Een veiligheidsstudie van retinale gentherapie voor choroideremie met toediening van BIIB111 (GEMINI)
21 februari 2024 bijgewerkt door: Biogen
Een open-label veiligheidsonderzoek naar retinale gentherapie voor choroideremie met bilaterale, sequentiële toediening van adeno-geassocieerde virale vector (AAV2) die codeert voor Rab Escort Protein 1 (REP1)
Het doel van de studie is het evalueren van de veiligheid van bilaterale, sequentiële sub-retinale toediening van een enkele dosis BIIB111 bij volwassen mannelijke deelnemers met Choroideremia (CHM).
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
Deze studie is eerder gepost door NightstaRx Ltd.
In oktober 2020 werd de sponsoring van de proef overgedragen aan Biogen.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
66
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Tübingen, Duitsland, 72076
- Research Site
-
-
-
-
-
Paris, Frankrijk, 75571
- Research Site
-
-
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
- Research Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
- Research Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45242
- Research Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
- Research Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
- Bereid en in staat zijn om geïnformeerde toestemming te geven voor deelname aan het onderzoek om beide ogen te laten behandelen.
- Documentatie hebben van een genetisch bevestigde diagnose van CHM.
- Een actieve ziekte hebben die klinisch zichtbaar is in het maculaire gebied van beide ogen.
Een BCVA hebben van ≥34 ETDRS-letters (20/200 of betere Snellen-scherpte) in beide ogen, of in het onbehandelde oog, als het andere oog eerder is behandeld met BIIB111*
*Indien eerder behandeld met BIIB111 in een eerdere studie, kunnen deelnemers in aanmerking komen voor deelname na goedkeuring door de Sponsor.
- Voor deelnemers die een behandeling met BIIB111 hebben gekregen in een eerdere studie, biologische monsters beschikbaar hebben om een adequaat immunologisch profiel te voltooien.
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Heb een voorgeschiedenis van amblyopie of ontstekingsaandoening in beide ogen.
- Niet bereid zijn om barrière-anticonceptiemethoden te gebruiken of zich te onthouden van geslachtsgemeenschap gedurende een periode van 3 maanden na behandeling met BIIB111 in een van beide ogen.
- Eerdere intraoculaire chirurgie hebben ondergaan binnen 3 maanden na het screeningsbezoek aan een van beide ogen.
U heeft een andere significante oculaire of niet-oculaire ziekte/aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de deelnemers in gevaar kan brengen vanwege deelname aan het onderzoek, of die de resultaten van het onderzoek of het vermogen van de deelnemer om deel te nemen kan beïnvloeden. de studie. Dit omvat, maar is niet beperkt tot, potentiële deelnemers:
- met een contra-indicatie voor orale corticosteroïden (bijv. prednisolon/prednison)
- met klinisch significant cataract in beide ogen
- die naar de klinische mening van de onderzoeker geen geschikte kandidaat is voor subretinale chirurgie.
- In de afgelopen 12 weken hebben deelgenomen aan een andere onderzoeksstudie waarbij een onderzoeksproduct betrokken was, of ooit eerder een op genen/cellen gebaseerde therapie hebben gekregen, behalve indien behandeld in een eerdere studie met BIIB111.
OPMERKING: Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: BIIB111
Deelnemers krijgen een enkele dosis subretinale injectie van BIIB111 in elk oog op dag 0, gescheiden door een interval van <6 maanden, 6-12 maanden of >12 maanden.
|
Toegediend zoals gespecificeerd in de behandelingsarm.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Gemiddelde best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA), gemeten volgens de grafiek van de Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) in letters op maand 12
Tijdsspanne: Maand 12
|
BCVA werd voor beide ogen beoordeeld met behulp van de ETDRS-kaart voor gezichtsscherpte (VA).
De BCVA-test moet worden uitgevoerd vóór de pupilverwijding, en de afstandsbreking moet worden uitgevoerd voordat de BCVA wordt gemeten.
Aanvankelijk worden letters gelezen op een afstand van 4 meter van de kaart.
Als <20 letters op 4 meter afstand worden gelezen, moet er op 1 meter worden getest.
BCVA wordt gerapporteerd als het aantal letters dat correct is gelezen door de deelnemer met behulp van de ETDRS-schaal (variërend van 0 tot 100 letters) in de onderzoeksogen.
Hoe lager het aantal correct gelezen letters op de oogkaart, hoe slechter het zicht (of de gezichtsscherpte).
