Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie biomarkerów zespołu niedrożności zatok u pacjentów po przeszczepie komórek macierzystych (SOSBiomarker)

18 grudnia 2023 zaktualizowane przez: Sophie Paczesny, Indiana University

Biomarkery dysfunkcji śródbłonka u pacjentów pediatrycznych poddawanych chemioterapii/naświetlaniu o wysokiej intensywności

Celem tego jest zdobycie większej wiedzy na temat przeszczepu komórek macierzystych i powikłań, które występują u niektórych osób po przeszczepie, w szczególności zespołu niedrożności zatok sinusoidalnych (SOS), zwanego także chorobą zarostową żył wątrobowych.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to wieloośrodkowe, prospektywne badanie obserwacyjne. Zmierzymy biomarkery i określimy progi, które będą przewidywać zwiększone ryzyko SOS u pacjentów pediatrycznych otrzymujących HCT lub chemioterapię/naświetlanie o wysokiej intensywności z przyszłym celem randomizowanego, interwencyjnego, otwartego, wieloośrodkowego badania, które przetestuje prewencyjne zastosowanie defibrotydu w celu zapobieganie SOS we wzbogaconej populacji wysokiego ryzyka.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

80

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Indiana University
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • University of Michigan
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 25 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci po przeszczepie komórek macierzystych

Opis

Kryteria przyjęcia:

Wiek ≤ 25 lat poddawany HCT z jakiegokolwiek powodu, który spełnia JEDNO (1) z następujących kryteriów:

  1. Historia chorób wątroby zdefiniowana przez:

    1. Wirusowe zapalenie wątroby (tj. Wirus zapalenia wątroby typu C [HCV])
    2. Guz wątroby przed HCT
    3. Zwłóknienie lub marskość wątroby przed HCT potwierdzone biopsją wątroby
    4. Wysoka aktywność aminotransferazy asparaginianowej (AST) (> 2x GGN) przed HCT (ocena przed przeszczepem)
    5. Wysoka transaminaza alaninowa (ALT) (> 2x GGN) przed HCT
    6. Wysokie stężenie bilirubiny (> 1,2x GGN) przed HCT

  2. Funkcje wysokiego ryzyka HCT, w tym:

    A. Warunkowanie metodami wysokiego ryzyka, w tym: Schemat zawierający busulfan (BU), zwłaszcza doustny BU + cyklofosfamid ii. Schemat zawierający TBI, w szczególności cyklofosfamid + napromieniowanie całego ciała (TBI) b. ≥ 2 HCT c. Allo-HCT dla białaczki > lub = drugi nawrót d. Dawca niespokrewniony (URD) ​​HCT e. Niedopasowanie antygenu ludzkich leukocytów (HLA) HCT (mniej niż 10 z 10 dla szpiku kostnego/komórek macierzystych krwi obwodowej [BM/PBSC] lub cokolwiek mniej niż 6 z 6 dla UCB) f. Zastosowanie profilaktyki syrolimusem + takrolimusem w przypadku GVHD

  3. Stany chorobowe wysokiego ryzyka, w tym:

    1. Młodzieńcza przewlekła białaczka mielomonocytowa (JMML)
    2. Pierwotna limfohistiocytoza hemofagocytarna (HLH)
    3. Adrenoleukodystrofia
    4. Osteopetroza

  4. Inne funkcje wysokiego ryzyka, w tym:

    1. Wcześniejsze leczenie gemtuzumabem ozogamycyną
    2. Stosowanie leków hepatotoksycznych 1 miesiąc przed HCT iw trakcie HCT
    3. Przeciążenie żelazem (tj. talasemia / sierpowatokrwinkowa) przy stężeniu ferrytyny w surowicy > 1000 ng/ml
    4. Niedobór ATIII, T-PA (tj. < 30% wartości prawidłowych) i oporność na aktywowane białko C, jeśli występują wskazania kliniczne (wartości te nie muszą być specjalnie sprawdzane, jeśli nie ma wywiadu klinicznego)
    5. Młody wiek < 2 lata, ale więcej niż 1 miesiąc

Kryteria wyłączenia:

Pacjenci, którzy są przeszczepieni, ale nie spełniają żadnego z wyżej wymienionych kryteriów.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Przeszczep komórek macierzystych
Seryjne pobieranie krwi
Inny: Seryjne pobieranie krwi
Pobieranie krwi w dniu 0 i dniu 3 dla biomarkerów SOS. Jeśli u osobnika rozwinie się SOS, pobranie krwi przed podaniem dawki defibrotydu, 14 dnia po defibrotydzie i 21 dnia po defibrotydzie.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Markery proteomiczne SOS
Ramy czasowe: Do końca oceny badania, dzień 180
Zmierz obecność 3 markerów proteomicznych SOS, L-fikoliny, HA i ST2, jako wczesnych predyktorów występowania SOS do zakończenia badania.
Do końca oceny badania, dzień 180

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Indiana University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

14 stycznia 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

14 stycznia 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 kwietnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 kwietnia 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

27 kwietnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

19 grudnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 grudnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 1701020549

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Syndrom niedrożności sinusoidalnej

Badania kliniczne na Seryjne pobieranie krwi

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Suriname

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj