Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Aortální stenóza a srdeční amyloidóza

8. listopadu 2023 aktualizováno: Christian Nitsche, Medical University of Vienna

Aortální stenóza a srdeční amyloidóza: Pragmatická, zjednodušená mezinárodní

Duální patologie aortální stenózy (AS) a srdeční amyloidózy (CA) je stále více uznávána. I když bylo vynaloženo velké úsilí na sblížení kohort, dosud největší kohorta AS-ATTR je <50 pacientů. Cílem současného mezinárodního multicentrického registru je shromáždit ~300 pacientů s AS-CA a vytvořit tak dostatečně velkou kohortu, aby

  1. důkladná charakteristika tohoto stavu
  2. hodnocení log-term klinických výsledků AS-CA
  3. hodnocení účinnosti léčby specifické pro amyloid nad náhradou chlopně

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Kalcifikovaná aortální stenóza (AS) a transthyretinová (ATTR) srdeční amyloidóza jsou oba stavy běžně postihující starší osoby. Kostní scintigrafie pomocí amyloid-avidních indikátorů (kyselina 99mTc-3,3-difosfono-1,2-propanodikarboxylová, DPD; 99mTc-pyrofosfát; nebo 99mTc-hydroxymethylendifosfonát) představuje klíčovou zobrazovací modalitu pro neinvazivní diagnostiku ATTR. Nedávné studie použily tuto technologii ke screeningu pacientů s AS a prokázaly, že AS a ATTR mohou koexistovat v 8 až 16 %. To je podstatně vyšší než u nekardiálních doporučení pro kostní scintigrafii (rozsah 1–3 % u jedinců > 80 let), což je považováno za nejpřesnější přístup k odhadu prevalence ATTR v obecné populaci. I když dvojí zátěž AS a ATTR může naznačovat nepříznivé prognostické důsledky, ukázalo se, že pacienti s AS-ATTR a osamělou AS mají stejný prospěch z transkatétrové náhrady aortální chlopně (TAVR) se srovnatelnou 1- a 2letou mírou přežití. Údaje o dlouhodobých výsledcích však stále chybí.

Se zvýšeným rozpoznáváním a valvulární léčbou AS-ATTR se průběh onemocnění po TAVR stává klíčovým problémem. Naše data naznačují významně odlišnou remodelaci mezi osamoceným AS a AS-ATTR, přičemž druhý jmenovaný je transformován do fenotypu kardiomyopatie „osamocený ATTR“ jeden rok po TAVR. Nyní jsou k dispozici nové léčebné postupy specifické pro ATTR s potenciálem dalšího zlepšení prognózy u AS-ATTR kromě náhrady chlopní. Pacienti s významnou AS však nebyli zahrnuti do studie ATTR-ACT a účinnost léčby u této populace pacientů proto zůstává nejasná. I přes celosvětově zvýšený screening ATTR jsou počty případů duálních AS-ATTR jednotlivých center stále nízké.

Předkládaná mezinárodní multicentrická studie je proto navržena tak, aby poskytla podrobnou charakterizaci duálních AS-ATTR, informovala o dlouhodobých klinických výsledcích a zhodnotila efekt specifické léčby ATTR.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

300

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti s duální patologií významné aortální stenózy a souběžné srdeční amyloidózy

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti s významnou AS a současnou diagnózou srdeční amyloidózy, kteří jsou způsobilí k zařazení podle místních povolení

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti bez významné AS (méně než střední AS)
  • Pacienti s jinými podtypy srdeční amyloidózy (např.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
AS-CA bez léčby specifické pro amyloid
Pacienti bez léčby specifické pro amyloid
Jiný: Žádná léčba specifická pro amyloid
Žádná léčba specifická pro amyloid
AS-CA s léčbou specifickou pro amyloid
Pacienti užívající nově dostupné léky specifické pro amyloid
Lék: Léčba specifická pro amyloid
Léčba specifická pro amyloid

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Fenotypizace AS s „časnou“ infiltrací ATTR (DPD stupeň 1) versus „pokročilá“ ATTR kardiomyopatie (DPD stupeň 2/3)
Časové okno: 0 měsíců
Pacienti s duální patologií s DPD stupněm 1 budou srovnáni s těmi s DPD stupněm 2/3 s ohledem na symptomy (funkční třída New York Heart Association), funkční kapacitu (6minutová vzdálenost chůze), biomarkery (NT-proBNP a vysoce senzitivní troponin) a zobrazovací markery na transtorakální echokardiografii (např. ejekční frakce levé komory, globální podélné napětí, index zdvihového objemu, hmota levé komory). Rozdíly mezi skupinami pro všechny tyto proměnné budou analyzovány Wilcoxonovým rank sum testem.
0 měsíců
Mortalita ze všech příčin u AS-CA se specifickou léčbou versus bez léčby specifickou pro CA
Časové okno: 60 měsíců
Úmrtnost ze všech příčin analyzovaná Coxovou regresní analýzou a Kaplan Meierovými odhady u AS-CA se specifickou léčbou proti CA ve srovnání s bez ní
60 měsíců
Hospitalizace pro srdeční selhání u AS-CA s léčbou specifickou pro CA versus bez ní
Časové okno: 60 měsíců
Hospitalizace pro srdeční selhání analyzovaná Coxovou regresní analýzou a Kaplan Meierovými odhady u AS-CA s léčbou specifickou pro CA versus bez léčby
60 měsíců
Kardiovaskulární mortalita u AS-CA se specifickou léčbou versus bez CA
Časové okno: 60 měsíců
Kardiovaskulární mortalita analyzovaná Coxovou regresní analýzou a Kaplan Meierovými odhady u AS-CA s léčbou specifickou pro CA versus bez léčby
60 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přirozená historie AS-ATTR po výměně chlopně
Časové okno: 60 měsíců
Trajektorie profilů morfologických (masa levé komory), funkčních (ejekční frakce, globální podélné napětí, třída New York Heart Association) a biomarkerů (NT-proBNP, vysoce citlivý troponin). Podélné změny mezi návštěvami budou porovnány pomocí Wilcoxonova testu se znaménkem, McNemarova testu a testu Stuarta Maxwella, kde je to vhodné.
60 měsíců
Složený z hospitalizace pro srdeční selhání a/nebo úmrtí u AS-CA s léčbou specifickou pro CA versus bez léčby
Časové okno: 60 měsíců
Kompozit hospitalizace pro srdeční selhání a/nebo smrt analyzovaný Coxovou regresní analýzou a Kaplan Meierovými odhady v AS-CA s proti CA-specifickou léčbou
60 měsíců
Četnost hospitalizace se srdečním selháním u AS-CA s léčbou specifickou pro CA versus bez ní
Časové okno: 36 měsíců
Rozdíly v četnosti hospitalizací se srdečním selháním, vypočítané jako počet hospitalizací se srdečním selháním na celkový osoborok u AS-CA s léčbou specifickou pro CA oproti léčbě bez CA po 1 a 3 letech, analyzované Poissonovým modelem.
36 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Medical University of Vienna

Spolupracovníci

Medical University of South Carolina
IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna
Columbia University
University of Trieste
Royal Free Hospital NHS Foundation Trust
Wolfson Medical Center
Université Catholique de Louvain
Laval University
Allina Health System
Vilnius University Hospital Santaros Klinikos

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. března 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. prosince 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. listopadu 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. listopadu 2023

První zveřejněno (Odhadovaný)

13. listopadu 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

13. listopadu 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. listopadu 2023

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2218_2016

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Aortální stenóza

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ireland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit