Italiaanse observatiestudie van patiënten met acute lymfoblastische leukemie behandeld met anti-CD22-immunoconjugaat (INO-CD22)

In fase 2- en fase 3-onderzoeken heeft inotuzumab aangetoond dat het een antileukemie-activiteit als enkelvoudig middel heeft en bijzonder effectief is gebleken in het geven van een diepgaande respons, met een acceptabel veiligheidsprofiel. Sinds 2014 is anti-CD22 beschikbaar voor gebruik in schrijnende gevallen in Italië.

In deze niet-interventionele retrospectieve studie zullen toxiciteits-, effectiviteits- en kostenbeoordelingsgegevens worden verzameld van patiënten met ALL, om de kennis over anti-CD22-behandeling in de klinische praktijk te verbeteren.

Ondanks recente vorderingen in de behandeling van hematologische maligniteiten, kan nog steeds een aanzienlijk aantal gevallen niet worden genezen en vormen ze een reële maatschappelijke uitdaging met een relevante sociale en economische impact. Behandelingen worden inderdaad duurder en de huidige stand van de techniek laat geen goede voorspelling van het therapeutisch resultaat toe. In het bijzonder moeten verschillende stappen van de diagnostische en therapeutische trajecten worden verbeterd, van vroege en geavanceerde diagnose, om vertragingen of beperkingen in de behandeling te voorkomen, tot prognostische beoordeling en monitoring van de therapeutische respons. De onbevredigende respons op conventionele chemotherapie heeft geleid tot de ontwikkeling van dure gerichte therapieën, waarvan de toediening en schema's moeten worden geleid door gedefinieerde moleculaire criteria. Naast het economische perspectief hebben deze nieuwe geneesmiddelen relevante bijwerkingen die niet kunnen worden voorspeld voordat de behandeling start.

De behandeling van hematologische maligniteiten wordt verder bemoeilijkt door de hoge mate van ziekteheterogeniteit in termen van pathogenetische en moleculaire mechanismen. Voor elke ziekte is een aantal subtypes gedefinieerd, gebaseerd op cytogenetische en moleculaire profielen en er kunnen zelfs relevante verschillen worden waargenomen binnen hetzelfde subtype van de ziekte, wat leidt tot verschillende klinische uitkomsten en reacties op behandeling en om therapeutische beslissingen te sturen voor patiënten met CD22-positief ALLE.

Vanwege de observationele aard van de studie wordt er voor de patiënt geen voordeel verwacht. Vanwege dit observationele karakter van de studie is er voor de patiënt geen risico voor zijn gezondheid. Gegevens worden behandeld volgens GCP/EU-wetten/Italiaanse wetten/lokale wetten volgens de meest restrictieve tussen deze wetten.