Een toename van het aantal correct gelezen letters betekent dat het gezichtsvermogen is verbeterd.
|
Maand 12
|
|
Oftalmisch onderzoek Beoordeling: gemiddelde intraoculaire druk (IOP) op maand 12
Tijdsspanne: Maand 12
|
IOP, de vloeistofdruk in het oog werd gemeten en gerapporteerd in millimeter kwik (mmHg).
|
Maand 12
|
|
Beoordeling oogheelkundig onderzoek: aantal deelnemers met klinisch significante afwijkingen bij spleetlamponderzoek
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
|
Spleetlamponderzoek van onderzoeksogen omvatte onderzoek van het hoornvlies, het bindvlies, de iris, de lens en het voorste segment.
|
Basislijn, maand 12
|
|
Oogonderzoek Beoordeling: aantal deelnemers met klinisch significante afwijkingen bij gedilateerde oftalmoscopie
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
|
Uitgezet oftalmoscopieonderzoek van onderzoeksogen omvatte onderzoek van glasvocht, macula, perifere netvlies, choroidea en oogzenuw.
|
Basislijn, maand 12
|
|
Beoordeling oogheelkundig onderzoek: aantal deelnemers met beoordeling van de lensdekking
Tijdsspanne: Maand 12
|
De volgende lensopaciteitsgraden worden gerapporteerd voor de categorieën 1-4: Nuclear Opalescentie-klasse, Nuclear Color-klasse, Cortical Cataract-klasse en Posterior Cataract-klasse.
De ernst van de opacificatie wordt beoordeeld op een decimale schaal. De scores kunnen variëren van 0,1 (geen dekking) tot 6,9 (maximale dekking) voor de kwaliteiten Nuclear Opalescentie en Nuclear Color; en scores kunnen variëren van 0,1 (lens helder) tot 5,9 (lens onduidelijk) voor de graden Corticaal en Posterieur Cataract.
Categorie 1 omvat de waarden 1, 1.0 en 0.x, Categorie 2 omvat de waarden 2, 2.0 en 1.x, Categorie 3 omvat de waarden 3, 3.0 en 2.x, en Categorie 4 omvat de waarden 4, 4.0, 3.x en eventuele waarden boven de 4.
Voor elk opacificatietype duiden de hogere beoordelingsscores op een grotere ernst.
|
Maand 12
|
|
Spectrale domein optische coherentietomografie (SD-OCT): Foveale subvelddikte op maand 12
Tijdsspanne: Maand 12
|
SD-OCT werd gebruikt om de verandering in de dikte van het foveale subveld te beoordelen.
De metingen werden uitgevoerd na verwijding van de pupil van de deelnemer.
|
Maand 12
|
|
SD-OCT: Totaal maculair volume op maand 12
Tijdsspanne: Maand 12
|
SD-OCT werd gebruikt om de verandering in het totale maculaire volume te beoordelen.
De metingen werden uitgevoerd na verwijding van de pupil van de deelnemer.
|
Maand 12
|
|
SD-OCT: Centrale horizontale ellipsoïdebreedte op maand 12
Tijdsspanne: Maand 12
|
SD-OCT werd gebruikt om de verandering in de centrale horizontale ellipsoïdebreedte te beoordelen.
De metingen werden uitgevoerd na verwijding van de pupil van de deelnemer.
|
Maand 12
|
|
SD-OCT: Centraal ellipsoïde gebied op maand 12
Tijdsspanne: Maand 12
|
SD-OCT werd gebruikt om de verandering in het centrale ellipsoïde gebied te beoordelen.
De metingen werden uitgevoerd na verwijding van de pupil van de deelnemer.
|
Maand 12
|
|
SD-OCT: Vierkantswortel van het centrale ellipsoïde gebied op maand 12
Tijdsspanne: Maand 12
|
SD-OCT werd gebruikt om de verandering in de vierkantswortel van het centrale ellipsoïde gebied te beoordelen.
De metingen werden uitgevoerd na verwijding van de pupil van de deelnemer.
|
Maand 12
|
|
SD-OCT: choroïdale dikte in het foveale centrum op maand 12
Tijdsspanne: Maand 12
|
SD-OCT werd gebruikt om de verandering in de choroïdale dikte te beoordelen.
De metingen werden uitgevoerd na verwijding van de pupil van de deelnemer.
|
Maand 12
|
|
Fundus Autofluorescentie (AF): Gemiddeld totaal gebied van bewaarde autofluorescentie op maand 12
Tijdsspanne: Maand 12
|
Fundus AF werd gebruikt om het totale gebied van bewaarde AF te beoordelen.
