干细胞移植患者的正弦波阻塞综合征生物标志物研究 (SOSBiomarker)
2023年12月18日 更新者：Sophie Paczesny、Indiana University
接受高强度化疗/辐射的儿科患者内皮功能障碍的生物标志物
这样做的目的是更多地了解干细胞移植和一些人在移植后出现的并发症，特别是肝窦阻塞综合征 (SOS)，也称为肝静脉闭塞性疾病。
研究概览
详细说明
这是一项多中心、前瞻性、观察性试验。
我们将测量生物标志物并确定预测接受 HCT 或高强度化疗/放疗的儿科患者 SOS 风险增加的阈值，未来目标是随机、介入、开放标签、多中心试验，该试验将测试先发制人地使用去纤维蛋白多核苷酸在丰富的高危人群中预防 SOS。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
80
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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-
District of Columbia
-
Washington、District of Columbia、美国、20010
- Children's National Medical Center
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-
Indiana
-
Indianapolis、Indiana、美国、46202
- Indiana University
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-
Michigan
-
Ann Arbor、Michigan、美国、48109
- University of Michigan
-
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Texas
-
Houston、Texas、美国、77030
- Baylor College of Medicine
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
不超过 25年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
取样方法
概率样本
研究人群
干细胞移植患者
描述
纳入标准：
出于任何原因接受 HCT 且满足以下任何一 (1) 项条件的年龄 ≤ 25 岁：
肝病史定义如下：
- 病毒性肝炎（即丙型肝炎病毒 [HCV]）
- HCT前的肝肿瘤
- 肝活检证实 HCT 前存在肝纤维化或肝硬化
- HCT 前高天冬氨酸氨基转移酶 (AST)（> 2x ULN）（移植前评估）
- HCT 前高丙氨酸转氨酶 (ALT)（> 2x ULN）
- HCT 前高胆红素 (> 1.2x ULN)
HCT 高危特征包括：
A。使用高风险方式进行调节，包括： i.含白消安 (BU) 的方案，特别是口服 BU + 环磷酰胺 ii。 包含 TBI 的方案，特别是环磷酰胺 + 全身照射 (TBI) b． ≥ 2 HCT c.用于白血病的 Allo-HCT > 或 = 第二次复发 d. 无关供体 (URD) HCT e.人类白细胞抗原 (HLA) 不匹配 HCT（骨髓/外周血干细胞 [BM/PBSC] 的 10 个中少于 10 个或 UCB 的 6 个中的任何少于 6 个） f. 使用西罗莫司 + 他克莫司预防 GVHD
高危疾病状态包括：
- 幼年型骨髓-单核细胞慢性白血病 (JMML)
- 原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症 (HLH)
- 肾上腺脑白质营养不良
- 骨质疏松症
其他高风险特征包括：
- 既往接受吉妥珠单抗奥佐米星治疗
- HCT 前 1 个月和 HCT 期间使用肝毒性药物
- 血清铁蛋白 > 1000ng/ml 的铁过载（即地中海贫血/镰状细胞）
- ATIII、T-PA 不足（即 < 30% 正常值），如果有临床指征则对活化蛋白 C 有抵抗力（如果没有临床病史，则不必专门检查这些值）
- 年龄小于2岁但大于1个月
排除标准：
已移植但不符合上述任何条件的患者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
干细胞移植
连续抽血
|
第 0 天和第 3 天为 SOS 生物标志物抽血。
如果受试者在 Defibrotide 给药前发生 SOS，则在 Defibrotide 给药后第 14 天和 Defibrotide 给药后第 21 天抽血。
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
SOS 蛋白质组标记
大体时间：直到研究评估结束，第 180 天
|
测量 3 种 SOS 蛋白质组标记物，即 L-Ficolin、HA 和 ST2，作为研究完成期间 SOS 发生率的早期预测因子。
|
直到研究评估结束，第 180 天
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年4月1日
初级完成 (实际的)
2021年1月14日
研究完成 (实际的)
2021年1月14日
研究注册日期
首次提交
2017年4月24日
首先提交符合 QC 标准的
2017年4月26日
首次发布 (实际的)
2017年4月27日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2023年12月19日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年12月18日
最后验证
2023年12月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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