Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Syndrom sinusoidální obstrukce u pacientů po transplantaci kmenových buněk Studie biomarkerů (SOSBiomarker)

18. prosince 2023 aktualizováno: Sophie Paczesny, Indiana University

Biomarkery endoteliální dysfunkce u dětských pacientů podstupujících vysoce intenzivní chemoterapii/ozařování

Cílem je dozvědět se více o transplantaci kmenových buněk a komplikacích, které někteří lidé po transplantaci mají, zejména syndromu sinusoidální obstrukce (SOS), nazývaném také venookluzivní onemocnění jater.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o multicentrickou, prospektivní, observační studii. Změříme biomarkery a určíme prahové hodnoty, které budou predikovat zvýšené riziko SOS u dětských pacientů léčených HCT nebo vysoce intenzivní chemoterapií/ozařováním s budoucím cílem randomizované, intervenční, otevřené, multicentrické studie, která bude testovat preemptivní použití defibrotidu pro prevence SOS u obohacené vysoce rizikové populace.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

80

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Indiana University
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • University Of Michigan
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor College of Medicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 25 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti s transplantací kmenových buněk

Popis

Kritéria pro zařazení:

Věk ≤ 25 let, kteří z jakéhokoli důvodu podstupují HCT, kteří splňují JEDNO (1) z následujících kritérií:

  1. Anamnéza onemocnění jater, jak je definováno:

    1. Virová hepatitida (tj. virus hepatitidy C [HCV])
    2. Nádor jater před HCT
    3. Jaterní fibróza nebo cirhóza před HCT prokázaná jaterní biopsií
    4. Vysoká aspartátaminotransferáza (AST) (> 2x ULN) před HCT (předtransplantační hodnocení)
    5. Vysoká alanin transamináza (ALT) (> 2x ULN) před HCT
    6. Vysoký bilirubin (> 1,2x ULN) před HCT

  2. Vysoce rizikové funkce HCT včetně:

    A. Kondicionování vysoce rizikovými způsoby včetně: i. Režim obsahující busulfan (BU), zejména s perorálním BU + cyklofosfamid ii. Režim obsahující TBI, zejména cyklofosfamid + celotělové ozáření (TBI) b. ≥ 2 HCT c. Allo-HCT pro leukémii > nebo = druhý relaps d. Nepříbuzný dárce (URD) ​​HCT e. HCT neshoda lidského leukocytárního antigenu (HLA) (méně než 10 z 10 pro kmenové buňky kostní dřeně/periferní krve [BM/PBSC] nebo cokoliv méně než 6 ze 6 pro UCB) f. Použití sirolimus + takrolimus profylaxe pro GVHD

  3. Vysoce rizikové chorobné stavy včetně:

    1. Juvenilní myelomonocytární chronická leukémie (JMML)
    2. Primární hemofagocytární lymfohistiocytóza (HLH)
    3. Adrenoleukodystrofie
    4. Osteopetróza

  4. Mezi další vysoce rizikové funkce patří:

    1. Předchozí léčba gemtuzumab ozogamicinem
    2. Užívání hepatotoxických léků 1 měsíc před HCT a během HCT
    3. Přetížení železem (tj. talasémie/srpkovitá anémie) se sérovým feritinem > 1000 ng/ml
    4. Deficit ATIII, T-PA (tj. < 30 % normálních hodnot) a rezistence na aktivovaný protein C v případě klinické indikace (tyto hodnoty nemusí být specificky kontrolovány, pokud není klinická anamnéza)
    5. Mladý věk < 2 roky, ale více než 1 měsíc

Kritéria vyloučení:

Pacienti, kteří jsou transplantováni, ale nesplňují žádné z výše uvedených kritérií.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Transplantace kmenových buněk
Sériové odběry krve
Jiný: Sériové odběry krve
Den 0 a den 3 odběr krve pro biomarkery SOS. Pokud se u subjektu objeví SOS odběr krve před dávkou defibrotidu, 14. den po defibrotidu a 21. den po defibrotidu.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
SOS proteomické markery
Časové okno: Do konce hodnocení studie, 180. den
Změřte 3 proteomické markery SOS, L-Ficolin, HA a ST2, jako časné prediktory výskytu SOS po dokončení studie.
Do konce hodnocení studie, 180. den

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Indiana University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. dubna 2017

Primární dokončení (Aktuální)

14. ledna 2021

Dokončení studie (Aktuální)

14. ledna 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. dubna 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. dubna 2017

První zveřejněno (Aktuální)

27. dubna 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

19. prosince 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. prosince 2023

Naposledy ověřeno

1. prosince 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 1701020549

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Syndrom sinusové obstrukce

Klinické studie na Sériové odběry krve

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Bahamas

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit