Studio osservazionale italiano su pazienti con leucemia linfoblastica acuta trattati con immunoconiugato anti-CD22 (INO-CD22)

Negli studi di fase 2 e fase 3, inotuzumab ha mostrato evidenza di attività antileucemica da singolo agente e si è dimostrato particolarmente efficace nel fornire una risposta profonda, con un profilo di sicurezza accettabile. Dal 2014 l'anti-CD22 è disponibile per uso compassionevole in Italia.

In questo studio retrospettivo non interventistico, verranno raccolti dati di valutazione di tossicità, efficacia e costi da pazienti con ALL, per migliorare la conoscenza del trattamento anti-CD22 nella pratica clinica.

Nonostante i recenti progressi nel trattamento delle neoplasie ematologiche, ancora un numero considerevole di casi non può essere curato e rappresenta una vera e propria sfida sociale con un rilevante impatto sociale ed economico. Infatti, i trattamenti stanno diventando più costosi e lo stato attuale dell'arte non consente una buona previsione dell'esito terapeutico. In particolare, dovrebbero essere migliorate diverse fasi del percorso diagnostico e terapeutico, dalla diagnosi precoce e avanzata, al fine di evitare ritardi o compromissioni del trattamento, alla valutazione prognostica e al monitoraggio della risposta terapeutica. La risposta insoddisfacente alla chemioterapia convenzionale ha portato allo sviluppo di terapie mirate ad alto costo, la cui somministrazione e schemi devono essere guidati da criteri molecolari definiti. Oltre alla prospettiva economica, questi nuovi farmaci hanno effetti collaterali rilevanti che non possono essere previsti prima dell'inizio del trattamento.

La gestione delle neoplasie ematologiche è ulteriormente complicata dall'elevato livello di eterogeneità della malattia in termini di meccanismi patogenetici e molecolari. Per ogni malattia sono stati definiti diversi sottotipi, sulla base di profili citogenetici e molecolari e differenze rilevanti possono essere osservate anche all'interno dello stesso sottotipo di malattia, portando a diversi esiti clinici e risposte al trattamento e guidando le decisioni terapeutiche per i pazienti affetti da CD22 positivi TUTTO.

A causa della natura osservazionale dello studio, per il paziente non è previsto alcun beneficio. Per questa natura osservativa dello studio, per il paziente non vi è alcun rischio per la sua salute. I dati saranno trattati secondo GCP/leggi UE/leggi italiane/leggi locali secondo la più restrittiva tra queste leggi.