Gebieden met behouden AF werden geïdentificeerd als goed afgebakende gebieden van relatieve hyperautofluorescentie (hyper AF) vergeleken met de achtergrondgebieden van omringende atrofie.
|
Maand 12
|
|
AF: gemiddelde vierkantswortel van het totale gebied van bewaarde AF in maand 12
Tijdsspanne: Maand 12
|
Fundus AF werd gebruikt om de vierkantswortel van het totale gebied van bewaarde AF te bepalen.
Gebieden met behouden AF werden geïdentificeerd als goed afgebakende gebieden van relatieve hyperAF vergeleken met de achtergrondgebieden van omringende atrofie.
|
Maand 12
|
|
AF: gemiddelde afstand van het foveale centrum tot de dichtstbijzijnde rand van behouden AF in maand 12
Tijdsspanne: Maand 12
|
Fundus AF werd gebruikt om de afstand van het foveale centrum tot de dichtstbijzijnde grens van behouden AF te bepalen.
|
Maand 12
|
|
Fundusfotografie: aantal deelnemers met retinale pigmentepitheel (RPE) hyperplasie volgens ernst
Tijdsspanne: Maand 12
|
Het aantal deelnemers met RPE-hyperplasie wordt gerapporteerd voor ernstgraden: mild, matig, ernstig.
|
Maand 12
|
|
Fundusfotografie: aantal deelnemers met retinale arteriolaire vernauwing volgens ernst
Tijdsspanne: Maand 12
|
Het aantal deelnemers met retinale arteriolaire vernauwing wordt gerapporteerd voor ernstgraden: mild, matig, ernstig.
|
Maand 12
|
|
Fundusfotografie: aantal deelnemers met omhulsel van het netvlies, afhankelijk van de ernst
Tijdsspanne: Maand 12
|
Het aantal deelnemers met retinale vaatmantel wordt gerapporteerd voor ernstgraden: mild, matig, ernstig.
|
Maand 12
|
|
Fundusfotografie: aantal deelnemers met optische atrofie/bleekheid, afhankelijk van de ernst
Tijdsspanne: Maand 12
|
Het aantal deelnemers met optische atrofie/bleekheid wordt gerapporteerd voor ernstgraden: mild, matig, ernstig.
|
Maand 12
|
|
Fundusfotografie: aantal deelnemers met zwelling van de optische schijf, afhankelijk van de ernst
Tijdsspanne: Maand 12
|
Het aantal deelnemers met zwelling van de optische schijf wordt gerapporteerd voor ernstgraden: mild, matig, ernstig.
|
Maand 12
|
|
Microperimetrie: gemiddelde gevoeligheid van het netvlies op maand 12
Tijdsspanne: Maand 12
|
Microperimetrie werd uitgevoerd om de gemiddelde gevoeligheid van het netvlies binnen de macula te beoordelen.
De gemiddelde gevoeligheid van het netvlies voor licht werd gemeten in decibel op meerdere plekken in het centrale en perifere netvlies (gehele gezichtsveld).
Hogere cijfers (decibel) duiden op een hogere gevoeligheid van het netvlies.
|
Maand 12
|
|
Microperimetrie: Bivariate contour-ellipsoppervlak 63% in maand 12
Tijdsspanne: Maand 12
|
Microperimetrie werd uitgevoerd om het bivariate contour-ellipsoppervlak van 63% te beoordelen.
|
Maand 12
|
|
Microperimetrie: Bivariate contour-ellipsoppervlak 95% in maand 12
Tijdsspanne: Maand 12
|
Microperimetrie werd uitgevoerd om het bivariate contour-ellipsoppervlak van 95% te beoordelen.
|
Maand 12
|
|
Microperimetrie: fixatieverliezen (in procent) in maand 12
Tijdsspanne: Maand 12
|
Microperimetrie werd uitgevoerd om fixatieverliezen (in percentage) te beoordelen, waarbij de blinde vlek van de oogzenuw wordt bemonsterd op positieve reacties.
|
Maand 12
|
|
Percentage deelnemers met ten minste één tijdens de behandeling optredende bijwerking (TEAE)
Tijdsspanne: Dag 0 (operatie) in periode 1 tot en met het laatste vervolgbezoek in periode 2 (ongeveer 2 jaar)
|
Een bijwerking is elk ongunstig en onbedoeld teken (inclusief een abnormale laboratoriumbevinding), symptoom of ziekte dat tijdelijk verband houdt met het gebruik van het onderzoeksgeneesmiddel/de chirurgische procedure, al dan niet gerelateerd aan het onderzoeksproduct of met de chirurgische procedure.
