Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Aortastenose en cardiale amyloïdose

8 november 2023 bijgewerkt door: Christian Nitsche, Medical University of Vienna

Aortastenose en cardiale amyloïdose: een pragmatische, gestroomlijnde internationale

De dubbele pathologie van aortastenose (AS) en cardiale amyloïdose (CA) wordt steeds meer erkend. Er zijn zelfs zware inspanningen geleverd om cohorten bij elkaar te brengen; het grootste cohort van AS-ATTR tot nu toe bestaat uit <50 patiënten. Het is het doel van het huidige internationale, uit meerdere centra bestaande register om ongeveer 300 patiënten met AS-CA te verzamelen, waardoor een cohort ontstaat dat groot genoeg is om

  1. grondige karakterisering van deze aandoening
  2. beoordeling van klinische resultaten op log-term van AS-CA
  3. beoordeling van de effectiviteit van amyloïde-specifieke behandeling bovenop klepvervanging

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Calcific aortastenose (AS) en transthyretine (ATTR) cardiale amyloïdose zijn beide aandoeningen die vaak voorkomen bij ouderen. Botscintigrafie met behulp van amyloïde-avid tracers (99mTc-3,3-difosfono-1,2-propaandicarbonzuur, DPD; 99mTc-pyrofosfaat; of 99mTc-hydroxymethyleendifosfonaat) vertegenwoordigt de belangrijkste beeldvormingsmodaliteit voor niet-invasieve ATTR-diagnose. Recente onderzoeken hebben deze technologie gebruikt om AS-patiënten te screenen en hebben aangetoond dat AS en ATTR bij 8 tot 16% naast elkaar kunnen bestaan. Dit is aanzienlijk hoger dan bij niet-cardiale verwijzingen voor botscintigrafie (bereik 1-3% bij personen >80 jaar), wat wordt beschouwd als de meest nauwkeurige benadering om de ATTR-prevalentie in de algemene bevolking te schatten. Hoewel de dubbele last van AS en ATTR nadelige prognostische implicaties zou kunnen suggereren, is aangetoond dat AS-ATTR-patiënten en alleenstaande AS-patiënten in gelijke mate profiteren van transkatheter aortaklepvervanging (TAVR) met vergelijkbare 1- en 2-jaarsoverlevingen. Toch ontbreken er nog steeds gegevens over de langetermijnresultaten.

Met de toegenomen herkenning en klepbehandeling van AS-ATTR wordt het ziekteverloop na TAVR een sleutelprobleem. Onze gegevens suggereren een significant verschillende hermodellering tussen alleenstaande AS en AS-ATTR, waarbij de laatste een jaar na TAVR wordt getransformeerd in een "lone-ATTR" cardiomyopathiefenotype. Er zijn nu nieuwe ATTR-specifieke behandelingen beschikbaar, met het potentieel om de prognose bij AS-ATTR verder te verbeteren, bovenop klepvervanging. Patiënten met significante AS werden echter niet opgenomen in de ATTR-ACT-studie en de effectiviteit van de behandeling bij deze patiëntenpopulatie blijft daarom onduidelijk. Ondanks de toegenomen ATTR-screening wereldwijd zijn de aantallen gevallen van dubbele AS-ATTR in individuele centra nog steeds laag.

De huidige internationale multicentrische studie is daarom ontworpen om een ​​gedetailleerde karakterisering van duale AS-ATTR te bieden, informatie te verschaffen over klinische resultaten op de lange termijn en het effect van ATTR-specifieke behandeling te beoordelen.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

300

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten met een dubbele pathologie van significante aortastenose en gelijktijdige cardiale amyloïdose

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten met significante AS en een gelijktijdige diagnose van cardiale amyloïdose die in aanmerking komen voor opname volgens de lokale toestemming

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten zonder significante AS (minder dan matige AS)
  • Patiënten met andere subtypes van cardiale amyloïdose (bijv. lichte keten)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
AS-CA zonder amyloïdspecifieke behandeling
Patiënten zonder amyloïdspecifieke behandeling
Ander: Geen amyloïde-specifieke behandeling
Geen amyloïde-specifieke behandeling
AS-CA met amyloïdspecifieke behandeling
Patiënten die nieuw beschikbare amyloïdspecifieke geneesmiddelen krijgen
Geneesmiddel: Amyloïde-specifieke behandeling
Amyloïde-specifieke behandeling

