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Étude sur les biomarqueurs du syndrome d'obstruction sinusoïdale chez les patients ayant subi une greffe de cellules souches (SOSBiomarker)

18 décembre 2023 mis à jour par: Sophie Paczesny, Indiana University

Biomarqueurs de la dysfonction endothéliale chez les patients pédiatriques recevant une chimiothérapie/irradiation de haute intensité

L'objectif est d'en savoir plus sur la greffe de cellules souches et les complications que certaines personnes ont après leur greffe, notamment le syndrome d'obstruction sinusoïdale (SOS), également appelé maladie veino-occlusive du foie.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'un essai multicentrique, prospectif et observationnel. Nous mesurerons les biomarqueurs et déterminerons les seuils qui prédiront le risque accru de SOS chez les patients pédiatriques recevant une HCT ou une chimiothérapie/irradiation de haute intensité dans le but futur d'un essai randomisé, interventionnel, ouvert et multicentrique qui testera l'utilisation préemptive du défibrotide pour prévention du SOS dans une population enrichie à haut risque.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

80

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Indiana University
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • University of Michigan
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Baylor College of Medicine

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 25 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon de probabilité

Population étudiée

Patients ayant reçu une greffe de cellules souches

La description

Critère d'intégration:

Âge ≤ 25 ans subissant un HCT pour quelque raison que ce soit et remplissant UN (1) des critères suivants :

  1. Antécédents de maladie hépatique telle que définie par :

    1. Hépatite virale (c.-à-d. virus de l'hépatite C [VHC])
    2. Tumeur du foie avant HCT
    3. Fibrose hépatique ou cirrhose avant HCT prouvée par biopsie hépatique
    4. Aspartate aminotransférase élevée (AST) (> 2x LSN) avant HCT (évaluation pré-transplantation)
    5. Haute alanine transaminase (ALT) (> 2x LSN) avant HCT
    6. Bilirubine élevée (> 1,2x LSN) avant HCT

  2. Caractéristiques HCT à haut risque, notamment :

    un. Conditionnement avec des modalités à haut risque comprenant : i. Régime contenant du busulfan (BU), en particulier avec BU oral + cyclophosphamide ii. Régime contenant une TBI, en particulier cyclophosphamide + irradiation corporelle totale (TBI) b. ≥ 2 HCT c. Allo-HCT pour la leucémie > ou = deuxième rechute d. Donneur non apparenté (URD) ​​HCT e. Désappariement de l'antigène leucocytaire humain (HLA) HCT (moins de 10 sur 10 pour les cellules souches de la moelle osseuse/du sang périphérique [BM/PBSC] ou moins de 6 sur 6 pour l'UCB) f. Utilisation du sirolimus + tacrolimus en prophylaxie pour la GVHD

  3. États pathologiques à haut risque, notamment :

    1. Leucémie chronique myélo-monocytaire juvénile (JMML)
    2. Lymphohistiocytose hémophagocytaire primaire (HLH)
    3. Adrénoleucodystrophie
    4. Ostéopétrose

  4. Autres fonctionnalités à haut risque, notamment :

    1. Traitement antérieur par gemtuzumab ozogamicine
    2. Utilisation de médicaments hépatotoxiques 1 mois avant HCT et pendant HCT
    3. Surcharge en fer (c'est-à-dire thalassémie/drépanocytose) avec ferritine sérique > 1 000 ng/ml
    4. Déficit en ATIII, T-PA (c'est-à-dire < 30% des valeurs normales), et résistance à la protéine C activée si indication clinique (ces valeurs n'ont pas à être spécifiquement contrôlées si pas d'antécédents cliniques)
    5. Jeune âge < 2 ans mais plus de 1 mois

Critère d'exclusion:

Les patients qui sont transplantés mais qui ne remplissent aucun des critères mentionnés ci-dessus.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Greffe de cellules souches
Prises de sang en série
Autre: Prises de sang en série
Prélèvement sanguin du jour 0 et du jour 3 pour les biomarqueurs SOS. Si le sujet développe une prise de sang SOS avant la dose de défibrotide, le jour 14 après le défibrotide et le jour 21 après le défibrotide.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Marqueurs protéomiques SOS
Délai: Jusqu'à la fin de l'évaluation de l'étude, jour 180
Mesure pour 3 marqueurs protéomiques SOS, L-Ficolin, HA et ST2, en tant que prédicteurs précoces de l'incidence du SOS jusqu'à la fin de l'étude.
Jusqu'à la fin de l'évaluation de l'étude, jour 180

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Indiana University

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 avril 2017

Achèvement primaire (Réel)

14 janvier 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

14 janvier 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

24 avril 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

26 avril 2017

Première publication (Réel)

27 avril 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

19 décembre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 décembre 2023

Dernière vérification

1 décembre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 1701020549

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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