TEAE's worden gedefinieerd als bijwerkingen die beginnen op of na de dag van de eerste operatie.
|
Dag 0 (operatie) in periode 1 tot en met het laatste vervolgbezoek in periode 2 (ongeveer 2 jaar)
|
|
Aantal deelnemers met vectoruitscheiding na de behandeling in maand 3
Tijdsspanne: Basislijn, in maand 3
|
Tranen (voor zowel de ogen oculus dexter [OD] als oculus sinister [OS]), bloed-, urine- en speekselmonsters werden verzameld en getest met behulp van een geschikte test op bewijs van vectorafscheiding.
Deelnemers met een positief resultaat voor vectorversnippering na behandeling worden gerapporteerd.
|
Basislijn, in maand 3
|
|
Aantal deelnemers met antistoffen tegen geneesmiddelen na de behandeling in maand 12
Tijdsspanne: Maand 12
|
Er wordt melding gemaakt van deelnemers met antilichamen tegen het transgene product REP-1.
|
Maand 12
|
|
Vitale tekenen: verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in bloeddruk op maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
|
Veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in de systolische en diastolische bloeddruk (BP) (millimeter kwik [mmHg]) werden gerapporteerd.
|
Basislijn, maand 12
|
|
Vitale tekenen: verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in polsslag op maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
|
Er werden veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in de polsslag (slagen per minuut) gerapporteerd.
|
Basislijn, maand 12
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in BCVA zoals gemeten door de ETDRS-grafiek
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
|
BCVA werd voor beide ogen beoordeeld met behulp van de ETDRS VA-kaart.
De BCVA-test moet worden uitgevoerd vóór de pupilverwijding, en de afstandsbreking moet worden uitgevoerd voordat de BCVA wordt gemeten.
Aanvankelijk worden letters gelezen op een afstand van 4 meter van de kaart.
Als <20 letters op 4 meter afstand worden gelezen, moet er op 1 meter worden getest.
BCVA wordt gerapporteerd als het aantal letters dat correct is gelezen door de deelnemer met behulp van de ETDRS-schaal (variërend van 0 tot 100 letters) in de onderzoeksogen.
Hoe lager het aantal correct gelezen letters op de ooggrafiek, hoe slechter het zicht (of VA).
Een toename van het aantal correct gelezen letters betekent dat het gezichtsvermogen is verbeterd.
|
Basislijn, maand 12
|
|
AF: verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het totale gebied van bewaarde autofluorescentie op maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
|
Fundus AF werd gebruikt om de verandering in het totale oppervlak van behouden AF te beoordelen.
Gebieden met behouden AF werden geïdentificeerd als goed afgebakende gebieden van relatieve hyperautofluorescentie (hyper AF) vergeleken met de achtergrondgebieden van omringende atrofie.
Hier duiden negatieve waarden op een afname van het totale gebied van bewaarde autofluorescentie.
|
Basislijn, maand 12
|
|
AF: verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de vierkantswortel van het totale gebied van bewaarde AF in maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
|
Fundus AF werd gebruikt om de verandering in de vierkantswortel van het totale gebied van bewaarde AF te bepalen.
Gebieden met behouden AF werden geïdentificeerd als goed afgebakende gebieden van relatieve hyperAF vergeleken met de achtergrondgebieden van omringende atrofie.
Hier duiden negatieve waarden op een afname van het totale gebied van bewaarde autofluorescentie.
|
Basislijn, maand 12
|
|
AF: Verandering van basislijn in afstand van foveaal centrum tot dichtstbijzijnde rand van behouden AF op maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
|
Fundus Autofluorescentie werd gebruikt om de verandering in afstand van het foveale centrum tot de dichtstbijzijnde grens van bewaarde autofluorescentie te beoordelen.
Hier duiden negatieve waarden op een afname van het totale gebied van bewaarde autofluorescentie.
|
Basislijn, maand 12
|
|
SD-OCT: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de dikte van het foveale subveld op maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
|
SD-OCT werd gebruikt om de verandering in de dikte van het foveale subveld te beoordelen.
De metingen werden uitgevoerd na verwijding van de pupil van de deelnemer.
Een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn duidt op een afname van de dikte van het foveale subveld.
|
Basislijn, maand 12
|
|
SD-OCT: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het totale maculaire volume op maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
|
SD-OCT werd gebruikt om de verandering in het totale maculaire volume te beoordelen.