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Fenotypering van AS met ‘vroege’ ATTR-infiltratie (DPD graad 1) versus ‘gevorderde’ ATTR-cardiomyopathie (DPD graad 2/3)
Tijdsspanne: 0 maanden
Patiënten met dubbele pathologie met DPD graad 1 zullen worden vergeleken met patiënten met DPD graad 2/3 met betrekking tot symptomen (functionele klasse van de New York Heart Association), functionele capaciteit (6 minuten loopafstand), biomarkers (NT-proBNP en hooggevoelige Troponine) en beeldmerkers op transthoracale echocardiografie (bijv. ejectiefractie van de linkerventrikel, globale longitudinale belasting, slagvolume-index, linkerventrikelmassa). Verschillen tussen groepen voor al deze variabelen zullen worden geanalyseerd met de Wilcoxon-rangsomtest.
0 maanden
Sterfte door alle oorzaken bij AS-CA met versus zonder CA-specifieke behandeling
Tijdsspanne: 60 maanden
Sterfte door alle oorzaken geanalyseerd door Cox-regressieanalyse en Kaplan Meier-schattingen in AS-CA met versus zonder CA-specifieke behandeling
60 maanden
Ziekenhuisopname voor hartfalen bij AS-CA met of zonder CA-specifieke behandeling
Tijdsspanne: 60 maanden
Ziekenhuisopname wegens hartfalen geanalyseerd door Cox-regressieanalyse en Kaplan Meier-schattingen in AS-CA met versus zonder CA-specifieke behandeling
60 maanden
Cardiovasculaire mortaliteit bij AS-CA met versus zonder CA-specifieke behandeling
Tijdsspanne: 60 maanden
Cardiovasculaire mortaliteit geanalyseerd door Cox-regressieanalyse en Kaplan Meier-schattingen in AS-CA met versus zonder CA-specifieke behandeling
60 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Natuurlijke geschiedenis van AS-ATTR na klepvervanging
Tijdsspanne: 60 maanden
Traject van morfologische (linkerventrikelmassa), functionele (ejectiefractie, globale longitudinale spanning, New York Heart Association-klasse) en biomarker (NT-proBNP, hooggevoelige troponine) profielen. Longitudinale veranderingen tussen bezoeken zullen worden vergeleken met behulp van de Wilcoxon Signed Rank-test, de McNemar-test en, waar van toepassing, de Stuart Maxwell-test.
60 maanden
Samenstelling van ziekenhuisopname voor hartfalen en/of overlijden bij AS-CA met versus zonder CA-specifieke behandeling
Tijdsspanne: 60 maanden
Samenstelling van ziekenhuisopname wegens hartfalen en/of overlijden geanalyseerd door Cox-regressieanalyse en Kaplan Meier-schattingen in AS-CA met versus zonder CA-specifieke behandeling
60 maanden
Ziekenhuisopnames wegens hartfalen in AS-CA met versus zonder CA-specifieke behandeling
Tijdsspanne: 36 maanden
Verschillen in het aantal ziekenhuisopnames voor hartfalen, berekend als het aantal ziekenhuisopnames voor hartfalen per totaal persoonsjaren in AS-CA met versus zonder CA-specifieke behandeling na 1 en 3 jaar, geanalyseerd door het poisson-model.
36 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Medical University of Vienna

Medewerkers

Medical University of South Carolina
IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna
Columbia University
University of Trieste
Royal Free Hospital NHS Foundation Trust
Wolfson Medical Center
Université Catholique de Louvain
Laval University
Allina Health System
Vilnius University Hospital Santaros Klinikos

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 maart 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

31 december 2024

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 november 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 november 2023

Eerst geplaatst (Geschat)

13 november 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

13 november 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 november 2023

Laatst geverifieerd

1 november 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2218_2016

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Aortastenose

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Uganda

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren