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Síndrome de Obstrução Sinusoidal para Pacientes com Transplante de Células-Tronco Estudo de Biomarcador (SOSBiomarker)

18 de dezembro de 2023 atualizado por: Sophie Paczesny, Indiana University

Biomarcadores de disfunção endotelial em pacientes pediátricos recebendo quimioterapia/irradiação de alta intensidade

O objetivo é aprender mais sobre o transplante de células-tronco e as complicações que algumas pessoas apresentam após o transplante, em particular a síndrome da obstrução sinusoidal (SOS), também chamada de doença veno-oclusiva do fígado.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo multicêntrico, prospectivo e observacional. Mediremos os biomarcadores e determinaremos os limiares que preverão o aumento do risco de SOS em pacientes pediátricos recebendo TCH ou quimioterapia/irradiação de alta intensidade com o objetivo futuro de um estudo randomizado, intervencionista, aberto e multicêntrico que testará o uso preventivo de defibrotida para prevenção de SOS em uma população enriquecida de alto risco.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

80

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 25 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra de Probabilidade

População do estudo

Pacientes com transplante de células-tronco

Descrição

Critério de inclusão:

Idade ≤ 25 anos submetidos a HCT por qualquer motivo que preencham UM (1) dos seguintes critérios:

  1. História de doença hepática definida por:

    1. Hepatite viral (ou seja, vírus da hepatite C [HCV])
    2. Tumor hepático antes do HCT
    3. Fibrose hepática ou cirrose antes do TCH comprovada por biópsia hepática
    4. Aspartato aminotransferase (AST) elevada (> 2x LSN) antes do TCH (avaliação pré-transplante)
    5. Alta alanina transaminase (ALT) (> 2x LSN) antes do HCT
    6. Bilirrubina alta (> 1,2x LSN) antes do TCH

  2. Recursos de alto risco de HCT, incluindo:

    a. Condicionamento com modalidades de alto risco, incluindo: i. Esquema contendo busulfan (BU) particularmente com BU oral + ciclofosfamida ii. Regime contendo TBI, particularmente ciclofosfamida + irradiação corporal total (TBI) b. ≥ 2 HCT c. Allo-HCT para leucemia > ou = segunda recidiva d. Doador não aparentado (URD) ​​HCT e. HCT de antígeno leucocitário humano (HLA) incompatível (menos de 10 de 10 para células-tronco da medula óssea/sangue periférico [BM/PBSC] ou qualquer coisa menor que 6 de 6 para SCU) f. Uso de profilaxia sirolimus + tacrolimus para GVHD

  3. Estados de doença de alto risco, incluindo:

    1. Leucemia Mielomonocítica Crônica Juvenil (JMML)
    2. Linfo-histiocitose hemofagocítica primária (LHH)
    3. Adrenoleucodistrofia
    4. Osteopetrose

  4. Outros recursos de alto risco, incluindo:

    1. Tratamento prévio com gemtuzumabe ozogamicina
    2. Uso de drogas hepatotóxicas 1 mês antes do HCT e durante o HCT
    3. Sobrecarga de ferro (isto é, talassemia/célula falciforme) com ferritina sérica > 1000ng/ml
    4. Déficit de ATIII, T-PA (ou seja, < 30% dos valores normais) e resistência à proteína C ativada se indicação clínica (esses valores não precisam ser verificados especificamente se não houver histórico clínico)
    5. Idade jovem < 2 anos, mas mais de 1 mês

Critério de exclusão:

Pacientes que são transplantados, mas não preenchem nenhum dos critérios mencionados acima.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Transplante de Células Tronco
Coletas de sangue em série
Outro: Coletas de sangue em série
Dia 0 e dia 3 coleta de sangue para biomarcadores SOS. Se o indivíduo desenvolver coleta de sangue SOS antes da dose de Defibrotide, Dia 14 após Defibrotide e Dia 21 após Defibrotide.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Marcadores proteômicos SOS
Prazo: Até o final da avaliação do estudo, dia 180
Medida para 3 marcadores proteômicos SOS, L-Ficolina, HA e ST2, como preditores precoces da incidência de SOS até a conclusão do estudo.
Até o final da avaliação do estudo, dia 180

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Indiana University

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de abril de 2017

Conclusão Primária (Real)

14 de janeiro de 2021

Conclusão do estudo (Real)

14 de janeiro de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

24 de abril de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

26 de abril de 2017

Primeira postagem (Real)

27 de abril de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

19 de dezembro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

18 de dezembro de 2023

Última verificação

1 de dezembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 1701020549

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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