De metingen werden uitgevoerd na verwijding van de pupil van de deelnemer.
Een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op een afname van het totale maculaire volume.
|
Basislijn, maand 12
|
|
SD-OCT: verandering ten opzichte van de basislijn in de centrale horizontale ellipsoïdebreedte op maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
|
SD-OCT werd gebruikt om de verandering in de centrale horizontale ellipsoïdebreedte te beoordelen.
De metingen werden uitgevoerd na verwijding van de pupil van de deelnemer.
Een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn duidt op een afname van de centrale horizontale ellipsoïdebreedte.
|
Basislijn, maand 12
|
|
SD-OCT: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het centrale ellipsoïde gebied op maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
|
SD-OCT werd gebruikt om de verandering in het centrale ellipsoïde gebied te beoordelen.
De metingen werden uitgevoerd na verwijding van de pupil van de deelnemer.
Een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn duidt op een afname van het centrale ellipsoïde gebied.
|
Basislijn, maand 12
|
|
SD-OCT: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de vierkantswortel van het centrale ellipsoïdegebied op maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
|
SD-OCT werd gebruikt om de verandering in de vierkantswortel van het centrale ellipsoïde gebied te beoordelen.
De metingen werden uitgevoerd na verwijding van de pupil van de deelnemer.
Een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn duidt op een afname van de vierkantswortel van het centrale ellipsoïdegebied.
|
Basislijn, maand 12
|
|
SD-OCT: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de choroïdale dikte in het foveale centrum op maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
|
SD-OCT werd gebruikt om de verandering in de choroïdale dikte te beoordelen.
De metingen werden uitgevoerd na verwijding van de pupil van de deelnemer.
Een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn duidt op een afname van de choroïdale dikte.
|
Basislijn, maand 12
|
|
Microperimetrie: verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de gemiddelde gevoeligheid van het netvlies op maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
|
Microperimetrie werd uitgevoerd om de verandering in de gemiddelde gevoeligheid van het netvlies binnen de macula te beoordelen.
De gemiddelde gevoeligheid van het netvlies voor licht werd gemeten in decibel op meerdere plekken in het centrale en perifere netvlies (gehele gezichtsveld).
Hogere cijfers (decibel) duiden op een hogere gevoeligheid van het netvlies.
Een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op een afname van de gevoeligheid van het netvlies.
|
Basislijn, maand 12
|
|
Microperimetrie: verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het bivariate contour-ellipsgebied 63% in maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
|
Microperimetrie werd uitgevoerd om de verandering in het bivariate contour-ellipsgebied van 63% te beoordelen.
Een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn duidt op een afname van het bivariate contour-ellipsgebied van 63%.
|
Basislijn, maand 12
|
|
Microperimetrie: verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het bivariate contour-ellipsgebied 95% in maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
|
Microperimetrie werd uitgevoerd om de verandering in het bivariate contour-ellipsgebied van 95% te beoordelen.
Een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn duidt op een afname van het bivariate contour-ellipsgebied van 95%.
|
Basislijn, maand 12
|
|
Microperimetrie: verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in fixatieverliezen (in procenten) op maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
|
Microperimetrie werd uitgevoerd om de verandering in fixatieverliezen (in percentage) te beoordelen, waarbij de blinde vlek van de oogzenuw wordt bemonsterd op positieve reacties.
Een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn duidt op een afname van de fixatieverliezen.
|
Basislijn, maand 12
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Medical Director, Biogen
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
29 november 2017
Primaire voltooiing (Werkelijk)
29 juni 2022
Studie voltooiing (Werkelijk)
29 juni 2022
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
7 maart 2018
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
24 april 2018
Eerst geplaatst (Werkelijk)
25 april 2018
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
23 februari 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
21 februari 2024
Laatst geverifieerd
1 augustus 2023
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 273CH203
- 2017-002395-75 (EudraCT-nummer)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Choroideremie
-
Spark TherapeuticsVoltooidChoroideremie | CHM (Choroideremia) genmutatiesVerenigde Staten
Klinische onderzoeken op BIIB111
-
BiogenVoltooidChoroideremieVerenigde Staten, Finland, Frankrijk, Denemarken, Nederland, Duitsland, Verenigd Koninkrijk, Canada
-
NightstaRx Ltd, a Biogen CompanyAanmelden op uitnodigingChoroideremie | X-gebonden retinitis pigmentosaVerenigde Staten, Verenigd Koninkrijk, Nederland, Duitsland, Frankrijk, Brazilië, Canada, Denemarken, Finland