Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Aortastenos och hjärtamyloidos

8 november 2023 uppdaterad av: Christian Nitsche, Medical University of Vienna

Aortastenos och hjärtamyloidos: en pragmatisk, strömlinjeformad internationell

Den dubbla patologin av aortastenos (AS) och hjärtamyloidos (CA) erkänns alltmer. Även hårda ansträngningar har gjorts för att sammanföra kohorter, den största kohorten av AS-ATTR hittills är <50 patienter. Syftet med det nuvarande internationella multicenterregistret är att samla ~300 patienter med AS-CA och skapa en tillräckligt stor kohort för att tillåta

  1. grundlig karakterisering av detta tillstånd
  2. bedömning av log-term kliniska resultat av AS-CA
  3. bedömning av effektiviteten av amyloidspecifik behandling utöver klaffbyte

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Calcific aortastenos (AS) och transtyretin (ATTR) hjärtamyloidos är båda tillstånd som vanligtvis drabbar äldre. Benscintigrafi med användning av amyloidavida spårämnen (99mTc-3,3-difosfono-1,2-propanodikarboxylsyra, DPD; 99mTc-pyrofosfat; eller 99mTc-hydroximetylendifosfonat) representerar den viktigaste avbildningsmodaliteten för icke-invasiv ATTR. Nyligen genomförda studier har använt denna teknik för att screena AS-patienter och visat att AS och ATTR kan existera samtidigt hos 8 till 16 %. Detta är avsevärt högre än vid icke-kardiella remisser för benscintigrafi (intervall 1-3 % hos individer >80 år), vilket anses vara det mest exakta sättet att uppskatta ATTR-prevalensen i den allmänna befolkningen. Även om den dubbla bördan av AS och ATTR kan antyda negativa prognostiska implikationer, har det visats att AS-ATTR och ensamma AS-patienter har lika stor nytta av transkateteraortaklaffsersättning (TAVR) med jämförbar 1- och 2-års överlevnadsfrekvens. Ändå saknas uppgifter om långsiktiga utfall fortfarande.

Med ökad igenkänning och valvulär behandling av AS-ATTR blir sjukdomsförloppet efter TAVR en nyckelfråga. Våra data tyder på signifikant olika ombyggnad mellan lone AS och AS-ATTR, där den senare omvandlas till en "lone-ATTR" kardiomyopati-fenotyp ett år efter TAVR. Nya ATTR-specifika behandlingar finns nu tillgängliga, med potential att ytterligare förbättra prognosen för AS-ATTR utöver klaffersättning. Patienter med signifikant AS inkluderades dock inte i ATTR-ACT-studien, och behandlingseffektiviteten i denna patientpopulation är därför fortfarande oklar. Trots ökad ATTR-screening globalt är antalet fall för dubbel AS-ATTR för enskilda centra fortfarande lågt.

Den nuvarande internationella multicenterstudien är därför utformad för att ge detaljerad karakterisering av dubbel AS-ATTR, informera om långsiktiga kliniska resultat och bedöma effekten av ATTR-specifik behandling.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

300

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Patienter med en dubbel patologi av signifikant aortastenos och samtidig hjärtamyloidos

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienter med signifikant AS och en samtidig diagnos av hjärtamyloidos som är berättigade till inkludering enligt lokala tillstånd

Exklusions kriterier:

  • Patienter utan signifikant AS (mindre än måttlig AS)
  • Patienter med andra undertyper av hjärtamyloidos (t.ex. lätt kedja)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
AS-CA utan amyloidspecifik behandling
Patienter utan amyloidspecifik behandling
Övrig: Ingen amyloidspecifik behandling
Ingen amyloidspecifik behandling
AS-CA med amyloidspecifik behandling
Patienter som får nyligen tillgängliga amyloidspecifika läkemedel
Läkemedel: Amyloidspecifik behandling
Amyloidspecifik behandling

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Fenotypning av AS med "tidig" ATTR-infiltration (DPD grad 1) kontra "avancerad" ATTR-kardiomyopati (DPD grad 2/3)
Tidsram: 0 månader
Patienter med dubbelpatologi med DPD grad 1 kommer att jämföras med de med DPD grad 2/3 när det gäller symtom (New York Heart Association funktionsklass), funktionell kapacitet (6-minuters gångavstånd), biomarkörer (NT-proBNP och högkänsliga) Troponin), och avbildningsmarkörer på transthorax ekokardiografi (t.ex. vänsterkammarejektionsfraktion, global longitudinell töjning, slagvolymindex, vänsterkammarmassa). Skillnader mellan grupper för alla dessa variabler kommer att analyseras med Wilcoxon ranksummetest.
0 månader
Alla orsakar dödlighet i AS-CA med kontra utan CA-specifik behandling
Tidsram: 60 månader
Mortalitet av alla orsaker analyserad med Cox-regressionsanalys och Kaplan Meier-uppskattningar i AS-CA med kontra utan CA-specifik behandling
60 månader
Sjukhusinläggning för hjärtsvikt vid AS-CA med kontra utan CA-specifik behandling
Tidsram: 60 månader
Sjukhusinläggning för hjärtsvikt analyserad med Cox regressionsanalys och Kaplan Meier skattningar i AS-CA med kontra utan CA-specifik behandling
60 månader
Kardiovaskulär mortalitet i AS-CA med kontra utan CA-specifik behandling
Tidsram: 60 månader
Kardiovaskulär mortalitet analyserad med Cox regressionsanalys och Kaplan Meier skattningar i AS-CA med kontra utan CA-specifik behandling
60 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Naturlig historia av AS-ATTR efter ventilbyte
Tidsram: 60 månader
Bana för morfologiska (vänsterkammarmassa), funktionella (ejektionsfraktion, global longitudinell stam, New York Heart Association-klass) och biomarkörer (NT-proBNP, högkänsliga Troponin) profiler. Longitudinella förändringar mellan besök kommer att jämföras med Wilcoxon signed-rank test, McNemars test och Stuart Maxwell test där så är lämpligt.
60 månader
Sammansättning av sjukhusvistelse för hjärtsvikt och/eller död i AS-CA med kontra utan CA-specifik behandling
Tidsram: 60 månader
Sammansättning av sjukhusvistelse för hjärtsvikt och/eller död analyserad med Cox regressionsanalys och Kaplan Meier uppskattningar i AS-CA med kontra utan CA-specifik behandling
60 månader
Hjärtsvikt sjukhusvistelsefrekvens i AS-CA med kontra utan CA-specifik behandling
Tidsram: 36 månader
Skillnader i hjärtsviktssjukhusinläggningsfrekvens, beräknat som antal hjärtsviktsinläggningar per totala personår i AS-CA med kontra utan CA-specifik behandling vid 1 och 3 år, analyserat med giftmodellen.
36 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Medical University of Vienna

Samarbetspartners

Medical University of South Carolina
IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna
Columbia University
University of Trieste
Royal Free Hospital NHS Foundation Trust
Wolfson Medical Center
Université Catholique de Louvain
Laval University
Allina Health System
Vilnius University Hospital Santaros Klinikos

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 mars 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

31 december 2024

Avslutad studie (Beräknad)

31 december 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

2 november 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

8 november 2023

Första postat (Beräknad)

13 november 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

13 november 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

8 november 2023

Senast verifierad

1 november 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 2218_2016

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Aortastenos

Kliniska prövningar på Ingen amyloidspecifik behandling

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Venezuela

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera