLH)
    3. Adrenoleucodistrofia
    4. Osteopetrosi

  4. Altre caratteristiche ad alto rischio tra cui:

    1. Precedente trattamento con gemtuzumab ozogamicin
    2. Uso di farmaci epatotossici 1 mese prima dell'HCT e durante l'HCT
    3. Sovraccarico di ferro (ad es. talassemia/anemia falciforme) con ferritina sierica > 1000 ng/ml
    4. Deficit di ATIII, T-PA (cioè, < 30% dei valori normali) e resistenza alla proteina C attivata se indicazione clinica (questi valori non devono essere specificatamente controllati se non c'è storia clinica)
    5. Giovane età < 2 anni ma superiore a 1 mese

Criteri di esclusione:

Pazienti trapiantati ma che non soddisfano nessuno dei criteri sopra menzionati.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Trapianto di cellule staminali
Prelievi di sangue seriali
Altro: Prelievi di sangue seriali
Prelievo di sangue del giorno 0 e del giorno 3 per i biomarcatori SOS. Se il soggetto sviluppa prelievo di sangue SOS prima della dose di Defibrotide, Giorno 14 dopo Defibrotide e Giorno 21 dopo Defibrotide.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Marcatori proteomici SOS
Lasso di tempo: Fino alla fine della valutazione dello studio, giorno 180
Misura per 3 marcatori proteomici SOS, L-Ficolin, HA e ST2, come predittori precoci dell'incidenza di SOS fino al completamento dello studio.
Fino alla fine della valutazione dello studio, giorno 180

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Indiana University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 aprile 2017

Completamento primario (Effettivo)

14 gennaio 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

14 gennaio 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 aprile 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 aprile 2017

Primo Inserito (Effettivo)

27 aprile 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

19 dicembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 dicembre 2023

Ultimo verificato

1 dicembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 1701020549

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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