Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Sinusoidaalinen ahtaumaoireyhtymä kantasolusiirtopotilaille Biomarkkeritutkimus (SOSBiomarker)

maanantai 18. joulukuuta 2023 päivittänyt: Sophie Paczesny, Indiana University

Endoteelin toimintahäiriön biomarkkerit lapsipotilailla, jotka saavat korkean intensiteetin kemoterapiaa/säteilytystä

Tämän tarkoituksena on oppia lisää kantasolusiirroista ja komplikaatioista, joita joillakin ihmisillä on siirtojen jälkeen, erityisesti sinusoidaalista tukosoireyhtymää (SOS), jota kutsutaan myös maksan laskimotukossairaudeksi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on monikeskus, tulevaisuuden havainnointitutkimus. Mittaamme biomarkkereita ja määritämme kynnykset, jotka ennustavat lisääntynyttä SOS-riskiä lapsipotilailla, jotka saavat HCT:tä tai korkean intensiteetin kemoterapiaa/säteilytystä. Tulevaisuuden tavoitteena on satunnaistettu, interventio-, avoin, monikeskustutkimus, jossa testataan defibrotidin ennaltaehkäisevää käyttöä SOS:n ehkäisy rikastuneessa korkean riskin väestössä.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

80

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Indiana University
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • University of Michigan
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Baylor College of Medicine

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 25 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Kantasolusiirtopotilaat

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Ikä ≤ 25 vuotta, jolle tehdään HCT jostain syystä ja jotka täyttävät yhden (1) seuraavista kriteereistä:

  1. Maksasairaus, jonka määrittelevät:

    1. Virushepatiitti (eli hepatiitti C -virus [HCV])
    2. Maksakasvain ennen HCT:tä
    3. Maksafibroosi tai kirroosi ennen HCT:tä, kuten maksabiopsialla todistettu
    4. Korkea aspartaattiaminotransferaasi (AST) (> 2x ULN) ennen HCT:tä (arviointi ennen siirtoa)
    5. Korkea alaniinitransaminaasiarvo (ALT) (> 2x ULN) ennen HCT:tä
    6. Korkea bilirubiini (> 1,2 x ULN) ennen HCT:tä

  2. HCT:n korkean riskin ominaisuuksia, mukaan lukien:

    a. Hoito korkean riskin menetelmillä, mukaan lukien: i. Busulfaania (BU) sisältävä hoito-ohjelma erityisesti suun kautta otettavan BU:n + syklofosfamidin kanssa ii. TBI:tä sisältävä hoito-ohjelma, erityisesti syklofosfamidi + koko kehon säteilytys (TBI) b. ≥ 2 HCT c. Allo-HCT leukemiaan > tai = toinen uusiutuminen d. Epäliiton luovuttaja (URD) ​​HCT e. Ihmisen leukosyyttiantigeenin (HLA) yhteensopimattomuus HCT:ssä (alle 10/10 luuytimen/perifeerisen veren kantasoluille [BM/PBSC] tai alle 6/6 UCB:lle) f. Sirolimuusin + takrolimuusin käyttö GVHD:n ehkäisyyn

  3. Korkean riskin sairaustilat, mukaan lukien:

    1. Juveniili myelo-monosyyttinen krooninen leukemia (JMML)
    2. Primaarinen hemofagosyyttinen lymfohistiosytoosi (HLH)
    3. Adrenoleukodystrofia
    4. Osteopetroosi

  4. Muita korkean riskin ominaisuuksia, kuten:

    1. Aiempi hoito gemtutsumabi-otsogamisiinilla
    2. Maksatoksisten lääkkeiden käyttö 1 kuukausi ennen HCT:tä ja HCT:n aikana
    3. Raudan ylikuormitus (eli talassemia/sirppisolu), kun seerumin ferritiini on > 1000 ng/ml
    4. ATIII:n, T-PA:n puutos (eli < 30 % normaaliarvot) ja resistenssi aktivoidulle proteiini C:lle, jos se on kliininen indikaatio (näitä arvoja ei tarvitse erikseen tarkistaa, jos kliinistä historiaa ei ole)
    5. Nuori < 2 vuotta, mutta yli 1 kuukausi

Poissulkemiskriteerit:

Potilaat, joille on tehty elinsiirto, mutta jotka eivät täytä mitään yllä mainituista kriteereistä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Kantasolujen siirto
Sarjaverenlasku
Muut: Sarjaverenlasku
Päivä 0 ja päivä 3 verenotto SOS-biomarkkereille. Jos koehenkilölle tulee SOS-verenotto ennen Defibrotide-annosta, päivä 14 Defibrotiden jälkeen ja päivä 21 Defibrotiden jälkeen.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
SOS proteomimerkit
Aikaikkuna: Opintoarvioinnin loppuun, päivään 180
Mittaa kolme SOS-proteomista markkeria, L-Ficolin, HA ja ST2, jotka ovat SOS-esiintymisen varhaisia ​​ennustajia tutkimuksen valmistumisen jälkeen.
Opintoarvioinnin loppuun, päivään 180

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Indiana University

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Lauantai 1. huhtikuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 14. tammikuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 14. tammikuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 24. huhtikuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 26. huhtikuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 27. huhtikuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Tiistai 19. joulukuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 18. joulukuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. joulukuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 1701020549

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Sarjaverenlasku

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Japan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa